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ADVATE/ ADYNOVI 血友病 A 结果数据库 (AHEAD) (AHEAD)

2024年6月14日 更新者：Baxalta now part of Shire

ADVATE/ ADYNOVI 血友病 A 结果数据库

该研究的目的是记录接受抗血友病因子（重组）- 血浆/白蛋白游离方法 (rAHF-PFM) 或抗血友病因子（重组）- 常规临床实践中的聚乙二醇化 (rAHF-PEG)

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

ADVATE/ ADYNOVI 血友病 A 结果数据库 (AHEAD)

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

951

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100045
        • Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
      • Nanjing、中国
        • Nanjing Drum Tower Hospital The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
      • Shenzhen、中国、518037
        • Shenzhen Second People's Hospital
    • Futian
      • Shenzhen、Futian、中国
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国
        • Nanfang Hospital Affiliated to Nanfang Medical University
    • Heping
      • Tianjin、Heping、中国
        • Institute of Hematology, Blood Disease Hospital, PUMC&CAMS
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology
    • Jiangsu
      • Xuzhou、Jiangsu、中国、221006
        • The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
    • Shandong
      • Jinan、Shandong、中国
        • The Blood Center of Shandong Province
  • 丹麦
      • Copenhagen、丹麦、2100
        • Rigshospitalet
  • 俄罗斯联邦
      • Chelyabinsk、俄罗斯联邦
        • SBHI Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
      • Moscow、俄罗斯联邦、125167
        • Federal State Budget Institution "Hematology Research Center" of Ministry of Healthcare of Russian Federation
      • Petrozavodsk、俄罗斯联邦
        • SBHI of the Republic of Kareliya Republican Hospital n.a. V.A. Baranov
      • Saint Petersburg、俄罗斯联邦、191186
        • State Budget Healthcare Institution of Saint-Petersburg "City polyclinic #37"
      • Samara、俄罗斯联邦、443079
        • Clinics of FSBEI High Education Samara SMU of MoH of Russia
  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital, University of Alberta
    • New Brunswick
      • Moncton、New Brunswick、加拿大、E1C 6Z8
        • The Moncton City Hospital
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5B 1W8
        • St-Michael's Hospital
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
        • Sick Kids Hospital
    • Saskatchewan
      • Saskatoon、Saskatchewan、加拿大、S7N 0W8
        • Royal University Hospital
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、H-1089
        • Heim Pál Gyermekkórház
      • Debrecen、匈牙利、H-4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
      • Mohács、匈牙利、H-7700
        • Mohács City Hospital
      • Nyíregyháza、匈牙利、H-4400
        • Jósa András County Hospital
      • Szombathely、匈牙利、H-9700
        • Markusovszky Hospital
  • 哥伦比亚
      • Atlantico、哥伦比亚
        • IPS FUSA SAS Centro Integral de Coagulacion
      • Bogotá、哥伦比亚
        • Integral Solutions SD SAS
      • Floridablanca、哥伦比亚、681004
        • Fundacion Oftalmologica de Santander FOSCAL
  • 奥地利
      • Linz、奥地利、4017
        • Landes Frauen und Kinderklinik Linz (LFKK Linz)
      • Linz、奥地利、4020
        • Kepler Universitätsklinikum Klinik für Kinder-und Jugendheilkunde
      • Wien、奥地利、1090
        • Medizinische Universitaet Wien
  • 巴西
      • Rio de Janeiro、巴西、20211030
        • Hemorio - Rj
      • São Paulo、巴西、5403000
        • Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
    • Ceará
      • Fortaleza、Ceará、巴西、60431086
        • Hemoce - Ce
    • Espírito Santo
      • Vitória、Espírito Santo、巴西、29040-090
        • Hemocentro do Espírito Santo
    • Paraná
      • Curitiba、Paraná、巴西、80045-145
        • Hemepar - Pr
    • Parthenon
      • Porto Alegre、Parthenon、巴西、90650-000
        • Hemorgs - Rs
    • Pará
      • Belém、Pará、巴西、66033-000
        • Fundação HEMOPA
    • São Paulo
      • Campinas、São Paulo、巴西、13083-970
        • Hemocentro Da UNICAMP
      • Ribeirão Preto、São Paulo、巴西、14051140
        • Hemocentro Ribeirão Preto - SP
  • 希腊
      • Thessaloniki、希腊、546 42
        • General Hospital of Thessaloniki "Ippokratio"
    • Athens
      • Goudi、Athens、希腊、11527
        • Aghia Sofia Children's Hospital
      • Goudi、Athens、希腊、11527
        • Laikon General Hospital
  • 意大利
      • Bari、意大利、70124
        • Azienda Ospedaliera Policlinico Consorziale Di Bari
      • Bologna、意大利、40138
        • Policlinico S Orsola Malpighi
      • Catania、意大利、95120
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Vittorio Emanuele, Ferrarotto, S. Bambino
      • Catanzaro、意大利、88100
        • Ospedale Pugliese -Ciaccio
      • Firenze、意大利、50134
        • Az. Osp. Univ. Careggi
      • Macerata、意大利、62100
        • Ospedale Di Macerata
      • Milano、意大利、20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli、意大利、80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Padova、意大利、35100
        • Azienda Ospedaliera di Padova Clinica Medica II
      • Palermo、意大利、90133
        • AOUP P. Giaccone
      • Reggio Calabria、意大利、89123
        • Azienda Ospedaliera Bianchi Melacrino Morelli
      • Roma、意大利、00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma、意大利、00168
        • Policlinico Universitario Gemelli
      • Roma、意大利、00161
        • Università degli studi di Roma "La Sapienza"
      • Scorrano、意大利、73025
        • Centro Emofilia e Coagulopatie Rare
      • Torino、意大利、10126
        • Ospedale Molinette
  • 挪威
      • Oslo、挪威、N-0027
        • Rikshospitalet
      • Oslo、挪威、N-0424
        • Rikshospitalet, Oslo University Hospital
  • 捷克语
      • Brno、捷克语、613 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Ostrava、捷克语、70852
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Ostrava、捷克语、70852
        • Fakultní nemocnice Ostrava, Oddělení dětské hematologie a hematoonkologie
      • Praha 5、捷克语、150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • 斯洛文尼亚
      • Ljubljana、斯洛文尼亚、SI-1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • 比利时
      • Bruxelles、比利时、B-1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • 法国
      • Brest、法国、29200
        • "Hôpital Morvan CHRU de Brest"
      • CAEN Cedex、法国、14033
        • CHU Côte de Nacre - CRTH
      • Chambery Cedex、法国、73011
        • Centre Hospitalier Générale - CTH
      • Dijon Cedex、法国、21079
        • CTRH - CHU Bocage
      • LIMOGES cedex、法国、87043
        • Hôpital de la mère et de l'enfant - CHU de Limoges
      • Le Chesnay Cedex、法国、78157
        • Hôpital André Mignot
      • Nantes Cedex、法国、44093
        • CHRU Hôtel Dieu - CRTH
      • Paris、法国、75014
        • Hôpital Cochin
      • RENNES Cedex 09、法国、35033
        • Centre Régional de Traitement de l'Hémophilie et des Maladies hémorragiques. CHU de Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Reims Cedex、法国、51092
        • CHU de Reims Hôpital Maison Blanche - CRTH
      • Rouen、法国、76031
        • CHRU Charles Nicolle
      • Saint Priest en Jarez、法国、42270
        • CIC
      • Toulouse Cedex 9、法国、31059
        • CHRU Purpan CRTH - Pavillon Sénac
  • 波兰
      • Bydgoszcz、波兰、85-094
        • Szpital Uniwersytecki nr 1 im. dr Andrzeja Jurasza
      • Gdansk、波兰、80-952
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1
      • Warszawa、波兰、02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
      • Wroclaw、波兰、50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、澳大利亚、2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch、Western Australia、澳大利亚、6050
        • South Metropolitan Health Service trading as Fiona Stanley Hospital
  • 瑞典
      • Gothenburg、瑞典、SE 41345
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Malmö、瑞典、SE-205 02
        • Kliniska studier i Sverige - Forum Söder
      • Stockholm、瑞典、171 76
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna
  • 瑞士
      • Basel、瑞士、CH-4031
        • Universitätsspital Basel
      • Bern、瑞士、3010
        • Inselspital Bern
      • Lausanne、瑞士、1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
      • Luzern 17、瑞士、CH-6000
        • Luzerner Kantonsspital
      • St. Gallen、瑞士、9007
        • Kantonsspital St. Gallen
      • Wabern、瑞士、CH-3084
        • FMH Kinder und Jugendmedizin, im Wabern-Zentrum
      • Zürich、瑞士、CH-8032
        • Kinderspital Zürich
      • Zürich、瑞士、CH-8091
        • Universitätsspital Zürich
  • 英国
      • Cambridge、英国、CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust, Addenbrooke's Hospital
      • Canterbury、英国、CT1 3NG
        • East Kent Hospitals University Foundation Trust, Kent & Canterbury Hospital
      • London、英国、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
    • Hampshire
      • Basingstoke、Hampshire、英国、RG24 9NA
        • Hampshire Hospitals NHS Foundation Trust, Basingstoke and North Hampshire Hospital
  • 葡萄牙
      • Coimbra、葡萄牙、3000-602
        • Centro Hospitalar e Universitade de Coimbra
      • Lisboa、葡萄牙、1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte Hospital de Sta. Maria
      • Porto、葡萄牙、4200-319
        • Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
    • Açores
      • Ponta Delgada、Açores、葡萄牙、9500-370
        • Hospital Do Divino Espirito Santo
  • 西班牙
      • A Coruña、西班牙、15006
        • Hospital Teresa Herrera-Materno Infantil
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Hospital Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron (HUVH)
      • Palma de Mallorca、西班牙、07120
        • Hospital Universitario Son Espases

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

研究人群将包括诊断为血友病 A（因子 VIII (FVIII) =5%）的任何种族和年龄的男性和女性参与者。 在决定参加研究之前，参与者必须由主治医师开出 rAHF-PFM 或 rAHF-PEG 用于治疗血友病 A。

描述

纳入标准：

  • 参与者患有血友病 A {FVIII 小于或等于 (<=)5%}
  • 治疗医师向参与者开出了抗血友病因子（重组）- 血浆/白蛋白游离法 (rAHF-PFM) 或抗血友病因子（重组）- 聚乙二醇化 (rAHF-PEG)
  • 参与者或参与者的合法授权代表提供知情同意

排除标准：

  • 参与者已知对活性物质或任何赋形剂过敏
  • 参与者已知对小鼠或仓鼠蛋白有过敏反应
  • 参与者在研究登记前 30 天内参加了另一项涉及研究产品 (IP) 或设备的临床研究，或计划在本研究过程中参加另一项涉及另一种 FVIII 浓缩物或设备的临床研究

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
rAHF-PFM
仅接受 rAHF-PFM 治疗的参与者
生物：提倡
抗血友病因子（重组）- 血浆/白蛋白游离法
其他名称：
  • octocog阿尔法
  • rAHF-PFM
rAHF-PEG
仅接受 rAHF-PEG 治疗的参与者
生物：阿迪诺维
聚乙二醇化抗血友病因子（重组）
其他名称：
  • rurioctocog alfa pegol
  • rAHF-PEG
rAHF-PFM 然后 rAHF-PEG
接受 rAHF-PFM 治疗并随后转为 rAHF-PEG 的参与者
生物：提倡
抗血友病因子（重组）- 血浆/白蛋白游离法
其他名称：
  • octocog阿尔法
  • rAHF-PFM
生物：阿迪诺维
聚乙二醇化抗血友病因子（重组）
其他名称：
  • rurioctocog alfa pegol
  • rAHF-PEG

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
关节健康结果——仅使用 Gilbert 量表的疼痛、出血和身体检查参数通过身体检查进行评估
大体时间：最长约 12 年
世界血友病联合会开发了一种肌肉骨骼评估系统，通常称为吉尔伯特测试，用于测量血友病关节健康状况。吉尔伯特测试需要在没有急性出血、急性疼痛和急性炎症进入被评估关节的情况下进行. 每个 Gilbert 测试使用四个参数：疼痛（分数：0-3）、出血（分数：0-3）、身体检查（分数：0-12）和 X 射线评估（分数：0-13） 分数0，表示没有痛苦、没有流血、没有身体检查问题和/或没有 X 射线问题。 每个类别的得分越高代表情况越糟。
最长约 12 年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
年化出血率，所有关节
大体时间：年度/间隔访问：- 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约。 12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问
所有关节的年化出血率将按每个参与者计算，并在一组可用参与者中进行总结，每个治疗方案的最短观察期为 90 天。
年度/间隔访问：- 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约。 12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问
年化出血率，所有出血
大体时间：年度/间隔访问：- 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约。 12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问
所有出血的年化出血率将按每个参与者计算，并在一组可用参与者中进行总结。每个治疗方案的最短观察期为 90 天。
年度/间隔访问：- 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约。 12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问
年化出血率，基线时预先存在的目标关节
大体时间：筛选访问；年度/间隔访问：- 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约。 12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问
基线时预先存在的目标关节的年化出血率将按每个参与者计算，并在每个治疗方案的最短观察期为 90 天的一组可用参与者中进行总结。
筛选访问；年度/间隔访问：- 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约。 12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问
新目标关节的发生率
大体时间：筛选访问；年度/间隔访问：- 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约。 12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问
新目标关节的发生率将计算为所有参与者的新目标关节总数除以观察天数总数。
筛选访问；年度/间隔访问：- 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约。 12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问
通过 Pettersson 量表的 X 射线检查关节健康状况
大体时间：筛选访问；年度/间隔访问：- 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约。 12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问。
通过 Pettersson 评分的 X 射线关节健康状况将针对每个观察年进行总结。
筛选访问；年度/间隔访问：- 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约。 12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问。
磁共振成像 (MRI) 评分系统的关节健康状况 - 使用隆德评分系统 (LSS)
大体时间：筛选访问；年度/间隔访问：- 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约。 12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问

LSS 分数格式 = A(e:s:h)。 软骨下囊肿（分数：1-6）、软骨下皮质不规则/侵蚀（分数：1-4）和软骨破坏（分数：1-6）的值总和给出了分数 A 分量的值。 e、s、h 成分代表积液/关节积血、肥大性滑膜和含铁血黄素沉积（分数：0-4 分）。 最大限度。 比分是 16(4:4:4)。

软骨下囊肿：

  • ≥1骨
  • ≥2块骨头
  • ≥1 块骨中 >3 个囊肿
  • >3 个囊肿 ≥2 个骨头
  • 最大尺寸 >4 毫米：≥1 块骨头
  • 最大尺寸 >4 毫米：≥2 块骨头

软骨下皮层

  • ≥1骨
  • ≥2块骨头
  • 累及 > 半关节面：≥1 块骨
  • 累及 > 一半关节面：≥2 块骨

软骨破坏

  • ≥1骨
  • ≥2块骨头
  • 全层缺损（FTD）：≥1骨
  • FTD：≥2块骨头
  • FTD 累及 >1/3 的关节面：≥1 块骨
  • FTD 累及 >1/3 的关节面：≥2 块骨头

积液/关节积血 (e)：肥厚性滑膜 (s)：含铁血黄素 (h)：（每种 0-4）：

  • 0 缺席
  • 1 模棱两可的
  • 2 小
  • 3 中度
  • 4大
筛选访问；年度/间隔访问：- 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约。 12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问
使用血友病关节健康评分 (HJHS) 的关节健康状况
大体时间：筛选访问；年度/间隔访问：- 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约。 12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问

国际预防研究小组 (IPSG) 开发了一种用于肌肉骨骼评估的评分系统 HJHS，该系统针对没有关节疾病或只有轻微关节疾病的儿童进行了优化。

HJHS 包括以下参数：肿胀、肿胀持续时间、肌肉萎缩、关节痛、运动捻发音、屈曲丧失、伸展丧失、力量和整体步态。
筛选访问；年度/间隔访问：- 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约。 12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问
预防治疗的总体有效性评估
大体时间：年度/间隔访问：- 如果仅使用 rAHF-PFM，则长达 8 年；- 如果仅使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年；- 最多约。 12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问
  • 优秀：与之前的预防相比，过去 12 个月 (M) 内的突破性出血率 (BBR) 相同或更低；如果参与者没有接受 rAHF-PFM、rAHF-PEG 或其他因子 VIII (FVIII) 的事先预防，则根据研究者的预期，结果相同或优于预期结果
  • 良好：与之前的预防相比，最近 12M 内 BBR 略有增加；如果参与者没有接受 rAHF-PFM、rAHF-PEG 或其他 FVIII 的预防，根据研究者的预期，结果略低于预期
  • 一般：与之前的预防相比，最近 12M 的 BBR 适度增加；如果参与者没有接受 rAHF-PFM、rAHF-PEG 或其他 FVIII 的预防，根据研究者的预期，结果略低于预期
  • 较差：与之前的预防相比，12M 时 BBR 显着增加；如果参与者没有接受 rAHF-PFM、rAHF-PEG 或其他 FVIII 的预防，根据研究者的预期几乎没有益处
年度/间隔访问：- 如果仅使用 rAHF-PFM，则长达 8 年；- 如果仅使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年；- 最多约。 12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问
遵守规定的剂量及其与有效性的关系
大体时间：年度/间隔访问：- 如果仅使用 rAHF-PFM，则长达 8 年；- 如果仅使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年；- 最多约。 12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问
治疗医师将评估患者对规定的预防性治疗的依从性。 合规性将根据 4 点表进行分类（高度合规、一般合规、中等合规、较差合规）
年度/间隔访问：- 如果仅使用 rAHF-PFM，则长达 8 年；- 如果仅使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年；- 最多约。 12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问
按需治疗的整体有效性评估
大体时间：年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问
  • 极好：与之前的按需治疗或研究者的预期相比，出血事件通常对相同或更少的输注次数以及相同或更低的剂量有反应
  • 好：大多数出血事件通常对相同次数的输液和剂量有反应，但与之前的按需治疗或研究者的预期相比，有些出血事件需要更多的输液或更高的剂量
  • 一般：与之前的按需治疗或研究者的预期相比，出血事件通常需要比预期更多的输液和/或更高的剂量
  • 差：与之前的按需治疗或研究者的期望相比，出血事件通常无法对相同数量的输注和剂量产生反应，并且需要额外或不同的凝血因子浓缩物来控制止血
年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问
按需治疗的全球有效性评估
大体时间：年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问
  • 极好：在单次输注后约 8 小时内，客观体征（例如，肿胀、压痛、易怒、无法安慰和肌肉骨骼出血情况下的运动范围减少）证明疼痛完全缓解和出血停止。 不需要额外输液来控制出血。 给予进一步输注以维持止血不会影响该评分。
  • 好：输注后约 8 小时内明显减轻疼痛和/或改善出血迹象。 可能需要超过 1 次输注才能完全解决。
  • 一般：输注后约 8 小时内疼痛可能或略有缓解，出血迹象略有改善。 需要超过 1 次输注才能完全解决。
  • 差：无改善或病情恶化。
年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问
止血所需的 rAHF-PFM 或 rAHF-PEG 单位数
大体时间：年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问
抗血友病因子（重组）- 血浆/白蛋白游离法 (rAHF-PFM) 抗血友病因子（重组）- 聚乙二醇化 (rAHF-PEG)
年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问
止血所需的 rAHF-PFM 或 rAHF-PEG 输注次数
大体时间：年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问
抗血友病因子（重组）- 血浆/白蛋白游离法 (rAHF-PFM) 抗血友病因子（重组）- 聚乙二醇化 (rAHF-PEG)
年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问
靶关节介入治疗的发生率，包括手术、放射滑膜切除术和化学滑膜切除术
大体时间：筛选访问；年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问
筛选访问；年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；和终止访问
假性肿瘤发生率
大体时间：筛选访问；年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；终止访问
筛选访问；年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；终止访问
生活质量：HAL 问卷 - 适用于成年患者
大体时间：招生参观；筛选访问；年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；终止访问
LHAL 测量涉及上肢的活动、涉及下肢的基本活动和涉及下肢的复杂活动以及成人的总体身体活动评分。
招生参观；筛选访问；年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；终止访问
生活质量：SF-12v2 问卷 - 适用于成年患者
大体时间：招生参观；筛选访问；年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；终止访问
SF-12v2 衡量成年人的一般健康相关生活质量。
招生参观；筛选访问；年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；终止访问
生活质量：EQ-5D 问卷 - 适用于成年患者
大体时间：注册访问；筛选访问；年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；终止访问
EQ-5D 衡量成人参与者的健康效用。
注册访问；筛选访问；年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；终止访问
生活质量：PedHAL 问卷 - 儿科患者
大体时间：招生参观；筛选访问；年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；终止访问

PedHAL 测量涉及上肢的活动、涉及下肢的基本活动和涉及下肢的复杂活动以及儿童的总体身体活动评分。

对于 4-13 岁的参与者：

- PedHAL（母版）

对于 14-17 岁的参与者：

- PedHAL（儿童版）
招生参观；筛选访问；年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；终止访问
生活质量：SF-10 问卷 - 儿科患者
大体时间：招生参观；筛选访问；年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；终止访问
SF-10 衡量儿童的一般健康相关生活质量，由父母完成。
招生参观；筛选访问；年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；终止访问
生活质量：EQ-5D（14 岁及以上）调查问卷 - 适用于儿科患者
大体时间：招生参观；筛选访问；年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；终止访问
EQ-5D 衡量 14 岁及以上受试者的健康效用。
招生参观；筛选访问；年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；终止访问
与血友病相关的慢性疼痛，每年 4 周内使用视觉模拟量表 (VAS) 测量
大体时间：招生参观；筛选访问；年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；终止访问

VAS 使用 0（无疼痛）到 10（难以忍受的疼痛）的等级评估疼痛。

在筛选访问期间和每年一次，研究人员应要求参与者使用 VAS 评估访问日期前 4 周内与血友病相关的慢性疼痛的平均水平。
招生参观；筛选访问；年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；终止访问
与血友病相关的急性疼痛，使用视觉模拟量表 (VAS) 测量个别出血事件
大体时间：招生参观；筛选访问；年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；终止访问

VAS 使用 0（无疼痛）到 10（难以忍受的疼痛）的等级评估疼痛。

参与者将被要求使用 VAS 对与每次出血事件相关的急性疼痛程度进行评级。 VAS 分数将记录在参与者日记中。
招生参观；筛选访问；年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；终止访问
因出血事件而无法上学或工作的天数
大体时间：招生参观；筛选访问；年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；终止访问
招生参观；筛选访问；年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；终止访问
从标准 FVIII 产品转换为 rAHF-PEG 的方式 - 1
大体时间：招生参观；筛选访问；年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；终止访问
先前方案和 rAHF-PEG 之间每周预防性输注次数的差异
招生参观；筛选访问；年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；终止访问
从标准 FVIII 产品转换为 rAHF-PEG 的方式 - 2
大体时间：招生参观；筛选访问；年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；终止访问
先前方案和 rAHPEG 之间每周剂量的差异
招生参观；筛选访问；年度/间隔访问： - 如果单独使用 rAHF-PFM，则长达 8 年 - 如果单独使用 rAHF-PEG，则长达 8 年，最少随访 4 年 - 最多约 4 年12 年 rAHF-PFM 并转为 rAHF-PEG；终止访问
因子 VIII (FVIII) 水平低于 (<)1%、低于或等于 (<=) 2% 且 <= 5% 且无抑制物病史的既往接受过治疗的患者 (PTP) 中抑制物的发生率
大体时间：在整个研究期间长达大约：8 年（单独使用 rAHF-PFM）或 12 年（单独使用 rAHF-PEG 或接受 rAHF-PFM 后）
在整个研究期间长达大约：8 年（单独使用 rAHF-PFM）或 12 年（单独使用 rAHF-PEG 或接受 rAHF-PFM 后）
因子 VIII (FVIII) 水平 <1%、<=2% 和 <=5% 且有抑制物病史的既往治疗患者 (PTP) 中抑制物的发生率
大体时间：在整个研究期间长达大约：8 年（单独使用 rAHF-PFM）或 12 年（单独使用 rAHF-PEG 或接受 rAHF-PFM 后）
在整个研究期间长达大约：8 年（单独使用 rAHF-PFM）或 12 年（单独使用 rAHF-PEG 或接受 rAHF-PFM 后）
抑制因子在因子 VIII (FVIII) 水平 <1%、<=2% 和 <=5% 的既往未治疗患者 (PUP) 和接受最低限度治疗的患者 (MTP) 中的发生率
大体时间：在整个研究期间长达大约：8 年（单独使用 rAHF-PFM）或 12 年（单独使用 rAHF-PEG 或接受 rAHF-PFM 后）
在整个研究期间长达大约：8 年（单独使用 rAHF-PFM）或 12 年（单独使用 rAHF-PEG 或接受 rAHF-PFM 后）
与治疗相关的严重不良事件的发生率
大体时间：在整个研究期间长达大约：8 年（单独使用 rAHF-PFM）或 12 年（单独使用 rAHF-PEG 或接受 rAHF-PFM 后）
在整个研究期间长达大约：8 年（单独使用 rAHF-PFM）或 12 年（单独使用 rAHF-PEG 或接受 rAHF-PFM 后）
与治疗相关的非严重不良事件的发生率
大体时间：在整个研究期间长达大约：8 年（单独使用 rAHF-PFM）或 12 年（单独使用 rAHF-PEG 或接受 rAHF-PFM 后）
在整个研究期间长达大约：8 年（单独使用 rAHF-PFM）或 12 年（单独使用 rAHF-PEG 或接受 rAHF-PFM 后）
改用 rAHF-PEG 后抑制剂的发生率
大体时间：在整个研究期间长达大约：8 年（单独使用 rAHF-PFM）或 12 年（单独使用 rAHF-PEG 或接受 rAHF-PFM 后）
同一亚组患者改用 rAHF-PEG 后抑制剂的发生率
在整个研究期间长达大约：8 年（单独使用 rAHF-PFM）或 12 年（单独使用 rAHF-PEG 或接受 rAHF-PFM 后）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Baxalta now part of Shire

合作者

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

调查人员

  • 研究主任：Study Director、Takeda

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2011年6月28日

初级完成 (实际的)

2024年1月16日

研究完成 (实际的)

2024年1月16日

研究注册日期

首次提交

2014年3月3日

首先提交符合 QC 标准的

2014年3月4日

首次发布 (估计的)

2014年3月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年6月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年6月14日

最后验证

2024年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 061001

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). 这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。 对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者的隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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