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ADVATE/ ADYNOVI 혈우병 A 결과 데이터베이스(AHEAD) (AHEAD)

2024년 1월 24일 업데이트: Baxalta now part of Shire

ADVATE/ ADYNOVI 혈우병 A 결과 데이터베이스

이 연구의 목적은 항혈우병 인자(재조합) - 무혈장/알부민 방법(rAHF-PFM) 또는 항혈우병 인자(재조합) - 일상적인 임상 실습에서 페길화(rAHF-PEG)

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

ADVATE/ ADYNOVI 혈우병 A 결과 데이터베이스(AHEAD)

연구 유형

관찰

등록 (실제)

955

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
      • Thessaloniki, 그리스, 546 42
        • General Hospital of Thessaloniki "Ippokratio"
    • Athens
      • Goudi, Athens, 그리스, 11527
        • Aghia Sofia Children's Hospital
      • Goudi, Athens, 그리스, 11527
        • Laikon General Hospital
  • 노르웨이
      • Oslo, 노르웨이, N-0027
        • Rikshospitalet
      • Oslo, 노르웨이, N-0424
        • Rikshospitalet, Oslo University Hospital
  • 덴마크
      • Copenhagen, 덴마크, 2100
        • Rigshospitalet
  • 러시아 연방
      • Chelyabinsk, 러시아 연방
        • SBHI Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
      • Moscow, 러시아 연방, 125167
        • Federal State Budget Institution "Hematology Research Center" of Ministry of Healthcare of Russian Federation
      • Petrozavodsk, 러시아 연방
        • SBHI of the Republic of Kareliya Republican Hospital n.a. V.A. Baranov
      • Saint Petersburg, 러시아 연방, 191186
        • State Budget Healthcare Institution of Saint-Petersburg "City polyclinic #37"
      • Samara, 러시아 연방, 443079
        • Clinics of FSBEI High Education Samara SMU of MoH of Russia
  • 벨기에
      • Bruxelles, 벨기에, B-1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • 브라질
      • Rio de Janeiro, 브라질, 20211030
        • Hemorio - Rj
      • São Paulo, 브라질, 5403000
        • Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, 브라질, 60431086
        • Hemoce - Ce
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, 브라질, 29040-090
        • Hemocentro do Espírito Santo
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, 브라질, 80045-145
        • Hemepar - Pr
    • Parthenon
      • Porto Alegre, Parthenon, 브라질, 90650-000
        • Hemorgs - Rs
    • Pará
      • Belém, Pará, 브라질, 66033-000
        • Fundação HEMOPA
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, 브라질, 13083-970
        • Hemocentro Da UNICAMP
      • Ribeirão Preto, São Paulo, 브라질, 14051140
        • Hemocentro Ribeirão Preto - SP
  • 스웨덴
      • Gothenburg, 스웨덴, SE 41345
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Malmö, 스웨덴, SE-205 02
        • Kliniska studier i Sverige - Forum Söder
      • Stockholm, 스웨덴, 171 76
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna
  • 스위스
      • Basel, 스위스, CH-4031
        • Universitatsspital Basel
      • Bern, 스위스, 3010
        • Inselspital Bern
      • Lausanne, 스위스, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
      • Luzern 17, 스위스, CH-6000
        • Luzerner Kantonsspital
      • St. Gallen, 스위스, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen
      • Wabern, 스위스, CH-3084
        • FMH Kinder und Jugendmedizin, im Wabern-Zentrum
      • Zürich, 스위스, CH-8032
        • Kinderspital Zürich
      • Zürich, 스위스, CH-8091
        • Universitatsspital Zurich
  • 스페인
      • A Coruña, 스페인, 15006
        • Hospital Teresa Herrera-Materno Infantil
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • Hospital Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron (HUVH)
      • Palma de Mallorca, 스페인, 07120
        • Hospital Universitario Son Espases
  • 슬로베니아
      • Ljubljana, 슬로베니아, SI-1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • 영국
      • Cambridge, 영국, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust, Addenbrooke's Hospital
      • Canterbury, 영국, CT1 3NG
        • East Kent Hospitals University Foundation Trust, Kent & Canterbury Hospital
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, 영국, RG24 9NA
        • Hampshire Hospitals NHS Foundation Trust, Basingstoke and North Hampshire Hospital
  • 오스트리아
      • Linz, 오스트리아, 4017
        • Landes Frauen und Kinderklinik Linz (LFKK Linz)
      • Linz, 오스트리아, 4020
        • Kepler Universitätsklinikum Klinik für Kinder-und Jugendheilkunde
      • Wien, 오스트리아, 1090
        • Medizinische Universitaet Wien
  • 이탈리아
      • Bari, 이탈리아, 70124
        • Azienda Ospedaliera Policlinico Consorziale Di Bari
      • Bologna, 이탈리아, 40138
        • Policlinico S Orsola Malpighi
      • Catania, 이탈리아, 95120
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Vittorio Emanuele, Ferrarotto, S. Bambino
      • Catanzaro, 이탈리아, 88100
        • Ospedale Pugliese -Ciaccio
      • Firenze, 이탈리아, 50134
        • Az. Osp. Univ. Careggi
      • Macerata, 이탈리아, 62100
        • Ospedale di Macerata
      • Milano, 이탈리아, 20122
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, 이탈리아, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Padova, 이탈리아, 35100
        • Azienda Ospedaliera di Padova Clinica Medica II
      • Palermo, 이탈리아, 90133
        • AOUP P. Giaccone
      • Reggio Calabria, 이탈리아, 89123
        • Azienda Ospedaliera Bianchi Melacrino Morelli
      • Roma, 이탈리아, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Roma, 이탈리아, 00168
        • Policlinico Universitario Gemelli
      • Roma, 이탈리아, 00161
        • Università degli studi di Roma "La Sapienza"
      • Scorrano, 이탈리아, 73025
        • Centro Emofilia e Coagulopatie Rare
      • Torino, 이탈리아, 10126
        • Ospedale Molinette
  • 중국
      • Beijing, 중국, 100045
        • Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
      • Nanjing, 중국
        • Nanjing Drum Tower Hospital The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
      • Shenzhen, 중국, 518037
        • Shenzhen Second People's Hospital
    • Futian
      • Shenzhen, Futian, 중국
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, 중국
        • Nanfang Hospital Affiliated to Nanfang Medical University
    • Heping
      • Tianjin, Heping, 중국
        • Institute of Hematology, Blood Disease Hospital, PUMC&CAMS
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, 중국
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology
    • Jiangsu
      • Xuzhou, Jiangsu, 중국, 221006
        • The Affiliated Hospital Of XuZhou Medical University
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, 중국
        • The Blood Center of Shandong Province
  • 체코
      • Brno, 체코, 613 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Ostrava, 체코, 70852
        • Fakultni nemocnice Ostrava
      • Ostrava, 체코, 70852
        • Fakultní nemocnice Ostrava, Oddělení dětské hematologie a hematoonkologie
      • Praha 5, 체코, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • 캐나다
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital, University of Alberta
    • New Brunswick
      • Moncton, New Brunswick, 캐나다, E1C 6Z8
        • The Moncton City Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5B 1W8
        • St-Michael's Hospital
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • Sick Kids Hospital
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, 캐나다, S7N 0W8
        • Royal University Hospital
  • 콜롬비아
      • Atlantico, 콜롬비아
        • IPS FUSA SAS Centro Integral de Coagulacion
      • Bogotá, 콜롬비아
        • Integral Solutions SD SAS
      • Floridablanca, 콜롬비아, 681004
        • Fundación Oftalmológica de Santander FOSCAL
  • 포르투갈
      • Coimbra, 포르투갈, 3000-602
        • Centro Hospitalar e Universitade de Coimbra
      • Lisboa, 포르투갈, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte Hospital de Sta. Maria
      • Porto, 포르투갈, 4200-319
        • Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
    • Açores
      • Ponta Delgada, Açores, 포르투갈, 9500-370
        • Hospital do Divino Espírito Santo
  • 폴란드
      • Bydgoszcz, 폴란드, 85-094
        • Szpital Uniwersytecki nr 1 im. dr Andrzeja Jurasza
      • Gdansk, 폴란드, 80-952
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1
      • Warszawa, 폴란드, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
      • Wroclaw, 폴란드, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu
  • 프랑스
      • Brest, 프랑스, 29200
        • "Hôpital Morvan CHRU de Brest"
      • CAEN Cedex, 프랑스, 14033
        • CHU Côte de Nacre - CRTH
      • Chambery Cedex, 프랑스, 73011
        • Centre Hospitalier Générale - CTH
      • Dijon Cedex, 프랑스, 21079
        • CTRH - CHU Bocage
      • LIMOGES cedex, 프랑스, 87043
        • Hôpital de la Mère et de l'Enfant - CHU de LIMOGES
      • Le Chesnay Cedex, 프랑스, 78157
        • Hôpital André Mignot
      • Nantes Cedex, 프랑스, 44093
        • CHRU Hôtel Dieu - CRTH
      • Paris, 프랑스, 75014
        • Hôpital Cochin
      • RENNES Cedex 09, 프랑스, 35033
        • Centre Régional de Traitement de l'Hémophilie et des Maladies hémorragiques. CHU de Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Reims Cedex, 프랑스, 51092
        • CHU de Reims Hôpital Maison Blanche - CRTH
      • Rouen, 프랑스, 76031
        • CHRU Charles Nicolle
      • Saint Priest en Jarez, 프랑스, 42270
        • CIC
      • Toulouse Cedex 9, 프랑스, 31059
        • CHRU Purpan CRTH - Pavillon Sénac
  • 헝가리
      • Budapest, 헝가리, H-1089
        • Heim Pál Gyermekkórház
      • Debrecen, 헝가리, H-4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
      • Mohács, 헝가리, H-7700
        • Mohács City Hospital
      • Nyíregyháza, 헝가리, H-4400
        • Jósa András County Hospital
      • Szombathely, 헝가리, H-9700
        • Markusovszky Hospital
  • 호주
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, 호주, 6050
        • South Metropolitan Health Service trading as Fiona Stanley Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

연구 모집단은 혈우병 A 진단을 ​​받은 모든 인종 및 연령의 남성 및 여성 참가자를 포함합니다(요인 VIII(FVIII) =5%). 참가자는 연구 등록을 결정하기 전에 치료 의사가 혈우병 A 관리를 위해 rAHF-PFM 또는 rAHF-PEG를 처방받았어야 합니다.

설명

포함 기준:

  • 참가자는 혈우병 A {FVIII 보다 작거나 같거나(<=)5%}
  • 참여자는 치료 의사에 의해 항혈우병 인자(재조합) - 혈장/알부민이 없는 방법(rAHF-PFM) 또는 항혈우병 인자(재조합) - 페길화(rAHF-PEG)를 처방받습니다.
  • 참가자 또는 참가자의 법적 대리인이 정보에 입각한 동의를 제공합니다.

제외 기준:

  • 참가자는 활성 물질 또는 부형제에 대해 알려진 과민성을 가지고 있습니다.
  • 참가자는 마우스 또는 햄스터 단백질에 대한 알레르기 반응을 알고 있습니다.
  • 참가자는 연구 등록 전 30일 이내에 조사 제품(IP) 또는 장치를 포함하는 다른 임상 연구에 참여했거나 이 연구 과정 동안 다른 FVIII 농축물 또는 장치를 포함하는 다른 임상 연구에 참여할 예정입니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
rAHF-PFM
RAHF-PFM 단독으로 치료받은 참가자
생물학적: 어드베이트
항혈우병 인자(재조합) - 무혈장/알부민 방법
다른 이름들:
  • 옥토코그 알파
  • rAHF-PFM
rAHF-PEG
RAHF-PEG 단독으로 치료받은 참가자
생물학적: 아디노비
항혈우병 인자(재조합) 페길화
다른 이름들:
  • 루리옥토코그 알파 페골
  • rAHF-PEG
rAHF-PFM 다음에 rAHF-PEG
참가자는 rAHF-PFM으로 치료를 받은 후 rAHF-PEG로 전환했습니다.
생물학적: 어드베이트
항혈우병 인자(재조합) - 무혈장/알부민 방법
다른 이름들:
  • 옥토코그 알파
  • rAHF-PFM
생물학적: 아디노비
항혈우병 인자(재조합) 페길화
다른 이름들:
  • 루리옥토코그 알파 페골
  • rAHF-PEG

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
관절 건강 결과 - 길버트 척도의 통증, 출혈 및 신체 검사 매개변수만을 사용한 신체 검사로 평가
기간: 최대 약 12년
세계혈우연맹(World Federation of Hemophilia)은 혈우병 관절 건강 상태를 측정하기 위해 일반적으로 길버트 검사(Gilbert test)라고 하는 근골격계 평가 시스템을 개발했습니다. 길버트 검사는 평가된 관절에 급성 출혈, 급성 통증 및 급성 염증이 없는 경우에 수행해야 합니다. . 각 Gilbert 테스트에는 통증(점수: 0-3), 출혈(점수: 0-3), 신체 검사(점수: 0-12) 및 X-레이 평가(점수: 0-13)의 4가지 매개변수가 사용됩니다. 점수 0의 값은 통증 없음, 출혈 없음, 신체 검사 문제 없음 및/또는 X-레이 문제 없음을 나타냅니다. 이러한 각 범주의 점수가 높을수록 상태가 악화됨을 나타냅니다.
최대 약 12년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연간 출혈 속도, 모든 관절
기간: 연간/간격 방문:- rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년- rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적)- 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 및 종료 방문
모든 관절에 대한 연간 출혈률은 참가자별로 계산되고 치료 요법당 최소 관찰 기간이 90일인 사용 가능한 참가자 집합에 대해 요약됩니다.
연간/간격 방문:- rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년- rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적)- 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 및 종료 방문
연간 블리드 비율, 모든 블리드
기간: 연간/간격 방문:- rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년- rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적)- 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 및 종료 방문
모든 출혈에 대한 연간 출혈률은 참가자별로 계산되고 사용 가능한 참가자 집합에 대해 요약됩니다. 최소 관찰 기간은 치료 요법당 90일입니다.
연간/간격 방문:- rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년- rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적)- 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 및 종료 방문
연간 출혈 속도, 기준선에서 기존 대상 관절
기간: 스크리닝 방문; 연간/간격 방문:- rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년- rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적)- 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 및 종료 방문
기준선에서 기존의 표적 관절에 대한 연간 출혈률은 참가자별로 계산되고 치료 요법당 최소 관찰 기간이 90일인 사용 가능한 참가자 집합에 대해 요약됩니다.
스크리닝 방문; 연간/간격 방문:- rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년- rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적)- 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 및 종료 방문
새로운 대상 관절의 부각
기간: 스크리닝 방문; 연간/간격 방문:- rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년- rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적)- 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 및 종료 방문
새로운 목표 관절의 발생률은 모든 참가자의 총 새로운 목표 관절 수를 총 관찰 일수로 나누어 계산합니다.
스크리닝 방문; 연간/간격 방문:- rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년- rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적)- 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 및 종료 방문
Pettersson 척도에 의한 X-ray에 의한 관절 건강 상태
기간: 스크리닝 방문; 연간/간격 방문:- rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년- rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적)- 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 종료 방문.
X-ray by Pettersson 점수에 의한 관절 건강 상태는 각 관찰 연도에 대해 요약됩니다.
스크리닝 방문; 연간/간격 방문:- rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년- rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적)- 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 종료 방문.
자기공명영상(MRI) 채점 시스템에 의한 관절 건강 상태 - 룬드 채점 시스템(LSS) 사용
기간: 스크리닝 방문; 연간/간격 방문:- rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년- rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적)- 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 및 종료 방문

LSS 점수 형식= A(e:s:h). Subchondral Cyst(점수: 1-6), Subchondral Cortex의 불규칙성/침식(점수: 1-4) 및 Chondral Destruction(점수: 1-6)에 대한 값의 합계는 점수의 A 구성 요소에 대한 값을 제공합니다. e, s, h 구성요소는 삼출/혈절증, 비후성 윤활막, 및 헤모시데린 침착을 나타냅니다(각각 점수: 0-4). 최대 점수는 16(4:4:4)입니다.

연골하 낭종:

  • ≥1 뼈
  • ≥2 뼈
  • 1개 이상의 뼈에 >3개의 낭종
  • >3 낭종 ≥2 뼈
  • 가장 큰 크기 >4 mm: ≥1 뼈
  • 가장 큰 크기 >4 mm: ≥2 뼈

연골하 피질

  • ≥1 뼈
  • ≥2 뼈
  • 침범 > 절반 관절 표면: ≥1 뼈
  • 관절 표면의 절반 이상 침범: ≥2개 뼈

연골 파괴

  • ≥1 뼈
  • ≥2 뼈
  • 전체 두께 결함(FTD): ≥1 뼈
  • FTD: ≥2 뼈
  • FTD는 관절 표면의 >1/3을 포함합니다: ≥1 뼈
  • FTD는 관절 표면의 >1/3을 포함: ≥2 뼈

삼출액/혈절증(e): 비대성 윤활막(s): 헤모시데린(h): (각각 0-4):

  • 0 결석
  • 모호한 1개
  • 작은 것 2개
  • 3 보통
  • 큰 4개
스크리닝 방문; 연간/간격 방문:- rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년- rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적)- 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 및 종료 방문
혈우병 관절 건강 점수(HJHS)를 사용한 관절 건강 상태
기간: 스크리닝 방문; 연간/간격 방문:- rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년- rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적)- 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 및 종료 방문

IPSG(International Prophylaxis Study Group)는 관절 질환이 없거나 최소한인 어린이에게 사용하도록 최적화된 근골격계 평가용 채점 시스템인 HJHS를 개발했습니다.

HJHS는 다음과 같은 매개변수를 포함합니다: 부기, 부기 지속 시간, 근육 위축, 관절 통증, 운동 시 염발음, 굴곡 손실, 확장 손실, 근력 및 전반적인 보행.
스크리닝 방문; 연간/간격 방문:- rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년- rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적)- 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 및 종료 방문
예방 요법에 대한 전반적인 유효성 평가
기간: 연간/간격 방문:- rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년;- rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적);- 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 및 종료 방문
  • 우수: 이전 예방과 비교하여 지난 12개월(M) 동안 동일하거나 낮은 돌발성 출혈률(BBR); 참가자가 rAHF-PFM, rAHF-PEG 또는 기타 인자 VIII(FVIII)로 사전 예방 조치를 받지 않은 경우 조사자의 기대에 따라 예상 결과와 동일하거나 더 우수함
  • 양호: 이전 예방 조치와 비교하여 마지막 12M 이내에 BBR의 약간의 증가; 참가자가 rAHF-PFM, rAHF-PEG 또는 기타 FVIII로 예방 조치를 받지 않은 경우, 연구자의 예상에 따라 예상 결과보다 약간 적음
  • 보통: 이전 예방 조치와 비교하여 마지막 12M에서 BBR의 중간 정도의 증가; 참가자가 rAHF-PFM, rAHF-PEG 또는 기타 FVIII로 예방 조치를 받지 않은 경우, 연구자의 기대에 따라 예상 결과보다 다소 적음
  • 나쁨: 이전 예방 조치와 비교하여 12M에서 BBR의 상당한 증가; 참가자가 rAHF-PFM, rAHF-PEG 또는 기타 FVIII로 예방 조치를 받지 않은 경우 조사자의 기대에 따라 거의 또는 전혀 이점이 없습니다.
연간/간격 방문:- rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년;- rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적);- 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 및 종료 방문
처방된 용량 준수 및 유효성과의 관계
기간: 연간/간격 방문:- rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년;- rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적);- 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 및 종료 방문
처방된 예방 치료에 대한 환자의 순응도 평가는 담당 의사가 수행합니다. 준수 여부는 4점 표에 따라 분류됩니다(준수 높음, 보통 준수, 보통 준수, 나쁨 준수).
연간/간격 방문:- rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년;- rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적);- 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 및 종료 방문
주문형 치료에 대한 전반적인 효과 평가
기간: 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 및 종료 방문
  • 우수: 출혈 에피소드는 일반적으로 이전 주문형 치료 또는 조사자의 기대와 비교하여 동일하거나 더 적은 수의 주입 및 동일하거나 더 낮은 용량에 반응합니다.
  • 양호: 대부분의 출혈 에피소드는 일반적으로 동일한 수의 주입 및 용량에 반응하지만 일부는 이전 주문형 치료 또는 조사자의 기대와 비교하여 더 많은 주입 또는 더 높은 용량이 필요합니다.
  • 보통: 출혈 에피소드는 일반적으로 이전 주문형 치료 또는 조사자의 예상과 비교하여 예상보다 더 많은 주입 및/또는 더 높은 용량을 필요로 합니다.
  • 나쁨: 출혈 에피소드는 일상적으로 동일한 수의 주입 및 용량에 반응하지 않으며 이전의 주문형 치료 또는 조사자의 기대와 비교하여 지혈 조절을 위해 추가 또는 다른 인자 농축물이 필요합니다.
연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 및 종료 방문
주문형 치료를 위한 글로벌 유효성 평가
기간: 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 및 종료 방문
  • 우수: 단일 주입 후 약 8시간 이내에 객관적 징후(예: 부기, 압통, 과민성, 위안할 수 없음, 운동 범위 감소, 근골격계 출혈의 경우)에 의해 입증되는 바와 같이 통증의 완전한 완화 및 출혈의 중단. 출혈 조절을 위해 추가 주입이 필요하지 않습니다. 지혈을 유지하기 위한 추가 주입의 관리는 이 점수에 영향을 미치지 않습니다.
  • 양호: 주입 후 약 8시간 이내에 명확한 통증 완화 및/또는 출혈 징후 개선. 완전한 해결을 위해 1회 이상의 주입이 필요할 수 있습니다.
  • 보통: 주입 후 약 8시간 이내에 약간의 통증 완화 및 약간의 출혈 징후 개선. 완전한 해결을 위해 1회 이상의 주입이 필요합니다.
  • 나쁨: 개선되지 않거나 상태가 악화됩니다.
연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 및 종료 방문
출혈 중단에 필요한 rAHF-PFM 또는 rAHF-PEG 단위 수
기간: 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 및 종료 방문
항혈우병 인자(재조합) - 무혈장/알부민 방법(rAHF-PFM) 항혈우병 인자(재조합) - 페길화(rAHF-PEG)
연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 및 종료 방문
출혈 중단에 필요한 rAHF-PFM 또는 rAHF-PEG 주입 횟수
기간: 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 및 종료 방문
항혈우병 인자(재조합) - 무혈장/알부민 방법(rAHF-PFM) 항혈우병 인자(재조합) - 페길화(rAHF-PEG)
연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 및 종료 방문
수술, 방사선윤활막절제술, 화학윤활막절제술을 포함한 표적 관절 개입의 발생률
기간: 스크리닝 방문; 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 및 종료 방문
스크리닝 방문; 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 및 종료 방문
가짜 종양 발생률
기간: 스크리닝 방문; 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 종료 방문
스크리닝 방문; 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 종료 방문
삶의 질: HAL 설문지 - 성인 환자용
기간: 등록 방문; 스크리닝 방문; 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 종료 방문
LHAL은 성인의 전반적인 신체 활동 점수뿐만 아니라 상지와 관련된 활동, 외측 사지를 포함하는 기본 활동 및 하지를 포함하는 복합 활동을 측정합니다.
등록 방문; 스크리닝 방문; 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 종료 방문
삶의 질: SF-12v2 설문지 - 성인 환자용
기간: 등록 방문; 스크리닝 방문; 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 종료 방문
SF-12v2는 성인의 일반적인 건강 관련 삶의 질을 측정합니다.
등록 방문; 스크리닝 방문; 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 종료 방문
삶의 질: EQ-5D 설문지 - 성인 환자용
기간: 등록 방문; 스크리닝 방문; 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 종료 방문
EQ-5D는 성인 참가자의 건강 효용을 측정합니다.
등록 방문; 스크리닝 방문; 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 종료 방문
삶의 질: PedHAL 설문지 - 소아 환자용
기간: 등록 방문; 스크리닝 방문; 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 종료 방문

PedHAL은 상지와 관련된 활동, 하지를 포함하는 기본 활동 및 하지를 포함하는 복합 활동뿐만 아니라 어린이의 전반적인 신체 활동 점수를 측정합니다.

4-13세 참가자:

- PedHAL(상위 버전)

14-17세 참가자:

- PedHAL(하위 버전)
등록 방문; 스크리닝 방문; 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 종료 방문
삶의 질: SF-10 설문지 - 소아 환자용
기간: 등록 방문; 스크리닝 방문; 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 종료 방문
SF-10은 아동의 일반적인 건강 관련 삶의 질을 측정하며 부모가 작성합니다.
등록 방문; 스크리닝 방문; 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 종료 방문
삶의 질: EQ-5D(14세 이상) 설문지 - 소아 환자용
기간: 등록 방문; 스크리닝 방문; 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 종료 방문
EQ-5D는 14세 이상의 대상자의 건강 유용성을 측정합니다.
등록 방문; 스크리닝 방문; 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 종료 방문
시각적 아날로그 척도(VAS)를 사용하여 매년 4주 동안 측정한 혈우병 관련 만성 통증
기간: 등록 방문; 스크리닝 방문; 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 종료 방문

VAS는 0(통증 없음)에서 10(참을 수 없는 통증)까지의 척도를 사용하여 통증을 평가합니다.

스크리닝 방문 동안 및 매년, 조사관은 참여자에게 VAS를 사용하여 방문 날짜 이전 4주 동안 혈우병과 관련된 만성 통증의 평균 수준을 평가하도록 요청해야 합니다.
등록 방문; 스크리닝 방문; 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 종료 방문
시각적 아날로그 척도(VAS)를 사용하여 개별 출혈 에피소드로 측정된 혈우병 관련 급성 통증
기간: 등록 방문; 스크리닝 방문; 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 종료 방문

VAS는 0(통증 없음)에서 10(참을 수 없는 통증)까지의 척도를 사용하여 통증을 평가합니다.

참가자는 VAS를 사용하여 각 출혈 에피소드와 관련된 급성 통증 수준에 대한 등급을 제공해야 합니다. VAS 점수는 참가자 일지에 기록됩니다.
등록 방문; 스크리닝 방문; 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 종료 방문
출혈 에피소드로 인해 학교나 직장에서 결석한 일수
기간: 등록 방문; 스크리닝 방문; 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 종료 방문
등록 방문; 스크리닝 방문; 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 종료 방문
표준 FVIII 제품에서 rAHF-PEG로 전환하는 양식 - 1
기간: 등록 방문; 스크리닝 방문; 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 종료 방문
이전 요법과 rAHF-PEG 간의 주간 예방적 주입 수의 차이
등록 방문; 스크리닝 방문; 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 종료 방문
표준 FVIII 제품에서 rAHF-PEG로 전환하는 방식 - 2
기간: 등록 방문; 스크리닝 방문; 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 종료 방문
이전 요법과 rAHFPEG 간의 주간 투여 횟수 차이
등록 방문; 스크리닝 방문; 연간/간격 방문: - rAHF-PFM 단독의 경우 최대 8년 - rAHF-PEG 단독의 경우 최대 8년(최소 4년 추적) - 최대 약. 12년 rAHF-PFM 및 rAHF-PEG로 전환; 종료 방문
인자 VIII(FVIII) 수준이 1% 미만(<), 2% 이하(<=) 및 <= 5%인 이전에 치료받은 환자(PTP)에서 억제제의 발생률은 억제제의 병력이 없습니다.
기간: 연구 기간 전체 최대 약: 8년(rAHF-PFM 단독) 또는 12년(rAHF-PEG 단독 또는 rAHF-PFM 투여 후)
연구 기간 전체 최대 약: 8년(rAHF-PFM 단독) 또는 12년(rAHF-PEG 단독 또는 rAHF-PFM 투여 후)
인자 VIII(FVIII) 수준이 <1%, <=2% 및 <= 5%인 이전에 치료받은 환자(PTP)에서 억제제의 발생률
기간: 연구 기간 전체 최대 약: 8년(rAHF-PFM 단독) 또는 12년(rAHF-PEG 단독 또는 rAHF-PFM 투여 후)
연구 기간 전체 최대 약: 8년(rAHF-PFM 단독) 또는 12년(rAHF-PEG 단독 또는 rAHF-PFM 투여 후)
인자 VIII(FVIII) 수준이 1% 미만, 2% 미만, 5% 미만인 이전에 치료받지 않은 환자(PUP) 및 최소 치료 환자(MTP)에서 억제제 발생률
기간: 연구 기간 전체 최대 약: 8년(rAHF-PFM 단독) 또는 12년(rAHF-PEG 단독 또는 rAHF-PFM 투여 후)
연구 기간 전체 최대 약: 8년(rAHF-PFM 단독) 또는 12년(rAHF-PEG 단독 또는 rAHF-PFM 투여 후)
치료와 관련된 중대한 이상반응의 발생률
기간: 연구 기간 전체 최대 약: 8년(rAHF-PFM 단독) 또는 12년(rAHF-PEG 단독 또는 rAHF-PFM 투여 후)
연구 기간 전체 최대 약: 8년(rAHF-PFM 단독) 또는 12년(rAHF-PEG 단독 또는 rAHF-PFM 투여 후)
치료와 관련된 심각하지 않은 부작용의 발생률
기간: 연구 기간 전체 최대 약: 8년(rAHF-PFM 단독) 또는 12년(rAHF-PEG 단독 또는 rAHF-PFM 투여 후)
연구 기간 전체 최대 약: 8년(rAHF-PFM 단독) 또는 12년(rAHF-PEG 단독 또는 rAHF-PFM 투여 후)
RAHF-PEG로 전환한 후 억제제 발생률
기간: 연구 기간 전체 최대 약: 8년(rAHF-PFM 단독) 또는 12년(rAHF-PEG 단독 또는 rAHF-PFM 투여 후)
동일한 환자 하위 그룹에서 rAHF-PEG로 전환한 후 억제제 발생률
연구 기간 전체 최대 약: 8년(rAHF-PFM 단독) 또는 12년(rAHF-PEG 단독 또는 rAHF-PFM 투여 후)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Baxalta now part of Shire

협력자

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

수사관

  • 연구 책임자: Study Director, Takeda

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2011년 6월 28일

기본 완료 (실제)

2024년 1월 16일

연구 완료 (실제)

2024년 1월 16일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 3월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 3월 4일

처음 게시됨 (추정된)

2014년 3월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 1월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 1월 24일

마지막으로 확인됨

2024년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 061001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5). 이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다. 승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인 정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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