Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​VX-661 i kombination med Ivacaftor hos forsøgspersoner med cystisk fibrose, homozygot for F508del-CFTR-mutationen med en open-label udvidelse

22. september 2025 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 2, randomiseret, multicenter, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere sikkerhed, effektivitet, farmakokinetik og farmakodynamik af VX-661 i kombination med Ivacaftor i 12 uger hos forsøgspersoner med cystisk fibrose, homozygote for F508del CFTR-mutation med en åben - Etiketudvidelse

Formålet med denne undersøgelse var at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​VX-661 i kombination med ivacaftor hos deltagere med cystisk fibrose (CF), som er homozygote for F508del cystisk fibrose transmembrankonduktansregulator (CFTR) mutation

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater
      • Stanford, California, Forenede Stater
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Forenede Stater
      • Miami, Florida, Forenede Stater
      • Orlando, Florida, Forenede Stater
      • Tampa, Florida, Forenede Stater
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater
      • Colchester, Vermont, Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Homozygot for F508del CFTR-mutationen
  • FEV1 ≥40 % og ≤90 % af forventet normal for alder, køn og højde
  • Stabil CF-sygdom bedømt af investigator

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med enhver komorbiditet, der efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved administration af forsøgslægemidlet til deltageren
  • Gravide og ammende kvinder: Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og dag 1 i PC-fasen og dag -7 eller dag 1 i OLE-fasen (alt efter hvad der var relevant)
  • Seksuelt aktive deltagere med reproduktionspotentiale, som ikke er villige til at følge præventionskravene
  • Deltageren eller en nær slægtning til deltageren er investigator eller sub investigator, forskningsassistent, farmaceut, undersøgelseskoordinator eller andet personale, der er direkte involveret i udførelsen af ​​undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PC-fase: VX-661 50 mg q12h + IVA 150 mg q12h
Deltagerne modtog VX-661 50 milligram (mg) tablet plus Ivacaftor (IVA) 150 mg tablet hver 12. time (q12h) i 12 uger.
Medicin: VX-661
Tablet, oral brug
Medicin: Ivacaftor
Filmovertrukket tablet, oral brug
Placebo komparator: PC-fase: VX 661 placebo q12h + IVA placebo q12h
Deltagerne modtog placebo matchet til VX-661 tablet plus placebo matchet til IVA tablet 12h i 12 uger.
Medicin: Placebo matchet til VX-661
Tablet, oral brug
Medicin: Placebo matchede til Ivacaftor
Filmovertrukket tablet, oral brug
Eksperimentel: PC-fase: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
Deltagerne modtog to VX-661 50 mg tabletter én gang dagligt (qd) plus IVA 150 mg tablet hver 12. time i 12 uger.
Medicin: VX-661
Tablet, oral brug
Medicin: Ivacaftor
Filmovertrukket tablet, oral brug
Placebo komparator: PC-fase: VX -661 placebo qd + IVA placebo q12h
Deltagerne modtog to placebo matchet til VX-661 tabletter qd plus placebo matchet til IVA tablet q12h i 12 uger.
Medicin: Placebo matchet til VX-661
Tablet, oral brug
Medicin: Placebo matchede til Ivacaftor
Filmovertrukket tablet, oral brug
Eksperimentel: OLE-fase: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
Deltagere, som gennemførte 12 ugers PC-fase, gennemgik en udvaskningsperiode på mindst 4 uger, før de gik ind i OLE-fasen og modtog to VX-661 50 mg tabletter qd plus IVA 150 mg tablet q12h i 48 uger i OLE-fasen.
Medicin: VX-661
Tablet, oral brug
Medicin: Ivacaftor
Filmovertrukket tablet, oral brug

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
PC-fase: Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Baseline (PC-fase) op til 112 dage
AE: Enhver uheldig medicinsk hændelse hos en deltager under undersøgelsen; hændelsen har ikke nødvendigvis en årsagssammenhæng med behandlingen. Dette inkluderer enhver nyligt opstået hændelse eller tidligere tilstand, der er øget i sværhedsgrad eller hyppighed, efter at formularen til informeret samtykke er underskrevet. AE omfatter alvorlige såvel som ikke-alvorlige AE'er. SAE (undersæt af AE): medicinsk hændelse eller tilstand, som falder ind under en af ​​følgende kategorier, uanset dets forhold til undersøgelseslægemidlet: død, livstruende uønskede oplevelse, hospitalsindlæggelse/forlængelse af hospitalsindlæggelse, vedvarende/betydelig invaliditet eller inhabilitet , medfødt anomali/fødselsdefekt, vigtig medicinsk begivenhed. Bivirkninger med startdato eller øget sværhedsgrad på eller efter den første dosis af forsøgslægemidlet indtil slutningen af ​​undersøgelsesdeltagelsen anses for at være behandlingsfremkaldende. Baseline blev defineret som dag 1 i PC-fasen.
Baseline (PC-fase) op til 112 dage
OLE-fase: Antal deltagere med behandlingsfremkaldte AE'er og SAE'er
Tidsramme: Baseline (OLE-fase) op til 364 dage
AE: Enhver uheldig medicinsk hændelse hos en deltager under undersøgelsen; hændelsen har ikke nødvendigvis en årsagssammenhæng med behandlingen. Dette inkluderer enhver nyligt opstået hændelse eller tidligere tilstand, der er øget i sværhedsgrad eller hyppighed, efter at formularen til informeret samtykke er underskrevet. AE omfatter alvorlige såvel som ikke-alvorlige AE'er. SAE (undersæt af AE): medicinsk hændelse eller tilstand, som falder ind under en af ​​følgende kategorier, uanset dets forhold til undersøgelseslægemidlet: død, livstruende uønskede oplevelse, hospitalsindlæggelse/forlængelse af hospitalsindlæggelse, vedvarende/betydelig invaliditet eller inhabilitet , medfødt anomali/fødselsdefekt, vigtig medicinsk begivenhed. Bivirkninger med startdato eller øget sværhedsgrad på eller efter den første dosis af forsøgslægemidlet indtil slutningen af ​​undersøgelsesdeltagelsen anses for at være behandlingsfremkaldende. Baseline blev defineret som dag 1 i OLE-fasen.
Baseline (OLE-fase) op til 364 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
PC-fase: Absolut ændring fra baseline i procent forudsagt forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) til og med uge 12
Tidsramme: Baseline (PC-fase), til og med uge 12
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. Baseline blev defineret som dag 1 i PC-fasen.
Baseline (PC-fase), til og med uge 12
OLE-fase: Absolut ændring fra baseline i procent forudsagt FEV1 til og med uge 40
Tidsramme: Baseline (OLE-fase), til og med uge 40
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. Baseline blev defineret som dag 1 i OLE-fasen.
Baseline (OLE-fase), til og med uge 40
PC-fase: Relativ ændring fra baseline i procent forudsagt FEV1 til uge 12
Tidsramme: Baseline (PC-fase), til og med uge 12
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. Baseline blev defineret som dag 1 i PC-fasen.
Baseline (PC-fase), til og med uge 12
OLE-fase: Relativ ændring fra baseline i procent forudsagt FEV1 til og med uge 40
Tidsramme: Baseline (OLE-fase), til og med uge 40
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. Baseline blev defineret som dag 1 i OLE-fasen.
Baseline (OLE-fase), til og med uge 40
PC-fase: Absolut ændring fra baseline i svedklorid gennem uge 12
Tidsramme: Baseline (PC-fase), til og med uge 12
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning. Baseline blev defineret som dag 1 i PC-fasen.
Baseline (PC-fase), til og med uge 12
OLE-fase: Absolut ændring fra baseline i svedklorid gennem uge 40
Tidsramme: Baseline (OLE-fase), til og med uge 40
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning. Baseline blev defineret som dag 1 i OLE-fasen.
Baseline (OLE-fase), til og med uge 40
PC-fase: Absolut ændring fra baseline i kropsvægt i uge 12
Tidsramme: Baseline (PC-fase), uge ​​12
Baseline blev defineret som dag 1 i PC-fasen.
Baseline (PC-fase), uge ​​12
OLE-fase: Absolut ændring fra baseline i kropsvægt i uge 40
Tidsramme: Baseline (OLE-fase), uge ​​40
Baseline blev defineret som dag 1 i OLE-fasen.
Baseline (OLE-fase), uge ​​40
PC-fase: Absolut ændring fra baseline kropsmasseindeks (BMI) i uge 12
Tidsramme: Baseline (PC-fase), uge ​​12
BMI blev beregnet ved hjælp af følgende formel: BMI = Vægt i kg/højde i kvadratmeter (m^2). Baseline blev defineret som dag 1 i PC-fasen.
Baseline (PC-fase), uge ​​12
OLE-fase: Absolut ændring fra baseline BMI i uge 40
Tidsramme: Baseline (OLE-fase), uge ​​40
BMI blev beregnet ved hjælp af følgende formel: BMI = Vægt i kg/højde i m^2. Baseline blev defineret som dag 1 i OLE-fasen.
Baseline (OLE-fase), uge ​​40
PC-fase: Absolut ændring fra baseline i cystisk fibrose spørgeskema-revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne-score gennem uge 12
Tidsramme: Baseline (PC-fase), til og med uge 12
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Åndedrætsdomæne vurderede åndedrætssymptomer (f.eks. hoste, overbelastning, hvæsende vejrtrækning), scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet. Baseline blev defineret som dag 1 i PC-fasen.
Baseline (PC-fase), til og med uge 12
OLE-fase: Absolut ændring fra baseline i CFQ-R respiratorisk domænescore til og med uge 40
Tidsramme: Baseline (OLE-fase), til og med uge 40
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Åndedrætsdomæne vurderede åndedrætssymptomer (f.eks. hoste, overbelastning, hvæsende vejrtrækning), scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet. Baseline blev defineret som dag 1 i OLE-fasen.
Baseline (OLE-fase), til og med uge 40
PC-fase: Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af VX-661 og IVA
Tidsramme: Før dosis, 2, 3, 4, 6, 9 og 12 timer efter dosis på dag 85
Før dosis, 2, 3, 4, 6, 9 og 12 timer efter dosis på dag 85
PC-fase: Areal under kurven for koncentration versus tid fra tid 0 til 24 timer (AUC0-24 timer) af VX-661
Tidsramme: Før dosis, 2, 3, 4, 6, 9 og 12 timer efter dosis på dag 85
Farmakokinetisk (PK) prøvetagning blev udført op til 12 timer efter dosis på dag 85. For Arm VX-661 50 mg q12h + IVA 150 mg q12h (VX-661 q12h regime), blev arealet under kurven for koncentration versus tid fra tiden 0 til 12 timer (AUC0-12h) ganget med 2 for at opnå AUC0-24h.
Før dosis, 2, 3, 4, 6, 9 og 12 timer efter dosis på dag 85
PC-fase: Areal under kurven for koncentration versus tid fra tid 0 til 12 timer (AUC0-12 timer) af IVA
Tidsramme: Før dosis, 2, 3, 4, 6, 9 og 12 timer efter dosis på dag 85
Før dosis, 2, 3, 4, 6, 9 og 12 timer efter dosis på dag 85
PC-fase: Tid til at nå Cmax (Tmax) for VX-661 og IVA
Tidsramme: Før dosis, 2, 3, 4, 6, 9 og 12 timer efter dosis på dag 85
Før dosis, 2, 3, 4, 6, 9 og 12 timer efter dosis på dag 85

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. maj 2016

Studieafslutning (Faktiske)

27. maj 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. februar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. februar 2014

Først opslået (Anslået)

25. februar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

24. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX13-661-103

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med VX-661

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kenya

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner