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Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di VX-661 in combinazione con Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica, omozigoti per la mutazione F508del-CFTR con un'espansione in aperto

22 settembre 2025 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 2, randomizzato, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica di VX-661 in combinazione con Ivacaftor per 12 settimane in soggetti con fibrosi cistica, omozigoti per la mutazione CFTR F508del con uno studio aperto -Estensione etichetta

L'obiettivo di questo studio era valutare la sicurezza e l'efficacia di VX-661 in combinazione con ivacaftor nei partecipanti con fibrosi cistica (CF) che sono omozigoti per la mutazione F508del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR)

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

40

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti
      • Stanford, California, Stati Uniti
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Stati Uniti
      • Miami, Florida, Stati Uniti
      • Orlando, Florida, Stati Uniti
      • Tampa, Florida, Stati Uniti
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti
      • Colchester, Vermont, Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Omozigote per la mutazione F508del CFTR
  • FEV1 ≥40% e ≤90% del normale previsto per età, sesso e altezza
  • Malattia CF stabile secondo il giudizio dello sperimentatore

Criteri di esclusione:

  • Anamnesi di qualsiasi comorbilità che, a parere dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del farmaco in studio al partecipante
  • Donne in gravidanza e in allattamento: le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e al giorno 1 della fase PC e al giorno -7 o al giorno 1 della fase OLE (a seconda di quale fosse applicabile)
  • Partecipanti sessualmente attivi con potenziale riproduttivo che non sono disposti a seguire i requisiti di contraccezione
  • Il partecipante o un parente stretto del partecipante è il ricercatore o il ricercatore secondario, l'assistente alla ricerca, il farmacista, il coordinatore dello studio o altro personale direttamente coinvolto nella conduzione dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fase PC: VX-661 50 mg ogni 12 ore + IVA 150 mg ogni 12 ore
I partecipanti hanno ricevuto una compressa da 50 milligrammi (mg) di VX-661 più una compressa da 150 mg di Ivacaftor (IVA) ogni 12 ore (q12h) per 12 settimane.
Droga: VX-661
Compressa, uso orale
Droga: Ivacaftor
Compresse rivestite con film, uso orale
Comparatore placebo: Fase PC: VX 661 placebo ogni 12 ore + IVA placebo ogni 12 ore
I partecipanti hanno ricevuto placebo abbinato alla compressa VX-661 più placebo abbinato alla compressa IVA ogni 12 ore per 12 settimane.
Droga: Placebo abbinato a VX-661
Compressa, uso orale
Droga: Placebo abbinato a Ivacaftor
Compresse rivestite con film, uso orale
Sperimentale: Fase PC: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
I partecipanti hanno ricevuto due compresse di VX-661 da 50 mg una volta al giorno (qd) più una compressa di IVA da 150 mg ogni 12 ore per 12 settimane.
Droga: VX-661
Compressa, uso orale
Droga: Ivacaftor
Compresse rivestite con film, uso orale
Comparatore placebo: Fase PC: VX -661 placebo qd + IVA placebo q12h
I partecipanti hanno ricevuto due compresse di placebo abbinate a compresse di VX-661 una volta al giorno più placebo abbinate a compresse di IVA ogni 12 ore per 12 settimane.
Droga: Placebo abbinato a VX-661
Compressa, uso orale
Droga: Placebo abbinato a Ivacaftor
Compresse rivestite con film, uso orale
Sperimentale: Fase OLE: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
I partecipanti che hanno completato la fase PC di 12 settimane sono stati sottoposti a un periodo di washout di almeno 4 settimane prima di entrare nella fase OLE e hanno ricevuto due compresse VX-661 da 50 mg una volta al giorno più una compressa da 150 mg IVA ogni 12 ore per 48 settimane nella fase OLE.
Droga: VX-661
Compressa, uso orale
Droga: Ivacaftor
Compresse rivestite con film, uso orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase PC: numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Basale (fase PC) fino a 112 giorni
AE: Qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante durante lo studio; l'evento non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento. Ciò include qualsiasi nuovo evento o condizione precedente che è aumentata in gravità o frequenza dopo la firma del modulo di consenso informato. Gli eventi avversi includono eventi avversi gravi e non gravi. SAE (sottoinsieme di AE): evento o condizione medica, che rientra in una delle seguenti categorie, indipendentemente dalla sua relazione con il farmaco in studio: morte, esperienza avversa pericolosa per la vita, ricovero ospedaliero/prolungamento del ricovero, disabilità o incapacità persistente/significativa , anomalia congenita/difetto alla nascita, importante evento medico. Eventi avversi con data di inizio o maggiore gravità durante o dopo la prima dose del farmaco in studio fino alla fine della partecipazione allo studio considerati emergenti dal trattamento. Il basale è stato definito come il giorno 1 della fase PC.
Basale (fase PC) fino a 112 giorni
Fase OLE: numero di partecipanti con AE e SAE emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Basale (fase OLE) fino a 364 giorni
AE: Qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante durante lo studio; l'evento non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento. Ciò include qualsiasi nuovo evento o condizione precedente che è aumentata in gravità o frequenza dopo la firma del modulo di consenso informato. Gli eventi avversi includono eventi avversi gravi e non gravi. SAE (sottoinsieme di AE): evento o condizione medica, che rientra in una delle seguenti categorie, indipendentemente dalla sua relazione con il farmaco in studio: morte, esperienza avversa pericolosa per la vita, ricovero ospedaliero/prolungamento del ricovero, disabilità o incapacità persistente/significativa , anomalia congenita/difetto alla nascita, importante evento medico. Eventi avversi con data di inizio o maggiore gravità durante o dopo la prima dose del farmaco in studio fino alla fine della partecipazione allo studio considerati emergenti dal trattamento. La linea di base è stata definita come il giorno 1 della fase OLE.
Basale (fase OLE) fino a 364 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase PC: variazione assoluta rispetto al basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (FEV1) fino alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale (fase PC), fino alla settimana 12
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. Il basale è stato definito come il giorno 1 della fase PC.
Basale (fase PC), fino alla settimana 12
Fase OLE: variazione assoluta rispetto al basale in percentuale del FEV1 previsto fino alla settimana 40
Lasso di tempo: Basale (fase OLE), fino alla settimana 40
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. La linea di base è stata definita come il giorno 1 della fase OLE.
Basale (fase OLE), fino alla settimana 40
Fase PC: variazione relativa rispetto al basale in percentuale del FEV1 previsto fino alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale (fase PC), fino alla settimana 12
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. Il basale è stato definito come il giorno 1 della fase PC.
Basale (fase PC), fino alla settimana 12
Fase OLE: variazione relativa rispetto al basale in percentuale del FEV1 previsto fino alla settimana 40
Lasso di tempo: Basale (fase OLE), fino alla settimana 40
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. La linea di base è stata definita come il giorno 1 della fase OLE.
Basale (fase OLE), fino alla settimana 40
Fase PC: variazione assoluta rispetto al basale del cloruro nel sudore fino alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale (fase PC), fino alla settimana 12
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato. Il basale è stato definito come il giorno 1 della fase PC.
Basale (fase PC), fino alla settimana 12
Fase OLE: variazione assoluta rispetto al basale del cloruro nel sudore fino alla settimana 40
Lasso di tempo: Basale (fase OLE), fino alla settimana 40
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato. La linea di base è stata definita come il giorno 1 della fase OLE.
Basale (fase OLE), fino alla settimana 40
Fase PC: variazione assoluta rispetto al basale del peso corporeo alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale (fase PC), settimana 12
Il basale è stato definito come il giorno 1 della fase PC.
Basale (fase PC), settimana 12
Fase OLE: variazione assoluta rispetto al basale del peso corporeo alla settimana 40
Lasso di tempo: Basale (fase OLE), settimana 40
La linea di base è stata definita come il giorno 1 della fase OLE.
Basale (fase OLE), settimana 40
Fase PC: variazione assoluta rispetto all'indice di massa corporea (BMI) al basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale (fase PC), settimana 12
Il BMI è stato calcolato utilizzando la seguente formula: BMI = Peso in kg/altezza in metro quadrato (m^2). Il basale è stato definito come il giorno 1 della fase PC.
Basale (fase PC), settimana 12
Fase OLE: variazione assoluta rispetto al BMI basale alla settimana 40
Lasso di tempo: Basale (fase OLE), settimana 40
Il BMI è stato calcolato utilizzando la seguente formula: BMI = Peso in kg/altezza in m^2. La linea di base è stata definita come il giorno 1 della fase OLE.
Basale (fase OLE), settimana 40
Fase PC: variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio del dominio respiratorio rivisto dal questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R) fino alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale (fase PC), fino alla settimana 12
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Il dominio respiratorio ha valutato i sintomi respiratori (ad esempio, tosse, congestione, respiro sibilante), intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute. Il basale è stato definito come il giorno 1 della fase PC.
Basale (fase PC), fino alla settimana 12
Fase OLE: variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio del dominio respiratorio CFQ-R fino alla settimana 40
Lasso di tempo: Basale (fase OLE), fino alla settimana 40
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Il dominio respiratorio ha valutato i sintomi respiratori (ad esempio, tosse, congestione, respiro sibilante), intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute. La linea di base è stata definita come il giorno 1 della fase OLE.
Basale (fase OLE), fino alla settimana 40
Fase PC: massima concentrazione plasmatica (Cmax) di VX-661 e IVA
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 3, 4, 6, 9 e 12 ore post-dose il Giorno 85
Pre-dose, 2, 3, 4, 6, 9 e 12 ore post-dose il Giorno 85
Fase PC: area sotto la curva di concentrazione rispetto al tempo dal tempo da 0 a 24 ore (AUC0-24h) di VX-661
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 3, 4, 6, 9 e 12 ore post-dose il Giorno 85
Il campionamento farmacocinetico (PK) è stato eseguito fino a 12 ore dopo la somministrazione al giorno 85. Per Arm VX-661 50 mg q12h + IVA 150 mg q12h (regime VX-661 q12h), l'area sotto la curva concentrazione/tempo dal tempo 0 a 12 ore (AUC0-12h) è stata moltiplicata per 2 per ottenere AUC0-24h.
Pre-dose, 2, 3, 4, 6, 9 e 12 ore post-dose il Giorno 85
Fase PC: area sotto la curva concentrazione/tempo da 0 a 12 ore (AUC0-12h) dell'IVA
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 3, 4, 6, 9 e 12 ore post-dose il Giorno 85
Pre-dose, 2, 3, 4, 6, 9 e 12 ore post-dose il Giorno 85
Fase PC: tempo per raggiungere Cmax (Tmax) di VX-661 e IVA
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 3, 4, 6, 9 e 12 ore post-dose il Giorno 85
Pre-dose, 2, 3, 4, 6, 9 e 12 ore post-dose il Giorno 85

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2014

Completamento primario (Effettivo)

27 maggio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

27 maggio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 febbraio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 febbraio 2014

Primo Inserito (Stimato)

25 febbraio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

24 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX13-661-103

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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