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ADVATE/ ADYNOVI 血友病 A 結果データベース (AHEAD) (AHEAD)

2024年6月14日 更新者：Baxalta now part of Shire

ADVATE/ ADYNOVI 血友病 A 転帰データベース

この研究の目的は、血友病 A 疾患の自然史と、抗血友病因子 (組換え) - 血漿/アルブミンを含まない方法 (rAHF-PFM) または抗血友病因子 (組換え) - ルーチンの臨床診療におけるペグ化 (rAHF-PEG)

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

ADVATE/ ADYNOVI 血友病 A 結果データベース (AHEAD)

研究の種類

観察的

入学 (実際)

951

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust, Addenbrooke's Hospital
      • Canterbury、イギリス、CT1 3NG
        • East Kent Hospitals University Foundation Trust, Kent & Canterbury Hospital
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
    • Hampshire
      • Basingstoke、Hampshire、イギリス、RG24 9NA
        • Hampshire Hospitals NHS Foundation Trust, Basingstoke and North Hampshire Hospital
  • イタリア
      • Bari、イタリア、70124
        • Azienda Ospedaliera Policlinico Consorziale Di Bari
      • Bologna、イタリア、40138
        • Policlinico S Orsola Malpighi
      • Catania、イタリア、95120
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Vittorio Emanuele, Ferrarotto, S. Bambino
      • Catanzaro、イタリア、88100
        • Ospedale Pugliese -Ciaccio
      • Firenze、イタリア、50134
        • Az. Osp. Univ. Careggi
      • Macerata、イタリア、62100
        • Ospedale Di Macerata
      • Milano、イタリア、20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli、イタリア、80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Padova、イタリア、35100
        • Azienda Ospedaliera di Padova Clinica Medica II
      • Palermo、イタリア、90133
        • AOUP P. Giaccone
      • Reggio Calabria、イタリア、89123
        • Azienda Ospedaliera Bianchi Melacrino Morelli
      • Roma、イタリア、00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Roma、イタリア、00168
        • Policlinico Universitario Gemelli
      • Roma、イタリア、00161
        • Università degli studi di Roma "La Sapienza"
      • Scorrano、イタリア、73025
        • Centro Emofilia e Coagulopatie Rare
      • Torino、イタリア、10126
        • Ospedale Molinette
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch、Western Australia、オーストラリア、6050
        • South Metropolitan Health Service trading as Fiona Stanley Hospital
  • オーストリア
      • Linz、オーストリア、4017
        • Landes Frauen und Kinderklinik Linz (LFKK Linz)
      • Linz、オーストリア、4020
        • Kepler Universitätsklinikum Klinik für Kinder-und Jugendheilkunde
      • Wien、オーストリア、1090
        • Medizinische Universitaet Wien
  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital, University of Alberta
    • New Brunswick
      • Moncton、New Brunswick、カナダ、E1C 6Z8
        • The Moncton City Hospital
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5B 1W8
        • St-Michael's Hospital
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • Sick Kids Hospital
    • Saskatchewan
      • Saskatoon、Saskatchewan、カナダ、S7N 0W8
        • Royal University Hospital
  • ギリシャ
      • Thessaloniki、ギリシャ、546 42
        • General Hospital of Thessaloniki "Ippokratio"
    • Athens
      • Goudi、Athens、ギリシャ、11527
        • Aghia Sofia Children's Hospital
      • Goudi、Athens、ギリシャ、11527
        • Laikon General Hospital
  • コロンビア
      • Atlantico、コロンビア
        • IPS FUSA SAS Centro Integral de Coagulacion
      • Bogotá、コロンビア
        • Integral Solutions SD SAS
      • Floridablanca、コロンビア、681004
        • Fundación Oftalmológica de Santander FOSCAL
  • スイス
      • Basel、スイス、CH-4031
        • Universitätsspital Basel
      • Bern、スイス、3010
        • Inselspital Bern
      • Lausanne、スイス、1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
      • Luzern 17、スイス、CH-6000
        • Luzerner Kantonsspital
      • St. Gallen、スイス、9007
        • Kantonsspital St. Gallen
      • Wabern、スイス、CH-3084
        • FMH Kinder und Jugendmedizin, im Wabern-Zentrum
      • Zürich、スイス、CH-8032
        • Kinderspital Zürich
      • Zürich、スイス、CH-8091
        • UniversitätsSpital Zürich
  • スウェーデン
      • Gothenburg、スウェーデン、SE 41345
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Malmö、スウェーデン、SE-205 02
        • Kliniska studier i Sverige - Forum Söder
      • Stockholm、スウェーデン、171 76
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna
  • スペイン
      • A Coruña、スペイン、15006
        • Hospital Teresa Herrera-Materno Infantil
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Hospital Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron (HUVH)
      • Palma de Mallorca、スペイン、07120
        • Hospital Universitario Son Espases
  • スロベニア
      • Ljubljana、スロベニア、SI-1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • チェコ
      • Brno、チェコ、613 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Ostrava、チェコ、70852
        • Fakultni nemocnice Ostrava
      • Ostrava、チェコ、70852
        • Fakultní nemocnice Ostrava, Oddělení dětské hematologie a hematoonkologie
      • Praha 5、チェコ、150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、2100
        • Rigshospitalet
  • ノルウェー
      • Oslo、ノルウェー、N-0027
        • Rikshospitalet
      • Oslo、ノルウェー、N-0424
        • Rikshospitalet, Oslo University Hospital
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、H-1089
        • Heim Pál Gyermekkórház
      • Debrecen、ハンガリー、H-4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
      • Mohács、ハンガリー、H-7700
        • Mohács City Hospital
      • Nyíregyháza、ハンガリー、H-4400
        • Jósa András County Hospital
      • Szombathely、ハンガリー、H-9700
        • Markusovszky Hospital
  • フランス
      • Brest、フランス、29200
        • "Hôpital Morvan CHRU de Brest"
      • CAEN Cedex、フランス、14033
        • CHU Côte de Nacre - CRTH
      • Chambery Cedex、フランス、73011
        • Centre Hospitalier Générale - CTH
      • Dijon Cedex、フランス、21079
        • CTRH - CHU Bocage
      • LIMOGES cedex、フランス、87043
        • Hôpital de la mère et de l'enfant - CHU de Limoges
      • Le Chesnay Cedex、フランス、78157
        • Hopital Andre Mignot
      • Nantes Cedex、フランス、44093
        • CHRU Hôtel Dieu - CRTH
      • Paris、フランス、75014
        • Hôpital Cochin
      • RENNES Cedex 09、フランス、35033
        • Centre Régional de Traitement de l'Hémophilie et des Maladies hémorragiques. CHU de Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Reims Cedex、フランス、51092
        • CHU de Reims Hôpital Maison Blanche - CRTH
      • Rouen、フランス、76031
        • CHRU Charles Nicolle
      • Saint Priest en Jarez、フランス、42270
        • CIC
      • Toulouse Cedex 9、フランス、31059
        • CHRU Purpan CRTH - Pavillon Sénac
  • ブラジル
      • Rio de Janeiro、ブラジル、20211030
        • Hemorio - Rj
      • São Paulo、ブラジル、5403000
        • Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
    • Ceará
      • Fortaleza、Ceará、ブラジル、60431086
        • Hemoce - Ce
    • Espírito Santo
      • Vitória、Espírito Santo、ブラジル、29040-090
        • Hemocentro do Espírito Santo
    • Paraná
      • Curitiba、Paraná、ブラジル、80045-145
        • Hemepar - Pr
    • Parthenon
      • Porto Alegre、Parthenon、ブラジル、90650-000
        • Hemorgs - Rs
    • Pará
      • Belém、Pará、ブラジル、66033-000
        • Fundação HEMOPA
    • São Paulo
      • Campinas、São Paulo、ブラジル、13083-970
        • Hemocentro Da UNICAMP
      • Ribeirão Preto、São Paulo、ブラジル、14051140
        • Hemocentro Ribeirão Preto - SP
  • ベルギー
      • Bruxelles、ベルギー、B-1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • ポルトガル
      • Coimbra、ポルトガル、3000-602
        • Centro Hospitalar e Universitade de Coimbra
      • Lisboa、ポルトガル、1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte Hospital de Sta. Maria
      • Porto、ポルトガル、4200-319
        • Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
    • Açores
      • Ponta Delgada、Açores、ポルトガル、9500-370
        • Hospital Do Divino Espirito Santo
  • ポーランド
      • Bydgoszcz、ポーランド、85-094
        • Szpital Uniwersytecki nr 1 im. dr Andrzeja Jurasza
      • Gdansk、ポーランド、80-952
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1
      • Warszawa、ポーランド、02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
      • Wroclaw、ポーランド、50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu
  • ロシア連邦
      • Chelyabinsk、ロシア連邦
        • SBHI Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
      • Moscow、ロシア連邦、125167
        • Federal State Budget Institution "Hematology Research Center" of Ministry of Healthcare of Russian Federation
      • Petrozavodsk、ロシア連邦
        • SBHI of the Republic of Kareliya Republican Hospital n.a. V.A. Baranov
      • Saint Petersburg、ロシア連邦、191186
        • State Budget Healthcare Institution of Saint-Petersburg "City polyclinic #37"
      • Samara、ロシア連邦、443079
        • Clinics of FSBEI High Education Samara SMU of MoH of Russia
  • 中国
      • Beijing、中国、100045
        • Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
      • Nanjing、中国
        • Nanjing Drum Tower Hospital The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
      • Shenzhen、中国、518037
        • Shenzhen Second People's Hospital
    • Futian
      • Shenzhen、Futian、中国
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国
        • Nanfang Hospital Affiliated to Nanfang Medical University
    • Heping
      • Tianjin、Heping、中国
        • Institute of Hematology, Blood Disease Hospital, PUMC&CAMS
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology
    • Jiangsu
      • Xuzhou、Jiangsu、中国、221006
        • The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
    • Shandong
      • Jinan、Shandong、中国
        • The Blood Center of Shandong Province

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

研究集団には、血友病Aと診断されたあらゆる人種および年齢の男性および女性の参加者が含まれます（第VIII因子（FVIII）= 5％）。 -参加者は、血友病Aの管理のためにrAHF-PFMまたはrAHF-PEGを処方されている必要があります 研究への登録を決定する前に、担当医によって。

説明

包含基準:

  • 参加者は血友病A {FVIIIが(<=)5%以下}
  • 参加者は、抗血友病因子（組換え） - 血漿/アルブミンフリー法（rAHF-PFM）または抗血友病因子（組換え） - ペグ化（rAHF-PEG）を担当医から処方されている
  • 参加者または参加者の法的に権限を与えられた代理人がインフォームド コンセントを提供する

除外基準:

  • -参加者は、活性物質または賦形剤のいずれかに対する既知の過敏症を持っています
  • -参加者は、マウスまたはハムスターのタンパク質に対する既知のアレルギー反応を持っています
  • -参加者は、研究登録前の30日以内に治験薬（IP）またはデバイスを含む別の臨床研究に参加したか、この研究の過程で別のFVIII濃縮物またはデバイスを含む別の臨床研究に参加する予定です

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
rAHF-PFM
RAHF-PFMのみで治療された参加者
生物学的：アドバイス
抗血友病因子（組換え） - 血漿/アルブミンフリー法
他の名前：
  • オクトコグアルファ
  • rAHF-PFM
rAHF-PEG
RAHF-PEGのみで治療された参加者
生物学的：アディノヴィ
抗血友病因子（組換え）ペグ化
他の名前：
  • ルリオクトコグ アルファペゴル
  • rAHF-PEG
rAHF-PFM、次にrAHF-PEG
RAHF-PFM で治療され、その後 rAHF-PEG に切り替えられた参加者
生物学的：アドバイス
抗血友病因子（組換え） - 血漿/アルブミンフリー法
他の名前：
  • オクトコグアルファ
  • rAHF-PFM
生物学的：アディノヴィ
抗血友病因子（組換え）ペグ化
他の名前：
  • ルリオクトコグ アルファペゴル
  • rAHF-PEG

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
関節の健康状態 - Gilbert Scale の疼痛、出血、身体検査パラメータのみを使用した身体検査によって評価
時間枠：最長約12年
世界血友病連盟は、血友病関節の健康状態を測定するために、一般にギルバート テストと呼ばれる筋骨格評価システムを開発しました。ギルバート テストは、評価対象の関節に急性出血、急性疼痛、および急性炎症がない場合に実施する必要があります。 . 各ギルバート テストでは、痛み (スコア: 0 ～ 3)、出血 (スコア: 0 ～ 3)、身体検査 (スコア: 0 ～ 12)、および X 線評価 (スコア: 0 ～ 13) の 4 つのパラメーターが使用されます。 0 の場合、痛み、出血がないこと、身体検査の問題がないこと、および/または X 線の問題がないことを表します。 これらの各カテゴリのスコアが高いほど、状態が悪化していることを表します。
最長約12年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
年間出血率、すべての関節
時間枠：年次/間隔の訪問:- rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 3 年。 12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。および終了訪問
すべての関節の年間出血率は、参加者ごとに計算され、利用可能な一連の参加者について要約されます。治療レジメンあたりの最小観察期間は 90 日です。
年次/間隔の訪問:- rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 3 年。 12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。および終了訪問
年間ブリード率、すべてのブリード
時間枠：年次/間隔の訪問:- rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 3 年。 12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。および終了訪問
すべての出血の年間出血率は、参加者ごとに計算され、利用可能な一連の参加者についてまとめられます。治療計画ごとに最低観察期間は90日です。
年次/間隔の訪問:- rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 3 年。 12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。および終了訪問
年間出血率、ベースラインでの既存のターゲット関節
時間枠：スクリーニング訪問;年次/間隔の訪問:- rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 3 年。 12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。および終了訪問
ベースラインでの既存の標的関節の年間出血率は、参加者ごとに計算され、治療レジメンあたり90日の最小観察期間で利用可能な一連の参加者について要約されます。
スクリーニング訪問;年次/間隔の訪問:- rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 3 年。 12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。および終了訪問
新しい標的関節の発生率
時間枠：スクリーニング訪問;年次/間隔の訪問:- rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 3 年。 12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。および終了訪問
新しい標的関節の発生率は、すべての参加者の新しい標的関節の総数を観察日数で割ったものとして計算されます。
スクリーニング訪問;年次/間隔の訪問:- rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 3 年。 12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。および終了訪問
ペッターソンスケールによるレントゲンによる関節の健康状態
時間枠：スクリーニング訪問;年次/間隔の訪問:- rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 3 年。 12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。終了訪問。
X 線 by Pettersson スコアによる関節の健康状態は、観察年ごとにまとめられます。
スクリーニング訪問;年次/間隔の訪問:- rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 3 年。 12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。終了訪問。
磁気共鳴画像法 (MRI) スコアリング システムによる関節の健康状態 - ルンド スコアリング システム (LSS) を使用
時間枠：スクリーニング訪問;年次/間隔の訪問:- rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 3 年。 12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。および終了訪問

LSS スコア形式 = A(e:s:h)。 軟骨下嚢胞 (スコア: 1 ～ 6)、軟骨下皮質の不規則性/侵食 (スコア: 1 ～ 4)、および軟骨破壊 (スコア: 1 ～ 6) の値の合計は、スコアの A コンポーネントの値を示します。 e、s、h コンポーネントは、滲出液/出血、肥大性滑膜、およびヘモジデリン沈着を表します (スコア: それぞれ 0 ～ 4)。 最大。 スコアは 16 (4:4:4) です。

軟骨下嚢胞:

  • 1つ以上の骨
  • ≥2 骨
  • 1つ以上の骨に3つ以上の嚢胞
  • >3 個の嚢胞 ≥2 個の骨
  • 最大サイズ >4 mm: ≥1 骨
  • 最大サイズ >4 mm: ≥2 骨

軟骨下皮質

  • 1つ以上の骨
  • ≥2 骨
  • 関節面の半分以上が関与：骨が 1 つ以上
  • 関節表面の > 半分を含む: 2 つ以上の骨

軟骨破壊

  • 1つ以上の骨
  • ≥2 骨
  • 全層欠損 (FTD): ≥1 骨
  • FTD: ≥2 骨
  • FTD は関節表面の 1/3 を超える：骨 1 個以上
  • FTD は関節表面の 1/3 を超える：骨が 2 つ以上

滲出液/関節内出血 (e): 肥大性滑膜 (s): ヘモジデリン (h): (それぞれ 0-4):

  • 0 欠席
  • 1 あいまい
  • 2小
  • 3 適度
  • 4大
スクリーニング訪問;年次/間隔の訪問:- rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 3 年。 12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。および終了訪問
血友病関節健康スコア（HJHS）を使用した関節の健康状態
時間枠：スクリーニング訪問;年次/間隔の訪問:- rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 3 年。 12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。および終了訪問

International Prophylaxis Study Group (IPSG) は、筋骨格評価のためのスコアリング システムである HJHS を開発しました。このシステムは、関節疾患のない、またはごくわずかな関節疾患を持つ子供に使用するために最適化されています。

HJHS には、腫れ、腫れの持続時間、筋萎縮、関節痛、動作時のクレピタス、屈曲損失、伸展損失、筋力、および全体的な歩行などのパラメータが含まれます。
スクリーニング訪問;年次/間隔の訪問:- rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 3 年。 12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。および終了訪問
予防療法の全体的な有効性評価
時間枠：年次/間隔の訪問:- rAHF-PFM 単独の場合は最長 8 年;- rAHF-PEG 単独の場合は最長 8 年、最低 4 年間のフォローアップ。 12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。および終了訪問
  • 優れている: 過去 12 か月 (M) 内の破過出血率 (BBR) が、以前の予防と比較して同じかそれより低い。 -参加者がrAHF-PFM、rAHF-PEGまたは他の第VIII因子（FVIII）による事前予防を受けていない場合、研究者の予想によると、予想と同じかそれ以上の結果
  • 良好: 前回の予防と比較して、過去 12 か月以内に BBR のわずかな増加。参加者がrAHF-PFM、rAHF-PEGまたはその他のFVIIIによる予防を受けなかった場合、治験責任医師の予想によると、予想される結果よりわずかに低い
  • Fair: 前回の予防と比較して、過去 12 か月で BBR が中程度に増加。参加者がrAHF-PFM、rAHF-PEGまたは他のFVIIIによる予防を受けなかった場合、研究者の予想によると、予想された結果よりもやや劣る
  • 不良：以前の予防と比較して、12M で BBR が大幅に増加。参加者がrAHF-PFM、rAHF-PEGまたはその他のFVIIIによる予防を受けなかった場合、研究者の期待によるとほとんどまたはまったく利益がありません
年次/間隔の訪問:- rAHF-PFM 単独の場合は最長 8 年;- rAHF-PEG 単独の場合は最長 8 年、最低 4 年間のフォローアップ。 12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。および終了訪問
処方された用法・用量の遵守と有効性との関係
時間枠：年次/間隔の訪問:- rAHF-PFM 単独の場合は最長 8 年;- rAHF-PEG 単独の場合は最長 8 年、最低 4 年間のフォローアップ。 12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。および終了訪問
処方された予防的治療に対する患者のコンプライアンスの評価は、担当医によって行われます。 コンプライアンスは、4 段階の表に従って分類されます (非常に準拠している、かなり準拠している、適度に準拠している、準拠していない)
年次/間隔の訪問:- rAHF-PFM 単独の場合は最長 8 年;- rAHF-PEG 単独の場合は最長 8 年、最低 4 年間のフォローアップ。 12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。および終了訪問
オンデマンド治療の全体的な有効性評価
時間枠：年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。および終了訪問
  • 優良: 出血エピソードは通常、以前のオンデマンド治療または研究者の期待と比較して、同じかそれ以下の注入回数および同じかそれ以下の用量で反応します
  • 良好: ほとんどの出血エピソードは、通常、同じ回数の注入と用量で反応しますが、以前のオンデマンド治療または研究者の予測と比較して、より多くの注入またはより多くの用量が必要な場合もあります。
  • 普通: 出血のエピソードは通常、以前のオンデマンド治療または研究者の予想と比較して、予想よりも多くの注入および/またはより高い線量を必要とします
  • 悪い：出血エピソードは、以前のオンデマンド治療または研究者の期待と比較して、同じ回数の注入および用量に反応せず、止血制御のために追加のまたは異なる凝固因子濃縮物を必要とする
年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。および終了訪問
オンデマンド治療のグローバル有効性評価
時間枠：年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。および終了訪問
  • 優良：1 回の注入から約 8 時間以内に、客観的な徴候（例えば、腫れ、圧痛、いらいら、慰められない、筋骨格系出血の場合の可動域の減少など）によって証明されるように、痛みが完全に軽減し、出血が止まる。 出血を抑えるための追加の注入は必要ありません。 止血を維持するためのさらなる注入の管理は、このスコアリングに影響しません。
  • 良好: 注入後約 8 時間以内に、明らかな痛みの軽減および/または出血の徴候の改善。 完全に解決するには、1回以上の注入が必要になる可能性があります。
  • 可: 注入後約 8 時間以内に、おそらくまたはわずかに痛みが軽減し、出血の徴候がわずかに改善する。 完全に解決するには、1 回以上の注入が必要です。
  • ×：改善しない、または悪化する。
年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。および終了訪問
出血停止に必要なrAHF-PFMまたはrAHF-PEGユニットの数
時間枠：年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。および終了訪問
抗血友病因子 (組換え) - 血漿/アルブミンフリー法 (rAHF-PFM) 抗血友病因子 (組換え) - ペグ化 (rAHF-PEG)
年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。および終了訪問
止血に必要なrAHF-PFMまたはrAHF-PEG注入の回数
時間枠：年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。および終了訪問
抗血友病因子 (組換え) - 血漿/アルブミンフリー法 (rAHF-PFM) 抗血友病因子 (組換え) - ペグ化 (rAHF-PEG)
年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。および終了訪問
手術、放射線滑膜切除術、および化学滑膜切除術を含む標的関節介入の発生率
時間枠：スクリーニング訪問;年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。および終了訪問
スクリーニング訪問;年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。および終了訪問
偽腫瘍発生の発生率
時間枠：スクリーニング訪問;年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。終了訪問
スクリーニング訪問;年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。終了訪問
生活の質: HAL アンケート - 成人患者向け
時間枠：登録訪問;スクリーニング訪問;年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。終了訪問
LHAL は、上肢を含む活動、下肢を含む基本的な活動、下肢を含む複雑な活動、および成人の全体的な身体活動スコアを測定します。
登録訪問;スクリーニング訪問;年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。終了訪問
生活の質: SF-12v2 アンケート - 成人患者向け
時間枠：登録訪問;スクリーニング訪問;年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。終了訪問
SF-12v2 は、成人の一般的な健康関連の生活の質を測定します。
登録訪問;スクリーニング訪問;年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。終了訪問
生活の質: EQ-5D アンケート - 成人患者向け
時間枠：登録訪問;スクリーニング訪問;年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。終了訪問
EQ-5D は、成人参加者の健康効用を測定します。
登録訪問;スクリーニング訪問;年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。終了訪問
生活の質: PedHAL アンケート - 小児患者向け
時間枠：登録訪問;スクリーニング訪問;年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。終了訪問

PedHAL は、上肢を含む活動、下肢を含む基本的な活動、下肢を含む複雑な活動、および子供の全体的な身体活動スコアを測定します。

4 ～ 13 歳の参加者の場合:

- PedHAL (親バージョン)

14 ～ 17 歳の参加者の場合:

・PedHAL（子供版）
登録訪問;スクリーニング訪問;年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。終了訪問
生活の質: SF-10 アンケート - 小児患者向け
時間枠：登録訪問;スクリーニング訪問;年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。終了訪問
SF-10 は、子供の一般的な健康関連の生活の質を測定し、親が記入します。
登録訪問;スクリーニング訪問;年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。終了訪問
生活の質: EQ-5D (14 歳以上) アンケート - 小児患者向け
時間枠：登録訪問;スクリーニング訪問;年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。終了訪問
EQ-5D は、14 歳以上の被験者の健康効用を測定します。
登録訪問;スクリーニング訪問;年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。終了訪問
ビジュアルアナログスケール（VAS）を使用して、年間ベースで4週間にわたって測定された、血友病に関連する慢性疼痛
時間枠：登録訪問;スクリーニング訪問;年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。終了訪問

VAS は、0 (痛みなし) から 10 (耐え難い痛み) のスケールを使用して痛みを評価します。

スクリーニング訪問中および毎年、調査員は参加者に、VASを使用して訪問日の4週間前の血友病に関連する慢性疼痛の平均レベルを評価するよう依頼するものとします。
登録訪問;スクリーニング訪問;年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。終了訪問
ビジュアルアナログスケール（VAS）を使用して、個々の出血エピソードで測定された、血友病に関連する急性痛
時間枠：登録訪問;スクリーニング訪問;年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。終了訪問

VAS は、0 (痛みなし) から 10 (耐え難い痛み) のスケールを使用して痛みを評価します。

参加者は、VAS を使用して、各出血エピソードに関連する急性疼痛のレベルを評価するよう求められます。 VAS スコアは、参加者の日記に記録されます。
登録訪問;スクリーニング訪問;年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。終了訪問
出血エピソードのために学校や仕事を休んだ日数
時間枠：登録訪問;スクリーニング訪問;年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。終了訪問
登録訪問;スクリーニング訪問;年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。終了訪問
標準的な FVIII 製品から rAHF-PEG への切り替え方法 - 1
時間枠：登録訪問;スクリーニング訪問;年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。終了訪問
以前のレジメンとrAHF-PEGとの間の週1回の予防注入回数の差
登録訪問;スクリーニング訪問;年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。終了訪問
標準的な FVIII 製品から rAHF-PEG への切り替え方法 - 2
時間枠：登録訪問;スクリーニング訪問;年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。終了訪問
前のレジメンとrAHFPEGの間の毎週の投与回数の違い
登録訪問;スクリーニング訪問;年次/間隔の来院: - rAHF-PFM 単独の場合は最大 8 年 - rAHF-PEG 単独の場合は最大 8 年、最低 4 年間のフォローアップ - 最大約 2 年12年間のrAHF-PFMとrAHF-PEGへの切り替え。終了訪問
第 VIII 因子 (FVIII) レベルが (<) 1% 未満、(<=) 2% 以下、および <= 5% で、インヒビターの病歴がない、以前に治療を受けた患者 (PTP) におけるインヒビターの発生率
時間枠：約8年（rAHF-PFM単独）、または12年（rAHF-PEG単独またはrAHF-PFMを受けた後）までの研究期間を通して
約8年（rAHF-PFM単独）、または12年（rAHF-PEG単独またはrAHF-PFMを受けた後）までの研究期間を通して
第 VIII 因子 (FVIII) レベルが 1% 未満、2% 未満、および 5% 未満で、阻害剤の既往歴がある治療歴のある患者 (PTP) における阻害剤の発生率
時間枠：約8年（rAHF-PFM単独）、または12年（rAHF-PEG単独またはrAHF-PFMを受けた後）までの研究期間を通して
約8年（rAHF-PFM単独）、または12年（rAHF-PEG単独またはrAHF-PFMを受けた後）までの研究期間を通して
第VIII因子（FVIII）レベルが1％未満、2％未満、5％未満の未治療患者（PUP）および最小限の治療を受けた患者（MTP）における阻害剤の発生率
時間枠：約8年（rAHF-PFM単独）、または12年（rAHF-PEG単独またはrAHF-PFMを受けた後）までの研究期間を通して
約8年（rAHF-PFM単独）、または12年（rAHF-PEG単独またはrAHF-PFMを受けた後）までの研究期間を通して
治療に関連する重篤な有害事象の発生率
時間枠：約8年（rAHF-PFM単独）、または12年（rAHF-PEG単独またはrAHF-PFMを受けた後）までの研究期間を通して
約8年（rAHF-PFM単独）、または12年（rAHF-PEG単独またはrAHF-PFMを受けた後）までの研究期間を通して
治療関連の重篤でない有害事象の発生率
時間枠：約8年（rAHF-PFM単独）、または12年（rAHF-PEG単独またはrAHF-PFMを受けた後）までの研究期間を通して
約8年（rAHF-PFM単独）、または12年（rAHF-PEG単独またはrAHF-PFMを受けた後）までの研究期間を通して
RAHF-PEGに切り替えた後の阻害剤の発生率
時間枠：約8年（rAHF-PFM単独）、または12年（rAHF-PEG単独またはrAHF-PFMを受けた後）までの研究期間を通して
患者の同じサブグループにおけるrAHF-PEGへの切り替え後の阻害剤の発生率
約8年（rAHF-PFM単独）、または12年（rAHF-PEG単独またはrAHF-PFMを受けた後）までの研究期間を通して

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Baxalta now part of Shire

協力者

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

捜査官

  • スタディディレクター：Study Director、Takeda

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2011年6月28日

一次修了 (実際)

2024年1月16日

研究の完了 (実際)

2024年1月16日

試験登録日

最初に提出

2014年3月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年3月4日

最初の投稿 (推定)

2014年3月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年6月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年6月14日

最終確認日

2024年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 061001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。 これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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