Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat a VX-661 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére ivacaftorral kombinálva cisztás fibrózisban szenvedő alanyoknál, amely homozigóta az F508del-CFTR mutációra nyílt címkés expanzióval

2025. szeptember 22. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

2. fázisú, randomizált, többközpontú, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a VX-661 biztonságosságának, hatékonyságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére ivacaftorral kombinációban 12 hétig cisztás fibrózisban szenvedő, nyílt F508del-re homozigóta alanyokon. - Címke kiterjesztés

Ennek a vizsgálatnak a célja az volt, hogy értékelje a VX-661 biztonságosságát és hatékonyságát ivakaftorral kombinálva olyan cisztás fibrózisban (CF) szenvedő betegeknél, akik homozigóták az F508del cisztás fibrózis transzmembrán konduktancia szabályozó (CFTR) mutációja tekintetében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

40

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok
    • California
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok
      • Stanford, California, Egyesült Államok
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Egyesült Államok
      • Miami, Florida, Egyesült Államok
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Egyesült Államok
      • Colchester, Vermont, Egyesült Államok
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Homozigóta az F508del CFTR mutációra
  • FEV1 ≥40%-a és ≤90%-a az életkor, nem és magasság becsült normális értékének
  • Stabil CF-betegség a vizsgáló megítélése szerint

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen olyan komorbiditás anamnézisében, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálat eredményeit, vagy további kockázatot jelenthet a vizsgálati gyógyszer résztvevőnek történő beadásakor
  • Terhes és szoptató nők: A fogamzóképes nőknek negatív terhességi tesztet kell mutatniuk a szűréskor és a PC-fázis 1. napján és az OLE-fázis -7. vagy 1. napján (amelyik volt alkalmazható)
  • Szexuálisan aktív, reproduktív potenciállal rendelkező résztvevők, akik nem hajlandók betartani a fogamzásgátlási követelményeket
  • A résztvevő vagy a résztvevő közeli hozzátartozója a vizsgáló vagy alkutató, kutatási asszisztens, gyógyszerész, vizsgálati koordinátor vagy a vizsgálat lefolytatásában közvetlenül részt vevő egyéb személyzet.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: PC-fázis: VX-661 50 mg 12 óránként + IVA 150 mg 12 óránként
A résztvevők VX-661 50 milligramm (mg) tablettát és 150 mg Ivacaftor (IVA) tablettát kaptak 12 óránként (q12h) 12 héten keresztül.
Drog: VX-661
Tabletta, szájon át
Drog: Ivakaftor
Filmtabletta, szájon át
Placebo Comparator: PC-fázis: VX 661 placebo q12h + IVA placebo q12h
A résztvevők VX-661 tablettával párosított placebót, valamint IVA tablettával párosított placebót kaptak 12 héten keresztül 12 héten keresztül.
Drog: A placebo a VX-661-hez illeszkedik
Tabletta, szájon át
Drog: A placebo illesztette az Ivacaftort
Filmtabletta, szájon át
Kísérleti: PC-fázis: VX-661 100 mg naponta + IVA 150 mg 12 óránként
A résztvevők két VX-661 50 mg-os tablettát kaptak naponta egyszer (qd) plusz IVA 150 mg-os tablettát q12h 12 héten keresztül.
Drog: VX-661
Tabletta, szájon át
Drog: Ivakaftor
Filmtabletta, szájon át
Placebo Comparator: PC-fázis: VX -661 placebo qd + IVA placebo q12h
A résztvevők naponta kétszer VX-661 tablettával párosított placebót, valamint 12 órán keresztül IVA tablettához illesztett placebót kaptak 12 héten keresztül.
Drog: A placebo a VX-661-hez illeszkedik
Tabletta, szájon át
Drog: A placebo illesztette az Ivacaftort
Filmtabletta, szájon át
Kísérleti: OLE fázis: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg 12h
Azok a résztvevők, akik befejezték a 12 hetes PC fázist, legalább 4 hetes kiürülési perióduson estek át, mielőtt beléptek az OLE fázisba, és két VX-661 50 mg-os tablettát kaptak naponta kétszer plusz IVA 150 mg-os tablettát 12 órán keresztül 48 héten keresztül az OLE fázisban.
Drog: VX-661
Tabletta, szájon át
Drog: Ivakaftor
Filmtabletta, szájon át

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
PC-fázis: A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek száma
Időkeret: Alapállapot (PC fázis) akár 112 napig
AE: Bármilyen nemkívánatos orvosi esemény egy résztvevőnél a vizsgálat során; az eseménynek nincs szükségszerűen okozati összefüggése a kezeléssel. Ide tartozik minden olyan újonnan bekövetkezett esemény vagy korábbi állapot, amelynek súlyossága vagy gyakorisága megnövekedett a beleegyező nyilatkozat aláírása után. Az AE magában foglalja a súlyos és a nem súlyos AE-ket is. SAE (az AE részhalmaza): olyan egészségügyi esemény vagy állapot, amely a következő kategóriák bármelyikébe tartozik, függetlenül a vizsgált gyógyszerrel való kapcsolatától: halál, életveszélyes nemkívánatos élmény, Fekvőbeteg-kórházi kezelés/a kórházi kezelés elhúzódása, tartós/jelentős rokkantság vagy munkaképtelenség , veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség, fontos orvosi esemény. A kezdeti dátummal vagy fokozott súlyossággal járó nemkívánatos események a vizsgálati gyógyszer első adagja után vagy azt követően a vizsgálatban való részvétel végéig kezelés előtt állónak minősülnek. Az alapvonalat a PC fázis 1. napjaként határozták meg.
Alapállapot (PC fázis) akár 112 napig
OLE-fázis: Kezeléskor jelentkező AE-vel és SAE-vel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Alapállapot (OLE fázis) akár 364 nap
AE: Bármilyen nemkívánatos orvosi esemény egy résztvevőnél a vizsgálat során; az eseménynek nincs szükségszerűen okozati összefüggése a kezeléssel. Ide tartozik minden olyan újonnan bekövetkezett esemény vagy korábbi állapot, amelynek súlyossága vagy gyakorisága megnövekedett a beleegyező nyilatkozat aláírása után. Az AE magában foglalja a súlyos és a nem súlyos AE-ket is. SAE (az AE részhalmaza): olyan egészségügyi esemény vagy állapot, amely a következő kategóriák bármelyikébe tartozik, függetlenül a vizsgált gyógyszerrel való kapcsolatától: halál, életveszélyes nemkívánatos élmény, Fekvőbeteg-kórházi kezelés/a kórházi kezelés elhúzódása, tartós/jelentős rokkantság vagy munkaképtelenség , veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség, fontos orvosi esemény. A kezdeti dátummal vagy fokozott súlyossággal járó nemkívánatos események a vizsgálati gyógyszer első adagja után vagy azt követően a vizsgálatban való részvétel végéig kezelés előtt állónak minősülnek. Az alapvonalat az OLE fázis 1. napjaként határozták meg.
Alapállapot (OLE fázis) akár 364 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
PC-fázis: Abszolút változás a kiindulási értékhez képest a becsült kényszerkilégzési térfogat százalékában 1 másodperc alatt (FEV1) a 12. hétig
Időkeret: Alapállapot (PC fázis), a 12. hétig
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni. Az alapvonalat a PC fázis 1. napjaként határozták meg.
Alapállapot (PC fázis), a 12. hétig
OLE fázis: abszolút változás a kiindulási értékhez képest százalékos előrejelzett FEV1-ben a 40. hétig
Időkeret: Alapállapot (OLE fázis), a 40. hétig
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni. Az alapvonalat az OLE fázis 1. napjaként határozták meg.
Alapállapot (OLE fázis), a 40. hétig
PC-fázis: Relatív változás a kiindulási értékhez képest a várható FEV1 százalékában a 12. hétig
Időkeret: Alapállapot (PC fázis), a 12. hétig
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni. Az alapvonalat a PC fázis 1. napjaként határozták meg.
Alapállapot (PC fázis), a 12. hétig
OLE-fázis: Relatív változás a kiindulási értékhez képest a várható FEV1 százalékában a 40. hétig
Időkeret: Alapállapot (OLE fázis), a 40. hétig
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni. Az alapvonalat az OLE fázis 1. napjaként határozták meg.
Alapállapot (OLE fázis), a 40. hétig
PC-fázis: A verejték-klorid abszolút változása az alapértékhez képest a 12. hétig
Időkeret: Alapállapot (PC fázis), a 12. hétig
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük. Az alapvonalat a PC fázis 1. napjaként határozták meg.
Alapállapot (PC fázis), a 12. hétig
OLE fázis: A verejték-klorid abszolút változása a kiindulási értékhez képest a 40. hétig
Időkeret: Alapállapot (OLE fázis), a 40. hétig
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük. Az alapvonalat az OLE fázis 1. napjaként határozták meg.
Alapállapot (OLE fázis), a 40. hétig
PC-fázis: A testtömeg abszolút változása a kiindulási értékhez képest a 12. héten
Időkeret: Alapállapot (PC fázis), 12. hét
Az alapvonalat a PC fázis 1. napjaként határozták meg.
Alapállapot (PC fázis), 12. hét
OLE fázis: A testtömeg abszolút változása a kiindulási értékhez képest a 40. héten
Időkeret: Alapállapot (OLE fázis), 40. hét
Az alapvonalat az OLE fázis 1. napjaként határozták meg.
Alapállapot (OLE fázis), 40. hét
PC-fázis: abszolút változás a kiindulási testtömeg-indexhez (BMI) képest a 12. héten
Időkeret: Alapállapot (PC fázis), 12. hét
A BMI-t a következő képlettel számítottuk ki: BMI = súly kg/magasság négyzetméterben (m^2). Az alapvonalat a PC fázis 1. napjaként határozták meg.
Alapállapot (PC fázis), 12. hét
OLE fázis: abszolút változás a kiindulási BMI-hez képest a 40. héten
Időkeret: Alapállapot (OLE fázis), 40. hét
A BMI-t a következő képlet segítségével számítottuk ki: BMI = súly kg/magasság m2-ben. Az alapvonalat az OLE fázis 1. napjaként határozták meg.
Alapállapot (OLE fázis), 40. hét
PC-fázis: Abszolút változás a kiindulási értékhez képest a cisztás fibrózis kérdőív átdolgozott (CFQ-R) légzőszervi tartomány pontszámában a 12. hétig
Időkeret: Alapállapot (PC fázis), a 12. hétig
A CFQ-R egy validált, résztvevők által jelentett eredmény, amely a cisztás fibrózisban szenvedő résztvevők egészségével kapcsolatos életminőségét méri. A légúti területen értékelt légúti tünetek (például köhögés, pangás, zihálás), pontszámtartomány: 0-100; a magasabb pontszámok kevesebb tünetet és jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleznek. Az alapvonalat a PC fázis 1. napjaként határozták meg.
Alapállapot (PC fázis), a 12. hétig
OLE-fázis: Abszolút változás az alapértékhez képest a CFQ-R légzési tartomány pontszámában a 40. hétig
Időkeret: Alapállapot (OLE fázis), a 40. hétig
A CFQ-R egy validált, résztvevők által jelentett eredmény, amely a cisztás fibrózisban szenvedő résztvevők egészségével kapcsolatos életminőségét méri. A légúti területen értékelt légúti tünetek (például köhögés, pangás, zihálás), pontszámtartomány: 0-100; a magasabb pontszámok kevesebb tünetet és jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleznek. Az alapvonalat az OLE fázis 1. napjaként határozták meg.
Alapállapot (OLE fázis), a 40. hétig
PC-fázis: VX-661 és IVA maximális plazmakoncentrációja (Cmax).
Időkeret: Az adagolás előtt, 2, 3, 4, 6, 9 és 12 órával az adagolás után a 85. napon
Az adagolás előtt, 2, 3, 4, 6, 9 és 12 órával az adagolás után a 85. napon
PC-fázis: A VX-661 koncentráció- és időgörbe alatti területe 0-tól 24 óráig (AUC0-24h)
Időkeret: Az adagolás előtt, 2, 3, 4, 6, 9 és 12 órával az adagolás után a 85. napon
A farmakokinetikai (PK) mintavételt az adagolást követő 12 órában, a 85. napon végezték. Az Arm VX-661 50 mg q12h + IVA 150 mg q12h esetén (VX-661 q12h séma) a koncentráció-idő görbe alatti területet 0 és 12 óra között (AUC0-12h) megszoroztuk 2-vel, hogy megkapjuk az AUC0-24h-t.
Az adagolás előtt, 2, 3, 4, 6, 9 és 12 órával az adagolás után a 85. napon
PC-fázis: A koncentráció-idő görbe alatti terület 0-tól 12 óráig (AUC0-12h) az IVA
Időkeret: Az adagolás előtt, 2, 3, 4, 6, 9 és 12 órával az adagolás után a 85. napon
Az adagolás előtt, 2, 3, 4, 6, 9 és 12 órával az adagolás után a 85. napon
PC-fázis: A VX-661 és az IVA Cmax (Tmax) elérésének ideje
Időkeret: Az adagolás előtt, 2, 3, 4, 6, 9 és 12 órával az adagolás után a 85. napon
Az adagolás előtt, 2, 3, 4, 6, 9 és 12 órával az adagolás után a 85. napon

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2014. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. május 27.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. május 27.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. február 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. február 21.

Első közzététel (Becsült)

2014. február 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. szeptember 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. szeptember 22.

Utolsó ellenőrzés

2025. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VX13-661-103

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel