Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ADVATE/ADYNOVI Hemophilia A -tulostietokanta (AHEAD) (AHEAD)

keskiviikko 24. tammikuuta 2024 päivittänyt: Baxalta now part of Shire

ADVATE/ADYNOVI Hemofilia A -tulostietokanta

Tutkimuksen tarkoituksena on dokumentoida hemofilia A -sairauden luonnollinen historia ja pitkäaikaiset tulokset tehokkuuden, turvallisuuden ja elämänlaadun suhteen osallistujilla, jotka saavat antihemofiilistä tekijää (rekombinantti) - plasma/albumiinivapaata menetelmää (rAHF-PFM) tai Antihemofiilinen tekijä (rekombinantti) - Pegyloitu (rAHF-PEG) rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ADVATE/ADYNOVI Hemophilia A -tulostietokanta (AHEAD)

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

955

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6050
        • South Metropolitan Health Service trading as Fiona Stanley Hospital
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, B-1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Brasilia
      • Rio de Janeiro, Brasilia, 20211030
        • Hemorio - Rj
      • São Paulo, Brasilia, 5403000
        • Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasilia, 60431086
        • Hemoce - Ce
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brasilia, 29040-090
        • Hemocentro do Espírito Santo
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilia, 80045-145
        • Hemepar - Pr
    • Parthenon
      • Porto Alegre, Parthenon, Brasilia, 90650-000
        • Hemorgs - Rs
    • Pará
      • Belém, Pará, Brasilia, 66033-000
        • Fundação HEMOPA
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilia, 13083-970
        • Hemocentro Da UNICAMP
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilia, 14051140
        • Hemocentro Ribeirão Preto - SP
  • Espanja
      • A Coruña, Espanja, 15006
        • Hospital Teresa Herrera-Materno Infantil
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron (HUVH)
      • Palma de Mallorca, Espanja, 07120
        • Hospital Universitario Son Espases
  • Italia
      • Bari, Italia, 70124
        • Azienda Ospedaliera Policlinico Consorziale Di Bari
      • Bologna, Italia, 40138
        • Policlinico S Orsola Malpighi
      • Catania, Italia, 95120
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Vittorio Emanuele, Ferrarotto, S. Bambino
      • Catanzaro, Italia, 88100
        • Ospedale Pugliese -Ciaccio
      • Firenze, Italia, 50134
        • Az. Osp. Univ. Careggi
      • Macerata, Italia, 62100
        • Ospedale di Macerata
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Padova, Italia, 35100
        • Azienda Ospedaliera di Padova Clinica Medica II
      • Palermo, Italia, 90133
        • AOUP P. Giaccone
      • Reggio Calabria, Italia, 89123
        • Azienda Ospedaliera Bianchi Melacrino Morelli
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Italia, 00168
        • Policlinico Universitario Gemelli
      • Roma, Italia, 00161
        • Università degli studi di Roma "La Sapienza"
      • Scorrano, Italia, 73025
        • Centro Emofilia e Coagulopatie Rare
      • Torino, Italia, 10126
        • Ospedale Molinette
  • Itävalta
      • Linz, Itävalta, 4017
        • Landes Frauen und Kinderklinik Linz (LFKK Linz)
      • Linz, Itävalta, 4020
        • Kepler Universitätsklinikum Klinik für Kinder-und Jugendheilkunde
      • Wien, Itävalta, 1090
        • Medizinische Universitaet Wien
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital, University of Alberta
    • New Brunswick
      • Moncton, New Brunswick, Kanada, E1C 6Z8
        • The Moncton City Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St-Michael's Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Sick Kids Hospital
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7N 0W8
        • Royal University Hospital
  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100045
        • Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
      • Nanjing, Kiina
        • Nanjing Drum Tower Hospital The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
      • Shenzhen, Kiina, 518037
        • Shenzhen Second People's Hospital
    • Futian
      • Shenzhen, Futian, Kiina
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina
        • Nanfang Hospital Affiliated to Nanfang Medical University
    • Heping
      • Tianjin, Heping, Kiina
        • Institute of Hematology, Blood Disease Hospital, PUMC&CAMS
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kiina
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology
    • Jiangsu
      • Xuzhou, Jiangsu, Kiina, 221006
        • The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kiina
        • The Blood Center of Shandong Province
  • Kolumbia
      • Atlantico, Kolumbia
        • IPS FUSA SAS Centro Integral de Coagulacion
      • Bogotá, Kolumbia
        • Integral Solutions SD SAS
      • Floridablanca, Kolumbia, 681004
        • Fundación Oftalmológica de Santander FOSCAL
  • Kreikka
      • Thessaloniki, Kreikka, 546 42
        • General Hospital of Thessaloniki "Ippokratio"
    • Athens
      • Goudi, Athens, Kreikka, 11527
        • Aghia Sofia Children's Hospital
      • Goudi, Athens, Kreikka, 11527
        • Laikon General Hospital
  • Norja
      • Oslo, Norja, N-0027
        • Rikshospitalet
      • Oslo, Norja, N-0424
        • Rikshospitalet, Oslo University Hospital
  • Portugali
      • Coimbra, Portugali, 3000-602
        • Centro Hospitalar e Universitade de Coimbra
      • Lisboa, Portugali, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte Hospital de Sta. Maria
      • Porto, Portugali, 4200-319
        • Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
    • Açores
      • Ponta Delgada, Açores, Portugali, 9500-370
        • Hospital do Divino Espírito Santo
  • Puola
      • Bydgoszcz, Puola, 85-094
        • Szpital Uniwersytecki nr 1 im. dr Andrzeja Jurasza
      • Gdansk, Puola, 80-952
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1
      • Warszawa, Puola, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
      • Wroclaw, Puola, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu
  • Ranska
      • Brest, Ranska, 29200
        • "Hôpital Morvan CHRU de Brest"
      • CAEN Cedex, Ranska, 14033
        • CHU Côte de Nacre - CRTH
      • Chambery Cedex, Ranska, 73011
        • Centre Hospitalier Générale - CTH
      • Dijon Cedex, Ranska, 21079
        • CTRH - CHU Bocage
      • LIMOGES cedex, Ranska, 87043
        • Hôpital de la Mère et de l'Enfant - CHU de LIMOGES
      • Le Chesnay Cedex, Ranska, 78157
        • Hôpital André Mignot
      • Nantes Cedex, Ranska, 44093
        • CHRU Hôtel Dieu - CRTH
      • Paris, Ranska, 75014
        • Hopital Cochin
      • RENNES Cedex 09, Ranska, 35033
        • Centre Régional de Traitement de l'Hémophilie et des Maladies hémorragiques. CHU de Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Reims Cedex, Ranska, 51092
        • CHU de Reims Hôpital Maison Blanche - CRTH
      • Rouen, Ranska, 76031
        • CHRU Charles Nicolle
      • Saint Priest en Jarez, Ranska, 42270
        • CIC
      • Toulouse Cedex 9, Ranska, 31059
        • CHRU Purpan CRTH - Pavillon Sénac
  • Ruotsi
      • Gothenburg, Ruotsi, SE 41345
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Malmö, Ruotsi, SE-205 02
        • Kliniska studier i Sverige - Forum Söder
      • Stockholm, Ruotsi, 171 76
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, SI-1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Sveitsi
      • Basel, Sveitsi, CH-4031
        • Universitätsspital Basel
      • Bern, Sveitsi, 3010
        • Inselspital Bern
      • Lausanne, Sveitsi, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
      • Luzern 17, Sveitsi, CH-6000
        • Luzerner Kantonsspital
      • St. Gallen, Sveitsi, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen
      • Wabern, Sveitsi, CH-3084
        • FMH Kinder und Jugendmedizin, im Wabern-Zentrum
      • Zürich, Sveitsi, CH-8032
        • Kinderspital Zürich
      • Zürich, Sveitsi, CH-8091
        • UniversitätsSpital Zürich
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, 2100
        • Rigshospitalet
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki, 613 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Ostrava, Tšekki, 70852
        • Fakultni nemocnice Ostrava
      • Ostrava, Tšekki, 70852
        • Fakultní nemocnice Ostrava, Oddělení dětské hematologie a hematoonkologie
      • Praha 5, Tšekki, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, H-1089
        • Heim Pál Gyermekkórház
      • Debrecen, Unkari, H-4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
      • Mohács, Unkari, H-7700
        • Mohács City Hospital
      • Nyíregyháza, Unkari, H-4400
        • Jósa András County Hospital
      • Szombathely, Unkari, H-9700
        • Markusovszky Hospital
  • Venäjän federaatio
      • Chelyabinsk, Venäjän federaatio
        • SBHI Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
      • Moscow, Venäjän federaatio, 125167
        • Federal State Budget Institution "Hematology Research Center" of Ministry of Healthcare of Russian Federation
      • Petrozavodsk, Venäjän federaatio
        • SBHI of the Republic of Kareliya Republican Hospital n.a. V.A. Baranov
      • Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 191186
        • State Budget Healthcare Institution of Saint-Petersburg "City polyclinic #37"
      • Samara, Venäjän federaatio, 443079
        • Clinics of FSBEI High Education Samara SMU of MoH of Russia
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust, Addenbrooke's Hospital
      • Canterbury, Yhdistynyt kuningaskunta, CT1 3NG
        • East Kent Hospitals University Foundation Trust, Kent & Canterbury Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Yhdistynyt kuningaskunta, RG24 9NA
        • Hampshire Hospitals NHS Foundation Trust, Basingstoke and North Hampshire Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tutkimuspopulaatio sisältää mies- ja naispuoliset osallistujat mistä tahansa rodusta ja iästä, joilla on hemofilia A -diagnoosi (tekijä VIII (FVIII) = 5 %). Hoitavan lääkärin on täytynyt määrätä osallistujille rAHF-PFM tai rAHF-PEG hemofilia A:n hoitoon ennen kuin hän päättää osallistua tutkimukseen.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujalla on hemofilia A {FVIII pienempi tai yhtä suuri kuin (<=)5 %}
  • Hoitava lääkäri määrää osallistujalle antihemofiilisen tekijän (rekombinantti) - plasma/albumiiniton menetelmä (rAHF-PFM) tai antihemofiilinen tekijä (rekombinantti) - pegyloitu (rAHF-PEG)
  • Osallistuja tai osallistujan laillinen edustaja antaa tietoon perustuvan suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujan tiedetään olevan yliherkkä vaikuttavalle aineelle tai jollekin apuaineista
  • Osallistujalla on tiedossa allerginen reaktio hiiren tai hamsterin proteiineille
  • Osallistuja on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana tutkimustuote (IP) tai laite 30 päivän kuluessa ennen tutkimukseen ilmoittautumista, tai hänen on määrä osallistua toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana toinen FVIII-konsentraatti tai laite tämän tutkimuksen aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
rAHF-PFM
Osallistujat hoidettiin pelkällä rAHF-PFM:llä
Biologinen: ADVATE
Antihemofiilinen tekijä (rekombinantti) - Plasma/albumiiniton menetelmä
Muut nimet:
  • octocog alfa
  • rAHF-PFM
rAHF-PEG
Osallistujia hoidettiin pelkällä rAHF-PEG:llä
Biologinen: ADYNOVI
Antihemofiilinen tekijä (rekombinantti) pegyloitu
Muut nimet:
  • rurioktokog alfa pegol
  • rAHF-PEG
rAHF-PFM sitten rAHF-PEG
Osallistujat hoidettiin rAHF-PFM:llä ja vaihtoivat myöhemmin rAHF-PEG:hen
Biologinen: ADVATE
Antihemofiilinen tekijä (rekombinantti) - Plasma/albumiiniton menetelmä
Muut nimet:
  • octocog alfa
  • rAHF-PFM
Biologinen: ADYNOVI
Antihemofiilinen tekijä (rekombinantti) pegyloitu
Muut nimet:
  • rurioktokog alfa pegol
  • rAHF-PEG

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Nivelten terveystulokset - Arvioitu fyysisellä kokeella käyttämällä vain Gilbert-asteikon kipu-, verenvuoto- ja fyysisen kokeen parametreja
Aikaikkuna: Jopa noin 12 vuotta
World Federation of Hemophilia kehitti tuki- ja liikuntaelinten arviointijärjestelmän, jota kutsutaan yleisesti Gilbert-testiksi hemofilian nivelten terveydentilan mittaamiseksi. Gilbert-testi on suoritettava, jos arvioidussa nivelessä ei ole akuuttia verenvuotoa, akuuttia kipua tai akuuttia tulehdusta. . Jokaisessa Gilbert-testissä käytetään neljää parametria: kipu (pistemäärä: 0-3), verenvuoto (pistemäärä: 0-3), fyysinen koe (pistemäärä: 0-12) ja röntgenarviointi (pistemäärä: 0-13). 0 tarkoittaa, että ei kipua, ei verenvuotoa, ei fyysisen tutkimuksen ongelmia ja/tai ei röntgenongelmia. Korkeammat pisteet kussakin näistä luokista edustavat huononevia olosuhteita.
Jopa noin 12 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuosittainen vuotonopeus, kaikki nivelet
Aikaikkuna: Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti
Kaikkien nivelten vuotuinen vuotonopeus lasketaan osallistujaa kohden ja lasketaan yhteen käytettävissä olevien osallistujien joukosta, ja vähintään 90 päivän tarkkailujakso hoito-ohjelmaa kohti.
Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti
Vuosittainen vuotonopeus, kaikki vuodot
Aikaikkuna: Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti
Kaikkien vuotojen vuotuinen vuotonopeus lasketaan osallistujaa kohti ja lasketaan yhteen saatavilla olevien osallistujien joukosta. Vähimmäistarkkailujakso on 90 päivää hoito-ohjelmaa kohti.
Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti
Vuositasoinen vuotonopeus, olemassa olevat kohdenivelet lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti
Aiemmin olemassa olevien kohdenivelten vuotuinen vuotonopeus lähtötilanteessa lasketaan osallistujaa kohden ja lasketaan yhteen käytettävissä olevien osallistujien joukosta, ja hoito-ohjelmaa kohti on vähintään 90 päivän tarkkailujakso.
Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti
Uusien kohdenivelten esiintyvyys
Aikaikkuna: Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti
Uusien kohdenivelten ilmaantuvuus lasketaan kaikkien osallistujien uusien kohdenivelten kokonaismääränä jaettuna havaintopäivien kokonaismäärällä.
Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti
Nivelten terveydentila röntgenkuvauksessa Petterssonin asteikolla
Aikaikkuna: Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti.
Nivelten terveydentila Petterssonin röntgenkuvauksella tehdään yhteenveto kunkin havaintovuoden osalta.
Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti.
Nivelten terveydentila magneettikuvauksen (MRI) pisteytysjärjestelmän mukaan - Lundin pisteytysjärjestelmän (LSS) käyttö
Aikaikkuna: Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti

LSS-pisteiden muoto = A(e:s:h). Arvojen summa subkondraaliselle kystalle (pisteet: 1-6), subkondraalisen aivokuoren epäsäännöllisyydelle/eroosiolle (pistemäärä: 1-4) ja suoniraaka-vauriolle (pistemäärä: 1-6) antaa arvon A-komponentille. e, s, h komponentit edustavat effuusiota/hemartroosia, hypertrofista synoviaalia ja hemosideriinin kertymistä (pisteet: 0-4 kullekin). Max. pisteet ovat 16(4:4:4).

Subkondraalinen kysta:

  • ≥1 luu
  • ≥2 luuta
  • >3 kystaa ≥1 luussa
  • >3 kystaa ≥2 luuta
  • Suurin koko >4 mm: ≥1 luu
  • Suurin koko >4 mm: ≥2 luuta

Subkondraalinen aivokuori

  • ≥1 luu
  • ≥2 luuta
  • Mukana > puoli nivelpintaa: ≥1 luu
  • Mukana > puolet nivelpinnasta: ≥2 luuta

Kondaalien tuhoaminen

  • ≥1 luu
  • ≥2 luuta
  • Täyspaksuusvika (FTD): ≥1 luu
  • FTD: ≥2 luuta
  • FTD käsittää > 1/3 nivelpinnasta: ≥1 luu
  • FTD käsittää > 1/3 nivelpinnasta: ≥2 luuta

Effuusio/hemartroosi (e): Hypertrofinen nivelkalvo (s): Hemosideriini (h): (0-4 kullekin):

  • 0 poissa
  • 1 epäselvä
  • 2 pientä
  • 3 kohtalainen
  • 4 isoa
Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti
Nivelten terveydentila hemofilia-nivelten terveyspisteen (HJHS) mukaan
Aikaikkuna: Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti

International Prophylaxis Study Group (IPSG) kehitti tuki- ja liikuntaelinten arvioinnin pisteytysjärjestelmän, HJHS:n, ​​joka on optimoitu käytettäväksi lapsille, joilla ei ole nivelsairauksia tai joilla on vain vähän nivelsairautta.

HJHS sisältää seuraavat parametrit: turvotus, turvotuksen kesto, lihasatrofia, nivelkipu, krepitys liikkeessä, taivutuksen menetys, venytyksen menetys, voima ja yleinen kävely.
Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti
Ennaltaehkäisevän hoidon kokonaistehokkuuden arviointi
Aikaikkuna: Vuosittaiset/intervallikäynnit:- Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin;- Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta;- Enintään noin. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti
  • Erinomainen: Sama tai pienempi läpäisyverenvuoto (BBR) viimeisen 12 kuukauden aikana (M) verrattuna aikaisempaan ennaltaehkäisyyn; jos osallistuja ei ole saanut ennalta estohoitoa rAHF-PFM:llä, rAHF-PEG:llä tai muulla tekijä VIII:lla (FVIII), sama tai parempi kuin odotettu tulos tutkijan odotusten mukaan
  • Hyvä: Pieni nousu BBR:ssä viimeisen 12 miljoonan aikana verrattuna aikaisempaan ennaltaehkäisyyn; jos osallistuja ei saanut ennaltaehkäisyä rAHF-PFM:llä, rAHF-PEG:llä tai muulla FVIII:lla, hieman odotettua heikompi tulos tutkijan odotusten mukaan
  • Kohtuullinen: BBR:n kohtalainen nousu viimeisen 12 miljoonan aikana verrattuna aikaisempaan ennaltaehkäisyyn; jos osallistuja ei saanut ennaltaehkäisyä rAHF-PFM:llä, rAHF-PEG:llä tai muulla FVIII:lla, hieman odotettua heikompi tulos tutkijan odotusten mukaan
  • Huono: Merkittävä nousu BBR:ssä 12M:ssä verrattuna aikaisempaan ennaltaehkäisyyn; jos osallistuja ei saanut ennaltaehkäisyä rAHF-PFM:llä, rAHF-PEG:llä tai muulla FVIII:lla, tutkijan odotusten mukaan hyötyä vain vähän tai ei ollenkaan
Vuosittaiset/intervallikäynnit:- Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin;- Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta;- Enintään noin. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti
Määrätyn annostuksen noudattaminen ja sen suhde tehoon
Aikaikkuna: Vuosittaiset/intervallikäynnit:- Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin;- Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta;- Enintään noin. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti
Hoitava lääkäri arvioi potilaan myöntymisen määrättyyn profylaktiseen hoitoon. Vaatimustenmukaisuus luokitellaan 4 pisteen taulukon mukaan (hyvin yhteensopiva, Melko yhteensopiva, Keskinkertainen yhteensopiva, Huonosti yhteensopiva)
Vuosittaiset/intervallikäynnit:- Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin;- Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta;- Enintään noin. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti
On-demand-hoidon kokonaistehokkuuden arviointi
Aikaikkuna: Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti
  • Erinomainen: Verenvuotojaksot reagoivat tyypillisesti samaan tai harvempaan infuusiomäärään ja samaan tai pienempään annokseen verrattuna aikaisempaan tilaushoitoon tai tutkijan odotuksiin
  • Hyvä: Useimmat verenvuotojaksot reagoivat tyypillisesti samaan määrään infuusiota ja annoksia, mutta jotkut vaativat enemmän infuusioita tai suuremman annoksen verrattuna aikaisempaan tilaushoitoon tai tutkijan odotuksiin.
  • Kohtuullinen: Verenvuotojaksot vaativat tyypillisesti enemmän infuusioita ja/tai suuremman annoksen kuin odotettiin verrattuna aikaisempaan tilaushoitoon tai tutkijan odotuksiin
  • Huono: Verenvuotojaksot eivät rutiininomaisesti reagoi samaan määrään infuusiota ja annoksia ja vaativat lisä- tai eri tekijäkonsentraattia hemostaattisen kontrollin saavuttamiseksi verrattuna aikaisempaan tilaushoitoon tai tutkijan odotuksiin.
Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti
Maailmanlaajuinen tehokkuuden arviointi tilaushoitoon
Aikaikkuna: Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti
  • Erinomainen: Täysi kivun lievitys ja verenvuodon lakkaaminen, mikä on osoituksena objektiivisista merkeistä (esim. turvotus, arkuus, ärtyneisyys, lohduttomuus ja heikentynyt liikerata, jos kyseessä on tuki- ja liikuntaelimistön verenvuoto) noin 8 tunnin kuluessa kertainfuusion jälkeen. Lisäinfuusiota ei tarvita verenvuodon hillitsemiseksi. Lisäinfuusioiden antaminen hemostaasin ylläpitämiseksi ei vaikuttaisi tähän pisteytykseen.
  • Hyvä: Selkeää kivunlievitystä ja/tai verenvuodon oireiden paranemista noin 8 tunnin sisällä infuusion jälkeen. Vaatii mahdollisesti enemmän kuin yhden infuusion täydelliseen erotteluun.
  • Kohtuullinen: Todennäköinen tai lievä kivun lievitys ja lievä verenvuodon oireiden paraneminen noin 8 tunnin kuluessa infuusion jälkeen. Vaatii enemmän kuin yhden infuusion täydelliseen erotteluun.
  • Huono: Ei parannusta tai tila huononee.
Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti
Verenvuodon pysäyttämiseen tarvittavien rAHF-PFM- tai rAHF-PEG-yksiköiden määrä
Aikaikkuna: Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti
Antihemofiilinen tekijä (rekombinantti) - Plasma/albumiiniton menetelmä (rAHF-PFM) Antihemofiilinen tekijä (rekombinantti) - Pegyloitu (rAHF-PEG)
Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti
Verenvuodon lopettamiseen tarvittavien rAHF-PFM- tai rAHF-PEG-infuusioiden määrä
Aikaikkuna: Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti
Antihemofiilinen tekijä (rekombinantti) - Plasma/albumiiniton menetelmä (rAHF-PFM) Antihemofiilinen tekijä (rekombinantti) - Pegyloitu (rAHF-PEG)
Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti
Kohteenivelintervention ilmaantuvuus, mukaan lukien leikkaus, radiosynovektomia ja kemosynovektomia
Aikaikkuna: Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti
Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; ja lopetuskäynti
Pseudokasvainkehityksen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; Päättymiskäynti
Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; Päättymiskäynti
Elämänlaatu: HAL-kysely - aikuispotilaille
Aikaikkuna: Ilmoittautumiskäynti; Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; Päättymiskäynti
LHAL mittaa yläraajoihin liittyviä aktiviteetteja, alaraajoihin liittyviä perustoimintoja ja alaraajoihin liittyviä monimutkaisia ​​aktiviteetteja sekä aikuisten yleistä fyysistä aktiivisuutta.
Ilmoittautumiskäynti; Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; Päättymiskäynti
Elämänlaatu: SF-12v2-kysely - aikuispotilaille
Aikaikkuna: Ilmoittautumiskäynti; Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; Päättymiskäynti
SF-12v2 mittaa aikuisten yleistä terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Ilmoittautumiskäynti; Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; Päättymiskäynti
Elämänlaatu: EQ-5D-kysely - aikuispotilaille
Aikaikkuna: Ilmoittautumiskäynti;Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; Päättymiskäynti
EQ-5D mittaa terveydellistä hyötyä aikuisilla osallistujilla.
Ilmoittautumiskäynti;Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; Päättymiskäynti
Elämänlaatu: PedHAL-kysely - lapsipotilaille
Aikaikkuna: Ilmoittautumiskäynti; Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; Päättymiskäynti

PedHAL mittaa yläraajoihin liittyviä aktiviteetteja, alaraajoihin liittyviä perustoimintoja ja alaraajoihin liittyviä monimutkaisia ​​aktiviteetteja sekä lasten yleistä fyysistä aktiivisuutta.

4-13-vuotiaille osallistujille:

- PedHAL (emoversio)

14-17-vuotiaille osallistujille:

- PedHAL (lapsiversio)
Ilmoittautumiskäynti; Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; Päättymiskäynti
Elämänlaatu: SF-10 kyselylomake - lapsipotilaille
Aikaikkuna: Ilmoittautumiskäynti; Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; Päättymiskäynti
SF-10 mittaa lasten yleistä terveyteen liittyvää elämänlaatua ja on vanhempien täyttämä.
Ilmoittautumiskäynti; Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; Päättymiskäynti
Elämänlaatu: EQ-5D (14 ja sitä vanhemmat) kyselylomake - lapsipotilaille
Aikaikkuna: Ilmoittautumiskäynti; Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; Päättymiskäynti
EQ-5D mittaa terveyden hyödyllisyyttä 14-vuotiailla ja sitä vanhemmilla.
Ilmoittautumiskäynti; Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; Päättymiskäynti
Hemofiliaan liittyvä krooninen kipu mitattuna 4 viikon aikana vuosittain käyttämällä visuaalista analogista asteikkoa (VAS)
Aikaikkuna: Ilmoittautumiskäynti; Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; Päättymiskäynti

VAS arvioi kivun asteikolla 0 (ei kipua) 10:een (siestämätön kipu).

Seulontakäynnin aikana ja vuosittain tutkijoiden on pyydettävä osallistujia arvioimaan hemofiliaan liittyvän kroonisen kivun keskimääräinen taso neljän viikon aikana ennen käyntipäivää VAS:n avulla.
Ilmoittautumiskäynti; Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; Päättymiskäynti
Hemofiliaan liittyvä akuutti kipu mitattuna yksittäisillä verenvuotojaksoilla visuaalisen analogisen asteikon (VAS) avulla
Aikaikkuna: Ilmoittautumiskäynti; Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; Päättymiskäynti

VAS arvioi kivun asteikolla 0 (ei kipua) 10:een (siestämätön kipu).

Osallistujia pyydetään antamaan arviot kuhunkin verenvuotojaksoon liittyvän akuutin kivun tasosta VAS:n avulla. VAS-pisteet kirjataan osallistujapäiväkirjaan.
Ilmoittautumiskäynti; Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; Päättymiskäynti
Verenvuotojaksojen vuoksi koulusta tai työstä poissa olevien päivien lukumäärä
Aikaikkuna: Ilmoittautumiskäynti; Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; Päättymiskäynti
Ilmoittautumiskäynti; Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; Päättymiskäynti
Vaihtotavat tavallisesta FVIII-tuotteesta rAHF-PEG:hen - 1
Aikaikkuna: Ilmoittautumiskäynti; Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; Päättymiskäynti
Viikoittaisten profylaktisten infuusioiden lukumäärän ero edellisen hoito-ohjelman ja rAHF-PEG:n välillä
Ilmoittautumiskäynti; Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; Päättymiskäynti
Vaihtotavat tavallisesta FVIII-tuotteesta rAHF-PEG-2:een
Aikaikkuna: Ilmoittautumiskäynti; Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; Päättymiskäynti
Viikoittaisten annosten lukumäärän ero edellisen hoito-ohjelman ja rAHFPEG:n välillä
Ilmoittautumiskäynti; Seulontakäynti; Vuosittaiset/intervallikäynnit: - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PFM yksin - Jopa 8 vuotta, jos rAHF-PEG yksin, vähimmäisseuranta 4 vuotta - Jopa n. 12 vuotta rAHF-PFM ja vaihdettu rAHF-PEG:hen; Päättymiskäynti
Inhibiittoreiden ilmaantuvuus aiemmin hoidetuilla potilailla (PTP:t), joiden tekijä VIII (FVIII) taso on alle (<) 1 %, pienempi tai yhtä suuri kuin (<=) 2 % ja <= 5 % ilman inhibiittoria
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson, joka on enintään noin: 8 vuotta (pelkästään rAHF-PFM) tai 12 vuotta (pelkästään rAHF-PEG tai rAHF-PFM:n saamisen jälkeen)
Koko tutkimusjakson, joka on enintään noin: 8 vuotta (pelkästään rAHF-PFM) tai 12 vuotta (pelkästään rAHF-PEG tai rAHF-PFM:n saamisen jälkeen)
Inhibiittoreiden ilmaantuvuus aiemmin hoidetuilla potilailla (PTP:t), joiden tekijä VIII (FVIII) taso on < 1 %, <= 2 % ja <= 5 %, joilla on ollut inhibiittoreita
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson, joka on enintään noin: 8 vuotta (pelkästään rAHF-PFM) tai 12 vuotta (pelkästään rAHF-PEG tai rAHF-PFM:n saamisen jälkeen)
Koko tutkimusjakson, joka on enintään noin: 8 vuotta (pelkästään rAHF-PFM) tai 12 vuotta (pelkästään rAHF-PEG tai rAHF-PFM:n saamisen jälkeen)
Inhibiittoreiden ilmaantuvuus aiemmin hoitamattomilla potilailla (PUP) ja minimaalisesti hoidetuilla potilailla (MTP:t), joiden tekijä VIII (FVIII) tasot ovat <1 %, <=2 % ja <= 5 %
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson, joka on enintään noin: 8 vuotta (pelkästään rAHF-PFM) tai 12 vuotta (pelkästään rAHF-PEG tai rAHF-PFM:n saamisen jälkeen)
Koko tutkimusjakson, joka on enintään noin: 8 vuotta (pelkästään rAHF-PFM) tai 12 vuotta (pelkästään rAHF-PEG tai rAHF-PFM:n saamisen jälkeen)
Hoitoon liittyvien vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson, joka on enintään noin: 8 vuotta (pelkästään rAHF-PFM) tai 12 vuotta (pelkästään rAHF-PEG tai rAHF-PFM:n saamisen jälkeen)
Koko tutkimusjakson, joka on enintään noin: 8 vuotta (pelkästään rAHF-PFM) tai 12 vuotta (pelkästään rAHF-PEG tai rAHF-PFM:n saamisen jälkeen)
Hoitoon liittyvien ei-vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson, joka on enintään noin: 8 vuotta (pelkästään rAHF-PFM) tai 12 vuotta (pelkästään rAHF-PEG tai rAHF-PFM:n saamisen jälkeen)
Koko tutkimusjakson, joka on enintään noin: 8 vuotta (pelkästään rAHF-PFM) tai 12 vuotta (pelkästään rAHF-PEG tai rAHF-PFM:n saamisen jälkeen)
Inhibiittoreiden ilmaantuvuus rAHF-PEG:hen siirtymisen jälkeen
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson, joka on enintään noin: 8 vuotta (pelkästään rAHF-PFM) tai 12 vuotta (pelkästään rAHF-PEG tai rAHF-PFM:n saamisen jälkeen)
Inhibiittoreiden ilmaantuvuus rAHF-PEG:hen vaihtamisen jälkeen samoissa potilasalaryhmissä
Koko tutkimusjakson, joka on enintään noin: 8 vuotta (pelkästään rAHF-PFM) tai 12 vuotta (pelkästään rAHF-PEG tai rAHF-PFM:n saamisen jälkeen)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Baxalta now part of Shire

Yhteistyökumppanit

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 28. kesäkuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 16. tammikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 16. tammikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 3. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 5. maaliskuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 25. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 061001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Kliiniset tutkimukset ADVATE

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Taiwan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa