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Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von VX-661 in Kombination mit Ivacaftor bei Patienten mit Mukoviszidose, homozygot für die F508del-CFTR-Mutation mit einer offenen Erweiterung

22. September 2025 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine randomisierte, multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von VX-661 in Kombination mit Ivacaftor über 12 Wochen bei Patienten mit Mukoviszidose, homozygot für die F508del CFTR-Mutation mit einer offenen -Label-Erweiterung

Ziel dieser Studie war es, die Sicherheit und Wirksamkeit von VX-661 in Kombination mit Ivacaftor bei Teilnehmern mit Mukoviszidose (CF) zu bewerten, die homozygot für die F508del-Mutation des Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) sind

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

40

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Vereinigte Staaten
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten
      • Colchester, Vermont, Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Homozygot für die F508del CFTR-Mutation
  • FEV1 ≥40 % und ≤90 % des vorhergesagten Normalwerts für Alter, Geschlecht und Größe
  • Stabile CF-Erkrankung nach Einschätzung des Prüfarztes

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte jeglicher Komorbidität, die nach Ansicht des Prüfers die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments an den Teilnehmer darstellen könnte
  • Schwangere und stillende Frauen: Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest beim Screening und am Tag 1 der PC-Phase und am Tag -7 oder Tag 1 der OLE-Phase (je nachdem, was zutrifft) vorweisen.
  • Sexuell aktive Teilnehmer mit gebärfähigem Potenzial, die nicht bereit sind, die Verhütungsvorschriften einzuhalten
  • Der Teilnehmer oder ein naher Verwandter des Teilnehmers ist der Prüfer oder Unterprüfer, Forschungsassistent, Apotheker, Studienkoordinator oder anderes Personal, das direkt an der Durchführung der Studie beteiligt ist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PC-Phase: VX-661 50 mg alle 12 Stunden + IVA 150 mg alle 12 Stunden
Die Teilnehmer erhielten 12 Wochen lang alle 12 Stunden (alle 12 Stunden) VX-661 50 Milligramm (mg) Tablette plus Ivacaftor (IVA) 150 mg Tablette.
Arzneimittel: VX-661
Tablette, orale Anwendung
Arzneimittel: Ivacaftor
Filmtablette zur oralen Anwendung
Placebo-Komparator: PC-Phase: VX 661 Placebo alle 12 Stunden + IVA Placebo alle 12 Stunden
Die Teilnehmer erhielten 12 Wochen lang alle 12 Stunden ein Placebo passend zur VX-661-Tablette sowie ein Placebo passend zur IVA-Tablette.
Arzneimittel: Placebo abgestimmt auf VX-661
Tablette, orale Anwendung
Arzneimittel: Placebo abgestimmt auf Ivacaftor
Filmtablette zur oralen Anwendung
Experimental: PC-Phase: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
Die Teilnehmer erhielten 12 Wochen lang zwei VX-661 50-mg-Tabletten einmal täglich (qd) plus IVA 150-mg-Tablette alle 12 Stunden.
Arzneimittel: VX-661
Tablette, orale Anwendung
Arzneimittel: Ivacaftor
Filmtablette zur oralen Anwendung
Placebo-Komparator: PC-Phase: VX-661-Placebo alle 12 Stunden + IVA-Placebo alle 12 Stunden
Die Teilnehmer erhielten 12 Wochen lang zwei Placebos, abgestimmt auf VX-661-Tabletten, alle 12 Stunden, plus ein Placebo, abgestimmt auf IVA-Tabletten, alle 12 Stunden.
Arzneimittel: Placebo abgestimmt auf VX-661
Tablette, orale Anwendung
Arzneimittel: Placebo abgestimmt auf Ivacaftor
Filmtablette zur oralen Anwendung
Experimental: OLE-Phase: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
Teilnehmer, die die 12-wöchige PC-Phase abgeschlossen hatten, durchliefen eine Auswaschphase von mindestens 4 Wochen, bevor sie in die OLE-Phase eintraten, und erhielten in der OLE-Phase 48 Wochen lang zwei VX-661 50-mg-Tabletten alle 12 Stunden plus 150-mg-Tablette IVA alle 12 Stunden.
Arzneimittel: VX-661
Tablette, orale Anwendung
Arzneimittel: Ivacaftor
Filmtablette zur oralen Anwendung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
PC-Phase: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (UE)
Zeitfenster: Baseline (PC-Phase) bis zu 112 Tage
AE: Jedes ungünstige medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer während der Studie; das Ereignis steht nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung. Dazu gehören alle neu auftretenden Ereignisse oder früheren Erkrankungen, deren Schweregrad oder Häufigkeit nach Unterzeichnung der Einverständniserklärung zugenommen hat. UE umfassen sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende UE. SAE (Untergruppe von AE): medizinisches Ereignis oder Zustand, der in eine der folgenden Kategorien fällt, unabhängig von seiner Beziehung zum Studienmedikament: Tod, lebensbedrohliche unerwünschte Erfahrung, stationärer Krankenhausaufenthalt/Verlängerung des Krankenhausaufenthalts, anhaltende/erhebliche Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit , angeborene Anomalie/Geburtsfehler, wichtiges medizinisches Ereignis. Nebenwirkungen mit Beginndatum oder erhöhtem Schweregrad bei oder nach der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studienteilnahme gelten als behandlungsbedingt. Der Ausgangswert wurde als Tag 1 der PC-Phase definiert.
Baseline (PC-Phase) bis zu 112 Tage
OLE-Phase: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten UEs und SUEs
Zeitfenster: Baseline (OLE-Phase) bis zu 364 Tage
AE: Jedes ungünstige medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer während der Studie; das Ereignis steht nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung. Dazu gehören alle neu auftretenden Ereignisse oder früheren Erkrankungen, deren Schweregrad oder Häufigkeit nach Unterzeichnung der Einverständniserklärung zugenommen hat. UE umfassen sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende UE. SAE (Untergruppe von AE): medizinisches Ereignis oder Zustand, der in eine der folgenden Kategorien fällt, unabhängig von seiner Beziehung zum Studienmedikament: Tod, lebensbedrohliche unerwünschte Erfahrung, stationärer Krankenhausaufenthalt/Verlängerung des Krankenhausaufenthalts, anhaltende/erhebliche Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit , angeborene Anomalie/Geburtsfehler, wichtiges medizinisches Ereignis. Nebenwirkungen mit Beginndatum oder erhöhtem Schweregrad bei oder nach der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studienteilnahme gelten als behandlungsbedingt. Der Ausgangswert wurde als Tag 1 der OLE-Phase definiert.
Baseline (OLE-Phase) bis zu 364 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
PC-Phase: Absolute Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (FEV1) bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline (PC-Phase), bis Woche 12
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde kräftig ausgeblasen werden kann. Der Ausgangswert wurde als Tag 1 der PC-Phase definiert.
Baseline (PC-Phase), bis Woche 12
OLE-Phase: Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten FEV1 bis Woche 40
Zeitfenster: Baseline (OLE-Phase), bis Woche 40
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde kräftig ausgeblasen werden kann. Der Ausgangswert wurde als Tag 1 der OLE-Phase definiert.
Baseline (OLE-Phase), bis Woche 40
PC-Phase: Relative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten FEV1 bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline (PC-Phase), bis Woche 12
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde kräftig ausgeblasen werden kann. Der Ausgangswert wurde als Tag 1 der PC-Phase definiert.
Baseline (PC-Phase), bis Woche 12
OLE-Phase: Relative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten FEV1 bis Woche 40
Zeitfenster: Baseline (OLE-Phase), bis Woche 40
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde kräftig ausgeblasen werden kann. Der Ausgangswert wurde als Tag 1 der OLE-Phase definiert.
Baseline (OLE-Phase), bis Woche 40
PC-Phase: Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Schweißchlorids bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline (PC-Phase), bis Woche 12
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt. Der Ausgangswert wurde als Tag 1 der PC-Phase definiert.
Baseline (PC-Phase), bis Woche 12
OLE-Phase: Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Schweißchlorids bis Woche 40
Zeitfenster: Baseline (OLE-Phase), bis Woche 40
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt. Der Ausgangswert wurde als Tag 1 der OLE-Phase definiert.
Baseline (OLE-Phase), bis Woche 40
PC-Phase: Absolute Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12
Zeitfenster: Baseline (PC-Phase), Woche 12
Der Ausgangswert wurde als Tag 1 der PC-Phase definiert.
Baseline (PC-Phase), Woche 12
OLE-Phase: Absolute Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert in Woche 40
Zeitfenster: Baseline (OLE-Phase), Woche 40
Der Ausgangswert wurde als Tag 1 der OLE-Phase definiert.
Baseline (OLE-Phase), Woche 40
PC-Phase: Absolute Veränderung gegenüber dem Baseline-Body-Mass-Index (BMI) in Woche 12
Zeitfenster: Baseline (PC-Phase), Woche 12
Der BMI wurde anhand der folgenden Formel berechnet: BMI = Gewicht in kg/Größe in Quadratmeter (m^2). Der Ausgangswert wurde als Tag 1 der PC-Phase definiert.
Baseline (PC-Phase), Woche 12
OLE-Phase: Absolute Veränderung gegenüber dem Basis-BMI in Woche 40
Zeitfenster: Baseline (OLE-Phase), Woche 40
Der BMI wurde anhand der folgenden Formel berechnet: BMI = Gewicht in kg/Größe in m^2. Der Ausgangswert wurde als Tag 1 der OLE-Phase definiert.
Baseline (OLE-Phase), Woche 40
PC-Phase: Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im respiratorischen Domänen-Score des überarbeiteten Mukoviszidose-Fragebogens (CFQ-R) bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline (PC-Phase), bis Woche 12
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern berichtetes Ergebnis zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose. Im Bereich der Atemwege wurden Atemwegssymptome bewertet (z. B. Husten, Stauung, Keuchen), Bewertungsbereich: 0–100; Höhere Werte weisen auf weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin. Der Ausgangswert wurde als Tag 1 der PC-Phase definiert.
Baseline (PC-Phase), bis Woche 12
OLE-Phase: Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im CFQ-R Respiratory Domain Score bis Woche 40
Zeitfenster: Baseline (OLE-Phase), bis Woche 40
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern berichtetes Ergebnis zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose. Im Bereich der Atemwege wurden Atemwegssymptome bewertet (z. B. Husten, Stauung, Keuchen), Bewertungsbereich: 0–100; Höhere Werte weisen auf weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin. Der Ausgangswert wurde als Tag 1 der OLE-Phase definiert.
Baseline (OLE-Phase), bis Woche 40
PC-Phase: Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von VX-661 und IVA
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 2, 3, 4, 6, 9 und 12 Stunden nach der Einnahme am Tag 85
Vor der Einnahme, 2, 3, 4, 6, 9 und 12 Stunden nach der Einnahme am Tag 85
PC-Phase: Bereich unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis 24 Stunden (AUC0-24h) von VX-661
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 2, 3, 4, 6, 9 und 12 Stunden nach der Einnahme am Tag 85
Die pharmakokinetische (PK) Probenahme wurde bis zu 12 Stunden nach der Einnahme am Tag 85 durchgeführt. Für Arm VX-661 50 mg alle 12 Stunden + IVA 150 mg alle 12 Stunden (VX-661 alle 12 Stunden) wurde die Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis 12 Stunden (AUC0-12h) mit 2 multipliziert, um AUC0-24h zu erhalten.
Vor der Einnahme, 2, 3, 4, 6, 9 und 12 Stunden nach der Einnahme am Tag 85
PC-Phase: Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis 12 Stunden (AUC0-12h) der IVA
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 2, 3, 4, 6, 9 und 12 Stunden nach der Einnahme am Tag 85
Vor der Einnahme, 2, 3, 4, 6, 9 und 12 Stunden nach der Einnahme am Tag 85
PC-Phase: Zeit zum Erreichen von Cmax (Tmax) von VX-661 und IVA
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 2, 3, 4, 6, 9 und 12 Stunden nach der Einnahme am Tag 85
Vor der Einnahme, 2, 3, 4, 6, 9 und 12 Stunden nach der Einnahme am Tag 85

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. Mai 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

27. Mai 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Februar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Februar 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

25. Februar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

24. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX13-661-103

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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