ADVATE/ ADYNOVI Hemophilia A Outcome Database (AHEAD) (AHEAD)
14 de junho de 2024 atualizado por: Baxalta now part of Shire
Banco de dados de resultados de hemofilia A ADVATE/ ADYNOVI
O objetivo do estudo é documentar a história natural da doença de hemofilia A e os resultados a longo prazo em termos de eficácia, segurança e qualidade de vida em participantes que receberam Fator Anti-hemofílico (Recombinante) - Método Livre de Plasma/Albumina (rAHF-PFM) ou Fator Anti-hemofílico (Recombinante) - Peguilado (rAHF-PEG) na rotina clínica
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
ADVATE/ ADYNOVI Hemophilia A Outcome Database (AHEAD)
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
951
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Western Australia
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Murdoch, Western Australia, Austrália, 6050
- South Metropolitan Health Service trading as Fiona Stanley Hospital
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Rio de Janeiro, Brasil, 20211030
- Hemorio - Rj
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São Paulo, Brasil, 5403000
- Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
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Ceará
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Fortaleza, Ceará, Brasil, 60431086
- Hemoce - Ce
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Espírito Santo
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Vitória, Espírito Santo, Brasil, 29040-090
- Hemocentro do Espírito Santo
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Paraná
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Curitiba, Paraná, Brasil, 80045-145
- Hemepar - Pr
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Parthenon
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Porto Alegre, Parthenon, Brasil, 90650-000
- Hemorgs - Rs
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Pará
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Belém, Pará, Brasil, 66033-000
- Fundação HEMOPA
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São Paulo
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Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-970
- Hemocentro Da UNICAMP
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Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051140
- Hemocentro Ribeirão Preto - SP
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Bruxelles, Bélgica, B-1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital, University of Alberta
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New Brunswick
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Moncton, New Brunswick, Canadá, E1C 6Z8
- The Moncton City Hospital
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
- St-Michael's Hospital
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Sick Kids Hospital
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Saskatchewan
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Saskatoon, Saskatchewan, Canadá, S7N 0W8
- Royal University Hospital
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Beijing, China, 100045
- Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
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Nanjing, China
- Nanjing Drum Tower Hospital The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
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Shenzhen, China, 518037
- Shenzhen Second People's Hospital
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Futian
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Shenzhen, Futian, China
- Shenzhen Children's Hospital
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, China
- Nanfang Hospital Affiliated to Nanfang Medical University
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Heping
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Tianjin, Heping, China
- Institute of Hematology, Blood Disease Hospital, PUMC&CAMS
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Hubei
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Wuhan, Hubei, China
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology
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Jiangsu
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Xuzhou, Jiangsu, China, 221006
- The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
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Shandong
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Jinan, Shandong, China
- The Blood Center of Shandong Province
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Atlantico, Colômbia
- IPS FUSA SAS Centro Integral de Coagulacion
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Bogotá, Colômbia
- Integral Solutions SD SAS
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Floridablanca, Colômbia, 681004
- Fundación Oftalmológica de Santander FOSCAL
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Rigshospitalet
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Ljubljana, Eslovênia, SI-1000
- University Medical Centre Ljubljana
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A Coruña, Espanha, 15006
- Hospital Teresa Herrera-Materno Infantil
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Hospital Sant Joan de Déu
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron (HUVH)
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Palma de Mallorca, Espanha, 07120
- Hospital Universitario Son Espases
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Chelyabinsk, Federação Russa
- SBHI Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
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Moscow, Federação Russa, 125167
- Federal State Budget Institution "Hematology Research Center" of Ministry of Healthcare of Russian Federation
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Petrozavodsk, Federação Russa
- SBHI of the Republic of Kareliya Republican Hospital n.a. V.A. Baranov
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Saint Petersburg, Federação Russa, 191186
- State Budget Healthcare Institution of Saint-Petersburg "City polyclinic #37"
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Samara, Federação Russa, 443079
- Clinics of FSBEI High Education Samara SMU of MoH of Russia
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Brest, França, 29200
- "Hôpital Morvan CHRU de Brest"
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CAEN Cedex, França, 14033
- CHU Côte de Nacre - CRTH
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Chambery Cedex, França, 73011
- Centre Hospitalier Générale - CTH
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Dijon Cedex, França, 21079
- CTRH - CHU Bocage
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LIMOGES cedex, França, 87043
- Hôpital de la mère et de l'enfant - CHU de Limoges
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Le Chesnay Cedex, França, 78157
- Hopital Andre Mignot
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Nantes Cedex, França, 44093
- CHRU Hôtel Dieu - CRTH
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Paris, França, 75014
- Hôpital Cochin
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RENNES Cedex 09, França, 35033
- Centre Régional de Traitement de l'Hémophilie et des Maladies hémorragiques. CHU de Rennes - Hôpital Pontchaillou
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Reims Cedex, França, 51092
- CHU de Reims Hôpital Maison Blanche - CRTH
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Rouen, França, 76031
- CHRU Charles Nicolle
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Saint Priest en Jarez, França, 42270
- CIC
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Toulouse Cedex 9, França, 31059
- CHRU Purpan CRTH - Pavillon Sénac
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Thessaloniki, Grécia, 546 42
- General Hospital of Thessaloniki "Ippokratio"
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Athens
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Goudi, Athens, Grécia, 11527
- Aghia Sofia Children's Hospital
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Goudi, Athens, Grécia, 11527
- Laikon General Hospital
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Budapest, Hungria, H-1089
- Heim Pál Gyermekkórház
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Debrecen, Hungria, H-4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
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Mohács, Hungria, H-7700
- Mohács City Hospital
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Nyíregyháza, Hungria, H-4400
- Jósa András County Hospital
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Szombathely, Hungria, H-9700
- Markusovszky Hospital
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Bari, Itália, 70124
- Azienda Ospedaliera Policlinico Consorziale Di Bari
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Bologna, Itália, 40138
- Policlinico S Orsola Malpighi
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Catania, Itália, 95120
- Azienda Ospedaliera Universitaria Vittorio Emanuele, Ferrarotto, S. Bambino
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Catanzaro, Itália, 88100
- Ospedale Pugliese -Ciaccio
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Firenze, Itália, 50134
- Az. Osp. Univ. Careggi
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Macerata, Itália, 62100
- Ospedale Di Macerata
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Milano, Itália, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Napoli, Itália, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Padova, Itália, 35100
- Azienda Ospedaliera di Padova Clinica Medica II
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Palermo, Itália, 90133
- AOUP P. Giaccone
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Reggio Calabria, Itália, 89123
- Azienda Ospedaliera Bianchi Melacrino Morelli
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Roma, Itália, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Roma, Itália, 00168
- Policlinico Universitario Gemelli
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Roma, Itália, 00161
- Università degli studi di Roma "La Sapienza"
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Scorrano, Itália, 73025
- Centro Emofilia e Coagulopatie Rare
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Torino, Itália, 10126
- Ospedale Molinette
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Oslo, Noruega, N-0027
- Rikshospitalet
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Oslo, Noruega, N-0424
- Rikshospitalet, Oslo University Hospital
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Bydgoszcz, Polônia, 85-094
- Szpital Uniwersytecki nr 1 im. dr Andrzeja Jurasza
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Gdansk, Polônia, 80-952
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1
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Warszawa, Polônia, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
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Wroclaw, Polônia, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu
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Coimbra, Portugal, 3000-602
- Centro Hospitalar e Universitade de Coimbra
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Lisboa, Portugal, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte Hospital de Sta. Maria
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Porto, Portugal, 4200-319
- Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
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Açores
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Ponta Delgada, Açores, Portugal, 9500-370
- Hospital Do Divino Espirito Santo
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust, Addenbrooke's Hospital
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Canterbury, Reino Unido, CT1 3NG
- East Kent Hospitals University Foundation Trust, Kent & Canterbury Hospital
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
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Hampshire
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Basingstoke, Hampshire, Reino Unido, RG24 9NA
- Hampshire Hospitals NHS Foundation Trust, Basingstoke and North Hampshire Hospital
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Gothenburg, Suécia, SE 41345
- Sahlgrenska University Hospital
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Malmö, Suécia, SE-205 02
- Kliniska studier i Sverige - Forum Söder
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Stockholm, Suécia, 171 76
- Karolinska Universitetssjukhuset Solna
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Basel, Suíça, CH-4031
- Universitätsspital Basel
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Bern, Suíça, 3010
- Inselspital Bern
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Lausanne, Suíça, 1011
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
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Luzern 17, Suíça, CH-6000
- Luzerner Kantonsspital
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St. Gallen, Suíça, 9007
- Kantonsspital St. Gallen
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Wabern, Suíça, CH-3084
- FMH Kinder und Jugendmedizin, im Wabern-Zentrum
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Zürich, Suíça, CH-8032
- Kinderspital Zürich
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Zürich, Suíça, CH-8091
- UniversitätsSpital Zürich
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Brno, Tcheca, 613 00
- Fakultni nemocnice Brno
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Ostrava, Tcheca, 70852
- Fakultni nemocnice Ostrava
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Ostrava, Tcheca, 70852
- Fakultní nemocnice Ostrava, Oddělení dětské hematologie a hematoonkologie
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Praha 5, Tcheca, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
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Linz, Áustria, 4017
- Landes Frauen und Kinderklinik Linz (LFKK Linz)
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Linz, Áustria, 4020
- Kepler Universitätsklinikum Klinik für Kinder-und Jugendheilkunde
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Wien, Áustria, 1090
- Medizinische Universitaet Wien
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
A população do estudo incluirá participantes do sexo masculino e feminino de qualquer raça e idade com diagnóstico de hemofilia A (Fator VIII (FVIII) = 5%).
Os participantes devem ter recebido rAHF-PFM ou rAHF-PEG para o tratamento da hemofilia A pelo médico assistente antes da decisão de se inscrever no estudo.
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante tem hemofilia A {FVIII menor ou igual a (<=)5%}
- O participante recebe prescrição de Fator Anti-hemofílico (Recombinante) - Método Livre de Plasma/Albumina (rAHF-PFM) ou Fator Anti-hemofílico (Recombinante) - Peguilado (rAHF-PEG) pelo médico assistente
- O participante ou o representante legalmente autorizado do participante fornece consentimento informado
Critério de exclusão:
- O participante tem hipersensibilidade conhecida à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes
- O participante tem reação alérgica conhecida a proteínas de camundongos ou hamsters
- O participante participou de outro estudo clínico envolvendo um produto experimental (IP) ou dispositivo dentro de 30 dias antes da inscrição no estudo ou está programado para participar de outro estudo clínico envolvendo outro concentrado ou dispositivo de FVIII durante o curso deste estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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rAHF-PFM
Participantes tratados apenas com rAHF-PFM
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Fator Anti-hemofílico (Recombinante) - Método Livre de Plasma/Albumina
Outros nomes:
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rAHF-PEG
Participantes tratados apenas com rAHF-PEG
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Fator Anti-hemofílico (Recombinante) Peguilado
Outros nomes:
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rAHF-PFM então rAHF-PEG
Os participantes tratados com rAHF-PFM e posteriormente trocados para rAHF-PEG
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Fator Anti-hemofílico (Recombinante) - Método Livre de Plasma/Albumina
Outros nomes:
Fator Anti-hemofílico (Recombinante) Peguilado
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resultados de Saúde das Articulações - Avaliados por Exame Físico Usando Apenas os Parâmetros de Dor, Sangramento e Exame Físico da Escala de Gilbert
Prazo: Até aproximadamente 12 anos
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A Federação Mundial de Hemofilia desenvolveu um sistema de avaliação musculoesquelética, comumente referido como teste de Gilbert, para medir o estado de saúde da articulação hemofílica. O teste de Gilbert precisa ser realizado na ausência de sangramento agudo, dor aguda e inflamação aguda na articulação avaliada .
Quatro parâmetros são usados em cada teste de Gilbert: dor (pontuação: 0-3), sangramento (pontuação: 0-3), exame físico (pontuação: 0-12) e avaliação por raios X (pontuação: 0-13). de 0, representa sem dor, sem sangramento, sem problemas de exame físico e/ou sem problemas de raio-x.
Pontuações mais altas para cada uma dessas categorias representam piora das condições.
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Até aproximadamente 12 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de sangramento anualizada, todas as juntas
Prazo: Visitas anuais/intervalo:- Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho- Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos- Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e visita de rescisão
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A taxa de sangramento anualizada para todas as articulações será calculada por participante e resumida no conjunto de participantes disponíveis com um período mínimo de observação de 90 dias por regime de tratamento.
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Visitas anuais/intervalo:- Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho- Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos- Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e visita de rescisão
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Taxa de sangria anualizada, todas as sangrias
Prazo: Visitas anuais/intervalo:- Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho- Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos- Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e visita de rescisão
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A taxa de sangramento anualizada para todos os sangramentos será calculada por participante e resumida no conjunto de participantes disponíveis, com um período mínimo de observação de 90 dias por regime de tratamento.
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Visitas anuais/intervalo:- Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho- Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos- Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e visita de rescisão
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Taxa de sangramento anualizada, articulações-alvo pré-existentes na linha de base
Prazo: Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo:- Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho- Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos- Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e visita de rescisão
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A taxa de sangramento anualizada para articulações-alvo pré-existentes na linha de base será calculada por participante e resumida sobre o conjunto de participantes disponíveis com um período mínimo de observação de 90 dias por regime de tratamento.
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Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo:- Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho- Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos- Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e visita de rescisão
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Incidência de Novas Articulações Alvo
Prazo: Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo:- Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho- Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos- Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e visita de rescisão
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A incidência de novas articulações-alvo será calculada como o número total de novas articulações-alvo em todos os participantes dividido pelo número total de dias de observação.
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Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo:- Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho- Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos- Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e visita de rescisão
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Estado da saúde das articulações por raio-X pela escala de Pettersson
Prazo: Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo:- Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho- Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos- Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e Visita de rescisão.
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O estado de saúde articular por raio-X pela pontuação de Pettersson será resumido para cada ano de observação.
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Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo:- Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho- Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos- Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e Visita de rescisão.
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Status da saúde das articulações pelo sistema de pontuação de ressonância magnética (MRI) - usando o sistema de pontuação de Lund (LSS)
Prazo: Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo:- Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho- Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos- Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e visita de rescisão
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Formato de pontuação LSS = A(e:s:h). A soma dos valores para Cisto Subcondral (pontuação: 1-6), irregularidade/erosão do Córtex Subcondral (pontuação: 1-4) e Destruição Condral (pontuação: 1-6) dá valor para o componente A da pontuação. Os componentes e, s, h representam derrame/hemartrose, sinovial hipertrófica e deposição de hemossiderina (pontuação: 0-4 para cada). máx. pontuação é 16 (4:4:4). Cisto Subcondral:
Córtex Subcondral
Destruição Condral
Efusão/hemartrose (e): Sinovial hipertrófica (s): Hemossiderina (h): (0-4 para cada):
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Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo:- Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho- Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos- Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e visita de rescisão
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Estado da saúde das articulações usando o Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Prazo: Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo:- Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho- Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos- Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e visita de rescisão
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O International Prophylaxis Study Group (IPSG) desenvolveu um sistema de pontuação para avaliação musculoesquelética, o HJHS, otimizado para uso em crianças com nenhuma ou mínima doença articular. O HJHS inclui os seguintes parâmetros: inchaço, duração do inchaço, atrofia muscular, dor nas articulações, crepitação em movimento, perda de flexão, perda de extensão, força e marcha global. |
Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo:- Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho- Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos- Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e visita de rescisão
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Avaliação geral da eficácia da terapia profilática
Prazo: Visitas anuais/intervalo:- Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho;- Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos;- Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e visita de rescisão
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Visitas anuais/intervalo:- Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho;- Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos;- Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e visita de rescisão
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Cumprimento da posologia prescrita e sua relação com a eficácia
Prazo: Visitas anuais/intervalo:- Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho;- Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos;- Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e visita de rescisão
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A avaliação da adesão dos pacientes ao tratamento profilático prescrito será realizada pelo médico assistente.
A conformidade será categorizada de acordo com uma tabela de 4 pontos (Altamente compatível, Regularmente compatível, Moderadamente compatível, Pouco compatível)
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Visitas anuais/intervalo:- Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho;- Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos;- Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e visita de rescisão
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Avaliação geral da eficácia do tratamento sob demanda
Prazo: Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e visita de rescisão
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Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e visita de rescisão
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Avaliação de eficácia global para tratamento sob demanda
Prazo: Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e visita de rescisão
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Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e visita de rescisão
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Número de unidades rAHF-PFM ou rAHF-PEG necessárias para a cessação do sangramento
Prazo: Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e visita de rescisão
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Fator Anti-hemofílico (Recombinante) - Método Livre de Plasma/Albumina (rAHF-PFM) Fator Anti-hemofílico (Recombinante) - Peguilado (rAHF-PEG)
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Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e visita de rescisão
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Número de infusões de rAHF-PFM ou rAHF-PEG necessárias para cessação do sangramento
Prazo: Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e visita de rescisão
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Fator Anti-hemofílico (Recombinante) - Método Livre de Plasma/Albumina (rAHF-PFM) Fator Anti-hemofílico (Recombinante) - Peguilado (rAHF-PEG)
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Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e visita de rescisão
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Incidência de intervenção na articulação-alvo, incluindo cirurgia, radiossinovectomia e quimiossinovectomia
Prazo: Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e visita de rescisão
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Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; e visita de rescisão
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Incidência de desenvolvimento de pseudo tumor
Prazo: Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; visita de rescisão
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Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; visita de rescisão
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Qualidade de vida: questionário HAL - para pacientes adultos
Prazo: Visita de inscrição; Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; visita de rescisão
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O lHAL mede atividades envolvendo os membros superiores, atividades básicas envolvendo os membros inferiores e atividades complexas envolvendo os membros inferiores, bem como um escore geral de atividade física para adultos.
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Visita de inscrição; Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; visita de rescisão
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Qualidade de Vida: questionário SF-12v2 - para pacientes adultos
Prazo: Visita de inscrição; Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; visita de rescisão
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O SF-12v2 mede a qualidade de vida relacionada à saúde genérica para adultos.
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Visita de inscrição; Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; visita de rescisão
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Qualidade de Vida: questionário EQ-5D - para pacientes adultos
Prazo: Visita de inscrição;Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; visita de rescisão
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O EQ-5D mede a utilidade da saúde em participantes adultos.
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Visita de inscrição;Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; visita de rescisão
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Qualidade de Vida: questionário PedHAL - para pacientes pediátricos
Prazo: Visita de inscrição; Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; visita de rescisão
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O PedHAL mede atividades envolvendo os membros superiores, atividades básicas envolvendo os membros inferiores e atividades complexas envolvendo os membros inferiores, bem como uma pontuação geral de atividade física para crianças. Para participantes de 4 a 13 anos de idade: - PedHAL (versão pai) Para participantes de 14 a 17 anos: - PedHAL (versão infantil) |
Visita de inscrição; Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; visita de rescisão
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Qualidade de Vida: questionário SF-10 - para pacientes pediátricos
Prazo: Visita de inscrição; Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; visita de rescisão
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O SF-10 mede a qualidade de vida relacionada à saúde genérica para crianças e é preenchido pelos pais.
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Visita de inscrição; Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; visita de rescisão
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Qualidade de vida: questionário EQ-5D (14 anos ou mais) - para pacientes pediátricos
Prazo: Visita de inscrição; Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; visita de rescisão
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O EQ-5D mede a utilidade da saúde em indivíduos com 14 anos ou mais.
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Visita de inscrição; Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; visita de rescisão
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Dor crônica associada à hemofilia, medida durante um período de 4 semanas anualmente, usando a escala visual analógica (VAS)
Prazo: Visita de inscrição; Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; visita de rescisão
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A EVA avalia a dor usando uma escala de 0 (sem dor) a 10 (dor insuportável). Durante a visita de triagem e anualmente, os investigadores devem pedir aos participantes que classifiquem o nível médio de dor crônica associada à hemofilia durante o período de 4 semanas antes da data da visita usando o VAS. |
Visita de inscrição; Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; visita de rescisão
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Dor aguda associada à hemofilia, medida com episódios hemorrágicos individuais, usando a escala visual analógica (VAS)
Prazo: Visita de inscrição; Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; visita de rescisão
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A EVA avalia a dor usando uma escala de 0 (sem dor) a 10 (dor insuportável). Os participantes serão solicitados a fornecer classificações no nível de dor aguda associada a cada episódio de sangramento usando o VAS. As pontuações VAS serão registradas no diário do participante. |
Visita de inscrição; Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; visita de rescisão
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Número de dias perdidos na escola ou no trabalho devido a episódios de sangramento
Prazo: Visita de inscrição; Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; visita de rescisão
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Visita de inscrição; Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; visita de rescisão
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Modalidades de mudança de um produto FVIII padrão para rAHF-PEG - 1
Prazo: Visita de inscrição; Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; visita de rescisão
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Diferença no número de infusões profiláticas semanais entre regime anterior e rAHF-PEG
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Visita de inscrição; Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; visita de rescisão
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Modalidades de mudança de um produto FVIII padrão para rAHF-PEG - 2
Prazo: Visita de inscrição; Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; visita de rescisão
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Diferença no número de doses semanais entre esquema anterior e rAHFPEG
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Visita de inscrição; Visita de triagem; Visitas anuais/intervalo: - Até 8 anos se rAHF-PFM sozinho - Até 8 anos se rAHF-PEG sozinho com acompanhamento mínimo de 4 anos - Até aprox. 12 anos rAHF-PFM e mudou para rAHF-PEG; visita de rescisão
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Incidência de inibidores em pacientes previamente tratados (PTPs) com níveis de fator VIII (FVIII) menores que (<) 1%, menores ou iguais a (<=) 2% e <= 5% sem história de inibidor
Prazo: Ao longo do período de estudo de até aproximadamente: 8 anos (rAHF-PFM sozinho), ou 12 anos (rAHF-PEG sozinho ou após receber rAHF-PFM)
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Ao longo do período de estudo de até aproximadamente: 8 anos (rAHF-PFM sozinho), ou 12 anos (rAHF-PEG sozinho ou após receber rAHF-PFM)
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Incidência de inibidores em pacientes previamente tratados (PTPs) com níveis de fator VIII (FVIII) <1%, <=2% e <= 5% com história de inibidor
Prazo: Ao longo do período de estudo de até aproximadamente: 8 anos (rAHF-PFM sozinho), ou 12 anos (rAHF-PEG sozinho ou após receber rAHF-PFM)
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Ao longo do período de estudo de até aproximadamente: 8 anos (rAHF-PFM sozinho), ou 12 anos (rAHF-PEG sozinho ou após receber rAHF-PFM)
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Incidência de inibidores em pacientes previamente não tratados (PUPs) e pacientes minimamente tratados (MTPs) com níveis de fator VIII (FVIII) <1%, <=2% e <= 5%
Prazo: Ao longo do período de estudo de até aproximadamente: 8 anos (rAHF-PFM sozinho), ou 12 anos (rAHF-PEG sozinho ou após receber rAHF-PFM)
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Ao longo do período de estudo de até aproximadamente: 8 anos (rAHF-PFM sozinho), ou 12 anos (rAHF-PEG sozinho ou após receber rAHF-PFM)
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Incidência de eventos adversos graves relacionados à terapia
Prazo: Ao longo do período de estudo de até aproximadamente: 8 anos (rAHF-PFM sozinho), ou 12 anos (rAHF-PEG sozinho ou após receber rAHF-PFM)
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Ao longo do período de estudo de até aproximadamente: 8 anos (rAHF-PFM sozinho), ou 12 anos (rAHF-PEG sozinho ou após receber rAHF-PFM)
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Incidência de eventos adversos não graves relacionados à terapia
Prazo: Ao longo do período de estudo de até aproximadamente: 8 anos (rAHF-PFM sozinho), ou 12 anos (rAHF-PEG sozinho ou após receber rAHF-PFM)
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Ao longo do período de estudo de até aproximadamente: 8 anos (rAHF-PFM sozinho), ou 12 anos (rAHF-PEG sozinho ou após receber rAHF-PFM)
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Incidência de inibidores após a mudança para rAHF-PEG
Prazo: Ao longo do período de estudo de até aproximadamente: 8 anos (rAHF-PFM sozinho), ou 12 anos (rAHF-PEG sozinho ou após receber rAHF-PFM)
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Incidência de inibidores após mudança para rAHF-PEG nos mesmos subgrupos de pacientes
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Ao longo do período de estudo de até aproximadamente: 8 anos (rAHF-PFM sozinho), ou 12 anos (rAHF-PEG sozinho ou após receber rAHF-PFM)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, Takeda
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
28 de junho de 2011
Conclusão Primária (Real)
16 de janeiro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
16 de janeiro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de março de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de março de 2014
Primeira postagem (Estimado)
5 de março de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de junho de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de junho de 2024
Última verificação
1 de junho de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 061001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .