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Étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du VX-661 en association avec l'ivacaftor chez des sujets atteints de mucoviscidose, homozygotes pour la mutation F508del-CFTR avec une expansion en ouvert

14 mars 2018 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de phase 2, randomisée, multicentrique, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité, l'efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du VX-661 en association avec l'ivacaftor pendant 12 semaines chez des sujets atteints de fibrose kystique, homozygotes pour la mutation F508del CFTR avec une -Extension d'étiquette

L'objectif de cette étude était d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du VX-661 en association avec l'ivacaftor chez des participants atteints de fibrose kystique (FK) homozygotes pour la mutation F508del du régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

40

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis
      • Stanford, California, États-Unis
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, États-Unis
      • Miami, Florida, États-Unis
      • Orlando, Florida, États-Unis
      • Tampa, Florida, États-Unis
    • Idaho
      • Boise, Idaho, États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, États-Unis
      • Colchester, Vermont, États-Unis
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Homozygote pour la mutation F508del CFTR
  • VEMS ≥ 40 % et ≤ 90 % de la normale prédite pour l'âge, le sexe et la taille
  • Maladie FK stable jugée par l'investigateur

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de toute comorbidité qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait confondre les résultats de l'étude ou poser un risque supplémentaire lors de l'administration du médicament à l'étude au participant
  • Femmes enceintes et allaitantes : les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors de la sélection et du jour 1 de la phase PC et du jour -7 ou du jour 1 de la phase OLE (selon le cas)
  • Participants sexuellement actifs ayant un potentiel de procréation qui ne sont pas disposés à suivre les exigences en matière de contraception
  • Le participant ou un parent proche du participant est l'investigateur ou le sous-investigateur, l'assistant de recherche, le pharmacien, le coordinateur de l'étude ou tout autre membre du personnel directement impliqué dans la conduite de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Phase PC : VX-661 50 mg q12h + IVA 150 mg q12h
Les participants ont reçu un comprimé VX-661 de 50 milligrammes (mg) plus un comprimé d'Ivacaftor (IVA) de 150 mg toutes les 12 heures (q12h) pendant 12 semaines.
Médicament: VX-661
Comprimé, voie orale
Médicament: Ivacaftor
Comprimé pelliculé, voie orale
Comparateur placebo: Phase PC : VX 661 placebo q12h + IVA placebo q12h
Les participants ont reçu un placebo correspondant au comprimé VX-661 plus un placebo correspondant au comprimé IVA toutes les 12 heures pendant 12 semaines.
Médicament: Placebo apparié au VX-661
Comprimé, voie orale
Médicament: Placebo apparié à l'ivacaftor
Comprimé pelliculé, voie orale
Expérimental: Phase PC : VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
Les participants ont reçu deux comprimés VX-661 de 50 mg une fois par jour (qd) plus un comprimé IVA de 150 mg q12h pendant 12 semaines.
Médicament: VX-661
Comprimé, voie orale
Médicament: Ivacaftor
Comprimé pelliculé, voie orale
Comparateur placebo: Phase PC : VX -661 placebo qd + IVA placebo q12h
Les participants ont reçu deux placebos appariés aux comprimés VX-661 qd plus un placebo apparié au comprimé IVA q12h pendant 12 semaines.
Médicament: Placebo apparié au VX-661
Comprimé, voie orale
Médicament: Placebo apparié à l'ivacaftor
Comprimé pelliculé, voie orale
Expérimental: Phase OLE : VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
Les participants qui ont terminé la phase PC de 12 semaines ont subi une période de sevrage d'au moins 4 semaines avant d'entrer dans la phase OLE et ont reçu deux comprimés VX-661 de 50 mg qd plus un comprimé IVA de 150 mg q12h pendant 48 semaines en phase OLE.
Médicament: VX-661
Comprimé, voie orale
Médicament: Ivacaftor
Comprimé pelliculé, voie orale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Phase PC : nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) liés au traitement
Délai: Ligne de base (Phase PC) jusqu'à 112 jours
AE : Tout événement médical indésirable chez un participant au cours de l'étude ; l'événement n'a pas nécessairement de lien de causalité avec le traitement. Cela inclut tout nouvel événement ou condition antérieure dont la gravité ou la fréquence a augmenté après la signature du formulaire de consentement éclairé. Les EI comprennent les EI graves et non graves. SAE (sous-ensemble d'EI) : événement ou état médical, qui entre dans l'une des catégories suivantes, quelle que soit sa relation avec le médicament à l'étude : décès, expérience indésirable menaçant le pronostic vital, hospitalisation/prolongation de l'hospitalisation, invalidité ou incapacité persistante/significative , anomalie congénitale/anomalie congénitale, événement médical important. Les EI avec une date de début ou une gravité accrue à ou après la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de la participation à l'étude sont considérés comme émergeant du traitement. La ligne de base a été définie comme le jour 1 de la phase PC.
Ligne de base (Phase PC) jusqu'à 112 jours
Phase OLE : nombre de participants présentant des EI et des EIG apparus sous traitement
Délai: Ligne de base (phase OLE) jusqu'à 364 jours
AE : Tout événement médical indésirable chez un participant au cours de l'étude ; l'événement n'a pas nécessairement de lien de causalité avec le traitement. Cela inclut tout nouvel événement ou condition antérieure dont la gravité ou la fréquence a augmenté après la signature du formulaire de consentement éclairé. Les EI comprennent les EI graves et non graves. SAE (sous-ensemble d'EI) : événement ou état médical, qui entre dans l'une des catégories suivantes, quelle que soit sa relation avec le médicament à l'étude : décès, expérience indésirable menaçant le pronostic vital, hospitalisation/prolongation de l'hospitalisation, invalidité ou incapacité persistante/significative , anomalie congénitale/anomalie congénitale, événement médical important. Les EI avec une date de début ou une gravité accrue à ou après la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de la participation à l'étude sont considérés comme émergeant du traitement. La ligne de base a été définie comme le jour 1 de la phase OLE.
Ligne de base (phase OLE) jusqu'à 364 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Phase PC : changement absolu par rapport à la ligne de base en pourcentage du volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (VEM1) jusqu'à la semaine 12
Délai: Ligne de base (phase PC), jusqu'à la semaine 12
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète. La ligne de base a été définie comme le jour 1 de la phase PC.
Ligne de base (phase PC), jusqu'à la semaine 12
Phase OLE : changement absolu par rapport à la ligne de base en pourcentage du VEMS prédit jusqu'à la semaine 40
Délai: Ligne de base (phase OLE), jusqu'à la semaine 40
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète. La ligne de base a été définie comme le jour 1 de la phase OLE.
Ligne de base (phase OLE), jusqu'à la semaine 40
Phase PC : changement relatif par rapport à la ligne de base en pourcentage du VEMS prédit jusqu'à la semaine 12
Délai: Ligne de base (phase PC), jusqu'à la semaine 12
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète. La ligne de base a été définie comme le jour 1 de la phase PC.
Ligne de base (phase PC), jusqu'à la semaine 12
Phase OLE : changement relatif par rapport à la ligne de base en pourcentage du VEMS prédit jusqu'à la semaine 40
Délai: Ligne de base (phase OLE), jusqu'à la semaine 40
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète. La ligne de base a été définie comme le jour 1 de la phase OLE.
Ligne de base (phase OLE), jusqu'à la semaine 40
Phase PC : changement absolu du taux de chlorure de sueur par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 12
Délai: Ligne de base (phase PC), jusqu'à la semaine 12
Des échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé. La ligne de base a été définie comme le jour 1 de la phase PC.
Ligne de base (phase PC), jusqu'à la semaine 12
Phase OLE : changement absolu du taux de chlorure de sueur par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 40
Délai: Ligne de base (phase OLE), jusqu'à la semaine 40
Des échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé. La ligne de base a été définie comme le jour 1 de la phase OLE.
Ligne de base (phase OLE), jusqu'à la semaine 40
Phase PC : changement absolu du poids corporel par rapport à la ligne de base à la semaine 12
Délai: Ligne de base (Phase PC), Semaine 12
La ligne de base a été définie comme le jour 1 de la phase PC.
Ligne de base (Phase PC), Semaine 12
Phase OLE : changement absolu du poids corporel par rapport à la ligne de base à la semaine 40
Délai: Ligne de base (phase OLE), semaine 40
La ligne de base a été définie comme le jour 1 de la phase OLE.
Ligne de base (phase OLE), semaine 40
Phase PC : changement absolu par rapport à l'indice de masse corporelle (IMC) de base à la semaine 12
Délai: Ligne de base (Phase PC), Semaine 12
L'IMC a été calculé à l'aide de la formule suivante : IMC = poids en kg/taille en mètre carré (m^2). La ligne de base a été définie comme le jour 1 de la phase PC.
Ligne de base (Phase PC), Semaine 12
Phase OLE : changement absolu par rapport à l'IMC de base à la semaine 40
Délai: Ligne de base (phase OLE), semaine 40
L'IMC a été calculé à l'aide de la formule suivante : IMC = poids en kg/taille en m^2. La ligne de base a été définie comme le jour 1 de la phase OLE.
Ligne de base (phase OLE), semaine 40
Phase PC : changement absolu par rapport au départ dans le score du domaine respiratoire du questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R) jusqu'à la semaine 12
Délai: Ligne de base (phase PC), jusqu'à la semaine 12
Le CFQ-R est un résultat validé déclaré par les participants mesurant la qualité de vie liée à la santé des participants atteints de fibrose kystique. Le domaine respiratoire a évalué les symptômes respiratoires (par exemple, toux, congestion, respiration sifflante), plage de scores : 0-100 ; des scores plus élevés indiquant moins de symptômes et une meilleure qualité de vie liée à la santé. La ligne de base a été définie comme le jour 1 de la phase PC.
Ligne de base (phase PC), jusqu'à la semaine 12
Phase OLE : changement absolu par rapport à la ligne de base du score du domaine respiratoire CFQ-R jusqu'à la semaine 40
Délai: Ligne de base (phase OLE), jusqu'à la semaine 40
Le CFQ-R est un résultat validé déclaré par les participants mesurant la qualité de vie liée à la santé des participants atteints de fibrose kystique. Le domaine respiratoire a évalué les symptômes respiratoires (par exemple, toux, congestion, respiration sifflante), plage de scores : 0-100 ; des scores plus élevés indiquant moins de symptômes et une meilleure qualité de vie liée à la santé. La ligne de base a été définie comme le jour 1 de la phase OLE.
Ligne de base (phase OLE), jusqu'à la semaine 40
Phase PC : Concentration plasmatique maximale (Cmax) du VX-661 et de l'IVA
Délai: Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 9 et 12 heures après la dose au jour 85
Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 9 et 12 heures après la dose au jour 85
Phase PC : aire sous la courbe de concentration en fonction du temps de 0 à 24 heures (AUC0-24h) du VX-661
Délai: Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 9 et 12 heures après la dose au jour 85
L'échantillonnage pharmacocinétique (PK) a été effectué jusqu'à 12 heures après l'administration de la dose au jour 85. Pour le bras VX-661 50 mg q12h + IVA 150 mg q12h (régime VX-661 q12h), l'aire sous la courbe de concentration en fonction du temps de 0 à 12 heures (ASC0-12h) a été multipliée par 2 pour obtenir l'ASC0-24h.
Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 9 et 12 heures après la dose au jour 85
Phase PC : aire sous la courbe de concentration en fonction du temps entre le temps 0 et 12 heures (AUC0-12h) de l'IVA
Délai: Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 9 et 12 heures après la dose au jour 85
Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 9 et 12 heures après la dose au jour 85
Phase PC : temps nécessaire pour atteindre la Cmax (Tmax) du VX-661 et de l'IVA
Délai: Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 9 et 12 heures après la dose au jour 85
Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 9 et 12 heures après la dose au jour 85

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2014

Achèvement primaire (Réel)

27 mai 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

27 mai 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 février 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 février 2014

Première publication (Estimation)

25 février 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 avril 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 mars 2018

Dernière vérification

1 mars 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX13-661-103

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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