Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera säkerhet och effekt av VX-661 i kombination med Ivacaftor hos patienter med cystisk fibros, homozygot för F508del-CFTR-mutationen med en öppen etikett

22 september 2025 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fas 2, randomiserad, multicenter, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerhet, effekt, farmakokinetik och farmakodynamik för VX-661 i kombination med Ivacaftor i 12 veckor hos patienter med cystisk fibros, homozygot för F508del CFTR-mutation med en öppen -Etikettförlängning

Syftet med denna studie var att utvärdera säkerheten och effekten av VX-661 i kombination med ivacaftor hos deltagare med cystisk fibros (CF) som är homozygota för F508del cystisk fibros transmembrankonduktansregulator (CFTR) mutation

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

40

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna
      • Stanford, California, Förenta staterna
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Förenta staterna
      • Miami, Florida, Förenta staterna
      • Orlando, Florida, Förenta staterna
      • Tampa, Florida, Förenta staterna
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Förenta staterna
      • Colchester, Vermont, Förenta staterna
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Homozygot för F508del CFTR-mutationen
  • FEV1 ≥40 % och ≤90 % av förväntad normal för ålder, kön och längd
  • Stabil CF-sjukdom enligt bedömningen av utredaren

Exklusions kriterier:

  • Historik om någon samsjuklighet som, enligt utredarens åsikt, kan förvirra studiens resultat eller utgöra en ytterligare risk vid administrering av studieläkemedlet till deltagaren
  • Gravida och ammande kvinnor: Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screening och dag 1 i PC-fasen och Dag -7 eller Dag 1 i OLE-fasen (beroende på vilket som var tillämpligt)
  • Sexuellt aktiva deltagare med reproduktionspotential som inte är villiga att följa preventivmedelskraven
  • Deltagaren eller en nära släkting till deltagaren är utredaren eller underutredaren, forskningsassistenten, farmaceuten, studiekoordinatorn eller annan personal som är direkt involverad i genomförandet av studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: PC-fas: VX-661 50 mg q12h + IVA 150 mg q12h
Deltagarna fick VX-661 50 milligram (mg) tablett plus Ivacaftor (IVA) 150 mg tablett var 12:e timme (q12h) i 12 veckor.
Läkemedel: VX-661
Tablett, oral användning
Läkemedel: Ivacaftor
Filmdragerad tablett, oral användning
Placebo-jämförare: PC-fas: VX 661 placebo q12h + IVA placebo q12h
Deltagarna fick placebo matchad till VX-661 tablett plus placebo matchad till IVA tablett 12h under 12 veckor.
Läkemedel: Placebo matchade med VX-661
Tablett, oral användning
Läkemedel: Placebo matchade med Ivacaftor
Filmdragerad tablett, oral användning
Experimentell: PC-fas: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
Deltagarna fick två VX-661 50 mg tabletter en gång dagligen (qd) plus IVA 150 mg tablett 12h under 12 veckor.
Läkemedel: VX-661
Tablett, oral användning
Läkemedel: Ivacaftor
Filmdragerad tablett, oral användning
Placebo-jämförare: PC-fas: VX -661 placebo qd + IVA placebo q12h
Deltagarna fick två placebo matchade med VX-661 tabletter qd plus placebo matchade till IVA tablet q12h under 12 veckor.
Läkemedel: Placebo matchade med VX-661
Tablett, oral användning
Läkemedel: Placebo matchade med Ivacaftor
Filmdragerad tablett, oral användning
Experimentell: OLE-fas: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
Deltagare som fullföljde 12 veckors PC-fas genomgick en tvättningsperiod på minst 4 veckor innan de gick in i OLE-fasen och fick två VX-661 50 mg tabletter qd plus IVA 150 mg tablett 12h under 48 veckor i OLE-fasen.
Läkemedel: VX-661
Tablett, oral användning
Läkemedel: Ivacaftor
Filmdragerad tablett, oral användning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
PC-fas: Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Baslinje (PC-fas) upp till 112 dagar
AE: Varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare under studien; händelsen har inte nödvändigtvis ett orsakssamband med behandlingen. Detta inkluderar alla nyligen inträffade händelser eller tidigare tillstånd som har ökat i svårighetsgrad eller frekvens efter att formuläret för informerat samtycke har undertecknats. AE inkluderar såväl allvarliga som icke-allvarliga biverkningar. SAE (undermängd av AE): medicinsk händelse eller tillstånd som faller inom någon av följande kategorier, oavsett dess relation till studieläkemedlet: död, livshotande negativ erfarenhet, sjukhusvistelse/förlängning av sjukhusvistelse, ihållande/betydande funktionsnedsättning eller oförmåga , medfödd anomali/födelsedefekt, viktig medicinsk händelse. Biverkningar med startdatum eller ökad svårighetsgrad på eller efter den första dosen av studieläkemedlet fram till slutet av studiedeltagandet anses vara behandlingsuppkommande. Baslinje definierades som dag 1 i PC-fasen.
Baslinje (PC-fas) upp till 112 dagar
OLE-fas: Antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar och SAE
Tidsram: Baslinje (OLE-fas) upp till 364 dagar
AE: Varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare under studien; händelsen har inte nödvändigtvis ett orsakssamband med behandlingen. Detta inkluderar alla nyligen inträffade händelser eller tidigare tillstånd som har ökat i svårighetsgrad eller frekvens efter att formuläret för informerat samtycke har undertecknats. AE inkluderar såväl allvarliga som icke-allvarliga biverkningar. SAE (undermängd av AE): medicinsk händelse eller tillstånd som faller inom någon av följande kategorier, oavsett dess relation till studieläkemedlet: död, livshotande negativ erfarenhet, sjukhusvistelse/förlängning av sjukhusvistelse, ihållande/betydande funktionsnedsättning eller oförmåga , medfödd anomali/födelsedefekt, viktig medicinsk händelse. Biverkningar med startdatum eller ökad svårighetsgrad på eller efter den första dosen av studieläkemedlet fram till slutet av studiedeltagandet anses vara behandlingsuppkommande. Baslinje definierades som dag 1 i OLE-fasen.
Baslinje (OLE-fas) upp till 364 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
PC-fas: Absolut förändring från baslinjen i procent förväntad forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) till och med vecka 12
Tidsram: Baslinje (PC-fas), till och med vecka 12
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration. Baslinje definierades som dag 1 i PC-fasen.
Baslinje (PC-fas), till och med vecka 12
OLE-fas: Absolut förändring från baslinjen i procent förväntad FEV1 till och med vecka 40
Tidsram: Baslinje (OLE-fas), till och med vecka 40
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration. Baslinje definierades som dag 1 i OLE-fasen.
Baslinje (OLE-fas), till och med vecka 40
PC-fas: Relativ förändring från baslinjen i procent förväntad FEV1 till och med vecka 12
Tidsram: Baslinje (PC-fas), till och med vecka 12
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration. Baslinje definierades som dag 1 i PC-fasen.
Baslinje (PC-fas), till och med vecka 12
OLE-fas: Relativ förändring från baslinjen i procent förväntad FEV1 till och med vecka 40
Tidsram: Baslinje (OLE-fas), till och med vecka 40
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration. Baslinje definierades som dag 1 i OLE-fasen.
Baslinje (OLE-fas), till och med vecka 40
PC-fas: Absolut förändring från baslinjen i svettklorid till och med vecka 12
Tidsram: Baslinje (PC-fas), till och med vecka 12
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning. Baslinje definierades som dag 1 i PC-fasen.
Baslinje (PC-fas), till och med vecka 12
OLE-fas: Absolut förändring från baslinjen i svettklorid till och med vecka 40
Tidsram: Baslinje (OLE-fas), till och med vecka 40
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning. Baslinje definierades som dag 1 i OLE-fasen.
Baslinje (OLE-fas), till och med vecka 40
PC-fas: Absolut förändring från baslinjen i kroppsvikt vid vecka 12
Tidsram: Baslinje (PC-fas), vecka 12
Baslinje definierades som dag 1 i PC-fasen.
Baslinje (PC-fas), vecka 12
OLE-fas: Absolut förändring från baslinjen i kroppsvikt vid vecka 40
Tidsram: Baslinje (OLE-fas), vecka 40
Baslinje definierades som dag 1 i OLE-fasen.
Baslinje (OLE-fas), vecka 40
PC-fas: Absolut förändring från Baseline Body Mass Index (BMI) vid vecka 12
Tidsram: Baslinje (PC-fas), vecka 12
BMI beräknades med följande formel: BMI = Vikt i kg/höjd i kvadratmeter (m^2). Baslinje definierades som dag 1 i PC-fasen.
Baslinje (PC-fas), vecka 12
OLE-fas: Absolut förändring från baslinje-BMI vid vecka 40
Tidsram: Baslinje (OLE-fas), vecka 40
BMI beräknades med följande formel: BMI = Vikt i kg/höjd i m^2. Baslinje definierades som dag 1 i OLE-fasen.
Baslinje (OLE-fas), vecka 40
PC-fas: Absolut förändring från baslinjen i cystisk fibros frågeformulär-reviderad (CFQ-R) respiratorisk domänpoäng till och med vecka 12
Tidsram: Baslinje (PC-fas), till och med vecka 12
CFQ-R är ett validerat deltagarerapporterat resultat som mäter hälsorelaterad livskvalitet för deltagare med cystisk fibros. Andningsdomän bedömda andningssymtom (till exempel hosta, trängsel, väsande andning), poängintervall: 0-100; högre poäng tyder på färre symtom och bättre hälsorelaterad livskvalitet. Baslinje definierades som dag 1 i PC-fasen.
Baslinje (PC-fas), till och med vecka 12
OLE-fas: Absolut förändring från baslinjen i CFQ-R respiratoriska domänpoäng till och med vecka 40
Tidsram: Baslinje (OLE-fas), till och med vecka 40
CFQ-R är ett validerat deltagarerapporterat resultat som mäter hälsorelaterad livskvalitet för deltagare med cystisk fibros. Andningsdomän bedömda andningssymtom (till exempel hosta, trängsel, väsande andning), poängintervall: 0-100; högre poäng tyder på färre symtom och bättre hälsorelaterad livskvalitet. Baslinje definierades som dag 1 i OLE-fasen.
Baslinje (OLE-fas), till och med vecka 40
PC-fas: Maximal plasmakoncentration (Cmax) för VX-661 och IVA
Tidsram: Före dos, 2, 3, 4, 6, 9 och 12 timmar efter dos på dag 85
Före dos, 2, 3, 4, 6, 9 och 12 timmar efter dos på dag 85
PC-fas: Area under kurvan för koncentration kontra tid från tid 0 till 24 timmar (AUC0-24h) för VX-661
Tidsram: Före dos, 2, 3, 4, 6, 9 och 12 timmar efter dos på dag 85
Farmakokinetisk (PK) provtagning utfördes upp till 12 timmar efter dosering på dag 85. För Arm VX-661 50 mg q12h + IVA 150 mg q12h (VX-661 q12h-regim), multiplicerades arean under kurvan för koncentration mot tid från tiden 0 till 12 timmar (AUC0-12h) med 2 för att erhålla AUC0-24h.
Före dos, 2, 3, 4, 6, 9 och 12 timmar efter dos på dag 85
PC-fas: Area under kurvan för koncentration kontra tid från tid 0 till 12 timmar (AUC0-12h) av IVA
Tidsram: Före dos, 2, 3, 4, 6, 9 och 12 timmar efter dos på dag 85
Före dos, 2, 3, 4, 6, 9 och 12 timmar efter dos på dag 85
PC-fas: Tid att nå Cmax (Tmax) för VX-661 och IVA
Tidsram: Före dos, 2, 3, 4, 6, 9 och 12 timmar efter dos på dag 85
Före dos, 2, 3, 4, 6, 9 och 12 timmar efter dos på dag 85

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

27 maj 2016

Avslutad studie (Faktisk)

27 maj 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 februari 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 februari 2014

Första postat (Beräknad)

25 februari 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

24 september 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 september 2025

Senast verifierad

1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX13-661-103

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera