ADVATE/ADYNOVI Hemophilia A eredményadatbázis (AHEAD) (AHEAD)
2024. június 14. frissítette: Baxalta now part of Shire
ADVATE/ADYNOVI Hemophilia A Outcome Database
A vizsgálat célja, hogy dokumentálja a hemofília A betegség természetes történetét és a hosszú távú kimeneteleket a hatékonyság, a biztonság és az életminőség szempontjából az antihemofil faktor (rekombináns) - plazma/albuminmentes módszer (rAHF-PFM) vagy Antihemofil faktor (rekombináns) – pegilált (rAHF-PEG) a rutin klinikai gyakorlatban
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
ADVATE/ADYNOVI Hemophilia A eredményadatbázis (AHEAD)
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
951
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Linz, Ausztria, 4017
- Landes Frauen und Kinderklinik Linz (LFKK Linz)
-
Linz, Ausztria, 4020
- Kepler Universitätsklinikum Klinik für Kinder-und Jugendheilkunde
-
Wien, Ausztria, 1090
- Medizinische Universitaet Wien
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Ausztrália, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Ausztrália, 6050
- South Metropolitan Health Service trading as Fiona Stanley Hospital
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgium, B-1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazília, 20211030
- Hemorio - Rj
-
São Paulo, Brazília, 5403000
- Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brazília, 60431086
- Hemoce - Ce
-
-
Espírito Santo
-
Vitória, Espírito Santo, Brazília, 29040-090
- Hemocentro do Espírito Santo
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brazília, 80045-145
- Hemepar - Pr
-
-
Parthenon
-
Porto Alegre, Parthenon, Brazília, 90650-000
- Hemorgs - Rs
-
-
Pará
-
Belém, Pará, Brazília, 66033-000
- Fundação HEMOPA
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brazília, 13083-970
- Hemocentro Da UNICAMP
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brazília, 14051140
- Hemocentro Ribeirão Preto - SP
-
-
-
-
-
Atlantico, Colombia
- IPS FUSA SAS Centro Integral de Coagulacion
-
Bogotá, Colombia
- Integral Solutions SD SAS
-
Floridablanca, Colombia, 681004
- Fundacion Oftalmologica de Santander FOSCAL
-
-
-
-
-
Brno, Csehország, 613 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
Ostrava, Csehország, 70852
- Fakultni Nemocnice Ostrava
-
Ostrava, Csehország, 70852
- Fakultní nemocnice Ostrava, Oddělení dětské hematologie a hematoonkologie
-
Praha 5, Csehország, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánia, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust, Addenbrooke's Hospital
-
Canterbury, Egyesült Királyság, CT1 3NG
- East Kent Hospitals University Foundation Trust, Kent & Canterbury Hospital
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
-
-
Hampshire
-
Basingstoke, Hampshire, Egyesült Királyság, RG24 9NA
- Hampshire Hospitals NHS Foundation Trust, Basingstoke and North Hampshire Hospital
-
-
-
-
-
Brest, Franciaország, 29200
- "Hôpital Morvan CHRU de Brest"
-
CAEN Cedex, Franciaország, 14033
- CHU Côte de Nacre - CRTH
-
Chambery Cedex, Franciaország, 73011
- Centre Hospitalier Générale - CTH
-
Dijon Cedex, Franciaország, 21079
- CTRH - CHU Bocage
-
LIMOGES cedex, Franciaország, 87043
- Hôpital de la mère et de l'enfant - CHU de Limoges
-
Le Chesnay Cedex, Franciaország, 78157
- Hôpital André Mignot
-
Nantes Cedex, Franciaország, 44093
- CHRU Hôtel Dieu - CRTH
-
Paris, Franciaország, 75014
- Hôpital Cochin
-
RENNES Cedex 09, Franciaország, 35033
- Centre Régional de Traitement de l'Hémophilie et des Maladies hémorragiques. CHU de Rennes - Hôpital Pontchaillou
-
Reims Cedex, Franciaország, 51092
- CHU de Reims Hôpital Maison Blanche - CRTH
-
Rouen, Franciaország, 76031
- CHRU Charles Nicolle
-
Saint Priest en Jarez, Franciaország, 42270
- CIC
-
Toulouse Cedex 9, Franciaország, 31059
- CHRU Purpan CRTH - Pavillon Sénac
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Görögország, 546 42
- General Hospital of Thessaloniki "Ippokratio"
-
-
Athens
-
Goudi, Athens, Görögország, 11527
- Aghia Sofia Children's Hospital
-
Goudi, Athens, Görögország, 11527
- Laikon General Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital, University of Alberta
-
-
New Brunswick
-
Moncton, New Brunswick, Kanada, E1C 6Z8
- The Moncton City Hospital
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
- St-Michael's Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Sick Kids Hospital
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7N 0W8
- Royal University Hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Kína, 100045
- Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
-
Nanjing, Kína
- Nanjing Drum Tower Hospital The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
-
Shenzhen, Kína, 518037
- Shenzhen Second People's Hospital
-
-
Futian
-
Shenzhen, Futian, Kína
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kína
- Nanfang Hospital Affiliated to Nanfang Medical University
-
-
Heping
-
Tianjin, Heping, Kína
- Institute of Hematology, Blood Disease Hospital, PUMC&CAMS
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kína
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology
-
-
Jiangsu
-
Xuzhou, Jiangsu, Kína, 221006
- The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Kína
- The Blood Center of Shandong Province
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Lengyelország, 85-094
- Szpital Uniwersytecki nr 1 im. dr Andrzeja Jurasza
-
Gdansk, Lengyelország, 80-952
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1
-
Warszawa, Lengyelország, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
-
Wroclaw, Lengyelország, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, H-1089
- Heim Pál Gyermekkórház
-
Debrecen, Magyarország, H-4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
-
Mohács, Magyarország, H-7700
- Mohács City Hospital
-
Nyíregyháza, Magyarország, H-4400
- Jósa András County Hospital
-
Szombathely, Magyarország, H-9700
- Markusovszky Hospital
-
-
-
-
-
Oslo, Norvégia, N-0027
- Rikshospitalet
-
Oslo, Norvégia, N-0424
- Rikshospitalet, Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Bari, Olaszország, 70124
- Azienda Ospedaliera Policlinico Consorziale Di Bari
-
Bologna, Olaszország, 40138
- Policlinico S Orsola Malpighi
-
Catania, Olaszország, 95120
- Azienda Ospedaliera Universitaria Vittorio Emanuele, Ferrarotto, S. Bambino
-
Catanzaro, Olaszország, 88100
- Ospedale Pugliese -Ciaccio
-
Firenze, Olaszország, 50134
- Az. Osp. Univ. Careggi
-
Macerata, Olaszország, 62100
- Ospedale Di Macerata
-
Milano, Olaszország, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Napoli, Olaszország, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Padova, Olaszország, 35100
- Azienda Ospedaliera di Padova Clinica Medica II
-
Palermo, Olaszország, 90133
- AOUP P. Giaccone
-
Reggio Calabria, Olaszország, 89123
- Azienda Ospedaliera Bianchi Melacrino Morelli
-
Roma, Olaszország, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Roma, Olaszország, 00168
- Policlinico Universitario Gemelli
-
Roma, Olaszország, 00161
- Università degli studi di Roma "La Sapienza"
-
Scorrano, Olaszország, 73025
- Centro Emofilia e Coagulopatie Rare
-
Torino, Olaszország, 10126
- Ospedale Molinette
-
-
-
-
-
Chelyabinsk, Orosz Föderáció
- SBHI Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
-
Moscow, Orosz Föderáció, 125167
- Federal State Budget Institution "Hematology Research Center" of Ministry of Healthcare of Russian Federation
-
Petrozavodsk, Orosz Föderáció
- SBHI of the Republic of Kareliya Republican Hospital n.a. V.A. Baranov
-
Saint Petersburg, Orosz Föderáció, 191186
- State Budget Healthcare Institution of Saint-Petersburg "City polyclinic #37"
-
Samara, Orosz Föderáció, 443079
- Clinics of FSBEI High Education Samara SMU of MoH of Russia
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugália, 3000-602
- Centro Hospitalar e Universitade de Coimbra
-
Lisboa, Portugália, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte Hospital de Sta. Maria
-
Porto, Portugália, 4200-319
- Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
-
-
Açores
-
Ponta Delgada, Açores, Portugália, 9500-370
- Hospital Do Divino Espirito Santo
-
-
-
-
-
A Coruña, Spanyolország, 15006
- Hospital Teresa Herrera-Materno Infantil
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Hospital Hospital Sant Joan de Déu
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron (HUVH)
-
Palma de Mallorca, Spanyolország, 07120
- Hospital Universitario Son Espases
-
-
-
-
-
Basel, Svájc, CH-4031
- Universitätsspital Basel
-
Bern, Svájc, 3010
- Inselspital Bern
-
Lausanne, Svájc, 1011
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
-
Luzern 17, Svájc, CH-6000
- Luzerner Kantonsspital
-
St. Gallen, Svájc, 9007
- Kantonsspital St. Gallen
-
Wabern, Svájc, CH-3084
- FMH Kinder und Jugendmedizin, im Wabern-Zentrum
-
Zürich, Svájc, CH-8032
- Kinderspital Zürich
-
Zürich, Svájc, CH-8091
- Universitätsspital Zürich
-
-
-
-
-
Gothenburg, Svédország, SE 41345
- Sahlgrenska University Hospital
-
Malmö, Svédország, SE-205 02
- Kliniska studier i Sverige - Forum Söder
-
Stockholm, Svédország, 171 76
- Karolinska Universitetssjukhuset Solna
-
-
-
-
-
Ljubljana, Szlovénia, SI-1000
- University Medical Centre Ljubljana
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A vizsgálati populáció bármely rasszból és életkorból származó férfi és női résztvevőket tartalmaz, akiknél hemofília A diagnózist (VIII. faktor (FVIII) = 5%).
A kezelőorvosnak az A-hemofília kezelésére rAHF-PFM-et vagy rAHF-PEG-et kell felírnia a résztvevőknek a vizsgálatba való beiratkozásról szóló döntés meghozatala előtt.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A résztvevő hemofíliában szenved {FVIII kisebb vagy egyenlő, mint (<=)5%}
- A résztvevőnek antihemofil faktort (rekombináns) - plazma/albuminmentes módszert (rAHF-PFM) vagy antihemofil faktort (rekombináns) - pegilált (rAHF-PEG) ír fel a kezelőorvos
- A résztvevő vagy a résztvevő törvényesen felhatalmazott képviselője tájékozott hozzájárulást ad
Kizárási kritériumok:
- A résztvevőnél ismert túlérzékenység a hatóanyaggal vagy a készítmény bármely segédanyagával szemben
- A résztvevő allergiás reakciót mutatott az egér- vagy hörcsögfehérjékre
- A résztvevő részt vett egy másik klinikai vizsgálatban, amely egy vizsgálati terméket (IP) vagy eszközt tartalmazott a vizsgálatba való beiratkozást megelőző 30 napon belül, vagy egy másik klinikai vizsgálatban vesz részt, amely egy másik FVIII koncentrátumot vagy eszközt tartalmaz a vizsgálat során.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
rAHF-PFM
Csak rAHF-PFM-mel kezelt résztvevők
|
Antihemofil faktor (rekombináns) – plazma/albuminmentes módszer
Más nevek:
|
|
rAHF-PEG
Csak rAHF-PEG-gel kezelt résztvevők
|
Antihemofil faktor (rekombináns) pegilált
Más nevek:
|
|
rAHF-PFM, majd rAHF-PEG
Az rAHF-PFM-mel kezelt résztvevők ezt követően rAHF-PEG-re váltottak
|
Antihemofil faktor (rekombináns) – plazma/albuminmentes módszer
Más nevek:
Antihemofil faktor (rekombináns) pegilált
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Ízületi egészségi eredmények – fizikális vizsgálattal, kizárólag a Gilbert-skála fájdalom-, vérzés- és fizikális vizsgálati paraméterei alapján
Időkeret: Körülbelül 12 évig
|
A Hemofília Világszövetsége kifejlesztett egy izom-csontrendszeri értékelő rendszert, amelyet általában Gilbert-tesztnek neveznek a hemofíliás ízületek egészségi állapotának mérésére. A Gilbert-tesztet akkor kell elvégezni, ha nincs akut vérzés, akut fájdalom és akut gyulladás az értékelt ízületben. .
Minden Gilbert-tesztben négy paramétert használnak: fájdalom (pontszám: 0-3), vérzés (pontszám: 0-3), fizikális vizsgálat (pontszám: 0-12) és röntgenértékelés (pontszám: 0-13) Pontszámok 0, azt jelenti, hogy nincs fájdalom, nincs vérzés, nincs fizikális vizsgálat és/vagy nincs röntgensugár.
Az egyes kategóriákban elért magasabb pontszámok rosszabbodó állapotot jelentenek.
|
Körülbelül 12 évig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Éves vérzési arány, minden ízület
Időkeret: Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás
|
Az összes ízületre vonatkozó éves vérzési arányt résztvevőnként számítják ki, és összesítik a rendelkezésre álló résztvevők halmazán, kezelési rendenként legalább 90 napos megfigyelési időszakkal.
|
Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás
|
|
Éves vérzési arány, minden vérzés
Időkeret: Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás
|
Az összes vérzésre vonatkozó évesített vérzési arányt résztvevőnként számítják ki, és a rendelkezésre álló résztvevők körére összesítik. Kezelési rendenként legalább 90 napos megfigyelési időszakkal.
|
Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás
|
|
Éves vérzési arány, már meglévő célízületek az alapvonalon
Időkeret: Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás
|
A már meglévő célízületek kiindulási értékének évesített vérzési arányát résztvevőnként számítják ki, és összesítik a rendelkezésre álló résztvevők halmazán, kezelési rendenként legalább 90 napos megfigyelési időszakkal.
|
Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás
|
|
Új célízületek előfordulása
Időkeret: Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás
|
Az új célízületek előfordulási gyakorisága úgy kerül kiszámításra, hogy az összes résztvevőben lévő új célízületek száma osztva a megfigyelési napok teljes számával.
|
Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás
|
|
Az ízületek egészségi állapota röntgennel a Pettersson-skála szerint
Időkeret: Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás.
|
Az ízületek egészségi állapotának státuszát a Pettersson-pontszám röntgenfelvétele alapján minden megfigyelési évre összesítik.
|
Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás.
|
|
Az ízületek egészségi állapota a mágneses rezonancia képalkotás (MRI) pontozási rendszer alapján – A Lund pontozórendszer (LSS) használata
Időkeret: Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás
|
LSS pontszám formátum= A(e:s:h). A szubkondrális ciszta (pontszám: 1-6), a szubchondrális kéreg szabálytalansága/eróziója (pontszám: 1-4) és a chondralis destrukció (pontszám: 1-6) értékeinek összege adja meg a pontszám A komponensének értékét. Az e, s, h komponensek effúziót/hemarthrosist, hypertrophiás szinoviálist és hemosiderin lerakódást jelentenek (pontszám: 0-4 mindegyikre). Max. az eredmény 16(4:4:4). Subchondralis ciszta:
Subchondralis Cortex
Chondral Destruction
Effúzió/hemarthrosis (e): Hypertrophius synovialis(ok): Hemosiderin (h): (0-4 mindegyikre):
|
Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás
|
|
Az ízületek egészségi állapota a Hemophilia Joint Health Score (HJHS) alapján
Időkeret: Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás
|
Az International Prophylaxis Study Group (IPSG) kifejlesztett egy pontozási rendszert a mozgásszervi értékeléshez, a HJHS-t, amelyet olyan gyermekek számára optimalizáltak, akiknek nincs vagy csak minimális ízületi betegségük van. A HJHS a következő paramétereket tartalmazza: duzzanat, duzzanat időtartama, izomsorvadás, ízületi fájdalom, crepitus mozgás közben, flexiós veszteség, nyújtásvesztés, erő és általános járás. |
Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás
|
|
A profilaxis terápia általános hatékonyságának értékelése
Időkeret: Éves/intervallum látogatások:- Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM;- Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év;- Legfeljebb kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás
|
|
Éves/intervallum látogatások:- Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM;- Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év;- Legfeljebb kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás
|
|
Az előírt adagolás betartása és kapcsolata a hatékonysággal
Időkeret: Éves/intervallum látogatások:- Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM;- Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év;- Legfeljebb kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás
|
A betegek által előírt profilaktikus kezelésnek való megfelelés értékelését a kezelőorvos végzi el.
A megfelelőséget egy 4 pontos táblázat alapján osztályozzuk (nagyon megfelelő, meglehetősen megfelelő, közepesen megfelelő, gyengén megfelelő)
|
Éves/intervallum látogatások:- Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM;- Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év;- Legfeljebb kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás
|
|
Az igény szerinti kezelés általános hatékonyságának értékelése
Időkeret: Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás
|
|
Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás
|
|
Globális hatékonyságértékelés az igény szerinti kezeléshez
Időkeret: Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás
|
|
Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás
|
|
A vérzés megszüntetéséhez szükséges rAHF-PFM vagy rAHF-PEG egységek száma
Időkeret: Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás
|
Antihemofil faktor (rekombináns) – plazma/albuminmentes módszer (rAHF-PFM) antihemofil faktor (rekombináns) – pegilált (rAHF-PEG)
|
Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás
|
|
A vérzés megszüntetéséhez szükséges rAHF-PFM vagy rAHF-PEG infúziók száma
Időkeret: Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás
|
Antihemofil faktor (rekombináns) – plazma/albuminmentes módszer (rAHF-PFM) antihemofil faktor (rekombináns) – pegilált (rAHF-PEG)
|
Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás
|
|
A célízületi beavatkozás előfordulása, beleértve a műtétet, a radiosynovectomiát és a kemoszinovektómiát
Időkeret: Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás
|
Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; és Felmondási látogatás
|
|
|
A pszeudo tumor kialakulásának előfordulása
Időkeret: Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; Felmondási látogatás
|
Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; Felmondási látogatás
|
|
|
Életminőség: HAL kérdőív - felnőtt betegek számára
Időkeret: Beiratkozási látogatás; Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; Felmondási látogatás
|
Az lHAL a felső végtagokat érintő tevékenységeket, a felső végtagokat érintő alaptevékenységeket és az alsó végtagokat érintő komplex tevékenységeket, valamint a felnőttek általános fizikai aktivitási pontszámát méri.
|
Beiratkozási látogatás; Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; Felmondási látogatás
|
|
Életminőség: SF-12v2 kérdőív - felnőtt betegek számára
Időkeret: Beiratkozási látogatás; Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; Felmondási látogatás
|
Az SF-12v2 a felnőttek általános egészséggel kapcsolatos életminőségét méri.
|
Beiratkozási látogatás; Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; Felmondási látogatás
|
|
Életminőség: EQ-5D kérdőív - felnőtt betegek számára
Időkeret: Beiratkozási látogatás;Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; Felmondási látogatás
|
Az EQ-5D a felnőtt résztvevők egészségügyi hasznosságát méri.
|
Beiratkozási látogatás;Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; Felmondási látogatás
|
|
Életminőség: PedHAL kérdőív - gyermekbetegeknek
Időkeret: Beiratkozási látogatás; Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; Felmondási látogatás
|
A PedHAL a felső végtagokat érintő tevékenységeket, az alsó végtagokat érintő alaptevékenységeket és az alsó végtagokat érintő komplex tevékenységeket, valamint a gyermekek általános fizikai aktivitási pontszámát méri. 4-13 éves résztvevőknek: - PedHAL (szülő verzió) 14-17 éves résztvevőknek: - PedHAL (gyermek verzió) |
Beiratkozási látogatás; Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; Felmondási látogatás
|
|
Életminőség: SF-10 kérdőív - gyermekbetegeknek
Időkeret: Beiratkozási látogatás; Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; Felmondási látogatás
|
Az SF-10 a gyermekek általános, egészséggel kapcsolatos életminőségét méri, és szülői felügyelettel készült.
|
Beiratkozási látogatás; Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; Felmondási látogatás
|
|
Életminőség: EQ-5D (14 és idősebb) kérdőív - gyermekbetegeknek
Időkeret: Beiratkozási látogatás; Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; Felmondási látogatás
|
Az EQ-5D méri az egészségügyi hasznosságot 14 éves és annál idősebb személyeknél.
|
Beiratkozási látogatás; Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; Felmondási látogatás
|
|
Hemofíliával összefüggő krónikus fájdalom, évente 4 hetes időszak alatt, a vizuális analóg skála (VAS) segítségével.
Időkeret: Beiratkozási látogatás; Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; Felmondási látogatás
|
A VAS a fájdalmat 0-tól (nincs fájdalom) 10-ig (elviselhetetlen fájdalom) terjedő skálán értékeli. A szűrővizsgálat során és évente a vizsgálóknak meg kell kérniük a résztvevőket, hogy a VAS segítségével értékeljék a hemofíliával összefüggő krónikus fájdalom átlagos szintjét a látogatás időpontját megelőző 4 hétben. |
Beiratkozási látogatás; Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; Felmondási látogatás
|
|
A hemofíliával összefüggő akut fájdalom, egyedi vérzési epizódokkal mérve, a vizuális analóg skála (VAS) segítségével
Időkeret: Beiratkozási látogatás; Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; Felmondási látogatás
|
A VAS a fájdalmat 0-tól (nincs fájdalom) 10-ig (elviselhetetlen fájdalom) terjedő skálán értékeli. A résztvevőket felkérik, hogy a VAS segítségével értékeljék az egyes vérzéses epizódokhoz kapcsolódó akut fájdalom szintjét. A VAS pontszámokat a résztvevői naplóban rögzítjük. |
Beiratkozási látogatás; Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; Felmondási látogatás
|
|
Az iskolából vagy a munkából kiesett napok száma vérzéses epizódok miatt
Időkeret: Beiratkozási látogatás; Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; Felmondási látogatás
|
Beiratkozási látogatás; Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; Felmondási látogatás
|
|
|
A szabványos FVIII termékről az rAHF-PEG-re való váltás módjai - 1
Időkeret: Beiratkozási látogatás; Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; Felmondási látogatás
|
Különbség a heti profilaktikus infúziók számában az előző kezelési rend és az rAHF-PEG között
|
Beiratkozási látogatás; Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; Felmondási látogatás
|
|
A szabványos FVIII termékről az rAHF-PEG-re való váltás módjai - 2
Időkeret: Beiratkozási látogatás; Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; Felmondási látogatás
|
Különbség a heti adagok számában az előző kezelési rend és az rAHFPEG között
|
Beiratkozási látogatás; Szűrőlátogatás; Éves/intervallum látogatások: - Akár 8 év, ha csak rAHF-PFM - Akár 8 év, ha csak rAHF-PEG, minimális követési idő 4 év - Akár kb. 12 év rAHF-PFM és rAHF-PEG-re váltott; Felmondási látogatás
|
|
Az inhibitorok előfordulása olyan korábban kezelt betegeknél (PTP), akiknél a VIII-as faktor (FVIII) szintje kevesebb, mint (<)1%, kisebb vagy egyenlő (<=) 2%, és <= 5% anélkül, hogy a kórelőzményben inhibitor volt
Időkeret: A vizsgálat teljes időtartama alatt körülbelül: 8 év (magában az rAHF-PFM) vagy 12 év (magában az rAHF-PEG vagy rAHF-PFM kezelés után)
|
A vizsgálat teljes időtartama alatt körülbelül: 8 év (magában az rAHF-PFM) vagy 12 év (magában az rAHF-PEG vagy rAHF-PFM kezelés után)
|
|
|
Az inhibitorok előfordulása olyan, korábban kezelt betegeknél (PTP), akiknél a VIII-as faktor (FVIII) szintje <1%, <=2% és <= 5% volt, az anamnézisben inhibitor szerepel
Időkeret: A vizsgálat teljes időtartama alatt körülbelül: 8 év (magában az rAHF-PFM) vagy 12 év (magában az rAHF-PEG vagy rAHF-PFM kezelés után)
|
A vizsgálat teljes időtartama alatt körülbelül: 8 év (magában az rAHF-PFM) vagy 12 év (magában az rAHF-PEG vagy rAHF-PFM kezelés után)
|
|
|
Az inhibitorok előfordulása a korábban kezeletlen betegeknél (PUP-k) és a minimálisan kezelt betegeknél (MTP-k), akiknél a VIII-as faktor (FVIII) szintje <1%, <=2% és <= 5%
Időkeret: A vizsgálat teljes időtartama alatt körülbelül: 8 év (magában az rAHF-PFM) vagy 12 év (magában az rAHF-PEG vagy rAHF-PFM kezelés után)
|
A vizsgálat teljes időtartama alatt körülbelül: 8 év (magában az rAHF-PFM) vagy 12 év (magában az rAHF-PEG vagy rAHF-PFM kezelés után)
|
|
|
A terápiával összefüggő súlyos nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: A vizsgálat teljes időtartama alatt körülbelül: 8 év (magában az rAHF-PFM) vagy 12 év (magában az rAHF-PEG vagy rAHF-PFM kezelés után)
|
A vizsgálat teljes időtartama alatt körülbelül: 8 év (magában az rAHF-PFM) vagy 12 év (magában az rAHF-PEG vagy rAHF-PFM kezelés után)
|
|
|
A terápiával összefüggő nem súlyos mellékhatások előfordulása
Időkeret: A vizsgálat teljes időtartama alatt körülbelül: 8 év (magában az rAHF-PFM) vagy 12 év (magában az rAHF-PEG vagy rAHF-PFM kezelés után)
|
A vizsgálat teljes időtartama alatt körülbelül: 8 év (magában az rAHF-PFM) vagy 12 év (magában az rAHF-PEG vagy rAHF-PFM kezelés után)
|
|
|
Az inhibitorok előfordulása az rAHF-PEG-re való áttérés után
Időkeret: A vizsgálat teljes időtartama alatt körülbelül: 8 év (magában az rAHF-PFM) vagy 12 év (magában az rAHF-PEG vagy rAHF-PFM kezelés után)
|
Az inhibitorok előfordulása az rAHF-PEG-re való áttérés után ugyanazon betegalcsoportokban
|
A vizsgálat teljes időtartama alatt körülbelül: 8 év (magában az rAHF-PFM) vagy 12 év (magában az rAHF-PEG vagy rAHF-PFM kezelés után)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Study Director, Takeda
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2011. június 28.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. január 16.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. január 16.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. március 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. március 4.
Első közzététel (Becsült)
2014. március 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. június 17.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. június 14.
Utolsó ellenőrzés
2024. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 061001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5).
Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal.
Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .