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Estudio para evaluar la seguridad y eficacia de VX-661 en combinación con ivacaftor en sujetos con fibrosis quística, homocigotos para la mutación F508del-CFTR con una expansión abierta

14 de marzo de 2018 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Estudio de fase 2, aleatorizado, multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la eficacia, la farmacocinética y la farmacodinámica de VX-661 en combinación con ivacaftor durante 12 semanas en sujetos con fibrosis quística, homocigotos para la mutación F508del CFTR con un -Extensión de etiqueta

El objetivo de este estudio fue evaluar la seguridad y eficacia de VX-661 en combinación con ivacaftor en participantes con fibrosis quística (FQ) que son homocigotos para la mutación del regulador de conductancia transmembrana de fibrosis quística (CFTR) F508del.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

40

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos
      • Stanford, California, Estados Unidos
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Estados Unidos
      • Miami, Florida, Estados Unidos
      • Orlando, Florida, Estados Unidos
      • Tampa, Florida, Estados Unidos
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos
      • Colchester, Vermont, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Homocigoto para la mutación F508del CFTR
  • FEV1 ≥40 % y ≤90 % del valor normal previsto para la edad, el sexo y la altura
  • Enfermedad de FQ estable a juicio del investigador

Criterio de exclusión:

  • Historial de cualquier comorbilidad que, en opinión del investigador, pudiera confundir los resultados del estudio o representar un riesgo adicional en la administración del fármaco del estudio al participante
  • Mujeres embarazadas y lactantes: las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección y el Día 1 de la Fase PC y el Día -7 o el Día 1 de la Fase OLE (lo que corresponda)
  • Participantes sexualmente activas con potencial reproductivo que no están dispuestas a seguir los requisitos de anticoncepción
  • El participante o un pariente cercano del participante es el investigador o subinvestigador, asistente de investigación, farmacéutico, coordinador del estudio u otro personal directamente involucrado en la realización del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fase PC: VX-661 50 mg q12h + IVA 150 mg q12h
Los participantes recibieron una tableta de 50 miligramos (mg) de VX-661 más una tableta de 150 mg de ivacaftor (IVA) cada 12 horas (q12h) durante 12 semanas.
Droga: VX-661
Tableta, uso oral
Droga: Ivacaftor
Comprimido recubierto con película, uso oral
Comparador de placebos: Fase PC: VX 661 placebo cada 12 h + IVA placebo cada 12 h
Los participantes recibieron placebo emparejado con la tableta VX-661 más placebo emparejado con la tableta IVA cada 12 horas durante 12 semanas.
Droga: Placebo emparejado con VX-661
Tableta, uso oral
Droga: Placebo emparejado con ivacaftor
Comprimido recubierto con película, uso oral
Experimental: Fase PC: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
Los participantes recibieron dos comprimidos de 50 mg de VX-661 una vez al día (qd) más un comprimido de 150 mg de IVA cada 12 h durante 12 semanas.
Droga: VX-661
Tableta, uso oral
Droga: Ivacaftor
Comprimido recubierto con película, uso oral
Comparador de placebos: Fase PC: VX -661 placebo qd + IVA placebo q12h
Los participantes recibieron dos tabletas de placebo combinadas con VX-661 una vez al día más placebo combinadas con una tableta de IVA cada 12 horas durante 12 semanas.
Droga: Placebo emparejado con VX-661
Tableta, uso oral
Droga: Placebo emparejado con ivacaftor
Comprimido recubierto con película, uso oral
Experimental: Fase OLE: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
Los participantes que completaron la fase PC de 12 semanas se sometieron a un período de lavado de al menos 4 semanas antes de entrar en la fase OLE y recibieron dos comprimidos de 50 mg de VX-661 una vez al día más un comprimido de 150 mg de IVA cada 12 horas durante 48 semanas en la fase OLE.
Droga: VX-661
Tableta, uso oral
Droga: Ivacaftor
Comprimido recubierto con película, uso oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase de PC: número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Línea base (Fase PC) hasta 112 días
AE: Cualquier evento médico adverso en un participante durante el estudio; el evento no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Esto incluye cualquier evento nuevo o condición previa que haya aumentado en severidad o frecuencia después de que se firme el formulario de consentimiento informado. Los EA incluyen EA graves y no graves. SAE (subconjunto de AE): evento o condición médica, que cae en cualquiera de las siguientes categorías, independientemente de su relación con el fármaco del estudio: muerte, experiencia adversa que amenaza la vida, hospitalización/prolongación de la hospitalización, discapacidad o incapacidad persistente/significativa , anomalía congénita/defecto de nacimiento, evento médico importante. AA con fecha de inicio o aumento de la gravedad en o después de la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final de la participación en el estudio considerados emergentes del tratamiento. La línea de base se definió como el Día 1 de la Fase PC.
Línea base (Fase PC) hasta 112 días
Fase OLE: número de participantes con EA y SAE emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea base (fase OLE) hasta 364 días
AE: Cualquier evento médico adverso en un participante durante el estudio; el evento no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Esto incluye cualquier evento nuevo o condición previa que haya aumentado en severidad o frecuencia después de que se firme el formulario de consentimiento informado. Los EA incluyen EA graves y no graves. SAE (subconjunto de AE): evento o condición médica, que cae en cualquiera de las siguientes categorías, independientemente de su relación con el fármaco del estudio: muerte, experiencia adversa que amenaza la vida, hospitalización/prolongación de la hospitalización, discapacidad o incapacidad persistente/significativa , anomalía congénita/defecto de nacimiento, evento médico importante. AA con fecha de inicio o aumento de la gravedad en o después de la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final de la participación en el estudio considerados emergentes del tratamiento. La línea de base se definió como el día 1 de la fase OLE.
Línea base (fase OLE) hasta 364 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase PC: cambio absoluto desde el inicio en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (FEV1) hasta la semana 12
Periodo de tiempo: Línea base (fase PC), hasta la semana 12
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa. La línea de base se definió como el Día 1 de la Fase PC.
Línea base (fase PC), hasta la semana 12
Fase OLE: cambio absoluto desde el inicio en el porcentaje de FEV1 previsto hasta la semana 40
Periodo de tiempo: Línea base (fase OLE), hasta la semana 40
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa. La línea de base se definió como el día 1 de la fase OLE.
Línea base (fase OLE), hasta la semana 40
Fase PC: cambio relativo desde el inicio en el porcentaje de FEV1 previsto hasta la semana 12
Periodo de tiempo: Línea base (fase PC), hasta la semana 12
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa. La línea de base se definió como el Día 1 de la Fase PC.
Línea base (fase PC), hasta la semana 12
Fase OLE: cambio relativo desde el inicio en el porcentaje previsto de FEV1 hasta la semana 40
Periodo de tiempo: Línea base (fase OLE), hasta la semana 40
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa. La línea de base se definió como el día 1 de la fase OLE.
Línea base (fase OLE), hasta la semana 40
Fase PC: cambio absoluto desde el inicio en el cloruro del sudor hasta la semana 12
Periodo de tiempo: Línea base (fase PC), hasta la semana 12
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado. La línea de base se definió como el Día 1 de la Fase PC.
Línea base (fase PC), hasta la semana 12
Fase OLE: cambio absoluto desde el inicio en el cloruro del sudor hasta la semana 40
Periodo de tiempo: Línea base (fase OLE), hasta la semana 40
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado. La línea de base se definió como el día 1 de la fase OLE.
Línea base (fase OLE), hasta la semana 40
Fase PC: cambio absoluto desde el inicio en el peso corporal en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea base (fase PC), semana 12
La línea de base se definió como el Día 1 de la Fase PC.
Línea base (fase PC), semana 12
Fase OLE: cambio absoluto desde el inicio en el peso corporal en la semana 40
Periodo de tiempo: Línea base (fase OLE), semana 40
La línea de base se definió como el día 1 de la fase OLE.
Línea base (fase OLE), semana 40
Fase PC: cambio absoluto desde el índice de masa corporal (IMC) inicial en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea base (fase PC), semana 12
El IMC se calculó utilizando la siguiente fórmula: IMC = Peso en kg/altura en metro cuadrado (m^2). La línea de base se definió como el Día 1 de la Fase PC.
Línea base (fase PC), semana 12
Fase OLE: cambio absoluto desde el IMC inicial en la semana 40
Periodo de tiempo: Línea base (fase OLE), semana 40
El IMC se calculó utilizando la siguiente fórmula: IMC = Peso en kg/altura en m^2. La línea de base se definió como el día 1 de la fase OLE.
Línea base (fase OLE), semana 40
Fase PC: cambio absoluto desde el inicio en la puntuación del dominio respiratorio del Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R) hasta la semana 12
Periodo de tiempo: Línea base (fase PC), hasta la semana 12
El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con fibrosis quística. El dominio respiratorio evaluó los síntomas respiratorios (por ejemplo, tos, congestión, sibilancias), rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud. La línea de base se definió como el Día 1 de la Fase PC.
Línea base (fase PC), hasta la semana 12
Fase OLE: cambio absoluto desde el inicio en la puntuación del dominio respiratorio CFQ-R hasta la semana 40
Periodo de tiempo: Línea base (fase OLE), hasta la semana 40
El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con fibrosis quística. El dominio respiratorio evaluó los síntomas respiratorios (por ejemplo, tos, congestión, sibilancias), rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud. La línea de base se definió como el día 1 de la fase OLE.
Línea base (fase OLE), hasta la semana 40
Fase PC: Concentración máxima de plasma (Cmax) de VX-661 e IVA
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 2, 3, 4, 6, 9 y 12 horas después de la dosis el día 85
Antes de la dosis, 2, 3, 4, 6, 9 y 12 horas después de la dosis el día 85
Fase de PC: Área bajo la curva de concentración versus tiempo de tiempo 0 a 24 horas (AUC0-24h) de VX-661
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 2, 3, 4, 6, 9 y 12 horas después de la dosis el día 85
El muestreo farmacocinético (PK) se realizó hasta 12 horas después de la dosis el día 85. Para el brazo VX-661 50 mg cada 12 horas + IVA 150 mg cada 12 horas (régimen VX-661 cada 12 horas), el área bajo la curva de concentración versus tiempo desde el tiempo 0 hasta las 12 horas (AUC0-12h) se multiplicó por 2 para obtener el AUC0-24h.
Antes de la dosis, 2, 3, 4, 6, 9 y 12 horas después de la dosis el día 85
Fase de PC: Área bajo la curva de concentración versus tiempo de tiempo 0 a 12 horas (AUC0-12h) de IVA
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 2, 3, 4, 6, 9 y 12 horas después de la dosis el día 85
Antes de la dosis, 2, 3, 4, 6, 9 y 12 horas después de la dosis el día 85
Fase de PC: Tiempo para alcanzar Cmax (Tmax) de VX-661 e IVA
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 2, 3, 4, 6, 9 y 12 horas después de la dosis el día 85
Antes de la dosis, 2, 3, 4, 6, 9 y 12 horas después de la dosis el día 85

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2014

Finalización primaria (Actual)

27 de mayo de 2016

Finalización del estudio (Actual)

27 de mayo de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de febrero de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de febrero de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

25 de febrero de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de abril de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de marzo de 2018

Última verificación

1 de marzo de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX13-661-103

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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