Tutkimus VX-661:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi yhdessä ivakaftorin kanssa potilailla, joilla on kystinen fibroosi, homotsygoottinen F508del-CFTR-mutaation kanssa avoimella laajennuksella
maanantai 22. syyskuuta 2025 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Vaihe 2, satunnaistettu, monikeskus, kaksoissokko, lumekontrolloitu tutkimus VX-661:n turvallisuuden, tehokkuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi yhdistelmänä ivakaftorin kanssa 12 viikon ajan potilailla, joilla on kystinen fibroosi, homotsygoottinen F508- CFTR:n kanssa. - Label Extension
Tämän tutkimuksen tavoitteena oli arvioida VX-661:n turvallisuutta ja tehoa yhdessä ivakaftorin kanssa potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), jotka ovat homotsygoottisia F508del-kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijän (CFTR) mutaation suhteen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
40
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat
-
Stanford, California, Yhdysvallat
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Yhdysvallat
-
Miami, Florida, Yhdysvallat
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Yhdysvallat
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Yhdysvallat
-
Colchester, Vermont, Yhdysvallat
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Homotsygoottinen F508del CFTR-mutaation suhteen
- FEV1 ≥40 % ja ≤90 % ennustetusta normaalista iän, sukupuolen ja pituuden osalta
- Stabiili CF-sairaus tutkijan arvioiden mukaan
Poissulkemiskriteerit:
- Historia kaikista komorbiditeeteista, jotka tutkijan mielestä voivat sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkkeen antamisessa osallistujalle
- Raskaana olevat ja imettävät naiset: Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja PC-vaiheen päivänä 1 ja OLE-vaiheen päivänä -7 tai päivänä 1 (sen mukaan, kumpi soveltui)
- Seksuaalisesti aktiiviset lisääntymiskykyiset osallistujat, jotka eivät ole halukkaita noudattamaan ehkäisyvaatimuksia
- Osallistuja tai osallistujan lähisukulainen on tutkija tai osatutkija, tutkimusapulainen, apteekkihenkilökunta, tutkimuskoordinaattori tai muu henkilöstö, joka on suoraan mukana tutkimuksen suorittamisessa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: PC-vaihe: VX-661 50 mg 12 h + IVA 150 mg 12 h
Osallistujat saivat VX-661 50 milligramman (mg) tabletin ja Ivacaftor (IVA) 150 mg tabletin 12 tunnin välein (q12h) 12 viikon ajan.
|
Tabletti, suun kautta
Kalvopäällysteinen tabletti, suun kautta
|
|
Placebo Comparator: PC-vaihe: VX 661 lumelääke q12h + IVA-plasebo q12h
Osallistujat saivat lumelääkettä VX-661-tabletin kanssa sekä lumelääkettä IVA-tabletilla q12h 12 viikon ajan.
|
Tabletti, suun kautta
Kalvopäällysteinen tabletti, suun kautta
|
|
Kokeellinen: PC-vaihe: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
Osallistujat saivat kaksi VX-661 50 mg tablettia kerran päivässä (qd) plus IVA 150 mg tabletti q12h 12 viikon ajan.
|
Tabletti, suun kautta
Kalvopäällysteinen tabletti, suun kautta
|
|
Placebo Comparator: PC-vaihe: VX -661 lumelääke qd + IVA-plasebo q12h
Osallistujat saivat kaksi lumelääkettä VX-661-tablettien kanssa qd ja lumelääkettä IVA-tablettien kanssa q12h 12 viikon ajan.
|
Tabletti, suun kautta
Kalvopäällysteinen tabletti, suun kautta
|
|
Kokeellinen: OLE-vaihe: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
Osallistujat, jotka suorittivat 12 viikon PC-vaiheen, kokivat vähintään 4 viikon pesujakson ennen OLE-vaiheeseen siirtymistä ja saivat kaksi VX-661 50 mg tablettia qd plus IVA 150 mg tabletti q12h 48 viikon ajan OLE-vaiheessa.
|
Tabletti, suun kautta
Kalvopäällysteinen tabletti, suun kautta
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
PC-vaihe: niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Perustaso (PC-vaihe) jopa 112 päivää
|
AE: Mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa tutkimuksen aikana; tapahtumalla ei välttämättä ole syy-yhteyttä hoitoon.
Tämä sisältää kaikki uudet tapahtumat tai aiemmat sairaudet, joiden vakavuus tai esiintymistiheys on lisääntynyt sen jälkeen, kun tietoinen suostumuslomake on allekirjoitettu.
AE sisältää sekä vakavat että ei-vakavat AE:t.
SAE (AE:n alajoukko): lääketieteellinen tapahtuma tai tila, joka kuuluu johonkin seuraavista luokista riippumatta sen suhteesta tutkimuslääkkeeseen: kuolema, henkeä uhkaava haittakokemus, sairaalahoito/sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva/merkittävä vamma tai työkyvyttömyys , synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
Haittavaikutusten, joiden aloituspäivämäärä tai vakavuus oli lisääntynyt ensimmäisellä tutkimuslääkeannoksella tai sen jälkeen tutkimukseen osallistumisen loppuun asti, katsottiin olevan hoidon alkaessa.
Perustaso määriteltiin PC-vaiheen päiväksi 1.
|
Perustaso (PC-vaihe) jopa 112 päivää
|
|
OLE-vaihe: Osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä AE- ja SAE-oireita
Aikaikkuna: Perustaso (OLE-vaihe) jopa 364 päivää
|
AE: Mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa tutkimuksen aikana; tapahtumalla ei välttämättä ole syy-yhteyttä hoitoon.
Tämä sisältää kaikki uudet tapahtumat tai aiemmat sairaudet, joiden vakavuus tai esiintymistiheys on lisääntynyt sen jälkeen, kun tietoinen suostumuslomake on allekirjoitettu.
AE sisältää sekä vakavat että ei-vakavat AE:t.
SAE (AE:n alajoukko): lääketieteellinen tapahtuma tai tila, joka kuuluu johonkin seuraavista luokista riippumatta sen suhteesta tutkimuslääkkeeseen: kuolema, henkeä uhkaava haittakokemus, sairaalahoito/sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva/merkittävä vamma tai työkyvyttömyys , synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
Haittavaikutusten, joiden aloituspäivämäärä tai vakavuus oli lisääntynyt ensimmäisellä tutkimuslääkeannoksella tai sen jälkeen tutkimukseen osallistumisen loppuun asti, katsottiin olevan hoidon alkaessa.
Perustaso määriteltiin OLE-vaiheen päiväksi 1.
|
Perustaso (OLE-vaihe) jopa 364 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
PC-vaihe: Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustetusta pakotetusta uloshengitystilavuudesta 1 sekunnissa (FEV1) viikkoon 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne (PC-vaihe), viikkoon 12 asti
|
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Perustaso määriteltiin PC-vaiheen päiväksi 1.
|
Lähtötilanne (PC-vaihe), viikkoon 12 asti
|
|
OLE-vaihe: Absoluuttinen muutos lähtötasosta prosentteina ennustettu FEV1 viikkoon 40
Aikaikkuna: Lähtötilanne (OLE-vaihe), viikkoon 40 asti
|
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Perustaso määriteltiin OLE-vaiheen päiväksi 1.
|
Lähtötilanne (OLE-vaihe), viikkoon 40 asti
|
|
PC-vaihe: suhteellinen muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustettu FEV1 viikkoon 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne (PC-vaihe), viikkoon 12 asti
|
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Perustaso määriteltiin PC-vaiheen päiväksi 1.
|
Lähtötilanne (PC-vaihe), viikkoon 12 asti
|
|
OLE-vaihe: suhteellinen muutos lähtötasosta prosentteina ennustettu FEV1 viikkoon 40
Aikaikkuna: Lähtötilanne (OLE-vaihe), viikkoon 40 asti
|
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Perustaso määriteltiin OLE-vaiheen päiväksi 1.
|
Lähtötilanne (OLE-vaihe), viikkoon 40 asti
|
|
PC-vaihe: Absoluuttinen muutos lähtötasosta hikikloridissa viikkoon 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne (PC-vaihe), viikkoon 12 asti
|
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Perustaso määriteltiin PC-vaiheen päiväksi 1.
|
Lähtötilanne (PC-vaihe), viikkoon 12 asti
|
|
OLE-vaihe: Hikikloridin absoluuttinen muutos lähtötasosta viikkoon 40
Aikaikkuna: Lähtötilanne (OLE-vaihe), viikkoon 40 asti
|
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Perustaso määriteltiin OLE-vaiheen päiväksi 1.
|
Lähtötilanne (OLE-vaihe), viikkoon 40 asti
|
|
PC-vaihe: ruumiinpainon absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne (PC-vaihe), viikko 12
|
Perustaso määriteltiin PC-vaiheen päiväksi 1.
|
Lähtötilanne (PC-vaihe), viikko 12
|
|
OLE-vaihe: ruumiinpainon absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 40
Aikaikkuna: Lähtötilanne (OLE-vaihe), viikko 40
|
Perustaso määriteltiin OLE-vaiheen päiväksi 1.
|
Lähtötilanne (OLE-vaihe), viikko 40
|
|
PC-vaihe: Absoluuttinen muutos peruspainoindeksistä (BMI) viikolla 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne (PC-vaihe), viikko 12
|
BMI laskettiin käyttämällä seuraavaa kaavaa: BMI = paino kg/pituus neliömetrinä (m^2).
Perustaso määriteltiin PC-vaiheen päiväksi 1.
|
Lähtötilanne (PC-vaihe), viikko 12
|
|
OLE-vaihe: Absoluuttinen muutos lähtötason BMI:stä viikolla 40
Aikaikkuna: Lähtötilanne (OLE-vaihe), viikko 40
|
BMI laskettiin käyttämällä seuraavaa kaavaa: BMI = paino kg/pituus m^2.
Perustaso määriteltiin OLE-vaiheen päiväksi 1.
|
Lähtötilanne (OLE-vaihe), viikko 40
|
|
PC-vaihe: Absoluuttinen muutos lähtötasosta kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä viikolla 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne (PC-vaihe), viikkoon 12 asti
|
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet (esimerkiksi yskä, tukkoisuus, hengityksen vinkuminen), pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Perustaso määriteltiin PC-vaiheen päiväksi 1.
|
Lähtötilanne (PC-vaihe), viikkoon 12 asti
|
|
OLE-vaihe: Absoluuttinen muutos lähtötasosta CFQ-R-hengitysalueen pisteissä viikkoon 40
Aikaikkuna: Lähtötilanne (OLE-vaihe), viikkoon 40 asti
|
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet (esimerkiksi yskä, tukkoisuus, hengityksen vinkuminen), pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Perustaso määriteltiin OLE-vaiheen päiväksi 1.
|
Lähtötilanne (OLE-vaihe), viikkoon 40 asti
|
|
PC-vaihe: VX-661:n ja IVA:n suurin plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Ennen annosta, 2, 3, 4, 6, 9 ja 12 tuntia annoksen jälkeen päivänä 85
|
Ennen annosta, 2, 3, 4, 6, 9 ja 12 tuntia annoksen jälkeen päivänä 85
|
|
|
PC-vaihe: VX-661:n pitoisuuden ja aikakäyrän alla oleva alue 0–24 tuntia (AUC0-24h)
Aikaikkuna: Ennen annosta, 2, 3, 4, 6, 9 ja 12 tuntia annoksen jälkeen päivänä 85
|
Farmakokineettinen (PK) näytteenotto suoritettiin 12 tuntia annoksen jälkeen päivänä 85.
Käsivarrelle VX-661 50 mg q12h + IVA 150 mg q12h (VX-661 q12h-ohjelma) konsentraatio-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta 0 - 12 tuntia (AUC0-12h) kerrottiin kahdella, jotta saatiin AUC0-24h.
|
Ennen annosta, 2, 3, 4, 6, 9 ja 12 tuntia annoksen jälkeen päivänä 85
|
|
PC-vaihe: Pitoisuuden ja aikakäyrän alla oleva pinta-ala 0 - 12 tuntia (AUC0-12h) IVA
Aikaikkuna: Ennen annosta, 2, 3, 4, 6, 9 ja 12 tuntia annoksen jälkeen päivänä 85
|
Ennen annosta, 2, 3, 4, 6, 9 ja 12 tuntia annoksen jälkeen päivänä 85
|
|
|
PC-vaihe: Aika saavuttaa VX-661:n ja IVA:n Cmax (Tmax).
Aikaikkuna: Ennen annosta, 2, 3, 4, 6, 9 ja 12 tuntia annoksen jälkeen päivänä 85
|
Ennen annosta, 2, 3, 4, 6, 9 ja 12 tuntia annoksen jälkeen päivänä 85
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. maaliskuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 27. toukokuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 27. toukokuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 21. helmikuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 21. helmikuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tiistai 25. helmikuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 24. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Haiman sairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Kystinen fibroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- Tezacaftor
- ivacaftor
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX13-661-103
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .