非盲検拡張によるF508del-CFTR変異のホモ接合性である嚢胞性線維症患者におけるVX-661とイバカフトルの併用の安全性と有効性を評価する研究
2025年9月22日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
開いたF508del CFTR変異のホモ接合性である嚢胞性線維症の被験者を対象に、VX-661とイバカフトルを12週間組み合わせて安全性、有効性、薬物動態および薬力学を評価する第2相無作為化多施設二重盲検プラセボ対照試験-ラベル拡張子
この研究の目的は、F508del嚢胞性線維症膜コンダクタンス調節因子（CFTR）変異のホモ接合性である嚢胞性線維症（CF）の参加者において、VX-661とイバカトルの併用の安全性と有効性を評価することでした。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
40
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ
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California
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Palo Alto、California、アメリカ
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Stanford、California、アメリカ
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Florida
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Altamonte Springs、Florida、アメリカ
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Miami、Florida、アメリカ
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Orlando、Florida、アメリカ
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Tampa、Florida、アメリカ
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Idaho
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Boise、Idaho、アメリカ
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、アメリカ
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New York
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New York、New York、アメリカ
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ
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Vermont
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Burlington、Vermont、アメリカ
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Colchester、Vermont、アメリカ
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- F508del CFTR 変異のホモ接合性
- FEV1 年齢、性別、身長の予測正常値の 40% 以上、90% 以下
- 研究者が判断した安定したCF疾患
除外基準:
- -治験責任医師の意見で、治験結果を混乱させる可能性がある、または治験薬を参加者に投与する際にさらなるリスクを引き起こす可能性がある併存疾患の病歴
- 妊娠中および授乳中の女性: 妊娠の可能性のある女性は、スクリーニング時、PC フェーズの 1 日目、および OLE フェーズの -7 日目または 1 日目 (該当する方) で妊娠検査が陰性でなければなりません。
- 生殖能力があり、避妊要件に従う意思のない性的に活動的な参加者
- 参加者または参加者の近親者は、研究者または副研究者、研究助手、薬剤師、研究コーディネーター、または研究の実施に直接関与するその他のスタッフです。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：PC フェーズ: VX-661 50 mg q12h + IVA 150 mg q12h
参加者は、VX-661 50 ミリグラム (mg) 錠剤とイバカフトル (IVA) 150 mg 錠剤を 12 週間にわたって 12 時間ごと (12 時間ごと) に投与されました。
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タブレット、経口使用
フィルムコーティング錠、経口剤
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プラセボコンパレーター：PC フェーズ: VX 661 プラセボ q12h + IVA プラセボ q12h
参加者は、VX-661 錠剤に適合するプラセボと、IVA 錠剤に適合するプラセボを 12 時間ごとに 12 週間投与されました。
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タブレット、経口使用
フィルムコーティング錠、経口剤
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実験的：PC フェーズ: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
参加者は、VX-661 50 mg 錠剤 2 錠を 1 日 1 回 (qd) と、IVA 150 mg 錠剤を 12 時間ごとに 12 週間投与されました。
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タブレット、経口使用
フィルムコーティング錠、経口剤
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プラセボコンパレーター：PC フェーズ: VX -661 プラセボ qd + IVA プラセボ q12h
参加者は、VX-661 錠剤に適合する 2 つのプラセボを毎日、および IVA 錠剤に適合するプラセボを 12 時間毎に 12 週間投与されました。
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タブレット、経口使用
フィルムコーティング錠、経口剤
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実験的：OLE フェーズ: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
12週間のPC相を完了した参加者は、OLE相に入る前に少なくとも4週間の休薬期間を経て、OLE相の48週間、VX-661 50 mg錠を1日2錠、IVA 150 mg錠を12時間毎に2錠投与されました。
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タブレット、経口使用
フィルムコーティング錠、経口剤
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PC フェーズ: 治療中に発生した有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) が発生した参加者の数
時間枠：ベースライン (PC フェーズ) 最大 112 日
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AE: 研究中に参加者に起こった好ましくない医学的出来事。その出来事は必ずしも治療との因果関係を持っているわけではありません。
これには、インフォームドコンセントフォームに署名した後に、新たに発生したイベントや以前の症状の重症度または頻度が増加したものが含まれます。
AE には、重篤な AE と非重篤な AE が含まれます。
SAE（AEのサブセット）：治験薬との関係に関係なく、以下のカテゴリーのいずれかに該当する医学的事象または状態：死亡、生命を脅かす有害な経験、入院/入院の延長、持続/重大な障害または無能力、先天異常/先天異常、重要な医療事故。
開始日または治験薬の初回投与後から治験参加終了までに重症度が増加したAEは、治療が必要とみなされる。
ベースラインは PC フェーズの 1 日目として定義されました。
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ベースライン (PC フェーズ) 最大 112 日
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OLE フェーズ: 治療中に発生した AE および SAE を患った参加者の数
時間枠：ベースライン (OLE フェーズ) 最大 364 日
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AE: 研究中に参加者に起こった好ましくない医学的出来事。その出来事は必ずしも治療との因果関係を持っているわけではありません。
これには、インフォームドコンセントフォームに署名した後に、新たに発生したイベントや以前の症状の重症度または頻度が増加したものが含まれます。
AE には、重篤な AE と非重篤な AE が含まれます。
SAE（AEのサブセット）：治験薬との関係に関係なく、以下のカテゴリーのいずれかに該当する医学的事象または状態：死亡、生命を脅かす有害な経験、入院/入院の延長、持続/重大な障害または無能力、先天異常/先天異常、重要な医療事故。
開始日または治験薬の初回投与後から治験参加終了までに重症度が増加したAEは、治療が必要とみなされる。
ベースラインは、OLE フェーズの 1 日目として定義されました。
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ベースライン (OLE フェーズ) 最大 364 日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PC フェーズ: 12 週目までの 1 秒あたりの予測努力呼気量 (FEV1) パーセントのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン (PC フェーズ)、12 週目まで
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FEV1とは、十分に吸気した後、1秒間に強制的に吐き出すことができる空気の量です。
ベースラインは PC フェーズの 1 日目として定義されました。
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ベースライン (PC フェーズ)、12 週目まで
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OLE フェーズ: 40 週目までの予測 FEV1 パーセントのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン (OLE フェーズ)、40 週目まで
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FEV1とは、十分に吸気した後、1秒間に強制的に吐き出すことができる空気の量です。
ベースラインは、OLE フェーズの 1 日目として定義されました。
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ベースライン (OLE フェーズ)、40 週目まで
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PC フェーズ: 12 週目までの予測 FEV1 パーセントのベースラインからの相対変化
時間枠：ベースライン (PC フェーズ)、12 週目まで
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FEV1とは、十分に吸気した後、1秒間に強制的に吐き出すことができる空気の量です。
ベースラインは PC フェーズの 1 日目として定義されました。
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ベースライン (PC フェーズ)、12 週目まで
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OLE フェーズ: 40 週目までの予測 FEV1 パーセントのベースラインからの相対変化
時間枠：ベースライン (OLE フェーズ)、40 週目まで
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FEV1とは、十分に吸気した後、1秒間に強制的に吐き出すことができる空気の量です。
ベースラインは、OLE フェーズの 1 日目として定義されました。
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ベースライン (OLE フェーズ)、40 週目まで
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PC フェーズ: 12 週目までの汗の塩化物のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン (PC フェーズ)、12 週目まで
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汗サンプルは承認された収集装置を使用して収集されました。
ベースラインは PC フェーズの 1 日目として定義されました。
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ベースライン (PC フェーズ)、12 週目まで
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OLE フェーズ: 40 週目までの汗の塩化物のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン (OLE フェーズ)、40 週目まで
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汗サンプルは承認された収集装置を使用して収集されました。
ベースラインは、OLE フェーズの 1 日目として定義されました。
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ベースライン (OLE フェーズ)、40 週目まで
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PC フェーズ: 12 週目の体重のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン (PC フェーズ)、12 週目
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ベースラインは PC フェーズの 1 日目として定義されました。
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ベースライン (PC フェーズ)、12 週目
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OLE フェーズ: 40 週目の体重のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン (OLE フェーズ)、40 週目
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ベースラインは、OLE フェーズの 1 日目として定義されました。
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ベースライン (OLE フェーズ)、40 週目
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PC フェーズ: 12 週目のベースライン BMI からの絶対変化
時間枠：ベースライン (PC フェーズ)、12 週目
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BMIは次の式を使用して計算されました: BMI = 体重kg/身長平方メートル(m^2)。
ベースラインは PC フェーズの 1 日目として定義されました。
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ベースライン (PC フェーズ)、12 週目
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OLE フェーズ: 40 週目のベースライン BMI からの絶対変化
時間枠：ベースライン (OLE フェーズ)、40 週目
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BMI は次の式を使用して計算されました: BMI = 体重 (kg)/身長 (m^2)。
ベースラインは、OLE フェーズの 1 日目として定義されました。
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ベースライン (OLE フェーズ)、40 週目
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PC フェーズ: 12 週目までの嚢胞性線維症質問票改訂 (CFQ-R) 呼吸領域スコアのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン (PC フェーズ)、12 週目まで
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CFQ-R は、嚢胞性線維症の参加者の健康関連の生活の質を測定する、検証済みの参加者報告結果です。
呼吸器領域では、呼吸器症状 (咳、うっ血、喘鳴など) を評価しました。スコア範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。
ベースラインは PC フェーズの 1 日目として定義されました。
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ベースライン (PC フェーズ)、12 週目まで
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OLE フェーズ: 40 週目までの CFQ-R 呼吸領域スコアのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン (OLE フェーズ)、40 週目まで
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CFQ-R は、嚢胞性線維症の参加者の健康関連の生活の質を測定する、検証済みの参加者報告結果です。
呼吸器領域では、呼吸器症状 (咳、うっ血、喘鳴など) を評価しました。スコア範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。
ベースラインは、OLE フェーズの 1 日目として定義されました。
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ベースライン (OLE フェーズ)、40 週目まで
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PC フェーズ: VX-661 および IVA の最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：投与前、85日目の投与後2、3、4、6、9および12時間
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投与前、85日目の投与後2、3、4、6、9および12時間
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PC フェーズ: VX-661 の時間 0 から 24 時間 (AUC0-24h) までの濃度対時間曲線の下の面積
時間枠：投与前、85日目の投与後2、3、4、6、9および12時間
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薬物動態 (PK) サンプリングは、85 日目に投与後 12 時間まで実施されました。
Arm VX-661 50 mg q12h + IVA 150 mg q12h (VX-661 q12h レジメン) の場合、時間 0 から 12 時間までの濃度対時間曲線の下の面積 (AUC0-12h) を 2 倍して、AUC0-24h を得ました。
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投与前、85日目の投与後2、3、4、6、9および12時間
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PC フェーズ: IVA の時間 0 から 12 時間 (AUC0-12h) までの濃度対時間曲線の下の面積
時間枠：投与前、85日目の投与後2、3、4、6、9および12時間
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投与前、85日目の投与後2、3、4、6、9および12時間
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PC フェーズ: VX-661 および IVA の Cmax (Tmax) に達するまでの時間
時間枠：投与前、85日目の投与後2、3、4、6、9および12時間
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投与前、85日目の投与後2、3、4、6、9および12時間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年3月1日
一次修了 (実際)
2016年5月27日
研究の完了 (実際)
2016年5月27日
試験登録日
最初に提出
2014年2月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年2月21日
最初の投稿 (推定)
2014年2月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月22日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX13-661-103
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