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Valutazione della sicurezza della terapia genica nei pazienti affetti da neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON).

27 febbraio 2026 aggiornato da: GenSight Biologics

Uno studio clinico di aumento della dose in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità di GS010 (rAAV2/2-ND4) in pazienti con neuropatia ottica ereditaria di Leber dovuta a mutazioni nel gene mitocondriale NADH deidrogenasi 4

Lo scopo di questo studio è valutare il profilo di sicurezza e tollerabilità di dosi crescenti di GS010 nei pazienti affetti da neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • CIC du CHNO DES QUINZE-VINGTS

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Diagnosi documentata di LHON basata su un test genetico che conferma la presenza della mutazione G11778A nell'ND4 mitocondriale

Età 18 anni o più al momento dell'ingresso nello studio (firma del consenso informato)

Acuità visiva ≤ 1/10 dell'occhio meno funzionale

Criteri di esclusione:

Qualsiasi allergia o ipersensibilità nota a uno dei prodotti utilizzati durante la sperimentazione

Controindicazione alla chirurgia IVT (anemia Hb <8g/dl, grave malattia cardiovascolare, grave coagulopatia…)

Disturbo degli umori oculari e della retina interna che comporta disabilità visiva

Glaucoma

Presenza di altre patologie i cui sintomi o trattamenti associati potrebbero interessare la retina o il nervo ottico Occlusione retinica vascolare

Angolo stretto che controindica la dilatazione pupillare

Altre cause di neuropatia ottica (condizioni infiammatorie o esposizione a tossine...)

Pazienti che presentano mutazioni note di altri geni implicati in condizioni patologiche della retina

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GS010
Genetico: GS010

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi locali e generali e di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Fino a 48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

GenSight Biologics

Investigatori

  • Investigatore principale: CATHERINE J. VIGNAL, MD, CIC CHNO DES QUINZE VINGTS

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 febbraio 2014

Completamento primario (Effettivo)

25 giugno 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

25 giugno 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 febbraio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 febbraio 2014

Primo Inserito (Stimato)

17 febbraio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GS-LHON/CLIN/01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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