Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhetsutvärdering av genterapi hos Leber Hereditary Optic Neuropathy (LHON) patienter

27 februari 2026 uppdaterad av: GenSight Biologics

En öppen klinisk prövning med dosupptrappning för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av GS010 (rAAV2/2-ND4) hos patienter med Leber ärftlig optikusneuropati på grund av mutationer i mitokondriella NADH-dehydrogenas 4-genen

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerhets- och tolerabilitetsprofilen för stigande doser av GS010 hos patienter med ärftlig optikusneuropati (LHON).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

19

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • CIC du CHNO DES QUINZE-VINGTS

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Dokumenterad diagnos av LHON baserad på ett genetiskt test som bekräftar närvaron av G11778A-mutationen i mitokondriella ND4

Ålder 18 år eller äldre vid tidpunkten för studieinträde (signatur för informerat samtycke)

Synskärpa ≤ 1/10 av det mindre funktionella ögat

Exklusions kriterier:

All känd allergi eller överkänslighet mot någon av de produkter som användes under försöket

Kontraindikation för IVT-kirurgi (anemi Hb <8g/dl, allvarlig hjärt-kärlsjukdom, svår koagulopati...)

Störning av ögonhumor och inre näthinna som involverar synnedsättning

Glaukom

Förekomst av annan patologi vars symtom eller associerade behandlingar kan påverka näthinnan eller synnerven Vaskulär retinal ocklusion

Smal vinkel kontraindikerar pupillvidgning

Annan orsak till optisk neuropati (inflammatoriska tillstånd eller exponering för toxiner...)

Patienter som uppvisar känd mutation av andra gener som är inblandade i patologiska retinala tillstånd

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: GS010
Genetisk: GS010

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomst av lokala och allmänna biverkningar och allvarliga biverkningar
Tidsram: Upp till 48 veckor
Upp till 48 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

GenSight Biologics

Utredare

  • Huvudutredare: CATHERINE J. VIGNAL, MD, CIC CHNO DES QUINZE VINGTS

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 februari 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

25 juni 2020

Avslutad studie (Faktisk)

25 juni 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 februari 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 februari 2014

Första postat (Beräknad)

17 februari 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 februari 2026

Senast verifierad

1 februari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GS-LHON/CLIN/01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera