Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere sikkerhet og effektivitet av VX-661 i kombinasjon med Ivacaftor hos personer med cystisk fibrose, homozygot for F508del-CFTR-mutasjonen med en åpen etikettutvidelse

14. mars 2018 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 2, randomisert, multisenter, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerhet, effekt, farmakokinetikk og farmakodynamikk av VX-661 i kombinasjon med Ivacaftor i 12 uker hos personer med cystisk fibrose, homozygot for F508del CFTR-mutasjon med en åpen -Etikettforlengelse

Målet med denne studien var å evaluere sikkerheten og effekten av VX-661 i kombinasjon med ivacaftor hos deltakere med cystisk fibrose (CF) som er homozygote for F508del cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR) mutasjon

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater
      • Stanford, California, Forente stater
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Forente stater
      • Miami, Florida, Forente stater
      • Orlando, Florida, Forente stater
      • Tampa, Florida, Forente stater
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forente stater
      • Colchester, Vermont, Forente stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Homozygot for F508del CFTR-mutasjonen
  • FEV1 ≥40 % og ≤90 % av antatt normal for alder, kjønn og høyde
  • Stabil CF-sykdom som bedømt av etterforskeren

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om enhver komorbiditet som, etter etterforskerens mening, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko ved administrering av studiemedisin til deltakeren
  • Gravide og ammende kvinner: Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved screening og dag 1 i PC-fasen og dag -7 eller dag 1 i OLE-fasen (avhengig av hva som var gjeldende)
  • Seksuelt aktive deltakere med reproduksjonspotensial som ikke er villige til å følge prevensjonskravene
  • Deltakeren eller en nær slektning til deltakeren er etterforskeren eller underforskeren, forskningsassistenten, farmasøyten, studiekoordinatoren eller annet personale som er direkte involvert i gjennomføringen av studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: PC-fase: VX-661 50 mg q12h + IVA 150 mg q12h
Deltakerne fikk VX-661 50 milligram (mg) tablett pluss Ivacaftor (IVA) 150 mg tablett hver 12. time (q12h) i 12 uker.
Legemiddel: VX-661
Tablett, oral bruk
Legemiddel: Ivacaftor
Filmdrasjert tablett, oral bruk
Placebo komparator: PC-fase: VX 661 placebo q12h + IVA placebo q12h
Deltakerne fikk placebo matchet med VX-661 tablett pluss placebo matchet til IVA tablett q12h i 12 uker.
Legemiddel: Placebo matchet med VX-661
Tablett, oral bruk
Legemiddel: Placebo matchet med Ivacaftor
Filmdrasjert tablett, oral bruk
Eksperimentell: PC-fase: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
Deltakerne fikk to VX-661 50 mg tabletter én gang daglig (qd) pluss IVA 150 mg tablett 12h i 12 uker.
Legemiddel: VX-661
Tablett, oral bruk
Legemiddel: Ivacaftor
Filmdrasjert tablett, oral bruk
Placebo komparator: PC-fase: VX -661 placebo qd + IVA placebo q12h
Deltakerne fikk to placebo matchet med VX-661 tabletter qd pluss placebo matchet med IVA tablett q12h i 12 uker.
Legemiddel: Placebo matchet med VX-661
Tablett, oral bruk
Legemiddel: Placebo matchet med Ivacaftor
Filmdrasjert tablett, oral bruk
Eksperimentell: OLE-fase: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
Deltakere som fullførte 12 ukers PC-fase gjennomgikk en utvaskingsperiode på minst 4 uker før de gikk inn i OLE-fasen og fikk to VX-661 50 mg tabletter qd pluss IVA 150 mg tablett 12h i 48 uker i OLE-fasen.
Legemiddel: VX-661
Tablett, oral bruk
Legemiddel: Ivacaftor
Filmdrasjert tablett, oral bruk

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
PC-fase: Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline (PC-fase) opptil 112 dager
AE: Enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker under studien; hendelsen har ikke nødvendigvis en årsakssammenheng med behandlingen. Dette inkluderer enhver nylig oppstått hendelse eller tidligere tilstand som har økt i alvorlighetsgrad eller hyppighet etter at skjemaet for informert samtykke er signert. AE inkluderer alvorlige så vel som ikke-alvorlige bivirkninger. SAE (undersett av AE): medisinsk hendelse eller tilstand, som faller inn i en av følgende kategorier, uavhengig av forholdet til studiemedikamentet: død, livstruende uønskede opplevelser, sykehusinnleggelse/forlengelse av sykehusinnleggelse, vedvarende/betydelig funksjonshemming eller inhabilitet , medfødt anomali/fødselsdefekt, viktig medisinsk hendelse. Bivirkninger med startdato eller økt alvorlighetsgrad på eller etter den første dosen av studiemedikamentet frem til slutten av studiedeltakelsen anses som behandlingsavvikende. Baseline ble definert som dag 1 i PC-fasen.
Baseline (PC-fase) opptil 112 dager
OLE-fase: Antall deltakere med behandlingsfremkommende AE ​​og SAE
Tidsramme: Baseline (OLE-fase) opptil 364 dager
AE: Enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker under studien; hendelsen har ikke nødvendigvis en årsakssammenheng med behandlingen. Dette inkluderer enhver nylig oppstått hendelse eller tidligere tilstand som har økt i alvorlighetsgrad eller hyppighet etter at skjemaet for informert samtykke er signert. AE inkluderer alvorlige så vel som ikke-alvorlige bivirkninger. SAE (undersett av AE): medisinsk hendelse eller tilstand, som faller inn i en av følgende kategorier, uavhengig av forholdet til studiemedikamentet: død, livstruende uønskede opplevelser, sykehusinnleggelse/forlengelse av sykehusinnleggelse, vedvarende/betydelig funksjonshemming eller inhabilitet , medfødt anomali/fødselsdefekt, viktig medisinsk hendelse. Bivirkninger med startdato eller økt alvorlighetsgrad på eller etter den første dosen av studiemedikamentet frem til slutten av studiedeltakelsen anses som behandlingsavvikende. Baseline ble definert som dag 1 i OLE-fasen.
Baseline (OLE-fase) opptil 364 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
PC-fase: Absolutt endring fra baseline i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) til og med uke 12
Tidsramme: Baseline (PC-fase), til og med uke 12
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Baseline ble definert som dag 1 i PC-fasen.
Baseline (PC-fase), til og med uke 12
OLE-fase: Absolutt endring fra baseline i prosent anslått FEV1 til og med uke 40
Tidsramme: Grunnlinje (OLE-fase), til og med uke 40
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Baseline ble definert som dag 1 i OLE-fasen.
Grunnlinje (OLE-fase), til og med uke 40
PC-fase: Relativ endring fra baseline i prosent anslått FEV1 til uke 12
Tidsramme: Baseline (PC-fase), til og med uke 12
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Baseline ble definert som dag 1 i PC-fasen.
Baseline (PC-fase), til og med uke 12
OLE-fase: Relativ endring fra baseline i prosent anslått FEV1 til og med uke 40
Tidsramme: Grunnlinje (OLE-fase), til og med uke 40
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Baseline ble definert som dag 1 i OLE-fasen.
Grunnlinje (OLE-fase), til og med uke 40
PC-fase: Absolutt endring fra baseline i svetteklorid gjennom uke 12
Tidsramme: Baseline (PC-fase), til og med uke 12
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat. Baseline ble definert som dag 1 i PC-fasen.
Baseline (PC-fase), til og med uke 12
OLE-fase: Absolutt endring fra baseline i svetteklorid gjennom uke 40
Tidsramme: Grunnlinje (OLE-fase), til og med uke 40
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat. Baseline ble definert som dag 1 i OLE-fasen.
Grunnlinje (OLE-fase), til og med uke 40
PC-fase: Absolutt endring fra baseline i kroppsvekt ved uke 12
Tidsramme: Baseline (PC-fase), uke 12
Baseline ble definert som dag 1 i PC-fasen.
Baseline (PC-fase), uke 12
OLE-fase: Absolutt endring fra baseline i kroppsvekt ved uke 40
Tidsramme: Baseline (OLE-fase), uke 40
Baseline ble definert som dag 1 i OLE-fasen.
Baseline (OLE-fase), uke 40
PC-fase: Absolutt endring fra baseline kroppsmasseindeks (BMI) ved uke 12
Tidsramme: Baseline (PC-fase), uke 12
BMI ble beregnet ved å bruke følgende formel: BMI = Vekt i kg/høyde i kvadratmeter (m^2). Baseline ble definert som dag 1 i PC-fasen.
Baseline (PC-fase), uke 12
OLE-fase: Absolutt endring fra baseline BMI ved uke 40
Tidsramme: Baseline (OLE-fase), uke 40
BMI ble beregnet ved å bruke følgende formel: BMI = Vekt i kg/høyde i m^2. Baseline ble definert som dag 1 i OLE-fasen.
Baseline (OLE-fase), uke 40
PC-fase: Absolutt endring fra baseline i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng gjennom uke 12
Tidsramme: Baseline (PC-fase), til og med uke 12
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer (for eksempel hoste, lunger, hvesing), skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet. Baseline ble definert som dag 1 i PC-fasen.
Baseline (PC-fase), til og med uke 12
OLE-fase: Absolutt endring fra baseline i CFQ-R respiratorisk domenepoeng gjennom uke 40
Tidsramme: Grunnlinje (OLE-fase), til og med uke 40
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer (for eksempel hoste, lunger, hvesing), skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet. Baseline ble definert som dag 1 i OLE-fasen.
Grunnlinje (OLE-fase), til og med uke 40
PC-fase: Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) for VX-661 og IVA
Tidsramme: Før dose, 2, 3, 4, 6, 9 og 12 timer etter dose på dag 85
Før dose, 2, 3, 4, 6, 9 og 12 timer etter dose på dag 85
PC-fase: Areal under konsentrasjon versus tid-kurven fra tid 0 til 24 timer (AUC0-24t) av VX-661
Tidsramme: Før dose, 2, 3, 4, 6, 9 og 12 timer etter dose på dag 85
Farmakokinetisk (PK) prøvetaking ble utført opptil 12 timer etter dose på dag 85. For Arm VX-661 50 mg q12h + IVA 150 mg q12h (VX-661 q12h-regime), ble arealet under konsentrasjon versus tid-kurven fra tid 0 til 12 timer (AUC0-12t) multiplisert med 2 for å oppnå AUC0-24t.
Før dose, 2, 3, 4, 6, 9 og 12 timer etter dose på dag 85
PC-fase: Areal under konsentrasjon versus tid-kurven fra tid 0 til 12 timer (AUC0-12t) av IVA
Tidsramme: Før dose, 2, 3, 4, 6, 9 og 12 timer etter dose på dag 85
Før dose, 2, 3, 4, 6, 9 og 12 timer etter dose på dag 85
PC-fase: Tid til å nå Cmax (Tmax) for VX-661 og IVA
Tidsramme: Før dose, 2, 3, 4, 6, 9 og 12 timer etter dose på dag 85
Før dose, 2, 3, 4, 6, 9 og 12 timer etter dose på dag 85

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2014

Primær fullføring (Faktiske)

27. mai 2016

Studiet fullført (Faktiske)

27. mai 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. februar 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. februar 2014

Først lagt ut (Anslag)

25. februar 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. april 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. mars 2018

Sist bekreftet

1. mars 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX13-661-103

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på VX-661

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kenya

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere