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공개 확장을 통한 F508del-CFTR 돌연변이에 대한 동형접합체인 낭포성 섬유증 환자에서 Ivacaftor와 VX-661의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 연구

2025년 9월 22일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

F508del CFTR 돌연변이에 대한 낭포성 섬유증 환자에서 12주 동안 Ivacaftor와 병용한 VX-661의 안전성, 효능, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 2상, 무작위, 다기관, 이중 맹검, 위약 대조 연구 -레이블 확장

이 연구의 목적은 F508del 낭포성 섬유증 막전도 조절자(CFTR) 돌연변이에 대해 동형접합성인 낭포성 섬유증(CF) 참가자에서 ivacaftor와 병용하여 VX-661의 안전성 및 효능을 평가하는 것이었습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

40

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국
    • California
      • Palo Alto, California, 미국
      • Stanford, California, 미국
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, 미국
      • Miami, Florida, 미국
      • Orlando, Florida, 미국
      • Tampa, Florida, 미국
    • Idaho
      • Boise, Idaho, 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, 미국
    • New York
      • New York, New York, 미국
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, 미국
      • Colchester, Vermont, 미국
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • F508del CFTR 돌연변이에 대한 동형접합체
  • FEV1 연령, 성별 및 키에 대한 예상 정상의 40% 이상 및 90% 이하
  • 조사자가 판단한 안정적인 CF 질환

제외 기준:

  • 연구자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 만들거나 참가자에게 연구 약물을 투여할 때 추가적인 위험을 초래할 수 있는 동반 질환의 병력
  • 임신 및 수유 중인 여성: 가임 여성은 스크리닝 및 PC 단계의 1일 및 OLE 단계의 -7일 또는 1일(어느 쪽이든 해당되는 경우)에서 임신 테스트 결과 음성이어야 합니다.
  • 피임 요구 사항을 따르지 않는 생식 가능성이 있는 성적으로 활동적인 참여자
  • 참가자 또는 참가자의 가까운 친척은 조사자 또는 하위 조사자, 연구 조교, 약사, 연구 코디네이터 또는 연구 수행에 직접 관련된 기타 직원입니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: PC 단계: VX-661 50 mg q12h + IVA 150 mg q12h
참가자는 12주 동안 12시간마다(q12h) VX-661 50mg(mg) 정제와 IVA(Ivacaftor) 150mg 정제를 받았습니다.
의약품: VX-661
정제, 경구 사용
의약품: 이바카프터
필름코팅정, 경구용
위약 비교기: PC 단계: VX 661 위약 q12h + IVA 위약 q12h
참가자들은 12주 동안 VX-661 태블릿과 일치하는 위약과 IVA 태블릿 q12h와 일치하는 위약을 받았습니다.
의약품: VX-661과 일치하는 위약
정제, 경구 사용
의약품: Ivacaftor와 일치하는 위약
필름코팅정, 경구용
실험적: PC 단계: VX-661 100mg qd + IVA 150mg q12h
참가자는 12주 동안 1일 1회(qd) VX-661 50mg 정제 2개와 IVA 150mg 정제 q12h를 받았습니다.
의약품: VX-661
정제, 경구 사용
의약품: 이바카프터
필름코팅정, 경구용
위약 비교기: PC 단계: VX -661 위약 qd + IVA 위약 q12h
참가자들은 12주 동안 VX-661 정제 qd와 일치하는 위약 2개와 IVA 정제 q12h와 일치하는 위약을 받았습니다.
의약품: VX-661과 일치하는 위약
정제, 경구 사용
의약품: Ivacaftor와 일치하는 위약
필름코팅정, 경구용
실험적: OLE 단계: VX-661 100mg qd + IVA 150mg q12h
12주 PC 단계를 완료한 참가자는 OLE 단계에 진입하기 전 최소 4주의 휴약 기간을 거쳤으며 48주 동안 OLE 단계에서 2개의 VX-661 50mg 정제 qd 및 IVA 150mg 정제 q12h를 받았습니다.
의약품: VX-661
정제, 경구 사용
의약품: 이바카프터
필름코팅정, 경구용

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
PC 단계: 치료 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 기준선(PC 단계) 최대 112일
AE: 연구 기간 동안 참여자에게서 발생하는 뜻밖의 의학적 사건; 사건이 반드시 치료와 인과 관계를 가질 필요는 없습니다. 여기에는 고지에 입각한 동의서에 서명한 후 심각도나 빈도가 증가한 새로 발생하는 사건이나 이전 상태가 포함됩니다. AE는 심각하지 않은 AE뿐만 아니라 심각한 AE를 포함합니다. SAE(AE의 하위 집합): 연구 약물과의 관계와 관계없이 다음 범주 중 하나에 해당하는 의학적 사건 또는 상태: 사망, 생명을 위협하는 부작용, 입원 환자 입원/입원 연장, 지속적/중대한 장애 또는 무능 , 선천적 기형/선천적 결함, 중요한 의학적 사건. 치료가 필요한 것으로 간주되는 연구 참여 종료를 통해 연구 약물의 첫 번째 용량 또는 그 이후에 시작 날짜 또는 증가된 중증도를 갖는 AE. 기준선은 PC 단계의 1일차로 정의되었습니다.
기준선(PC 단계) 최대 112일
OLE 단계: 치료 긴급 AE 및 SAE가 있는 참가자 수
기간: 기준선(OLE 단계) 최대 364일
AE: 연구 기간 동안 참여자에게서 발생하는 뜻밖의 의학적 사건; 사건이 반드시 치료와 인과 관계를 가질 필요는 없습니다. 여기에는 고지에 입각한 동의서에 서명한 후 심각도나 빈도가 증가한 새로 발생하는 사건이나 이전 상태가 포함됩니다. AE는 심각하지 않은 AE뿐만 아니라 심각한 AE를 포함합니다. SAE(AE의 하위 집합): 연구 약물과의 관계와 관계없이 다음 범주 중 하나에 해당하는 의학적 사건 또는 상태: 사망, 생명을 위협하는 부작용, 입원 환자 입원/입원 연장, 지속적/중대한 장애 또는 무능 , 선천적 기형/선천적 결함, 중요한 의학적 사건. 치료가 필요한 것으로 간주되는 연구 참여 종료를 통해 연구 약물의 첫 번째 용량 또는 그 이후에 시작 날짜 또는 증가된 중증도를 갖는 AE. 기준선은 OLE 단계의 1일로 정의되었습니다.
기준선(OLE 단계) 최대 364일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
PC 단계: 기준선에서 12주까지 예측된 1초 강제 호기량(FEV1)의 절대 변화
기간: 기준선(PC 단계), 12주차까지
FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다. 기준선은 PC 단계의 1일차로 정의되었습니다.
기준선(PC 단계), 12주차까지
OLE 단계: 기준선에서 40주까지 예측된 FEV1 비율의 절대 변화
기간: 기준선(OLE 단계), 40주까지
FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다. 기준선은 OLE 단계의 1일로 정의되었습니다.
기준선(OLE 단계), 40주까지
PC 단계: 기준선에서 12주까지 예측된 FEV1 백분율의 상대적 변화
기간: 기준선(PC 단계), 12주차까지
FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다. 기준선은 PC 단계의 1일차로 정의되었습니다.
기준선(PC 단계), 12주차까지
OLE 단계: 기준선에서 40주까지 예측된 FEV1 비율의 상대적 변화
기간: 기준선(OLE 단계), 40주까지
FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다. 기준선은 OLE 단계의 1일로 정의되었습니다.
기준선(OLE 단계), 40주까지
PC 단계: 기준선에서 12주까지 염화 땀의 절대적인 변화
기간: 기준선(PC 단계), 12주차까지
승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다. 기준선은 PC 단계의 1일차로 정의되었습니다.
기준선(PC 단계), 12주차까지
OLE 단계: 기준선에서 40주까지 땀 염화물의 절대적인 변화
기간: 기준선(OLE 단계), 40주까지
승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다. 기준선은 OLE 단계의 1일로 정의되었습니다.
기준선(OLE 단계), 40주까지
PC 단계: 12주차에 체중의 기준선에서 절대적 변화
기간: 기준선(PC 단계), 12주차
기준선은 PC 단계의 1일차로 정의되었습니다.
기준선(PC 단계), 12주차
OLE 단계: 40주차에 체중의 기준선에서 절대적 변화
기간: 기준선(OLE 단계), 40주차
기준선은 OLE 단계의 1일로 정의되었습니다.
기준선(OLE 단계), 40주차
PC 단계: 12주차 기준 체질량 지수(BMI)의 절대 변화
기간: 기준선(PC 단계), 12주차
BMI는 다음 공식을 사용하여 계산되었습니다. BMI = 체중(kg)/키(제곱미터)(m^2). 기준선은 PC 단계의 1일차로 정의되었습니다.
기준선(PC 단계), 12주차
OLE 단계: 40주차 기준선 BMI에서 절대적 변화
기간: 기준선(OLE 단계), 40주차
BMI는 다음 공식을 사용하여 계산되었습니다. BMI = 체중(kg)/신장(m^2). 기준선은 OLE 단계의 1일로 정의되었습니다.
기준선(OLE 단계), 40주차
PC 단계: 낭포성 섬유증 설문지 수정(CFQ-R) 호흡기 영역 점수에서 12주차까지 기준선에서 절대적 변화
기간: 기준선(PC 단계), 12주차까지
CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다. 호흡기 영역 평가 호흡기 증상(예: 기침, 울혈, 쌕쌕거림), 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다. 기준선은 PC 단계의 1일차로 정의되었습니다.
기준선(PC 단계), 12주차까지
OLE 단계: 기준선에서 40주까지 CFQ-R 호흡기 영역 점수의 절대적 변화
기간: 기준선(OLE 단계), 40주까지
CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다. 호흡기 영역 평가 호흡기 증상(예: 기침, 울혈, 쌕쌕거림), 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다. 기준선은 OLE 단계의 1일로 정의되었습니다.
기준선(OLE 단계), 40주까지
PC 단계: VX-661 및 IVA의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 85일째 투여 전, 투여 후 2, 3, 4, 6, 9 및 12시간
85일째 투여 전, 투여 후 2, 3, 4, 6, 9 및 12시간
PC 단계: VX-661의 시간 0에서 24시간(AUC0-24h)까지의 농도 대 시간 곡선 아래 영역
기간: 85일째 투여 전, 투여 후 2, 3, 4, 6, 9 및 12시간
약동학(PK) 샘플링은 85일에 투여 후 최대 12시간까지 수행되었습니다. Arm VX-661 50mg q12h + IVA 150mg q12h(VX-661 q12h 요법)의 경우, 시간 0에서 12시간까지의 농도 대 시간 곡선 아래 면적(AUC0-12h)에 2를 곱하여 AUC0-24h를 얻었습니다.
85일째 투여 전, 투여 후 2, 3, 4, 6, 9 및 12시간
PC 단계: IVA의 시간 0에서 12시간(AUC0-12h)까지의 농도 대 시간 곡선 아래 영역
기간: 85일째 투여 전, 투여 후 2, 3, 4, 6, 9 및 12시간
85일째 투여 전, 투여 후 2, 3, 4, 6, 9 및 12시간
PC 단계: VX-661 및 IVA의 Cmax(Tmax) 도달 시간
기간: 85일째 투여 전, 투여 후 2, 3, 4, 6, 9 및 12시간
85일째 투여 전, 투여 후 2, 3, 4, 6, 9 및 12시간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2014년 3월 1일

기본 완료 (실제)

2016년 5월 27일

연구 완료 (실제)

2016년 5월 27일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 2월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 2월 21일

처음 게시됨 (추정된)

2014년 2월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 9월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 9월 22일

마지막으로 확인됨

2025년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VX13-661-103

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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