Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ADVATE/ ADYNOVI Hemofilie A Outcome Database (AHEAD) (AHEAD)

14 juni 2024 bijgewerkt door: Baxalta now part of Shire

ADVATE/ ADYNOVI Hemofilie Een uitkomstdatabase

Het doel van de studie is het documenteren van de natuurlijke geschiedenis van hemofilie A-ziekte en langetermijnresultaten in termen van effectiviteit, veiligheid en kwaliteit van leven bij deelnemers die Antihemophilic Factor (Recombinant) - Plasma/Albumin Free Method (rAHF-PFM) of Antihemofiliefactor (recombinant) - gepegyleerd (rAHF-PEG) in de dagelijkse klinische praktijk

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Hemofilie A

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

ADVATE/ ADYNOVI Hemofilie A Outcome Database (AHEAD)

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

951

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Australië
- New South Wales
  - Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
    - Royal Prince Alfred Hospital
- Western Australia
  - Murdoch, Western Australia, Australië, 6050
    - South Metropolitan Health Service trading as Fiona Stanley Hospital
België
- - Bruxelles, België, B-1200
    - Cliniques universitaires Saint-Luc
Brazilië
- - Rio de Janeiro, Brazilië, 20211030
    - Hemorio - Rj
  - São Paulo, Brazilië, 5403000
    - Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
- Ceará
  - Fortaleza, Ceará, Brazilië, 60431086
    - Hemoce - Ce
- Espírito Santo
  - Vitória, Espírito Santo, Brazilië, 29040-090
    - Hemocentro do Espírito Santo
- Paraná
  - Curitiba, Paraná, Brazilië, 80045-145
    - Hemepar - Pr
- Parthenon
  - Porto Alegre, Parthenon, Brazilië, 90650-000
    - Hemorgs - Rs
- Pará
  - Belém, Pará, Brazilië, 66033-000
    - Fundação HEMOPA
- São Paulo
  - Campinas, São Paulo, Brazilië, 13083-970
    - Hemocentro Da UNICAMP
  - Ribeirão Preto, São Paulo, Brazilië, 14051140
    - Hemocentro Ribeirão Preto - SP
Canada
- Alberta
  - Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
    - Stollery Children's Hospital, University of Alberta
- New Brunswick
  - Moncton, New Brunswick, Canada, E1C 6Z8
    - The Moncton City Hospital
- Ontario
  - Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
    - Children's Hospital of Eastern Ontario
  - Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
    - St-Michael's Hospital
  - Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
    - Sick Kids Hospital
- Saskatchewan
  - Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7N 0W8
    - Royal University Hospital
China
- - Beijing, China, 100045
    - Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
  - Nanjing, China
    - Nanjing Drum Tower Hospital The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
  - Shenzhen, China, 518037
    - Shenzhen Second People's Hospital
- Futian
  - Shenzhen, Futian, China
    - Shenzhen Children's Hospital
- Guangdong
  - Guangzhou, Guangdong, China
    - Nanfang Hospital Affiliated to Nanfang Medical University
- Heping
  - Tianjin, Heping, China
    - Institute of Hematology, Blood Disease Hospital, PUMC&CAMS
- Hubei
  - Wuhan, Hubei, China
    - Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology
- Jiangsu
  - Xuzhou, Jiangsu, China, 221006
    - The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
- Shandong
  - Jinan, Shandong, China
    - The Blood Center of Shandong Province
Colombia
- - Atlantico, Colombia
    - IPS FUSA SAS Centro Integral de Coagulacion
  - Bogotá, Colombia
    - Integral Solutions SD SAS
  - Floridablanca, Colombia, 681004
    - Fundacion Oftalmologica de Santander FOSCAL
Denemarken
- - Copenhagen, Denemarken, 2100
    - Rigshospitalet
Frankrijk
- - Brest, Frankrijk, 29200
    - "Hôpital Morvan CHRU de Brest"
  - CAEN Cedex, Frankrijk, 14033
    - CHU Côte de Nacre - CRTH
  - Chambery Cedex, Frankrijk, 73011
    - Centre Hospitalier Générale - CTH
  - Dijon Cedex, Frankrijk, 21079
    - CTRH - CHU Bocage
  - LIMOGES cedex, Frankrijk, 87043
    - Hôpital de la mère et de l'enfant - CHU de Limoges
  - Le Chesnay Cedex, Frankrijk, 78157
    - Hôpital André Mignot
  - Nantes Cedex, Frankrijk, 44093
    - CHRU Hôtel Dieu - CRTH
  - Paris, Frankrijk, 75014
    - Hôpital Cochin
  - RENNES Cedex 09, Frankrijk, 35033
    - Centre Régional de Traitement de l'Hémophilie et des Maladies hémorragiques. CHU de Rennes - Hôpital Pontchaillou
  - Reims Cedex, Frankrijk, 51092
    - CHU de Reims Hôpital Maison Blanche - CRTH
  - Rouen, Frankrijk, 76031
    - CHRU Charles Nicolle
  - Saint Priest en Jarez, Frankrijk, 42270
    - CIC
  - Toulouse Cedex 9, Frankrijk, 31059
    - CHRU Purpan CRTH - Pavillon Sénac
Griekenland
- - Thessaloniki, Griekenland, 546 42
    - General Hospital of Thessaloniki "Ippokratio"
- Athens
  - Goudi, Athens, Griekenland, 11527
    - Aghia Sofia Children's Hospital
  - Goudi, Athens, Griekenland, 11527
    - Laikon General Hospital
Hongarije
- - Budapest, Hongarije, H-1089
    - Heim Pál Gyermekkórház
  - Debrecen, Hongarije, H-4032
    - Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
  - Mohács, Hongarije, H-7700
    - Mohács City Hospital
  - Nyíregyháza, Hongarije, H-4400
    - Jósa András County Hospital
  - Szombathely, Hongarije, H-9700
    - Markusovszky Hospital
Italië
- - Bari, Italië, 70124
    - Azienda Ospedaliera Policlinico Consorziale Di Bari
  - Bologna, Italië, 40138
    - Policlinico S Orsola Malpighi
  - Catania, Italië, 95120
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Vittorio Emanuele, Ferrarotto, S. Bambino
  - Catanzaro, Italië, 88100
    - Ospedale Pugliese -Ciaccio
  - Firenze, Italië, 50134
    - Az. Osp. Univ. Careggi
  - Macerata, Italië, 62100
    - Ospedale Di Macerata
  - Milano, Italië, 20122
    - Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  - Napoli, Italië, 80131
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
  - Padova, Italië, 35100
    - Azienda Ospedaliera di Padova Clinica Medica II
  - Palermo, Italië, 90133
    - AOUP P. Giaccone
  - Reggio Calabria, Italië, 89123
    - Azienda Ospedaliera Bianchi Melacrino Morelli
  - Roma, Italië, 00165
    - Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  - Roma, Italië, 00168
    - Policlinico Universitario Gemelli
  - Roma, Italië, 00161
    - Università degli studi di Roma "La Sapienza"
  - Scorrano, Italië, 73025
    - Centro Emofilia e Coagulopatie Rare
  - Torino, Italië, 10126
    - Ospedale Molinette
Noorwegen
- - Oslo, Noorwegen, N-0027
    - Rikshospitalet
  - Oslo, Noorwegen, N-0424
    - Rikshospitalet, Oslo University Hospital
Oostenrijk
- - Linz, Oostenrijk, 4017
    - Landes Frauen und Kinderklinik Linz (LFKK Linz)
  - Linz, Oostenrijk, 4020
    - Kepler Universitätsklinikum Klinik für Kinder-und Jugendheilkunde
  - Wien, Oostenrijk, 1090
    - Medizinische Universitaet Wien
Polen
- - Bydgoszcz, Polen, 85-094
    - Szpital Uniwersytecki nr 1 im. dr Andrzeja Jurasza
  - Gdansk, Polen, 80-952
    - Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1
  - Warszawa, Polen, 02-091
    - Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  - Wroclaw, Polen, 50-556
    - Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu
Portugal
- - Coimbra, Portugal, 3000-602
    - Centro Hospitalar e Universitade de Coimbra
  - Lisboa, Portugal, 1649-035
    - Centro Hospitalar Lisboa Norte Hospital de Sta. Maria
  - Porto, Portugal, 4200-319
    - Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
- Açores
  - Ponta Delgada, Açores, Portugal, 9500-370
    - Hospital Do Divino Espirito Santo
Russische Federatie
- - Chelyabinsk, Russische Federatie
    - SBHI Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
  - Moscow, Russische Federatie, 125167
    - Federal State Budget Institution "Hematology Research Center" of Ministry of Healthcare of Russian Federation
  - Petrozavodsk, Russische Federatie
    - SBHI of the Republic of Kareliya Republican Hospital n.a. V.A. Baranov
  - Saint Petersburg, Russische Federatie, 191186
    - State Budget Healthcare Institution of Saint-Petersburg "City polyclinic #37"
  - Samara, Russische Federatie, 443079
    - Clinics of FSBEI High Education Samara SMU of MoH of Russia
Slovenië
- - Ljubljana, Slovenië, SI-1000
    - University Medical Centre Ljubljana
Spanje
- - A Coruña, Spanje, 15006
    - Hospital Teresa Herrera-Materno Infantil
  - Barcelona, Spanje, 08035
    - Hospital Hospital Sant Joan de Déu
  - Barcelona, Spanje, 08035
    - Hospital Universitari Vall d'Hebron (HUVH)
  - Palma de Mallorca, Spanje, 07120
    - Hospital Universitario Son Espases
Tsjechië
- - Brno, Tsjechië, 613 00
    - Fakultni nemocnice Brno
  - Ostrava, Tsjechië, 70852
    - Fakultni Nemocnice Ostrava
  - Ostrava, Tsjechië, 70852
    - Fakultní nemocnice Ostrava, Oddělení dětské hematologie a hematoonkologie
  - Praha 5, Tsjechië, 150 06
    - Fakultni nemocnice v Motole
Verenigd Koninkrijk
- - Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
    - Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust, Addenbrooke's Hospital
  - Canterbury, Verenigd Koninkrijk, CT1 3NG
    - East Kent Hospitals University Foundation Trust, Kent & Canterbury Hospital
  - London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
    - Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
- Hampshire
  - Basingstoke, Hampshire, Verenigd Koninkrijk, RG24 9NA
    - Hampshire Hospitals NHS Foundation Trust, Basingstoke and North Hampshire Hospital
Zweden
- - Gothenburg, Zweden, SE 41345
    - Sahlgrenska University Hospital
  - Malmö, Zweden, SE-205 02
    - Kliniska studier i Sverige - Forum Söder
  - Stockholm, Zweden, 171 76
    - Karolinska Universitetssjukhuset Solna
Zwitserland
- - Basel, Zwitserland, CH-4031
    - Universitätsspital Basel
  - Bern, Zwitserland, 3010
    - Inselspital Bern
  - Lausanne, Zwitserland, 1011
    - Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
  - Luzern 17, Zwitserland, CH-6000
    - Luzerner Kantonsspital
  - St. Gallen, Zwitserland, 9007
    - Kantonsspital St. Gallen
  - Wabern, Zwitserland, CH-3084
    - FMH Kinder und Jugendmedizin, im Wabern-Zentrum
  - Zürich, Zwitserland, CH-8032
    - Kinderspital Zürich
  - Zürich, Zwitserland, CH-8091
    - Universitätsspital Zürich

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Kind
Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De onderzoekspopulatie omvat mannelijke en vrouwelijke deelnemers van elk ras en elke leeftijd met de diagnose hemofilie A (factor VIII (FVIII) = 5%). De behandelend arts moet de deelnemers rAHF-PFM of rAHF-PEG hebben voorgeschreven voor de behandeling van hemofilie A voorafgaand aan de beslissing om deel te nemen aan het onderzoek.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Deelnemer heeft hemofilie A {FVIII kleiner dan of gelijk aan (<=)5%}
Deelnemer krijgt Antihemophilic Factor (Recombinant) - Plasma/Albumin Free Method (rAHF-PFM) of Antihemophilic Factor (Recombinant) - Gepegyleerd (rAHF-PEG) voorgeschreven door de behandelend arts
Deelnemer of de wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger van de deelnemer geeft geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

Van de deelnemer is bekend dat hij overgevoelig is voor de werkzame stof of voor één van de hulpstoffen
Deelnemer heeft een allergische reactie op muizen- of hamstereiwitten gekend
Deelnemer heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksproduct (IP) of apparaat binnen 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving voor het onderzoek of staat gepland om deel te nemen aan een ander klinisch onderzoek met een ander FVIII-concentraat of apparaat in de loop van dit onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Observatiemodellen: Cohort
Tijdsperspectieven: Prospectief

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort	Interventie / Behandeling
rAHF-PFM Deelnemers behandeld met alleen rAHF-PFM	Biologisch: ADVEREN Antihemofiele factor (recombinant) - plasma-/albuminevrije methode Andere namen: octocog alfa rAHF-PFM
rAHF-PEG Deelnemers behandeld met alleen rAHF-PEG	Biologisch: ADYNOVI Antihemofiele factor (recombinant) gepegyleerd Andere namen: rurioctocog alfa pegol rAHF-PEG
rAHF-PFM en vervolgens rAHF-PEG Deelnemers behandeld met rAHF-PFM en schakelden vervolgens over op rAHF-PEG	Biologisch: ADVEREN Antihemofiele factor (recombinant) - plasma-/albuminevrije methode Andere namen: octocog alfa rAHF-PFM Biologisch: ADYNOVI Antihemofiele factor (recombinant) gepegyleerd Andere namen: rurioctocog alfa pegol rAHF-PEG

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Gezamenlijke gezondheidsresultaten - beoordeeld door lichamelijk onderzoek met alleen de parameters voor pijn, bloeding en lichamelijk onderzoek van de Gilbert-schaal Tijdsspanne: Tot ongeveer 12 jaar	De World Federation of Hemophilia heeft een musculoskeletaal evaluatiesysteem ontwikkeld, gewoonlijk de Gilbert-test genoemd, om de gezondheidsstatus van hemofiliegewrichten te meten. De Gilbert-test moet worden uitgevoerd bij afwezigheid van acute bloeding, acute pijn en acute ontsteking in het geëvalueerde gewricht . Bij elke Gilbert-test worden vier parameters gebruikt: pijn (score: 0-3), bloeding (score: 0-3), lichamelijk onderzoek (score: 0-12) en röntgenevaluatie (score: 0-13). van 0 betekent geen pijn, geen bloeding, geen problemen met lichamelijk onderzoek en/of geen problemen met röntgenfoto's. Hogere scores voor elk van deze categorieën vertegenwoordigen verslechterende omstandigheden.	Tot ongeveer 12 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Medewerkers

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Onderzoekers

Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

To obtain more information on the study, click here/on this link

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 juni 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 januari 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 januari 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 maart 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 maart 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

5 maart 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 juni 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 juni 2024

Laatst geverifieerd

1 juni 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

061001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

LEERPROTOCOOL
SAP
ICF
MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Geannualiseerd bloedingspercentage, alle gewrichten Tijdsspanne: Jaarlijkse/intervalbezoeken:- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PFM- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PEG met een minimale follow-up van 4 jaar- Tot ongeveer. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek	Het bloedingspercentage op jaarbasis voor alle gewrichten wordt berekend per deelnemer en samengevat over de set van beschikbare deelnemers met een minimale observatieperiode van 90 dagen per behandelingsregime.	Jaarlijkse/intervalbezoeken:- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PFM- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PEG met een minimale follow-up van 4 jaar- Tot ongeveer. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek
Bloedingspercentage op jaarbasis, alle bloedingen Tijdsspanne: Jaarlijkse/intervalbezoeken:- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PFM- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PEG met een minimale follow-up van 4 jaar- Tot ongeveer. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek	Het aantal bloedingen op jaarbasis voor alle bloedingen wordt berekend per deelnemer en samengevat over de set beschikbare deelnemers, met een minimale observatieperiode van 90 dagen per behandelingsregime.	Jaarlijkse/intervalbezoeken:- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PFM- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PEG met een minimale follow-up van 4 jaar- Tot ongeveer. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek
Geannualiseerd bloedingspercentage, reeds bestaande doelgewrichten bij baseline Tijdsspanne: Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken:- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PFM- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PEG met een minimale follow-up van 4 jaar- Tot ongeveer. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek	Het bloedingspercentage op jaarbasis voor reeds bestaande doelgewrichten bij baseline wordt berekend per deelnemer en samengevat over de set van beschikbare deelnemers met een minimale observatieperiode van 90 dagen per behandelingsregime.	Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken:- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PFM- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PEG met een minimale follow-up van 4 jaar- Tot ongeveer. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek
Incidentie van nieuwe doelgewrichten Tijdsspanne: Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken:- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PFM- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PEG met een minimale follow-up van 4 jaar- Tot ongeveer. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek	De incidentie van nieuwe doelgewrichten wordt berekend als het totale aantal nieuwe doelgewrichten bij alle deelnemers gedeeld door het totale aantal observatiedagen.	Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken:- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PFM- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PEG met een minimale follow-up van 4 jaar- Tot ongeveer. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek
Status van gezamenlijke gezondheid door X-ray door Pettersson-schaal Tijdsspanne: Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken:- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PFM- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PEG met een minimale follow-up van 4 jaar- Tot ongeveer. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek.	De status van de gezondheid van de gewrichten op basis van röntgenfoto's op basis van de Pettersson-score wordt voor elk waarnemingsjaar samengevat.	Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken:- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PFM- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PEG met een minimale follow-up van 4 jaar- Tot ongeveer. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek.
Status van gewrichtsgezondheid door Magnetic Resonance Imaging (MRI) scoresysteem - met behulp van het Lund scoresysteem (LSS) Tijdsspanne: Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken:- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PFM- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PEG met een minimale follow-up van 4 jaar- Tot ongeveer. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek	LSS-scoreformaat= A(e:s:h). Som van waarden voor subchondrale cyste (score: 1-6), onregelmatigheid/erosie van subchondrale cortex (score: 1-4) en chondrale vernietiging (score: 1-6) geeft waarde voor de A-component van de score. e, s, h componenten vertegenwoordigen effusie/hemartrose, hypertrofische synoviale, & hemosiderine afzetting (score: 0-4 voor elk). Max. score is 16 (4:4:4). Subchondrale cyste: ≥1 bot ≥2 botten >3 cysten in ≥1 bot >3 cysten ≥2 botten Grootste maat >4 mm: ≥1 bot Grootste maat >4 mm: ≥2 botten Subchondrale cortex ≥1 bot ≥2 botten Betrokkenheid > half gewrichtsoppervlak: ≥1 bot Betrokkenheid > helft van gewrichtsoppervlak: ≥2 botten Chondrale vernietiging ≥1 bot ≥2 botten Volledige dikte defect (FTD): ≥1 bot FTD: ≥2 botten Bij FTD is >1/3 van het gewrichtsoppervlak betrokken: ≥1 bot Bij FTD is >1/3 van het gewrichtsoppervlak betrokken: ≥2 botten Effusie/hemartrose (e): Hypertrofische synoviale (s): Hemosiderin (h): (0-4 voor elk): 0 afwezig 1 dubbelzinnig 2 kleine 3 matig 4 groot	Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken:- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PFM- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PEG met een minimale follow-up van 4 jaar- Tot ongeveer. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek
Status van gewrichtsgezondheid met behulp van de Hemophilia Joint Health Score (HJHS) Tijdsspanne: Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken:- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PFM- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PEG met een minimale follow-up van 4 jaar- Tot ongeveer. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek	De International Prophylaxis Study Group (IPSG) ontwikkelde een scoresysteem voor musculoskeletale evaluatie, de HJHS, geoptimaliseerd voor gebruik bij kinderen met geen of minimale gewrichtsaandoening. De HJHS omvat de volgende parameters: zwelling, duur van de zwelling, spieratrofie, gewrichtspijn, crepitus bij beweging, flexieverlies, extensieverlies, kracht en globale gang.	Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken:- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PFM- Tot 8 jaar indien alleen rAHF-PEG met een minimale follow-up van 4 jaar- Tot ongeveer. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek
Algehele effectiviteitsbeoordeling voor profylaxetherapie Tijdsspanne: Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM; - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar; 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek	Uitstekend: hetzelfde of lager aantal doorbraakbloedingen (BBR) in de afgelopen 12 maanden (M) in vergelijking met eerdere profylaxe; als de deelnemer niet eerder profylaxe heeft gekregen met rAHF-PFM, rAHF-PEG of andere factor VIII (FVIII), hetzelfde of beter resultaat dan verwacht volgens de verwachting van de onderzoeker Goed: kleine toename in BBR in de afgelopen 12 miljoen vergeleken met eerdere profylaxe; als de deelnemer geen profylaxe kreeg met rAHF-PFM, rAHF-PEG of andere factor VIII, iets minder dan verwachte uitkomst volgens de verwachting van de onderzoeker Redelijk: matige toename van BBR in de afgelopen 12 miljoen vergeleken met eerdere profylaxe; als de deelnemer geen profylaxe kreeg met rAHF-PFM, rAHF-PEG of andere factor VIII, iets minder dan verwachte uitkomst volgens de verwachting van de onderzoeker Slecht: significante toename van BBR in de 12M in vergelijking met eerdere profylaxe; als de deelnemer geen profylaxe kreeg met rAHF-PFM, rAHF-PEG of andere factor VIII, weinig tot geen voordeel volgens de verwachting van de onderzoeker	Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM; - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar; 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek
Naleving van de voorgeschreven dosering en de relatie met effectiviteit Tijdsspanne: Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM; - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar; 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek	Evaluatie van de therapietrouw van de patiënt aan de voorgeschreven profylactische behandeling zal worden uitgevoerd door de behandelend arts. Naleving wordt gecategoriseerd op basis van een 4-puntstabel (Zeer compliant, Redelijk compliant, Matig compliant, Slecht compliant)	Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM; - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar; 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek
Algehele effectiviteitsbeoordeling voor behandeling op aanvraag Tijdsspanne: Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek	Uitstekend: Bloedingsepisoden reageren doorgaans op hetzelfde of minder aantal infusies en dezelfde of lagere dosis in vergelijking met eerdere on-demand-behandeling of de verwachting van de onderzoeker Goed: de meeste bloedingsepisoden reageren doorgaans op hetzelfde aantal infusies en doses, maar sommige vereisen meer infusies of een hogere dosis in vergelijking met eerdere on-demand-behandelingen of de verwachting van de onderzoeker Redelijk: Bloedingsepisodes vereisen doorgaans meer infusies en/of hogere doses dan verwacht in vergelijking met eerdere on-demand-behandeling of de verwachting van de onderzoeker Slecht: bloedingsepisoden reageren routinematig niet op hetzelfde aantal infusies en doses en vereisen extra of ander factorconcentraat voor hemostatische controle in vergelijking met eerdere on-demand-behandeling of de verwachting van de onderzoeker	Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek
Wereldwijde effectiviteitsbeoordeling voor on-demand behandeling Tijdsspanne: Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek	Uitstekend: Volledige verlichting van pijn en stoppen van bloedingen zoals blijkt uit objectieve tekenen (bijv. zwelling, gevoeligheid, prikkelbaarheid, ontroostbaarheid en verminderd bewegingsbereik in het geval van musculoskeletale bloeding) binnen ongeveer 8 uur na een enkele infusie. Er is geen extra infuus nodig om bloedingen onder controle te krijgen. Toediening van verdere infusies om hemostase te handhaven zou deze score niet beïnvloeden. Goed: duidelijke pijnverlichting en/of verbetering van tekenen van bloeding binnen ongeveer 8 uur na de infusie. Vereist mogelijk meer dan 1 infuus voor volledige oplossing. Redelijk: Waarschijnlijke of lichte verlichting van pijn en lichte verbetering van tekenen van bloeding binnen ongeveer 8 uur na de infusie. Vereist meer dan 1 infusie voor volledige oplossing. Slecht: Geen verbetering of toestand verslechtert.	Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek
Aantal rAHF-PFM- of rAHF-PEG-eenheden vereist voor het stoppen van bloedingen Tijdsspanne: Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek	Antihemofiliefactor (recombinant) - plasma-/albuminevrije methode (rAHF-PFM) Antihemofiliefactor (recombinant) - gepegyleerd (rAHF-PEG)	Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek
Aantal rAHF-PFM- of rAHF-PEG-infusies dat nodig is om bloedingen te stoppen Tijdsspanne: Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek	Antihemofiliefactor (recombinant) - plasma-/albuminevrije methode (rAHF-PFM) Antihemofiliefactor (recombinant) - gepegyleerd (rAHF-PEG)	Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek
Incidentie van doelgewrichtsinterventie, waaronder chirurgie, radiosynovectomie en chemosynovectomie Tijdsspanne: Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek		Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; en beëindigingsbezoek
Incidentie van pseudo-tumorontwikkeling Tijdsspanne: Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; Beëindiging bezoek		Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; Beëindiging bezoek
Kwaliteit van leven: HAL-vragenlijst - voor volwassen patiënten Tijdsspanne: Inschrijvingsbezoek; Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; Beëindiging bezoek	De lHAL meet activiteiten waarbij de bovenste ledematen betrokken zijn, basisactiviteiten waarbij de onderste ledematen betrokken zijn en complexe activiteiten waarbij de onderste ledematen betrokken zijn, evenals een algehele lichamelijke activiteitsscore voor volwassenen.	Inschrijvingsbezoek; Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; Beëindiging bezoek
Kwaliteit van leven: SF-12v2-vragenlijst - voor volwassen patiënten Tijdsspanne: Inschrijvingsbezoek; Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; Beëindiging bezoek	De SF-12v2 meet de generieke gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van volwassenen.	Inschrijvingsbezoek; Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; Beëindiging bezoek
Kwaliteit van leven: EQ-5D-vragenlijst - voor volwassen patiënten Tijdsspanne: Inschrijvingsbezoek;Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; Beëindiging bezoek	De EQ-5D meet gezondheidsnut bij volwassen deelnemers.	Inschrijvingsbezoek;Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; Beëindiging bezoek
Kwaliteit van leven: PedHAL-vragenlijst - voor pediatrische patiënten Tijdsspanne: Inschrijvingsbezoek; Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; Beëindiging bezoek	De PedHAL meet activiteiten waarbij de bovenste ledematen betrokken zijn, basisactiviteiten waarbij de onderste ledematen betrokken zijn en complexe activiteiten waarbij de onderste ledematen betrokken zijn, evenals een algehele lichamelijke activiteitsscore voor kinderen. Voor deelnemers van 4-13 jaar: - PedHAL (bovenliggende versie) Voor deelnemers van 14-17 jaar: - PedHAL (kindversie)	Inschrijvingsbezoek; Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; Beëindiging bezoek
Kwaliteit van leven: SF-10 vragenlijst - voor pediatrische patiënten Tijdsspanne: Inschrijvingsbezoek; Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; Beëindiging bezoek	De SF-10 meet de algemene gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van kinderen en wordt door de ouders ingevuld.	Inschrijvingsbezoek; Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; Beëindiging bezoek
Kwaliteit van leven: EQ-5D (14 en hoger) vragenlijst - voor pediatrische patiënten Tijdsspanne: Inschrijvingsbezoek; Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; Beëindiging bezoek	De EQ-5D meet gezondheidsnut bij proefpersonen van 14 jaar en ouder.	Inschrijvingsbezoek; Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; Beëindiging bezoek
Chronische pijn geassocieerd met hemofilie, zoals gemeten over een periode van 4 weken op jaarbasis, met behulp van de visuele analoge schaal (VAS) Tijdsspanne: Inschrijvingsbezoek; Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; Beëindiging bezoek	De VAS beoordeelt de pijn op een schaal van 0 (geen pijn) tot 10 (ondraaglijke pijn). Tijdens het screeningsbezoek en jaarlijks zullen de onderzoekers de deelnemers vragen om met behulp van de VAS het gemiddelde niveau van chronische pijn in verband met hemofilie te beoordelen gedurende de periode van 4 weken voorafgaand aan de bezoekdatum.	Inschrijvingsbezoek; Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; Beëindiging bezoek
Acute pijn geassocieerd met hemofilie, zoals gemeten met individuele bloedingsepisoden, met behulp van de visuele analoge schaal (VAS) Tijdsspanne: Inschrijvingsbezoek; Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; Beëindiging bezoek	De VAS beoordeelt de pijn op een schaal van 0 (geen pijn) tot 10 (ondraaglijke pijn). Deelnemers wordt gevraagd om met behulp van de VAS beoordelingen te geven van het niveau van acute pijn geassocieerd met elke bloedingsepisode. De VAS-scores worden bijgehouden in het deelnemersdagboek.	Inschrijvingsbezoek; Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; Beëindiging bezoek
Aantal verloren dagen van school of werk als gevolg van bloedingen Tijdsspanne: Inschrijvingsbezoek; Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; Beëindiging bezoek		Inschrijvingsbezoek; Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; Beëindiging bezoek
Modaliteiten voor het overstappen van een standaard FVIII-product naar rAHF-PEG - 1 Tijdsspanne: Inschrijvingsbezoek; Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; Beëindiging bezoek	Verschil in aantal wekelijkse profylactische infusies tussen vorig regime en rAHF-PEG	Inschrijvingsbezoek; Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; Beëindiging bezoek
Modaliteiten voor het overstappen van een standaard FVIII-product naar rAHF-PEG - 2 Tijdsspanne: Inschrijvingsbezoek; Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; Beëindiging bezoek	Verschil in aantal wekelijkse doses tussen vorig regime en rAHFPEG	Inschrijvingsbezoek; Screeningsbezoek; Jaarlijkse/intervalbezoeken: - tot 8 jaar als alleen rAHF-PFM - tot 8 jaar als alleen rAHF-PEG wordt gebruikt met een minimale follow-up van 4 jaar - tot ongeveer 4 jaar. 12 jaar rAHF-PFM en overgestapt op rAHF-PEG; Beëindiging bezoek
Incidentie van remmers bij eerder behandelde patiënten (PTP's) met factor VIII (FVIII)-niveaus lager dan (<) 1%, lager dan of gelijk aan (<=) 2% en <= 5% zonder voorgeschiedenis van remmer Tijdsspanne: Gedurende de onderzoeksperiode tot ongeveer: 8 jaar (alleen rAHF-PFM), of 12 jaar (alleen rAHF-PEG of na ontvangst van rAHF-PFM)		Gedurende de onderzoeksperiode tot ongeveer: 8 jaar (alleen rAHF-PFM), of 12 jaar (alleen rAHF-PEG of na ontvangst van rAHF-PFM)
Incidentie van remmers bij eerder behandelde patiënten (PTP's) met factor VIII (FVIII)-niveaus <1%, <=2% en <= 5% met voorgeschiedenis van remmer Tijdsspanne: Gedurende de onderzoeksperiode tot ongeveer: 8 jaar (alleen rAHF-PFM), of 12 jaar (alleen rAHF-PEG of na ontvangst van rAHF-PFM)		Gedurende de onderzoeksperiode tot ongeveer: 8 jaar (alleen rAHF-PFM), of 12 jaar (alleen rAHF-PEG of na ontvangst van rAHF-PFM)
Incidentie van remmers bij eerder onbehandelde patiënten (PUP's) en minimaal behandelde patiënten (MTP's) met factor VIII (FVIII)-niveaus <1%, <=2% en <= 5% Tijdsspanne: Gedurende de onderzoeksperiode tot ongeveer: 8 jaar (alleen rAHF-PFM), of 12 jaar (alleen rAHF-PEG of na ontvangst van rAHF-PFM)		Gedurende de onderzoeksperiode tot ongeveer: 8 jaar (alleen rAHF-PFM), of 12 jaar (alleen rAHF-PEG of na ontvangst van rAHF-PFM)
Incidentie van therapiegerelateerde ernstige bijwerkingen Tijdsspanne: Gedurende de onderzoeksperiode tot ongeveer: 8 jaar (alleen rAHF-PFM), of 12 jaar (alleen rAHF-PEG of na ontvangst van rAHF-PFM)		Gedurende de onderzoeksperiode tot ongeveer: 8 jaar (alleen rAHF-PFM), of 12 jaar (alleen rAHF-PEG of na ontvangst van rAHF-PFM)
Incidentie van therapiegerelateerde niet-ernstige bijwerkingen Tijdsspanne: Gedurende de onderzoeksperiode tot ongeveer: 8 jaar (alleen rAHF-PFM), of 12 jaar (alleen rAHF-PEG of na ontvangst van rAHF-PFM)		Gedurende de onderzoeksperiode tot ongeveer: 8 jaar (alleen rAHF-PFM), of 12 jaar (alleen rAHF-PEG of na ontvangst van rAHF-PFM)
Incidentie van remmers na overschakeling op rAHF-PEG Tijdsspanne: Gedurende de onderzoeksperiode tot ongeveer: 8 jaar (alleen rAHF-PFM), of 12 jaar (alleen rAHF-PEG of na ontvangst van rAHF-PFM)	Incidentie van remmers na overschakeling op rAHF-PEG in dezelfde subgroepen van patiënten	Gedurende de onderzoeksperiode tot ongeveer: 8 jaar (alleen rAHF-PFM), of 12 jaar (alleen rAHF-PEG of na ontvangst van rAHF-PFM)

ADVATE/ ADYNOVI Hemofilie A Outcome Database (AHEAD) (AHEAD)

ADVATE/ ADYNOVI Hemofilie Een uitkomstdatabase

Studie Overzicht

Toestand

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Studietype

Inschrijving (Werkelijk)

Contacten en locaties

Studie Locaties

Deelname Criteria

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Accepteert gezonde vrijwilligers

Bemonsteringsmethode

Studie Bevolking

Beschrijving

Studie plan

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort

Interventie / Behandeling

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat

Maatregel Beschrijving

Tijdsspanne

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat

Maatregel Beschrijving

Tijdsspanne

Medewerkers en onderzoekers

Sponsor

Medewerkers

Onderzoekers

Publicaties en nuttige links

Nuttige links

Studie record data

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst geplaatst (Geschat)

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatst geverifieerd

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Beschrijving IPD-plan

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD delen Ondersteunend informatietype

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.