Base de datos de resultados de hemofilia A ADVATE/ ADYNOVI (AHEAD) (AHEAD)
24 de enero de 2024 actualizado por: Baxalta now part of Shire
Base de datos de resultados de hemofilia A ADVATE/ ADYNOVI
El propósito del estudio es documentar la historia natural de la enfermedad de la hemofilia A y los resultados a largo plazo en términos de eficacia, seguridad y calidad de vida en los participantes que reciben factor antihemofílico (recombinante), método libre de plasma/albúmina (rAHF-PFM) o Factor Antihemofílico (Recombinante) - Pegilado (rAHF-PEG) en la práctica clínica habitual
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Base de datos de resultados de hemofilia A ADVATE/ ADYNOVI (AHEAD)
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
955
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Western Australia
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Murdoch, Western Australia, Australia, 6050
- South Metropolitan Health Service trading as Fiona Stanley Hospital
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Linz, Austria, 4017
- Landes Frauen und Kinderklinik Linz (LFKK Linz)
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Linz, Austria, 4020
- Kepler Universitätsklinikum Klinik für Kinder-und Jugendheilkunde
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Wien, Austria, 1090
- Medizinische Universitaet Wien
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Rio de Janeiro, Brasil, 20211030
- Hemorio - Rj
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São Paulo, Brasil, 5403000
- Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
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Ceará
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Fortaleza, Ceará, Brasil, 60431086
- Hemoce - Ce
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Espírito Santo
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Vitória, Espírito Santo, Brasil, 29040-090
- Hemocentro do Espírito Santo
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Paraná
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Curitiba, Paraná, Brasil, 80045-145
- Hemepar - Pr
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Parthenon
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Porto Alegre, Parthenon, Brasil, 90650-000
- Hemorgs - Rs
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Pará
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Belém, Pará, Brasil, 66033-000
- Fundação HEMOPA
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São Paulo
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Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-970
- Hemocentro Da UNICAMP
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Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051140
- Hemocentro Ribeirão Preto - SP
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Bruxelles, Bélgica, B-1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital, University of Alberta
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New Brunswick
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Moncton, New Brunswick, Canadá, E1C 6Z8
- The Moncton City Hospital
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
- St-Michael's Hospital
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Sick Kids Hospital
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Saskatchewan
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Saskatoon, Saskatchewan, Canadá, S7N 0W8
- Royal University Hospital
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Brno, Chequia, 613 00
- Fakultni nemocnice Brno
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Ostrava, Chequia, 70852
- Fakultni nemocnice Ostrava
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Ostrava, Chequia, 70852
- Fakultní nemocnice Ostrava, Oddělení dětské hematologie a hematoonkologie
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Praha 5, Chequia, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
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Atlantico, Colombia
- IPS FUSA SAS Centro Integral de Coagulacion
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Bogotá, Colombia
- Integral Solutions SD SAS
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Floridablanca, Colombia, 681004
- Fundación Oftalmológica de Santander FOSCAL
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Rigshospitalet
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Ljubljana, Eslovenia, SI-1000
- University Medical Centre Ljubljana
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A Coruña, España, 15006
- Hospital Teresa Herrera-Materno Infantil
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Hospital Sant Joan de Déu
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron (HUVH)
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Palma de Mallorca, España, 07120
- Hospital Universitario Son Espases
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Chelyabinsk, Federación Rusa
- SBHI Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
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Moscow, Federación Rusa, 125167
- Federal State Budget Institution "Hematology Research Center" of Ministry of Healthcare of Russian Federation
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Petrozavodsk, Federación Rusa
- SBHI of the Republic of Kareliya Republican Hospital n.a. V.A. Baranov
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Saint Petersburg, Federación Rusa, 191186
- State Budget Healthcare Institution of Saint-Petersburg "City polyclinic #37"
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Samara, Federación Rusa, 443079
- Clinics of FSBEI High Education Samara SMU of MoH of Russia
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Brest, Francia, 29200
- "Hôpital Morvan CHRU de Brest"
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CAEN Cedex, Francia, 14033
- CHU Côte de Nacre - CRTH
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Chambery Cedex, Francia, 73011
- Centre Hospitalier Générale - CTH
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Dijon Cedex, Francia, 21079
- CTRH - CHU Bocage
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LIMOGES cedex, Francia, 87043
- Hôpital de la Mère et de l'Enfant - CHU de LIMOGES
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Le Chesnay Cedex, Francia, 78157
- Hôpital André Mignot
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Nantes Cedex, Francia, 44093
- CHRU Hôtel Dieu - CRTH
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Paris, Francia, 75014
- Hôpital Cochin
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RENNES Cedex 09, Francia, 35033
- Centre Régional de Traitement de l'Hémophilie et des Maladies hémorragiques. CHU de Rennes - Hôpital Pontchaillou
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Reims Cedex, Francia, 51092
- CHU de Reims Hôpital Maison Blanche - CRTH
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Rouen, Francia, 76031
- CHRU Charles Nicolle
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Saint Priest en Jarez, Francia, 42270
- CIC
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Toulouse Cedex 9, Francia, 31059
- CHRU Purpan CRTH - Pavillon Sénac
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Thessaloniki, Grecia, 546 42
- General Hospital of Thessaloniki "Ippokratio"
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Athens
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Goudi, Athens, Grecia, 11527
- Aghia Sofia Children's Hospital
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Goudi, Athens, Grecia, 11527
- Laikon General Hospital
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Budapest, Hungría, H-1089
- Heim Pál Gyermekkórház
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Debrecen, Hungría, H-4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
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Mohács, Hungría, H-7700
- Mohács City Hospital
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Nyíregyháza, Hungría, H-4400
- Jósa András County Hospital
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Szombathely, Hungría, H-9700
- Markusovszky Hospital
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Bari, Italia, 70124
- Azienda Ospedaliera Policlinico Consorziale Di Bari
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Bologna, Italia, 40138
- Policlinico S Orsola Malpighi
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Catania, Italia, 95120
- Azienda Ospedaliera Universitaria Vittorio Emanuele, Ferrarotto, S. Bambino
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Catanzaro, Italia, 88100
- Ospedale Pugliese -Ciaccio
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Firenze, Italia, 50134
- Az. Osp. Univ. Careggi
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Macerata, Italia, 62100
- Ospedale di Macerata
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Milano, Italia, 20122
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Napoli, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Padova, Italia, 35100
- Azienda Ospedaliera di Padova Clinica Medica II
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Palermo, Italia, 90133
- AOUP P. Giaccone
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Reggio Calabria, Italia, 89123
- Azienda Ospedaliera Bianchi Melacrino Morelli
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Roma, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Roma, Italia, 00168
- Policlinico Universitario Gemelli
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Roma, Italia, 00161
- Università degli studi di Roma "La Sapienza"
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Scorrano, Italia, 73025
- Centro Emofilia e Coagulopatie Rare
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Torino, Italia, 10126
- Ospedale Molinette
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Oslo, Noruega, N-0027
- Rikshospitalet
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Oslo, Noruega, N-0424
- Rikshospitalet, Oslo University Hospital
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Bydgoszcz, Polonia, 85-094
- Szpital Uniwersytecki nr 1 im. dr Andrzeja Jurasza
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Gdansk, Polonia, 80-952
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1
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Warszawa, Polonia, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
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Wroclaw, Polonia, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu
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Beijing, Porcelana, 100045
- Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
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Nanjing, Porcelana
- Nanjing Drum Tower Hospital The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
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Shenzhen, Porcelana, 518037
- Shenzhen Second People's Hospital
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Futian
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Shenzhen, Futian, Porcelana
- Shenzhen Children's Hospital
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana
- Nanfang Hospital Affiliated to Nanfang Medical University
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Heping
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Tianjin, Heping, Porcelana
- Institute of Hematology, Blood Disease Hospital, PUMC&CAMS
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Porcelana
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology
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Jiangsu
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Xuzhou, Jiangsu, Porcelana, 221006
- The Affiliated Hospital Of XuZhou Medical University
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Shandong
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Jinan, Shandong, Porcelana
- The Blood Center of Shandong Province
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Coimbra, Portugal, 3000-602
- Centro Hospitalar e Universitade de Coimbra
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Lisboa, Portugal, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte Hospital de Sta. Maria
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Porto, Portugal, 4200-319
- Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
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Açores
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Ponta Delgada, Açores, Portugal, 9500-370
- Hospital do Divino Espírito Santo
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust, Addenbrooke's Hospital
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Canterbury, Reino Unido, CT1 3NG
- East Kent Hospitals University Foundation Trust, Kent & Canterbury Hospital
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
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Hampshire
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Basingstoke, Hampshire, Reino Unido, RG24 9NA
- Hampshire Hospitals NHS Foundation Trust, Basingstoke and North Hampshire Hospital
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Gothenburg, Suecia, SE 41345
- Sahlgrenska University Hospital
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Malmö, Suecia, SE-205 02
- Kliniska studier i Sverige - Forum Söder
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Stockholm, Suecia, 171 76
- Karolinska Universitetssjukhuset Solna
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Basel, Suiza, CH-4031
- Universitatsspital Basel
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Bern, Suiza, 3010
- Inselspital Bern
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Lausanne, Suiza, 1011
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
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Luzern 17, Suiza, CH-6000
- Luzerner Kantonsspital
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St. Gallen, Suiza, 9007
- Kantonsspital St. Gallen
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Wabern, Suiza, CH-3084
- FMH Kinder und Jugendmedizin, im Wabern-Zentrum
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Zürich, Suiza, CH-8032
- Kinderspital Zürich
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Zürich, Suiza, CH-8091
- Universitatsspital Zurich
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
La población del estudio incluirá participantes masculinos y femeninos de cualquier raza y edad que tengan un diagnóstico de hemofilia A (Factor VIII (FVIII) = 5%).
A los participantes se les debe haber recetado rAHF-PFM o rAHF-PEG para el tratamiento de la hemofilia A por parte del médico tratante antes de tomar la decisión de inscribirse en el estudio.
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante tiene hemofilia A {FVIII menor o igual a (<=)5%}
- Al participante se le receta factor antihemofílico (recombinante) - método libre de albúmina/plasma (rAHF-PFM) o factor antihemofílico (recombinante) - pegilado (rAHF-PEG) por el médico tratante
- El participante o el representante legalmente autorizado del participante brinda su consentimiento informado
Criterio de exclusión:
- El participante tiene hipersensibilidad conocida al principio activo o a alguno de los excipientes
- El participante tiene una reacción alérgica conocida a las proteínas de ratón o hámster
- El participante ha participado en otro estudio clínico que involucra un producto o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción en el estudio o está programado para participar en otro estudio clínico que involucra otro concentrado o dispositivo de FVIII durante el transcurso de este estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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rAHF-PFM
Participantes tratados con rAHF-PFM solo
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Factor antihemofílico (recombinante) - Método libre de plasma/albúmina
Otros nombres:
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rAHF-PEG
Participantes tratados con rAHF-PEG solo
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Factor antihemofílico (recombinante) pegilado
Otros nombres:
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rAHF-PFM luego rAHF-PEG
Participantes tratados con rAHF-PFM y posteriormente cambiados a rAHF-PEG
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Factor antihemofílico (recombinante) - Método libre de plasma/albúmina
Otros nombres:
Factor antihemofílico (recombinante) pegilado
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Resultados de salud articular: evaluados mediante un examen físico usando solo los parámetros de dolor, sangrado y examen físico de la escala de Gilbert
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 12 años
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La Federación Mundial de Hemofilia desarrolló un sistema de evaluación musculoesquelética, comúnmente conocido como la prueba de Gilbert, para medir el estado de salud de las articulaciones de la hemofilia. La prueba de Gilbert debe realizarse en ausencia de sangrado agudo, dolor agudo e inflamación aguda en la articulación evaluada. .
Se utilizan cuatro parámetros en cada prueba de Gilbert: dolor (puntuación: 0-3), sangrado (puntuación: 0-3), examen físico (puntuación: 0-12) y evaluación de rayos X (puntuación: 0-13) Puntuaciones de 0, representa sin dolor, sin sangrado, sin problemas con el examen físico y/o sin problemas con las radiografías.
Los puntajes más altos para cada una de estas categorías representan un empeoramiento de las condiciones.
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Hasta aproximadamente 12 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de sangrado anualizada, todas las articulaciones
Periodo de tiempo: Visitas anuales/intervaladas:- Hasta 8 años si solo rAHF-PFM- Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años- Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación
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La tasa de sangrado anualizada para todas las articulaciones se calculará por participante y se resumirá sobre el conjunto de participantes disponibles con un período de observación mínimo de 90 días por régimen de tratamiento.
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Visitas anuales/intervaladas:- Hasta 8 años si solo rAHF-PFM- Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años- Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación
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Tasa de sangrado anualizada, todos los sangrados
Periodo de tiempo: Visitas anuales/intervaladas:- Hasta 8 años si solo rAHF-PFM- Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años- Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación
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La tasa de sangrado anualizada para todos los sangrados se calculará por participante y se resumirá sobre el conjunto de participantes disponibles, con un período de observación mínimo de 90 días por régimen de tratamiento.
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Visitas anuales/intervaladas:- Hasta 8 años si solo rAHF-PFM- Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años- Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación
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Tasa de sangrado anualizada, articulaciones objetivo preexistentes al inicio
Periodo de tiempo: Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas:- Hasta 8 años si solo rAHF-PFM- Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años- Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación
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La tasa de sangrado anualizada para las articulaciones diana preexistentes al inicio del estudio se calculará por participante y se resumirá sobre el conjunto de participantes disponibles con un período de observación mínimo de 90 días por régimen de tratamiento.
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Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas:- Hasta 8 años si solo rAHF-PFM- Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años- Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación
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Incidencia de nuevas articulaciones objetivo
Periodo de tiempo: Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas:- Hasta 8 años si solo rAHF-PFM- Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años- Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación
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La incidencia de nuevas articulaciones objetivo se calculará como el número total de nuevas articulaciones objetivo en todos los participantes dividido por el número total de días de observación.
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Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas:- Hasta 8 años si solo rAHF-PFM- Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años- Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación
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Estado de salud articular por rayos X por escala de Pettersson
Periodo de tiempo: Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas:- Hasta 8 años si solo rAHF-PFM- Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años- Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación.
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El estado de salud de las articulaciones por rayos X por puntuación de Pettersson se resumirá para cada año de observación.
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Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas:- Hasta 8 años si solo rAHF-PFM- Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años- Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación.
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Estado de la salud de las articulaciones mediante el sistema de puntuación de imágenes por resonancia magnética (IRM): uso del sistema de puntuación de Lund (LSS)
Periodo de tiempo: Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas:- Hasta 8 años si solo rAHF-PFM- Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años- Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación
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Formato de puntuación LSS= A(e:s:h). La suma de los valores de quiste subcondral (puntuación: 1-6), irregularidad/erosión de la corteza subcondral (puntuación: 1-4) y destrucción condral (puntuación: 1-6) da valor para el componente A de la puntuación. Los componentes e, s, h representan derrame/hemartrosis, sinovial hipertrófico y depósito de hemosiderina (puntuación: 0-4 para cada uno). máx. la puntuación es 16 (4:4:4). Quiste subcondral:
Corteza subcondral
destrucción condral
Derrame/hemartrosis (e): Sinovial hipertrófica (s): Hemosiderina (h): (0-4 para cada uno):
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Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas:- Hasta 8 años si solo rAHF-PFM- Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años- Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación
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Estado de la salud de las articulaciones utilizando el Puntaje de salud de las articulaciones de hemofilia (HJHS)
Periodo de tiempo: Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas:- Hasta 8 años si solo rAHF-PFM- Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años- Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación
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El Grupo de Estudio Internacional de Profilaxis (IPSG) desarrolló un sistema de puntuación para la evaluación musculoesquelética, el HJHS, optimizado para su uso en niños con enfermedad articular mínima o nula. El HJHS incluye los siguientes parámetros: hinchazón, duración de la hinchazón, atrofia muscular, dolor articular, crepitación con el movimiento, pérdida de flexión, pérdida de extensión, fuerza y marcha global. |
Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas:- Hasta 8 años si solo rAHF-PFM- Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años- Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación
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Evaluación de la eficacia general de la terapia de profilaxis
Periodo de tiempo: Visitas anuales/intervaladas:- Hasta 8 años si rAHF-PFM solo;- Hasta 8 años si rAHF-PEG solo con un seguimiento mínimo de 4 años;- Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación
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Visitas anuales/intervaladas:- Hasta 8 años si rAHF-PFM solo;- Hasta 8 años si rAHF-PEG solo con un seguimiento mínimo de 4 años;- Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación
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Cumplimiento de la dosificación prescrita y su relación con la eficacia
Periodo de tiempo: Visitas anuales/intervaladas:- Hasta 8 años si rAHF-PFM solo;- Hasta 8 años si rAHF-PEG solo con un seguimiento mínimo de 4 años;- Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación
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La evaluación del cumplimiento de los pacientes con el tratamiento profiláctico prescrito será realizada por el médico tratante.
El cumplimiento se clasificará de acuerdo con una tabla de 4 puntos (Muy cumplidor, Bastante cumplidor, Moderadamente cumplidor, Poco cumplidor)
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Visitas anuales/intervaladas:- Hasta 8 años si rAHF-PFM solo;- Hasta 8 años si rAHF-PEG solo con un seguimiento mínimo de 4 años;- Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación
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Evaluación general de la eficacia del tratamiento a demanda
Periodo de tiempo: Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación
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Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación
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Evaluación de la eficacia global para el tratamiento a demanda
Periodo de tiempo: Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación
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Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación
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Número de unidades rAHF-PFM o rAHF-PEG requeridas para el cese de la hemorragia
Periodo de tiempo: Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación
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Factor antihemofílico (recombinante) - Método sin plasma/albúmina (rAHF-PFM) Factor antihemofílico (recombinante) - pegilado (rAHF-PEG)
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Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación
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Número de infusiones de rAHF-PFM o rAHF-PEG necesarias para el cese de la hemorragia
Periodo de tiempo: Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación
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Factor antihemofílico (recombinante) - Método sin plasma/albúmina (rAHF-PFM) Factor antihemofílico (recombinante) - pegilado (rAHF-PEG)
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Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación
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Incidencia de la intervención de la articulación diana, incluida la cirugía, la radiosinovectomía y la quimiosinovectomía
Periodo de tiempo: Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación
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Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; y visita de terminación
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Incidencia de desarrollo de pseudotumor
Periodo de tiempo: Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; visita de terminación
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Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; visita de terminación
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Calidad de vida: cuestionario HAL - para pacientes adultos
Periodo de tiempo: Visita de inscripción; Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; visita de terminación
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El lHAL mide actividades que involucran las extremidades superiores, actividades básicas que involucran las extremidades inferiores y actividades complejas que involucran las extremidades inferiores, así como una puntuación general de actividad física para adultos.
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Visita de inscripción; Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; visita de terminación
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Calidad de vida: cuestionario SF-12v2 - para pacientes adultos
Periodo de tiempo: Visita de inscripción; Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; visita de terminación
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El SF-12v2 mide la calidad de vida genérica relacionada con la salud para adultos.
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Visita de inscripción; Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; visita de terminación
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Calidad de vida: cuestionario EQ-5D - para pacientes adultos
Periodo de tiempo: Visita de inscripción; Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; visita de terminación
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El EQ-5D mide la utilidad para la salud en participantes adultos.
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Visita de inscripción; Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; visita de terminación
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Calidad de vida: cuestionario PedHAL - para pacientes pediátricos
Periodo de tiempo: Visita de inscripción; Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; visita de terminación
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El PedHAL mide actividades que involucran las extremidades superiores, actividades básicas que involucran las extremidades inferiores y actividades complejas que involucran las extremidades inferiores, así como una puntuación general de actividad física para niños. Para participantes de 4 a 13 años: - PedHAL (versión principal) Para participantes de 14 a 17 años: - PedHAL (versión infantil) |
Visita de inscripción; Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; visita de terminación
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Calidad de vida: cuestionario SF-10 - para pacientes pediátricos
Periodo de tiempo: Visita de inscripción; Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; visita de terminación
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El SF-10 mide la calidad de vida genérica relacionada con la salud de los niños y lo completan los padres.
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Visita de inscripción; Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; visita de terminación
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Cuestionario de calidad de vida: EQ-5D (a partir de 14 años) - para pacientes pediátricos
Periodo de tiempo: Visita de inscripción; Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; visita de terminación
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El EQ-5D mide la utilidad para la salud en sujetos de 14 años en adelante.
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Visita de inscripción; Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; visita de terminación
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Dolor crónico asociado con la hemofilia, medido durante un período de 4 semanas anualmente, utilizando la escala analógica visual (VAS)
Periodo de tiempo: Visita de inscripción; Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; visita de terminación
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La EVA evalúa el dolor utilizando una escala de 0 (sin dolor) a 10 (dolor insoportable). Durante la visita de selección y anualmente, los investigadores deberán pedir a los participantes que califiquen el nivel promedio de dolor crónico asociado con la hemofilia durante el período de 4 semanas antes de la fecha de la visita utilizando la EVA. |
Visita de inscripción; Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; visita de terminación
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Dolor agudo asociado con la hemofilia, medido con episodios de sangrado individuales, utilizando la escala analógica visual (VAS)
Periodo de tiempo: Visita de inscripción; Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; visita de terminación
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La EVA evalúa el dolor utilizando una escala de 0 (sin dolor) a 10 (dolor insoportable). Se les pedirá a los participantes que proporcionen calificaciones sobre el nivel de dolor agudo asociado con cada episodio de sangrado utilizando la EVA. Los puntajes de la EVA se registrarán en el diario del participante. |
Visita de inscripción; Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; visita de terminación
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Número de días perdidos en la escuela o el trabajo debido a episodios de sangrado
Periodo de tiempo: Visita de inscripción; Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; visita de terminación
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Visita de inscripción; Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; visita de terminación
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Modalidades de cambio de un producto estándar de FVIII a rAHF-PEG - 1
Periodo de tiempo: Visita de inscripción; Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; visita de terminación
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Diferencia en el número de infusiones profilácticas semanales entre el régimen anterior y rAHF-PEG
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Visita de inscripción; Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; visita de terminación
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Modalidades de cambio de un producto estándar de FVIII a rAHF-PEG - 2
Periodo de tiempo: Visita de inscripción; Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; visita de terminación
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Diferencia en el número de dosis semanales entre el régimen anterior y rAHFPEG
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Visita de inscripción; Visita de selección; Visitas anuales/intervaladas: - Hasta 8 años si solo rAHF-PFM - Hasta 8 años si solo rAHF-PEG con un seguimiento mínimo de 4 años - Hasta aprox. 12 años rAHF-PFM y cambio a rAHF-PEG; visita de terminación
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Incidencia de inhibidores en pacientes tratados previamente (PTP) con niveles de factor VIII (FVIII) inferiores a (<) 1 %, inferiores o iguales a (<=) 2 % y <= 5 % sin antecedentes de inhibidor
Periodo de tiempo: A lo largo del período de estudio de hasta aproximadamente: 8 años (rAHF-PFM solo), o 12 años (rAHF-PEG solo o después de recibir rAHF-PFM)
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A lo largo del período de estudio de hasta aproximadamente: 8 años (rAHF-PFM solo), o 12 años (rAHF-PEG solo o después de recibir rAHF-PFM)
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Incidencia de inhibidores en pacientes tratados previamente (PTP) con niveles de factor VIII (FVIII) <1 %, <=2 % y <= 5 % con antecedentes de inhibidor
Periodo de tiempo: A lo largo del período de estudio de hasta aproximadamente: 8 años (rAHF-PFM solo), o 12 años (rAHF-PEG solo o después de recibir rAHF-PFM)
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A lo largo del período de estudio de hasta aproximadamente: 8 años (rAHF-PFM solo), o 12 años (rAHF-PEG solo o después de recibir rAHF-PFM)
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Incidencia de inhibidores en pacientes sin tratamiento previo (PUP) y pacientes mínimamente tratados (MTP) con niveles de factor VIII (FVIII) <1 %, <= 2 % y <= 5 %
Periodo de tiempo: A lo largo del período de estudio de hasta aproximadamente: 8 años (rAHF-PFM solo), o 12 años (rAHF-PEG solo o después de recibir rAHF-PFM)
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A lo largo del período de estudio de hasta aproximadamente: 8 años (rAHF-PFM solo), o 12 años (rAHF-PEG solo o después de recibir rAHF-PFM)
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Incidencia de eventos adversos graves relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: A lo largo del período de estudio de hasta aproximadamente: 8 años (rAHF-PFM solo), o 12 años (rAHF-PEG solo o después de recibir rAHF-PFM)
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A lo largo del período de estudio de hasta aproximadamente: 8 años (rAHF-PFM solo), o 12 años (rAHF-PEG solo o después de recibir rAHF-PFM)
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Incidencia de eventos adversos no graves relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: A lo largo del período de estudio de hasta aproximadamente: 8 años (rAHF-PFM solo), o 12 años (rAHF-PEG solo o después de recibir rAHF-PFM)
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A lo largo del período de estudio de hasta aproximadamente: 8 años (rAHF-PFM solo), o 12 años (rAHF-PEG solo o después de recibir rAHF-PFM)
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Incidencia de inhibidores después de cambiar a rAHF-PEG
Periodo de tiempo: A lo largo del período de estudio de hasta aproximadamente: 8 años (rAHF-PFM solo), o 12 años (rAHF-PEG solo o después de recibir rAHF-PFM)
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Incidencia de inhibidores tras cambiar a rAHF-PEG en los mismos subgrupos de pacientes
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A lo largo del período de estudio de hasta aproximadamente: 8 años (rAHF-PFM solo), o 12 años (rAHF-PEG solo o después de recibir rAHF-PFM)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, Takeda
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de junio de 2011
Finalización primaria (Actual)
16 de enero de 2024
Finalización del estudio (Actual)
16 de enero de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de marzo de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de marzo de 2014
Publicado por primera vez (Estimado)
5 de marzo de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
25 de enero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de enero de 2024
Última verificación
1 de enero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 061001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Criterios de acceso compartido de IPD
La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .