Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności VX-661 w skojarzeniu z iwakaftorem u pacjentów z mukowiscydozą, homozygotami pod względem mutacji F508del-CFTR z ekspansją metodą otwartej próby

22 września 2025 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizowane, wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2 w celu oceny bezpieczeństwa, skuteczności, farmakokinetyki i farmakodynamiki VX-661 w skojarzeniu z iwakaftorem przez 12 tygodni u pacjentów z mukowiscydozą, homozygotami pod względem mutacji F508del CFTR z otwartym -Rozszerzenie etykiety

Celem tego badania była ocena bezpieczeństwa i skuteczności VX-661 w skojarzeniu z iwakaftorem u uczestników z mukowiscydozą (CF), którzy są homozygotami pod względem mutacji F508del mutacji CFTR w mukowiscydozie

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

40

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Stany Zjednoczone
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone
      • Colchester, Vermont, Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Homozygota pod względem mutacji F508del CFTR
  • FEV1 ≥40% i ≤90% wartości należnej normy dla wieku, płci i wzrostu
  • Stabilna choroba CF w ocenie badacza

Kryteria wyłączenia:

  • Historia jakiejkolwiek choroby współistniejącej, która w opinii badacza mogłaby zakłócić wyniki badania lub stwarzać dodatkowe ryzyko przy podawaniu uczestnikowi badanego leku
  • Kobiety w ciąży i karmiące piersią: kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i dnia 1 fazy PC oraz dnia -7 lub dnia 1 fazy OLE (w zależności od tego, co miało zastosowanie)
  • Aktywne seksualnie uczestniczki w wieku rozrodczym, które nie chcą przestrzegać zasad antykoncepcji
  • Uczestnik lub bliski krewny uczestnika jest badaczem lub badaczem pomocniczym, asystentem badawczym, farmaceutą, koordynatorem badania lub innym personelem bezpośrednio zaangażowanym w prowadzenie badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Faza PC: VX-661 50 mg co 12h + IVA 150 mg co 12h
Uczestnicy otrzymywali tabletkę VX-661 50 miligramów (mg) plus tabletkę Ivacaftor (IVA) 150 mg co 12 godzin (co 12 godzin) przez 12 tygodni.
Lek: VX-661
Tabletka, podanie doustne
Lek: Iwakaftor
Tabletka powlekana, podanie doustne
Komparator placebo: Faza PC: VX 661 placebo co 12 godzin + IVA placebo co 12 godzin
Uczestnicy otrzymywali placebo dopasowane do tabletki VX-661 plus placebo dopasowane do tabletki IVA co 12 godzin przez 12 tygodni.
Lek: Placebo dopasowane do VX-661
Tabletka, podanie doustne
Lek: Placebo dopasowane do iwakaftoru
Tabletka powlekana, podanie doustne
Eksperymentalny: Faza PC: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
Uczestnicy otrzymywali dwie tabletki VX-661 50 mg raz dziennie (qd) plus tabletkę IVA 150 mg co 12 godzin przez 12 tygodni.
Lek: VX-661
Tabletka, podanie doustne
Lek: Iwakaftor
Tabletka powlekana, podanie doustne
Komparator placebo: Faza PC: VX -661 placebo qd + IVA placebo q12h
Uczestnicy otrzymywali dwa placebo dopasowane do tabletek VX-661 raz dziennie plus placebo dopasowane do tabletki IVA co 12 godzin przez 12 tygodni.
Lek: Placebo dopasowane do VX-661
Tabletka, podanie doustne
Lek: Placebo dopasowane do iwakaftoru
Tabletka powlekana, podanie doustne
Eksperymentalny: Faza OLE: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
Uczestnicy, którzy ukończyli 12-tygodniową fazę PC, przeszli okres wymywania trwający co najmniej 4 tygodnie przed wejściem do fazy OLE i otrzymywali dwie tabletki VX-661 50 mg raz na dobę plus tabletkę IVA 150 mg co 12 godzin przez 48 tygodni w fazie OLE.
Lek: VX-661
Tabletka, podanie doustne
Lek: Iwakaftor
Tabletka powlekana, podanie doustne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza PC: liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Linia bazowa (faza PC) do 112 dni
AE: Każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika podczas badania; zdarzenie niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z leczeniem. Obejmuje to każde nowo występujące zdarzenie lub wcześniejszy stan, którego dotkliwość lub częstotliwość wzrosła po podpisaniu formularza świadomej zgody. AE obejmuje zarówno poważne, jak i nie-poważne AE. SAE (podzbiór AE): zdarzenie lub stan medyczny, który mieści się w jednej z następujących kategorii, niezależnie od jego związku z badanym lekiem: zgon, zagrażające życiu zdarzenie niepożądane, hospitalizacja/przedłużenie hospitalizacji, trwała/znacząca niepełnosprawność lub niezdolność , wada wrodzona/wada wrodzona, ważne zdarzenie medyczne. AE z datą rozpoczęcia lub zwiększonym nasileniem w dniu lub po podaniu pierwszej dawki badanego leku do końca udziału w badaniu, uważane za pojawiające się w leczeniu. Linię wyjściową zdefiniowano jako Dzień 1 fazy PC.
Linia bazowa (faza PC) do 112 dni
Faza OLE: liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi i SAE występującymi w trakcie leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa (faza OLE) do 364 dni
AE: Każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika podczas badania; zdarzenie niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z leczeniem. Obejmuje to każde nowo występujące zdarzenie lub wcześniejszy stan, którego dotkliwość lub częstotliwość wzrosła po podpisaniu formularza świadomej zgody. AE obejmuje zarówno poważne, jak i nie-poważne AE. SAE (podzbiór AE): zdarzenie lub stan medyczny, który mieści się w jednej z następujących kategorii, niezależnie od jego związku z badanym lekiem: zgon, zagrażające życiu zdarzenie niepożądane, hospitalizacja/przedłużenie hospitalizacji, trwała/znacząca niepełnosprawność lub niezdolność , wada wrodzona/wada wrodzona, ważne zdarzenie medyczne. AE z datą rozpoczęcia lub zwiększonym nasileniem w dniu lub po podaniu pierwszej dawki badanego leku do końca udziału w badaniu, uważane za pojawiające się w leczeniu. Linię bazową zdefiniowano jako dzień 1 fazy OLE.
Linia bazowa (faza OLE) do 364 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza PC: Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) do tygodnia 12
Ramy czasowe: Linia bazowa (faza PC), do tygodnia 12
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Linię wyjściową zdefiniowano jako Dzień 1 fazy PC.
Linia bazowa (faza PC), do tygodnia 12
Faza OLE: Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w procentach przewidywanej wartości FEV1 do 40. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa (faza OLE), do 40. tygodnia
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Linię bazową zdefiniowano jako dzień 1 fazy OLE.
Linia bazowa (faza OLE), do 40. tygodnia
Faza PC: względna zmiana od wartości początkowej w procentach przewidywanych FEV1 do tygodnia 12
Ramy czasowe: Linia bazowa (faza PC), do tygodnia 12
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Linię wyjściową zdefiniowano jako Dzień 1 fazy PC.
Linia bazowa (faza PC), do tygodnia 12
Faza OLE: względna zmiana od wartości początkowej w procentach przewidywanej wartości FEV1 do 40. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa (faza OLE), do 40. tygodnia
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Linię bazową zdefiniowano jako dzień 1 fazy OLE.
Linia bazowa (faza OLE), do 40. tygodnia
Faza PC: Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie od wartości wyjściowych do tygodnia 12
Ramy czasowe: Linia bazowa (faza PC), do tygodnia 12
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania. Linię wyjściową zdefiniowano jako Dzień 1 fazy PC.
Linia bazowa (faza PC), do tygodnia 12
Faza OLE: Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie od wartości wyjściowej do 40. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa (faza OLE), do 40. tygodnia
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania. Linię bazową zdefiniowano jako dzień 1 fazy OLE.
Linia bazowa (faza OLE), do 40. tygodnia
Faza PC: Bezwzględna zmiana masy ciała w stosunku do wartości wyjściowej w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa (faza PC), tydzień 12
Linię wyjściową zdefiniowano jako Dzień 1 fazy PC.
Linia bazowa (faza PC), tydzień 12
Faza OLE: Bezwzględna zmiana masy ciała w stosunku do wartości wyjściowej w 40. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa (faza OLE), tydzień 40
Linię bazową zdefiniowano jako dzień 1 fazy OLE.
Linia bazowa (faza OLE), tydzień 40
Faza PC: Bezwzględna zmiana od wyjściowego wskaźnika masy ciała (BMI) w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa (faza PC), tydzień 12
BMI obliczono za pomocą następującego wzoru: BMI = waga w kg/wzrost w metrach kwadratowych (m^2). Linię wyjściową zdefiniowano jako Dzień 1 fazy PC.
Linia bazowa (faza PC), tydzień 12
Faza OLE: Bezwzględna zmiana BMI od wartości wyjściowej w 40. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa (faza OLE), tydzień 40
BMI obliczono za pomocą następującego wzoru: BMI = waga w kg/wzrost w m^2. Linię bazową zdefiniowano jako dzień 1 fazy OLE.
Linia bazowa (faza OLE), tydzień 40
Faza PC: Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej w poprawionym kwestionariuszu dotyczącym mukowiscydozy (CFQ-R) w zakresie oceny domeny oddechowej do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa (faza PC), do tygodnia 12
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe (na przykład kaszel, przekrwienie, świszczący oddech), zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. Linię wyjściową zdefiniowano jako Dzień 1 fazy PC.
Linia bazowa (faza PC), do tygodnia 12
Faza OLE: Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w wyniku domeny oddechowej CFQ-R do 40. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa (faza OLE), do 40. tygodnia
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe (na przykład kaszel, przekrwienie, świszczący oddech), zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. Linię bazową zdefiniowano jako dzień 1 fazy OLE.
Linia bazowa (faza OLE), do 40. tygodnia
Faza PC: maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) VX-661 i IVA
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 2, 3, 4, 6, 9 i 12 godzin po podaniu w dniu 85
Przed podaniem dawki, 2, 3, 4, 6, 9 i 12 godzin po podaniu w dniu 85
Faza PC: obszar pod krzywą stężenia w funkcji czasu od czasu 0 do 24 godzin (AUC0-24h) VX-661
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 2, 3, 4, 6, 9 i 12 godzin po podaniu w dniu 85
Pobieranie próbek farmakokinetycznych (PK) przeprowadzono do 12 godzin po podaniu dawki w dniu 85. Dla ramienia VX-661 50 mg co 12 godz. + IVA 150 mg co 12 godz. (schemat VX-661 co 12 godz.), pole pod krzywą stężenia w funkcji czasu od czasu 0 do 12 godzin (AUC0-12 godz.) pomnożono przez 2, aby otrzymać AUC0-24 godz.
Przed podaniem dawki, 2, 3, 4, 6, 9 i 12 godzin po podaniu w dniu 85
Faza PC: obszar pod krzywą stężenia w funkcji czasu od czasu 0 do 12 godzin (AUC0-12h) IVA
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 2, 3, 4, 6, 9 i 12 godzin po podaniu w dniu 85
Przed podaniem dawki, 2, 3, 4, 6, 9 i 12 godzin po podaniu w dniu 85
Faza PC: czas do osiągnięcia Cmax (Tmax) VX-661 i IVA
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 2, 3, 4, 6, 9 i 12 godzin po podaniu w dniu 85
Przed podaniem dawki, 2, 3, 4, 6, 9 i 12 godzin po podaniu w dniu 85

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 maja 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 maja 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 lutego 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 lutego 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

25 lutego 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

24 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX13-661-103

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na VX-661

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Switzerland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj