Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti VX-661 v kombinaci s Ivacaftorem u subjektů s cystickou fibrózou, homozygotní pro mutaci F508del-CFTR s otevřenou expanzí

22. září 2025 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizovaná, multicentrická, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti, účinnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky VX-661 v kombinaci s Ivacaftorem po dobu 12 týdnů u pacientů s cystickou fibrózou, homozygotní pro F508 Withdel a otevřenou mutaci CFTR - Rozšíření štítku

Cílem této studie bylo vyhodnotit bezpečnost a účinnost VX-661 v kombinaci s ivakaftorem u účastníků s cystickou fibrózou (CF), kteří jsou homozygotní pro mutaci F508del transmembránového regulátoru vodivosti cystické fibrózy (CFTR).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

40

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy
      • Stanford, California, Spojené státy
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Spojené státy
      • Miami, Florida, Spojené státy
      • Orlando, Florida, Spojené státy
      • Tampa, Florida, Spojené státy
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy
      • Colchester, Vermont, Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Homozygot pro mutaci F508del CFTR
  • FEV1 ≥ 40 % a ≤ 90 % předpokládané normální hodnoty pro věk, pohlaví a výšku
  • Stabilní onemocnění CF podle posouzení zkoušejícího

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza jakékoli komorbidity, která by podle názoru zkoušejícího mohla zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání studovaného léku účastníkovi
  • Těhotné a kojící ženy: Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a 1. den fáze PC a den -7 nebo 1. den fáze OLE (podle toho, co bylo použitelné)
  • Sexuálně aktivní účastníci s reprodukčním potenciálem, kteří nejsou ochotni dodržovat požadavky antikoncepce
  • Účastníkem nebo blízkým příbuzným účastníka je zkoušející nebo vedlejší zkoušející, výzkumný asistent, lékárník, koordinátor studie nebo jiný personál přímo zapojený do provádění studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PC fáze: VX-661 50 mg každých 12 hodin + IVA 150 mg každých 12 hodin
Účastníci dostávali tabletu VX-661 50 miligramů (mg) plus tabletu Ivacaftor (IVA) 150 mg každých 12 hodin (q12h) po dobu 12 týdnů.
Lék: VX-661
Tablety, perorální podání
Lék: Ivacaftor
Potahovaná tableta, perorální podání
Komparátor placeba: PC fáze: VX 661 placebo q12h + IVA placebo q12h
Účastníci dostávali placebo odpovídající tabletě VX-661 plus placebo odpovídající tabletě IVA každých 12 hodin po dobu 12 týdnů.
Lék: Placebo odpovídalo VX-661
Tablety, perorální podání
Lék: Placebo odpovídající Ivacaftoru
Potahovaná tableta, perorální podání
Experimentální: PC fáze: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
Účastníci dostávali dvě tablety VX-661 50 mg jednou denně (qd) plus IVA 150 mg tabletu každých 12 hodin po dobu 12 týdnů.
Lék: VX-661
Tablety, perorální podání
Lék: Ivacaftor
Potahovaná tableta, perorální podání
Komparátor placeba: PC fáze: VX -661 placebo qd + IVA placebo q12h
Účastníci dostávali dvě placebo odpovídající tabletám VX-661 qd plus placebo odpovídající tabletě IVA q12h po dobu 12 týdnů.
Lék: Placebo odpovídalo VX-661
Tablety, perorální podání
Lék: Placebo odpovídající Ivacaftoru
Potahovaná tableta, perorální podání
Experimentální: OLE fáze: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
Účastníci, kteří dokončili 12týdenní PC fázi, podstoupili vymývací období alespoň 4 týdny před vstupem do OLE fáze a dostávali dvě tablety VX-661 50 mg qd plus IVA 150 mg tablety q12h po dobu 48 týdnů ve fázi OLE.
Lék: VX-661
Tablety, perorální podání
Lék: Ivacaftor
Potahovaná tableta, perorální podání

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze PC: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Základní (PC fáze) až 112 dní
AE: Jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka během studie; událost nemusí mít nutně kauzální vztah s léčbou. To zahrnuje jakoukoli nově se vyskytující událost nebo předchozí stav, jehož závažnost nebo četnost se po podepsání formuláře informovaného souhlasu zvýšila. AE zahrnuje vážné i nezávažné AE. SAE (podskupina AE): zdravotní událost nebo stav, který spadá do kterékoli z následujících kategorií, bez ohledu na jeho vztah ke studovanému léku: smrt, život ohrožující nepříznivá zkušenost, hospitalizace/prodloužení hospitalizace, přetrvávající/závažná invalidita nebo pracovní neschopnost , vrozená anomálie/vrozená vada, důležitá lékařská událost. Nežádoucí účinky s datem zahájení nebo zvýšenou závažností po první dávce studovaného léčiva nebo po ní do konce účasti ve studii považované za naléhavé. Základní linie byla definována jako den 1 PC fáze.
Základní (PC fáze) až 112 dní
Fáze OLE: Počet účastníků s AE a SAE vznikajícími při léčbě
Časové okno: Základní (OLE Phase) až 364 dní
AE: Jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka během studie; událost nemusí mít nutně kauzální vztah s léčbou. To zahrnuje jakoukoli nově se vyskytující událost nebo předchozí stav, jehož závažnost nebo četnost se po podepsání formuláře informovaného souhlasu zvýšila. AE zahrnuje vážné i nezávažné AE. SAE (podskupina AE): zdravotní událost nebo stav, který spadá do kterékoli z následujících kategorií, bez ohledu na jeho vztah ke studovanému léku: smrt, život ohrožující nepříznivá zkušenost, hospitalizace/prodloužení hospitalizace, přetrvávající/závažná invalidita nebo pracovní neschopnost , vrozená anomálie/vrozená vada, důležitá lékařská událost. Nežádoucí účinky s datem zahájení nebo zvýšenou závažností po první dávce studovaného léčiva nebo po ní do konce účasti ve studii považované za naléhavé. Základní linie byla definována jako den 1 fáze OLE.
Základní (OLE Phase) až 364 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
PC fáze: Absolutní změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (FEV1) do týdne 12
Časové okno: Základní (PC fáze), do týdne 12
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí. Základní linie byla definována jako den 1 PC fáze.
Základní (PC fáze), do týdne 12
Fáze OLE: Absolutní změna od základní linie v procentech předpokládaného FEV1 do 40. týdne
Časové okno: Základní linie (fáze OLE), do 40. týdne
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí. Základní linie byla definována jako den 1 fáze OLE.
Základní linie (fáze OLE), do 40. týdne
Fáze PC: Relativní změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného FEV1 do 12. týdne
Časové okno: Základní (PC fáze), do týdne 12
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí. Základní linie byla definována jako den 1 PC fáze.
Základní (PC fáze), do týdne 12
Fáze OLE: Relativní změna oproti výchozímu stavu v procentech předpokládaného FEV1 do 40. týdne
Časové okno: Základní linie (fáze OLE), do 40. týdne
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí. Základní linie byla definována jako den 1 fáze OLE.
Základní linie (fáze OLE), do 40. týdne
Fáze PC: Absolutní změna od výchozí hodnoty chloridu potu do 12. týdne
Časové okno: Základní (PC fáze), do týdne 12
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení. Základní linie byla definována jako den 1 PC fáze.
Základní (PC fáze), do týdne 12
Fáze OLE: Absolutní změna od výchozího stavu chloridu potu do 40. týdne
Časové okno: Základní linie (fáze OLE), do 40. týdne
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení. Základní linie byla definována jako den 1 fáze OLE.
Základní linie (fáze OLE), do 40. týdne
PC fáze: Absolutní změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty v týdnu 12
Časové okno: Základní (PC fáze), týden 12
Základní linie byla definována jako den 1 PC fáze.
Základní (PC fáze), týden 12
Fáze OLE: Absolutní změna tělesné hmotnosti od základní linie ve 40. týdnu
Časové okno: Základní linie (fáze OLE), 40. týden
Základní linie byla definována jako den 1 fáze OLE.
Základní linie (fáze OLE), 40. týden
PC fáze: Absolutní změna od výchozího indexu tělesné hmotnosti (BMI) v týdnu 12
Časové okno: Základní (PC fáze), týden 12
BMI byl vypočten pomocí následujícího vzorce: BMI = hmotnost v kg/výška v metru čtverečním (m^2). Základní linie byla definována jako den 1 PC fáze.
Základní (PC fáze), týden 12
Fáze OLE: Absolutní změna od základního BMI ve 40. týdnu
Časové okno: Základní linie (fáze OLE), 40. týden
BMI bylo vypočteno pomocí následujícího vzorce: BMI = hmotnost v kg/výška v m^2. Základní linie byla definována jako den 1 fáze OLE.
Základní linie (fáze OLE), 40. týden
Fáze PC: Absolutní změna od výchozího stavu v revidovaném dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) skóre respirační domény do 12. týdne
Časové okno: Základní (PC fáze), do týdne 12
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s cystickou fibrózou. Respirační doména hodnocená respirační symptomy (například kašel, kongesce, sípání), rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím. Základní linie byla definována jako den 1 PC fáze.
Základní (PC fáze), do týdne 12
Fáze OLE: Absolutní změna od základní hodnoty ve skóre respirační domény CFQ-R do 40. týdne
Časové okno: Základní linie (fáze OLE), do 40. týdne
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s cystickou fibrózou. Respirační doména hodnocená respirační symptomy (například kašel, kongesce, sípání), rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím. Základní linie byla definována jako den 1 fáze OLE.
Základní linie (fáze OLE), do 40. týdne
PC fáze: Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) VX-661 a IVA
Časové okno: Před dávkou, 2, 3, 4, 6, 9 a 12 hodin po dávce v den 85
Před dávkou, 2, 3, 4, 6, 9 a 12 hodin po dávce v den 85
PC fáze: Oblast pod křivkou koncentrace versus čas od času 0 do 24 hodin (AUC0-24h) VX-661
Časové okno: Před dávkou, 2, 3, 4, 6, 9 a 12 hodin po dávce v den 85
Farmakokinetický (PK) odběr vzorků byl proveden až 12 hodin po dávce v den 85. Pro rameno VX-661 50 mg q12h + IVA 150 mg q12h (režim VX-661 q12h) byla plocha pod křivkou koncentrace versus čas od času 0 do 12 hodin (AUC0-12h) vynásobena 2, aby bylo získáno AUC0-24h.
Před dávkou, 2, 3, 4, 6, 9 a 12 hodin po dávce v den 85
PC fáze: Oblast pod křivkou koncentrace versus čas od času 0 do 12 hodin (AUC0-12h) IVA
Časové okno: Před dávkou, 2, 3, 4, 6, 9 a 12 hodin po dávce v den 85
Před dávkou, 2, 3, 4, 6, 9 a 12 hodin po dávce v den 85
PC fáze: Čas do dosažení Cmax (Tmax) VX-661 a IVA
Časové okno: Před dávkou, 2, 3, 4, 6, 9 a 12 hodin po dávce v den 85
Před dávkou, 2, 3, 4, 6, 9 a 12 hodin po dávce v den 85

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2014

Primární dokončení (Aktuální)

27. května 2016

Dokončení studie (Aktuální)

27. května 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. února 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. února 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

25. února 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

24. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX13-661-103

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na VX-661

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Armenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit