Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности и эффективности VX-661 в комбинации с ивакафтором у субъектов с кистозным фиброзом, гомозиготных по мутации F508del-CFTR с открытой экспансией

22 сентября 2025 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза 2, рандомизированное, многоцентровое, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности, эффективности, фармакокинетики и фармакодинамики VX-661 в комбинации с ивакафтором в течение 12 недель у субъектов с кистозным фиброзом, гомозиготных по мутации F508del CFTR с открытым -Расширение ярлыка

Цель этого исследования состояла в том, чтобы оценить безопасность и эффективность VX-661 в комбинации с ивакафтором у участников с муковисцидозом (CF), гомозиготных по мутации F508del трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (CFTR).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

40

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты
      • Stanford, California, Соединенные Штаты
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Соединенные Штаты
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Соединенные Штаты
      • Colchester, Vermont, Соединенные Штаты
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Гомозиготность по мутации F508del CFTR
  • ОФВ1 ≥40% и ≤90% от прогнозируемой нормы для возраста, пола и роста
  • Стабильный муковисцидоз по оценке исследователя

Критерий исключения:

  • Наличие в анамнезе любого сопутствующего заболевания, которое, по мнению исследователя, может исказить результаты исследования или создать дополнительный риск при назначении исследуемого препарата участнику.
  • Беременные и кормящие женщины: женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность при скрининге и в 1-й день фазы PC и в день -7 или в 1-й день фазы OLE (в зависимости от того, что применимо).
  • Сексуально активные участники с репродуктивным потенциалом, которые не желают следовать требованиям контрацепции
  • Участником или близким родственником участника является исследователь или заместитель исследователя, научный сотрудник, фармацевт, координатор исследования или другой персонал, непосредственно участвующий в проведении исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Фаза PC: VX-661 50 мг каждые 12 часов + IVA 150 мг каждые 12 часов
Участники получали таблетку VX-661 по 50 миллиграмм (мг) плюс таблетку Ivacaftor (IVA) по 150 мг каждые 12 часов (каждые 12 часов) в течение 12 недель.
Лекарство: VX-661
Таблетки, пероральное применение
Лекарство: Ивакафтор
Таблетки, покрытые пленочной оболочкой, для приема внутрь
Плацебо Компаратор: Фаза ПК: плацебо VX 661 каждые 12 часов + плацебо IVA каждые 12 часов
Участники получали плацебо, соответствующее таблетке VX-661, плюс плацебо, соответствующую таблетке IVA, каждые 12 часов в течение 12 недель.
Лекарство: Плацебо соответствует VX-661
Таблетки, пероральное применение
Лекарство: Плацебо соответствует Ивакафтору
Таблетки, покрытые пленочной оболочкой, для приема внутрь
Экспериментальный: Фаза PC: VX-661 100 мг 1 раз в сутки + IVA 150 мг каждые 12 часов
Участники получали две таблетки VX-661 по 50 мг один раз в день (qd) плюс таблетка IVA по 150 мг каждые 12 часов в течение 12 недель.
Лекарство: VX-661
Таблетки, пероральное применение
Лекарство: Ивакафтор
Таблетки, покрытые пленочной оболочкой, для приема внутрь
Плацебо Компаратор: Фаза ПК: VX-661 плацебо qd + IVA плацебо q12h
Участники получали два плацебо, соответствующих таблеткам VX-661, один раз в день плюс плацебо, соответствующие таблеткам IVA, каждые 12 часов в течение 12 недель.
Лекарство: Плацебо соответствует VX-661
Таблетки, пероральное применение
Лекарство: Плацебо соответствует Ивакафтору
Таблетки, покрытые пленочной оболочкой, для приема внутрь
Экспериментальный: Фаза OLE: VX-661 100 мг 1 раз в день + IVA 150 мг каждые 12 часов
Участники, завершившие 12-недельную фазу PC, прошли период вымывания продолжительностью не менее 4 недель перед переходом в фазу OLE и получали две таблетки VX-661 по 50 мг qd плюс таблетка IVA 150 мг каждые 12 часов в течение 48 недель в фазе OLE.
Лекарство: VX-661
Таблетки, пероральное применение
Лекарство: Ивакафтор
Таблетки, покрытые пленочной оболочкой, для приема внутрь

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фаза ПК: количество участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (НЯ), и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: Базовый уровень (фаза ПК) до 112 дней
AE: Любое неблагоприятное медицинское явление у участника во время исследования; событие не обязательно имеет причинно-следственную связь с лечением. Это включает в себя любое новое событие или предыдущее состояние, серьезность или частота которых увеличились после подписания формы информированного согласия. НЯ включает как серьезные, так и несерьезные НЯ. SAE (подмножество AE): медицинское событие или состояние, которое подпадает под любую из следующих категорий, независимо от его связи с исследуемым препаратом: смерть, опасные для жизни побочные эффекты, госпитализация в стационаре/продление госпитализации, стойкая/значительная инвалидность или нетрудоспособность. , врожденная аномалия/врожденный порок, важное медицинское событие. НЯ с датой начала или повышенной степенью тяжести во время или после первой дозы исследуемого препарата до конца участия в исследовании считались неотложными для лечения. Исходный уровень был определен как 1-й день фазы ПК.
Базовый уровень (фаза ПК) до 112 дней
Фаза OLE: количество участников с НЯ и СНЯ, возникшими при лечении
Временное ограничение: Базовый уровень (фаза OLE) до 364 дней
AE: Любое неблагоприятное медицинское явление у участника во время исследования; событие не обязательно имеет причинно-следственную связь с лечением. Это включает в себя любое новое событие или предыдущее состояние, серьезность или частота которых увеличились после подписания формы информированного согласия. НЯ включает как серьезные, так и несерьезные НЯ. SAE (подмножество AE): медицинское событие или состояние, которое подпадает под любую из следующих категорий, независимо от его связи с исследуемым препаратом: смерть, опасные для жизни побочные эффекты, госпитализация в стационаре/продление госпитализации, стойкая/значительная инвалидность или нетрудоспособность. , врожденная аномалия/врожденный порок, важное медицинское событие. НЯ с датой начала или повышенной степенью тяжести во время или после первой дозы исследуемого препарата до конца участия в исследовании считались неотложными для лечения. Базовый уровень был определен как 1-й день фазы OLE.
Базовый уровень (фаза OLE) до 364 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фаза ПК: абсолютное изменение относительно исходного уровня в процентах прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) в течение 12-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень (фаза ПК), до 12 недели
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха. Исходный уровень был определен как 1-й день фазы ПК.
Исходный уровень (фаза ПК), до 12 недели
Фаза OLE: абсолютное изменение относительно исходного уровня в процентах от прогнозируемого ОФВ1 до 40-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень (фаза OLE), до 40-й недели
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха. Базовый уровень был определен как 1-й день фазы OLE.
Исходный уровень (фаза OLE), до 40-й недели
Фаза ПК: относительное изменение по сравнению с исходным уровнем в процентах прогнозируемого ОФВ1 до 12-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень (фаза ПК), до 12 недели
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха. Исходный уровень был определен как 1-й день фазы ПК.
Исходный уровень (фаза ПК), до 12 недели
Фаза OLE: относительное изменение по сравнению с исходным уровнем прогнозируемого ОФВ1 в процентах до 40-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень (фаза OLE), до 40-й недели
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха. Базовый уровень был определен как 1-й день фазы OLE.
Исходный уровень (фаза OLE), до 40-й недели
Фаза ПК: абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем содержания хлоридов в поте на протяжении 12-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень (фаза ПК), до 12 недели
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора. Исходный уровень был определен как 1-й день фазы ПК.
Исходный уровень (фаза ПК), до 12 недели
Фаза OLE: абсолютное изменение хлорида пота по сравнению с исходным уровнем в течение 40-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень (фаза OLE), до 40-й недели
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора. Базовый уровень был определен как 1-й день фазы OLE.
Исходный уровень (фаза OLE), до 40-й недели
Фаза ПК: абсолютное изменение массы тела по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (фаза ПК), неделя 12
Исходный уровень был определен как 1-й день фазы ПК.
Исходный уровень (фаза ПК), неделя 12
Фаза OLE: абсолютное изменение массы тела по сравнению с исходным уровнем на 40-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (фаза OLE), неделя 40
Базовый уровень был определен как 1-й день фазы OLE.
Исходный уровень (фаза OLE), неделя 40
Фаза ПК: абсолютное изменение индекса массы тела (ИМТ) по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (фаза ПК), неделя 12
ИМТ рассчитывали по следующей формуле: ИМТ = вес в кг/рост в квадратных метрах (м^2). Исходный уровень был определен как 1-й день фазы ПК.
Исходный уровень (фаза ПК), неделя 12
Фаза OLE: абсолютное изменение по сравнению с исходным ИМТ на 40-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (фаза OLE), неделя 40
ИМТ рассчитывали по следующей формуле: ИМТ = вес в кг/рост в м^2. Базовый уровень был определен как 1-й день фазы OLE.
Исходный уровень (фаза OLE), неделя 40
Фаза ПК: абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем оценки респираторного домена по пересмотренному опроснику для муковисцидоза (CFQ-R) в течение 12-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень (фаза ПК), до 12 недели
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом. Респираторная область оценивала респираторные симптомы (например, кашель, заложенность носа, свистящее дыхание), диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем. Исходный уровень был определен как 1-й день фазы ПК.
Исходный уровень (фаза ПК), до 12 недели
Фаза OLE: абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем оценки респираторного домена CFQ-R в течение 40-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень (фаза OLE), до 40-й недели
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом. Респираторная область оценивала респираторные симптомы (например, кашель, заложенность носа, свистящее дыхание), диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем. Базовый уровень был определен как 1-й день фазы OLE.
Исходный уровень (фаза OLE), до 40-й недели
Фаза ПК: максимальная концентрация в плазме (Cmax) VX-661 и IVA
Временное ограничение: До введения дозы, через 2, 3, 4, 6, 9 и 12 часов после введения дозы на 85-й день.
До введения дозы, через 2, 3, 4, 6, 9 и 12 часов после введения дозы на 85-й день.
Фаза PC: площадь под кривой зависимости концентрации от времени от времени от 0 до 24 часов (AUC0-24h) VX-661
Временное ограничение: До введения дозы, через 2, 3, 4, 6, 9 и 12 часов после введения дозы на 85-й день.
Фармакокинетические (ФК) пробы выполняли в течение 12 часов после введения дозы на 85-й день. Для Arm VX-661 50 мг каждые 12 часов + IVA 150 мг каждые 12 часов (режим VX-661 каждые 12 часов) площадь под кривой зависимости концентрации от времени от 0 до 12 часов (AUC0-12h) умножали на 2 для получения AUC0-24h.
До введения дозы, через 2, 3, 4, 6, 9 и 12 часов после введения дозы на 85-й день.
Фаза PC: площадь под кривой зависимости концентрации от времени от времени от 0 до 12 часов (AUC0-12h) IVA
Временное ограничение: До введения дозы, через 2, 3, 4, 6, 9 и 12 часов после введения дозы на 85-й день.
До введения дозы, через 2, 3, 4, 6, 9 и 12 часов после введения дозы на 85-й день.
Фаза PC: время достижения Cmax (Tmax) VX-661 и IVA
Временное ограничение: До введения дозы, через 2, 3, 4, 6, 9 и 12 часов после введения дозы на 85-й день.
До введения дозы, через 2, 3, 4, 6, 9 и 12 часов после введения дозы на 85-й день.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 марта 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

27 мая 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

27 мая 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 февраля 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 февраля 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

25 февраля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

24 сентября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 сентября 2025 г.

Последняя проверка

1 сентября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX13-661-103

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться