Leber 遗传性视神经病变 (LHON) 患者基因治疗的安全性评价
2026年2月27日 更新者：GenSight Biologics
一项开放标签剂量递增临床试验，以评估 GS010 (rAAV2/2-ND4) 在因线粒体 NADH 脱氢酶 4 基因突变导致的 Leber 遗传性视神经病变患者中的安全性和耐受性
本研究的目的是评估 GS010 递增剂量在 Leber 遗传性视神经病变 (LHON) 患者中的安全性和耐受性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
19
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Paris、法国、75012
- CIC du CHNO DES QUINZE-VINGTS
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
基于确认线粒体 ND4 中存在 G11778A 突变的基因测试的 LHON 记录诊断
参加研究时年满 18 岁（签署知情同意书）
视力≤功能较差眼的1/10
排除标准：
对试验期间使用的其中一种产品的任何已知过敏或超敏反应
IVT 手术禁忌症（贫血 Hb <8g/dl、严重心血管疾病、严重凝血病……）
涉及视觉障碍的眼部体液和内部视网膜疾病
青光眼
存在其他病理，其症状或相关治疗可能影响视网膜或视神经 血管性视网膜阻塞
窄角禁忌散瞳
视神经病变的其他原因（炎症或接触毒素......）
患者表现出与病理性视网膜疾病有关的其他基因的已知突变
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：GS010
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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局部和一般不良事件和严重不良事件的发生率
大体时间：长达 48 周
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长达 48 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：CATHERINE J. VIGNAL, MD、CIC CHNO DES QUINZE VINGTS
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年2月13日
初级完成 (实际的)
2020年6月25日
研究完成 (实际的)
2020年6月25日
研究注册日期
首次提交
2014年2月13日
首先提交符合 QC 标准的
2014年2月14日
首次发布 (估计的)
2014年2月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月27日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- GS-LHON/CLIN/01
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
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