Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van VX-661 in combinatie met Ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose, homozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie met een open-label uitbreiding

22 september 2025 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een gerandomiseerde, multicenter, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie ter evaluatie van de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van VX-661 in combinatie met ivacaftor gedurende 12 weken bij proefpersonen met cystische fibrose, homozygoot voor de F508del CFTR-mutatie met een open -Labeluitbreiding

Het doel van deze studie was het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van VX-661 in combinatie met ivacaftor bij deelnemers met cystic fibrosis (CF) die homozygoot zijn voor F508del cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-mutatie

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

40

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten
      • Stanford, California, Verenigde Staten
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Verenigde Staten
      • Miami, Florida, Verenigde Staten
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten
      • Colchester, Vermont, Verenigde Staten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Homozygoot voor de F508del CFTR-mutatie
  • FEV1 ≥40% en ≤90% van voorspeld normaal voor leeftijd, geslacht en lengte
  • Stabiele CF-ziekte zoals beoordeeld door de onderzoeker

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van enige comorbiditeit die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of een bijkomend risico zou kunnen vormen bij het toedienen van het onderzoeksgeneesmiddel aan de deelnemer
  • Zwangere en zogende vrouwen: Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening en op dag 1 van de PC-fase en op dag -7 of dag 1 van de OLE-fase (afhankelijk van wat van toepassing was)
  • Seksueel actieve deelnemers van reproductief potentieel die niet bereid zijn om de anticonceptie-eisen te volgen
  • De deelnemer of een naast familielid van de deelnemer is de onderzoeker of subonderzoeker, onderzoeksassistent, apotheker, studiecoördinator of ander personeel dat direct betrokken is bij de uitvoering van het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: PC-fase: VX-661 50 mg om de 12 uur + IVA 150 mg om de 12 uur
Deelnemers kregen VX-661 50 milligram (mg) tablet plus Ivacaftor (IVA) 150 mg tablet elke 12 uur (q12h) gedurende 12 weken.
Geneesmiddel: VX-661
Tablet, oraal gebruik
Geneesmiddel: Ivacaftor
Filmomhulde tablet, oraal gebruik
Placebo-vergelijker: PC-fase: VX 661 placebo elke 12 uur + IVA placebo elke 12 uur
De deelnemers kregen gedurende 12 weken om de 12 uur een placebo afgestemd op een VX-661-tablet plus een placebo afgestemd op een IVA-tablet.
Geneesmiddel: Placebo komt overeen met VX-661
Tablet, oraal gebruik
Geneesmiddel: Placebo komt overeen met Ivacaftor
Filmomhulde tablet, oraal gebruik
Experimenteel: PC-fase: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
Deelnemers kregen twee VX-661 50 mg tabletten eenmaal daags (qd) plus IVA 150 mg tablet elke 12 uur gedurende 12 weken.
Geneesmiddel: VX-661
Tablet, oraal gebruik
Geneesmiddel: Ivacaftor
Filmomhulde tablet, oraal gebruik
Placebo-vergelijker: PC-fase: VX -661 placebo qd + IVA placebo q12h
Deelnemers kregen gedurende 12 weken twee placebo-gematched met VX-661-tabletten qd plus placebo-matched met IVA-tablet q12h.
Geneesmiddel: Placebo komt overeen met VX-661
Tablet, oraal gebruik
Geneesmiddel: Placebo komt overeen met Ivacaftor
Filmomhulde tablet, oraal gebruik
Experimenteel: OLE-fase: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
Deelnemers die de pc-fase van 12 weken voltooiden, ondergingen een wash-outperiode van ten minste 4 weken voordat ze de OLE-fase ingingen en kregen twee VX-661 50 mg tabletten qd plus IVA 150 mg tablet elke 12 uur gedurende 48 weken in de OLE-fase.
Geneesmiddel: VX-661
Tablet, oraal gebruik
Geneesmiddel: Ivacaftor
Filmomhulde tablet, oraal gebruik

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
PC-fase: aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Baseline (PC-fase) tot 112 dagen
AE: Elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer tijdens het onderzoek; de gebeurtenis heeft niet noodzakelijkerwijs een causaal verband met de behandeling. Dit omvat elke nieuwe gebeurtenis of eerdere aandoening die in ernst of frequentie is toegenomen nadat het formulier voor geïnformeerde toestemming is ondertekend. AE omvat zowel ernstige als niet-ernstige AE's. SAE (subset van AE): medische gebeurtenis of aandoening, die in een van de volgende categorieën valt, ongeacht de relatie met het onderzoeksgeneesmiddel: overlijden, levensbedreigende bijwerking, ziekenhuisopname/verlenging van ziekenhuisopname, aanhoudende/significante invaliditeit of arbeidsongeschiktheid , aangeboren afwijking/geboorteafwijking, belangrijke medische gebeurtenis. Bijwerkingen met startdatum of toegenomen ernst op of na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan het einde van de studiedeelname worden beschouwd als behandelingsgerelateerd. Baseline werd gedefinieerd als dag 1 van de pc-fase.
Baseline (PC-fase) tot 112 dagen
OLE-fase: aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende AE's en SAE's
Tijdsspanne: Baseline (OLE-fase) tot 364 dagen
AE: Elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer tijdens het onderzoek; de gebeurtenis heeft niet noodzakelijkerwijs een causaal verband met de behandeling. Dit omvat elke nieuwe gebeurtenis of eerdere aandoening die in ernst of frequentie is toegenomen nadat het formulier voor geïnformeerde toestemming is ondertekend. AE omvat zowel ernstige als niet-ernstige AE's. SAE (subset van AE): medische gebeurtenis of aandoening, die in een van de volgende categorieën valt, ongeacht de relatie met het onderzoeksgeneesmiddel: overlijden, levensbedreigende bijwerking, ziekenhuisopname/verlenging van ziekenhuisopname, aanhoudende/significante invaliditeit of arbeidsongeschiktheid , aangeboren afwijking/geboorteafwijking, belangrijke medische gebeurtenis. Bijwerkingen met startdatum of toegenomen ernst op of na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan het einde van de studiedeelname worden beschouwd als behandelingsgerelateerd. Baseline werd gedefinieerd als dag 1 van de OLE-fase.
Baseline (OLE-fase) tot 364 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
PC-fase: absolute verandering vanaf baseline in procent voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) tot en met week 12
Tijdsspanne: Basislijn (pc-fase), tot en met week 12
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie. Baseline werd gedefinieerd als dag 1 van de pc-fase.
Basislijn (pc-fase), tot en met week 12
OLE-fase: absolute verandering vanaf baseline in percentage voorspelde FEV1 tot en met week 40
Tijdsspanne: Basislijn (OLE-fase), tot en met week 40
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie. Baseline werd gedefinieerd als dag 1 van de OLE-fase.
Basislijn (OLE-fase), tot en met week 40
PC-fase: relatieve verandering vanaf baseline in percentage voorspelde FEV1 tot en met week 12
Tijdsspanne: Basislijn (pc-fase), tot en met week 12
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie. Baseline werd gedefinieerd als dag 1 van de pc-fase.
Basislijn (pc-fase), tot en met week 12
OLE-fase: relatieve verandering vanaf baseline in percentage voorspelde FEV1 tot en met week 40
Tijdsspanne: Basislijn (OLE-fase), tot en met week 40
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie. Baseline werd gedefinieerd als dag 1 van de OLE-fase.
Basislijn (OLE-fase), tot en met week 40
PC-fase: absolute verandering vanaf baseline in zweetchloride tot en met week 12
Tijdsspanne: Basislijn (pc-fase), tot en met week 12
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat. Baseline werd gedefinieerd als dag 1 van de pc-fase.
Basislijn (pc-fase), tot en met week 12
OLE-fase: absolute verandering vanaf baseline in zweetchloride tot en met week 40
Tijdsspanne: Basislijn (OLE-fase), tot en met week 40
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat. Baseline werd gedefinieerd als dag 1 van de OLE-fase.
Basislijn (OLE-fase), tot en met week 40
PC-fase: absolute verandering van baseline in lichaamsgewicht in week 12
Tijdsspanne: Basislijn (pc-fase), week 12
Baseline werd gedefinieerd als dag 1 van de pc-fase.
Basislijn (pc-fase), week 12
OLE-fase: absolute verandering van baseline in lichaamsgewicht in week 40
Tijdsspanne: Basislijn (OLE-fase), week 40
Baseline werd gedefinieerd als dag 1 van de OLE-fase.
Basislijn (OLE-fase), week 40
PC-fase: absolute verandering ten opzichte van baseline Body Mass Index (BMI) in week 12
Tijdsspanne: Basislijn (pc-fase), week 12
BMI werd berekend met behulp van de volgende formule: BMI = gewicht in kg/lengte in vierkante meter (m^2). Baseline werd gedefinieerd als dag 1 van de pc-fase.
Basislijn (pc-fase), week 12
OLE-fase: absolute verandering ten opzichte van baseline BMI in week 40
Tijdsspanne: Basislijn (OLE-fase), week 40
BMI werd berekend met behulp van de volgende formule: BMI = Gewicht in kg/lengte in m^2. Baseline werd gedefinieerd als dag 1 van de OLE-fase.
Basislijn (OLE-fase), week 40
PC-fase: absolute verandering ten opzichte van baseline in cystic fibrosis vragenlijst-herziene (CFQ-R) respiratoire domeinscore tot en met week 12
Tijdsspanne: Basislijn (pc-fase), tot en met week 12
De CFQ-R is een gevalideerde door deelnemers gerapporteerde uitkomst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet voor deelnemers met cystische fibrose. Ademhalingsdomein beoordeelde ademhalingssymptomen (bijvoorbeeld hoesten, congestie, piepende ademhaling), scorebereik: 0-100; hogere scores duiden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven. Baseline werd gedefinieerd als dag 1 van de pc-fase.
Basislijn (pc-fase), tot en met week 12
OLE-fase: absolute verandering vanaf baseline in CFQ-R respiratoire domeinscore tot en met week 40
Tijdsspanne: Basislijn (OLE-fase), tot en met week 40
De CFQ-R is een gevalideerde door deelnemers gerapporteerde uitkomst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet voor deelnemers met cystische fibrose. Ademhalingsdomein beoordeelde ademhalingssymptomen (bijvoorbeeld hoesten, congestie, piepende ademhaling), scorebereik: 0-100; hogere scores duiden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven. Baseline werd gedefinieerd als dag 1 van de OLE-fase.
Basislijn (OLE-fase), tot en met week 40
PC-fase: maximale plasmaconcentratie (Cmax) van VX-661 en IVA
Tijdsspanne: Pre-dosis, 2, 3, 4, 6, 9 en 12 uur post-dosis op dag 85
Pre-dosis, 2, 3, 4, 6, 9 en 12 uur post-dosis op dag 85
PC-fase: gebied onder de concentratie versus tijdcurve van tijd 0 tot 24 uur (AUC0-24 uur) van VX-661
Tijdsspanne: Pre-dosis, 2, 3, 4, 6, 9 en 12 uur post-dosis op dag 85
Farmacokinetische (PK) bemonstering werd uitgevoerd tot 12 uur na de dosis op dag 85. Voor arm VX-661 50 mg om de 12 uur + IVA 150 mg om de 12 uur (VX-661 om de 12 uur) werd het oppervlak onder de concentratie-versus-tijdcurve van tijd 0 tot 12 uur (AUC0-12 uur) vermenigvuldigd met 2 om AUC0-24 uur te verkrijgen.
Pre-dosis, 2, 3, 4, 6, 9 en 12 uur post-dosis op dag 85
PC-fase: gebied onder de concentratie versus tijdcurve van tijd 0 tot 12 uur (AUC0-12 uur) van IVA
Tijdsspanne: Pre-dosis, 2, 3, 4, 6, 9 en 12 uur post-dosis op dag 85
Pre-dosis, 2, 3, 4, 6, 9 en 12 uur post-dosis op dag 85
PC-fase: Tijd om Cmax (Tmax) van VX-661 en IVA te bereiken
Tijdsspanne: Pre-dosis, 2, 3, 4, 6, 9 en 12 uur post-dosis op dag 85
Pre-dosis, 2, 3, 4, 6, 9 en 12 uur post-dosis op dag 85

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

27 mei 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

27 mei 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 februari 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 februari 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

25 februari 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

24 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX13-661-103

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren