Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa terapii genowej u pacjentów z dziedziczną neuropatią nerwu wzrokowego Lebera (LHON).

30 czerwca 2020 zaktualizowane przez: GenSight Biologics

Otwarte badanie kliniczne z eskalacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji GS010 (rAAV2/2-ND4) u pacjentów z dziedziczną neuropatią nerwu wzrokowego Lebera spowodowaną mutacjami w mitochondrialnym genie dehydrogenazy NADH 4

Celem tego badania jest ocena profilu bezpieczeństwa i tolerancji rosnących dawek GS010 u pacjentów z dziedziczną neuropatią nerwu wzrokowego Lebera (LHON).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75012
        • CIC du CHNO DES QUINZE-VINGTS

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Udokumentowane rozpoznanie LHON na podstawie testu genetycznego potwierdzającego obecność mutacji G11778A w mitochondrialnym ND4

Wiek co najmniej 18 lat w chwili rozpoczęcia badania (podpis świadomej zgody)

Ostrość wzroku ≤ 1/10 mniej funkcjonalnego oka

Kryteria wyłączenia:

Jakakolwiek znana alergia lub nadwrażliwość na jeden z produktów użytych podczas badania

Przeciwwskazanie do zabiegu IVT (niedokrwistość Hb <8g/dl, ciężka choroba układu krążenia, ciężka koagulopatia…)

Zaburzenia humorów ocznych i siatkówki wewnętrznej obejmujące upośledzenie wzroku

Jaskra

Obecność innej patologii, której objawy lub związane z nią leczenie mogą wpływać na siatkówkę lub nerw wzrokowy. Niedrożność siatkówki naczyniowej

Wąski kąt przeciwwskazany do rozszerzenia źrenic

Inna przyczyna neuropatii nerwu wzrokowego (stany zapalne lub ekspozycja na toksyny...)

Pacjenci ze znaną mutacją innych genów związanych z patologicznymi stanami siatkówki

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: GS010
Genetyczny: GS010

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Występowanie miejscowych i ogólnych zdarzeń niepożądanych oraz poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Do 48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

GenSight Biologics

Śledczy

  • Główny śledczy: CATHERINE VIGNAL, MD, CIC CHNO DES QUINZE VINGTS

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

13 lutego 2014

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

25 czerwca 2020

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

25 czerwca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 lutego 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 lutego 2014

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

17 lutego 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

1 lipca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 czerwca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GS-LHON/CLIN/01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na GS010

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Portugal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj