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ADVATE/ ADYNOVI Hämophilie A Outcome Database (AHEAD) (AHEAD)

14. Juni 2024 aktualisiert von: Baxalta now part of Shire

ADVATE/ ADYNOVI Hämophilie A-Ergebnisdatenbank

Der Zweck der Studie besteht darin, den natürlichen Verlauf der Hämophilie-A-Erkrankung und die langfristigen Ergebnisse in Bezug auf Wirksamkeit, Sicherheit und Lebensqualität bei Teilnehmern zu dokumentieren, die Antihämophiliefaktor (rekombinant) – Plasma/Albumin-freie Methode (rAHF-PFM) oder erhalten Antihämophiliefaktor (rekombinant) – pegyliert (rAHF-PEG) in der klinischen Routinepraxis

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

ADVATE/ ADYNOVI Hämophilie A Outcome Database (AHEAD)

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

951

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6050
        • South Metropolitan Health Service trading as Fiona Stanley Hospital
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, B-1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211030
        • Hemorio - Rj
      • São Paulo, Brasilien, 5403000
        • Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasilien, 60431086
        • Hemoce - Ce
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brasilien, 29040-090
        • Hemocentro do Espírito Santo
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilien, 80045-145
        • Hemepar - Pr
    • Parthenon
      • Porto Alegre, Parthenon, Brasilien, 90650-000
        • Hemorgs - Rs
    • Pará
      • Belém, Pará, Brasilien, 66033-000
        • Fundação HEMOPA
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-970
        • Hemocentro Da UNICAMP
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14051140
        • Hemocentro Ribeirão Preto - SP
  • China
      • Beijing, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
      • Nanjing, China
        • Nanjing Drum Tower Hospital The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
      • Shenzhen, China, 518037
        • Shenzhen Second People's Hospital
    • Futian
      • Shenzhen, Futian, China
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China
        • Nanfang Hospital Affiliated to Nanfang Medical University
    • Heping
      • Tianjin, Heping, China
        • Institute of Hematology, Blood Disease Hospital, PUMC&CAMS
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology
    • Jiangsu
      • Xuzhou, Jiangsu, China, 221006
        • The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China
        • The Blood Center of Shandong Province
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Frankreich
      • Brest, Frankreich, 29200
        • "Hôpital Morvan CHRU de Brest"
      • CAEN Cedex, Frankreich, 14033
        • CHU Côte de Nacre - CRTH
      • Chambery Cedex, Frankreich, 73011
        • Centre Hospitalier Générale - CTH
      • Dijon Cedex, Frankreich, 21079
        • CTRH - CHU Bocage
      • LIMOGES cedex, Frankreich, 87043
        • Hôpital de la mère et de l'enfant - CHU de Limoges
      • Le Chesnay Cedex, Frankreich, 78157
        • Hôpital André Mignot
      • Nantes Cedex, Frankreich, 44093
        • CHRU Hôtel Dieu - CRTH
      • Paris, Frankreich, 75014
        • Hôpital Cochin
      • RENNES Cedex 09, Frankreich, 35033
        • Centre Régional de Traitement de l'Hémophilie et des Maladies hémorragiques. CHU de Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Reims Cedex, Frankreich, 51092
        • CHU de Reims Hôpital Maison Blanche - CRTH
      • Rouen, Frankreich, 76031
        • CHRU Charles Nicolle
      • Saint Priest en Jarez, Frankreich, 42270
        • CIC
      • Toulouse Cedex 9, Frankreich, 31059
        • CHRU Purpan CRTH - Pavillon Sénac
  • Griechenland
      • Thessaloniki, Griechenland, 546 42
        • General Hospital of Thessaloniki "Ippokratio"
    • Athens
      • Goudi, Athens, Griechenland, 11527
        • Aghia Sofia Children's Hospital
      • Goudi, Athens, Griechenland, 11527
        • Laikon General Hospital
  • Italien
      • Bari, Italien, 70124
        • Azienda Ospedaliera Policlinico Consorziale Di Bari
      • Bologna, Italien, 40138
        • Policlinico S Orsola Malpighi
      • Catania, Italien, 95120
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Vittorio Emanuele, Ferrarotto, S. Bambino
      • Catanzaro, Italien, 88100
        • Ospedale Pugliese -Ciaccio
      • Firenze, Italien, 50134
        • Az. Osp. Univ. Careggi
      • Macerata, Italien, 62100
        • Ospedale Di Macerata
      • Milano, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Padova, Italien, 35100
        • Azienda Ospedaliera di Padova Clinica Medica II
      • Palermo, Italien, 90133
        • AOUP P. Giaccone
      • Reggio Calabria, Italien, 89123
        • Azienda Ospedaliera Bianchi Melacrino Morelli
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Roma, Italien, 00168
        • Policlinico Universitario Gemelli
      • Roma, Italien, 00161
        • Università degli studi di Roma "La Sapienza"
      • Scorrano, Italien, 73025
        • Centro Emofilia e Coagulopatie Rare
      • Torino, Italien, 10126
        • Ospedale Molinette
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital, University of Alberta
    • New Brunswick
      • Moncton, New Brunswick, Kanada, E1C 6Z8
        • The Moncton City Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St-Michael's Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Sick Kids Hospital
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7N 0W8
        • Royal University Hospital
  • Kolumbien
      • Atlantico, Kolumbien
        • IPS FUSA SAS Centro Integral de Coagulacion
      • Bogotá, Kolumbien
        • Integral Solutions SD SAS
      • Floridablanca, Kolumbien, 681004
        • Fundación Oftalmológica de Santander FOSCAL
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen, N-0027
        • Rikshospitalet
      • Oslo, Norwegen, N-0424
        • Rikshospitalet, Oslo University Hospital
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-094
        • Szpital Uniwersytecki nr 1 im. dr Andrzeja Jurasza
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 1
      • Warszawa, Polen, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
      • Wroclaw, Polen, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Centro Hospitalar e Universitade de Coimbra
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte Hospital de Sta. Maria
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
    • Açores
      • Ponta Delgada, Açores, Portugal, 9500-370
        • Hospital Do Divino Espirito Santo
  • Russische Föderation
      • Chelyabinsk, Russische Föderation
        • SBHI Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
      • Moscow, Russische Föderation, 125167
        • Federal State Budget Institution "Hematology Research Center" of Ministry of Healthcare of Russian Federation
      • Petrozavodsk, Russische Föderation
        • SBHI of the Republic of Kareliya Republican Hospital n.a. V.A. Baranov
      • Saint Petersburg, Russische Föderation, 191186
        • State Budget Healthcare Institution of Saint-Petersburg "City polyclinic #37"
      • Samara, Russische Föderation, 443079
        • Clinics of FSBEI High Education Samara SMU of MoH of Russia
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden, SE 41345
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Malmö, Schweden, SE-205 02
        • Kliniska studier i Sverige - Forum Söder
      • Stockholm, Schweden, 171 76
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, CH-4031
        • Universitatsspital Basel
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Inselspital Bern
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
      • Luzern 17, Schweiz, CH-6000
        • Luzerner Kantonsspital
      • St. Gallen, Schweiz, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen
      • Wabern, Schweiz, CH-3084
        • FMH Kinder und Jugendmedizin, im Wabern-Zentrum
      • Zürich, Schweiz, CH-8032
        • Kinderspital Zürich
      • Zürich, Schweiz, CH-8091
        • UniversitätsSpital Zürich
  • Slowenien
      • Ljubljana, Slowenien, SI-1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien, 15006
        • Hospital Teresa Herrera-Materno Infantil
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron (HUVH)
      • Palma de Mallorca, Spanien, 07120
        • Hospital Universitario Son Espases
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 613 00
        • Fakultni Nemocnice Brno
      • Ostrava, Tschechien, 70852
        • Fakultni nemocnice Ostrava
      • Ostrava, Tschechien, 70852
        • Fakultní nemocnice Ostrava, Oddělení dětské hematologie a hematoonkologie
      • Praha 5, Tschechien, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1089
        • Heim Pál Gyermekkórház
      • Debrecen, Ungarn, H-4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
      • Mohács, Ungarn, H-7700
        • Mohács City Hospital
      • Nyíregyháza, Ungarn, H-4400
        • Jósa András County Hospital
      • Szombathely, Ungarn, H-9700
        • Markusovszky Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust, Addenbrooke's Hospital
      • Canterbury, Vereinigtes Königreich, CT1 3NG
        • East Kent Hospitals University Foundation Trust, Kent & Canterbury Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond street Hospital for Children NHS Trust
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Vereinigtes Königreich, RG24 9NA
        • Hampshire Hospitals NHS Foundation Trust, Basingstoke and North Hampshire Hospital
  • Österreich
      • Linz, Österreich, 4017
        • Landes Frauen und Kinderklinik Linz (LFKK Linz)
      • Linz, Österreich, 4020
        • Kepler Universitätsklinikum Klinik für Kinder-und Jugendheilkunde
      • Wien, Österreich, 1090
        • Medizinische Universitaet Wien

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation umfasst männliche und weibliche Teilnehmer jeder Rasse und jeden Alters, bei denen Hämophilie A (Faktor VIII (FVIII) = 5 %) diagnostiziert wurde. Den Teilnehmern muss vor der Entscheidung zur Teilnahme an der Studie rAHF-PFM oder rAHF-PEG zur Behandlung von Hämophilie A vom behandelnden Arzt verschrieben worden sein.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer hat Hämophilie A {FVIII kleiner oder gleich (<=)5 %}
  • Dem Teilnehmer wird vom behandelnden Arzt Antihämophiliefaktor (rekombinant) – Plasma-/Albuminfreie Methode (rAHF-PFM) oder Antihämophiliefaktor (rekombinant) – Pegyliert (rAHF-PEG) verschrieben
  • Der Teilnehmer oder der gesetzlich bevollmächtigte Vertreter des Teilnehmers erteilt eine Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte allergische Reaktion auf Maus- oder Hamsterproteine
  • Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen vor der Aufnahme in die Studie an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfprodukt (IP) oder Gerät teilgenommen oder soll im Verlauf dieser Studie an einer anderen klinischen Studie mit einem anderen FVIII-Konzentrat oder Gerät teilnehmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
rAHF-PFM
Teilnehmer, die nur mit rAHF-PFM behandelt wurden
Biologisch: ANWENDEN
Antihämophiler Faktor (rekombinant) – Plasma/Albumin-freie Methode
Andere Namen:
  • Octocog alfa
  • rAHF-PFM
rAHF-PEG
Teilnehmer, die nur mit rAHF-PEG behandelt wurden
Biologisch: ADYNOVI
Antihämophiler Faktor (rekombinant) pegyliert
Andere Namen:
  • Rurioctocog alfa pegol
  • rAHF-PEG
rAHF-PFM, dann rAHF-PEG
Teilnehmer, die mit rAHF-PFM behandelt und anschließend auf rAHF-PEG umgestellt wurden
Biologisch: ANWENDEN
Antihämophiler Faktor (rekombinant) – Plasma/Albumin-freie Methode
Andere Namen:
  • Octocog alfa
  • rAHF-PFM
Biologisch: ADYNOVI
Antihämophiler Faktor (rekombinant) pegyliert
Andere Namen:
  • Rurioctocog alfa pegol
  • rAHF-PEG

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gelenkgesundheitsergebnisse - Bewertet durch körperliche Untersuchung, wobei nur die Schmerz-, Blutungs- und körperlichen Untersuchungsparameter der Gilbert-Skala verwendet werden
Zeitfenster: Bis ca. 12 Jahre
Die World Federation of Hemophilia hat ein muskuloskelettales Bewertungssystem entwickelt, das gemeinhin als Gilbert-Test bezeichnet wird, um den Gesundheitszustand der Hämophilie-Gelenke zu messen. Der Gilbert-Test muss ohne akute Blutung, akute Schmerzen und akute Entzündung im untersuchten Gelenk durchgeführt werden . In jedem Gilbert-Test werden vier Parameter verwendet: Schmerz (Punktzahl: 0–3), Blutung (Punktzahl: 0–3), körperliche Untersuchung (Punktzahl: 0–12) und Röntgenbeurteilung (Punktzahl: 0–13). von 0 stehen für keine Schmerzen, keine Blutungen, keine Probleme mit der körperlichen Untersuchung und/oder keine Probleme mit Röntgenaufnahmen. Höhere Werte für jede dieser Kategorien stehen für sich verschlechternde Bedingungen.
Bis ca. 12 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Blutungsrate, alle Gelenke
Zeitfenster: Jährliche/Intervallbesuche:- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PFM allein- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PEG allein mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren- Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch
Die annualisierte Blutungsrate für alle Gelenke wird pro Teilnehmer berechnet und über die Gruppe der verfügbaren Teilnehmer mit einem Mindestbeobachtungszeitraum von 90 Tagen pro Behandlungsschema zusammengefasst.
Jährliche/Intervallbesuche:- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PFM allein- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PEG allein mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren- Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch
Annualisierte Blutungsrate, alle Blutungen
Zeitfenster: Jährliche/Intervallbesuche:- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PFM allein- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PEG allein mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren- Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch
Die annualisierte Blutungsrate für alle Blutungen wird pro Teilnehmer berechnet und über die Gruppe der verfügbaren Teilnehmer zusammengefasst, mit einem Mindestbeobachtungszeitraum von 90 Tagen pro Behandlungsschema.
Jährliche/Intervallbesuche:- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PFM allein- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PEG allein mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren- Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch
Annualisierte Blutungsrate, vorbestehende Zielgelenke zu Studienbeginn
Zeitfenster: Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche:- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PFM allein- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PEG allein mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren- Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch
Die annualisierte Blutungsrate für bereits bestehende Zielgelenke zu Studienbeginn wird pro Teilnehmer berechnet und über die Gruppe der verfügbaren Teilnehmer mit einem Mindestbeobachtungszeitraum von 90 Tagen pro Behandlungsschema zusammengefasst.
Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche:- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PFM allein- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PEG allein mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren- Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch
Auftreten neuer Zielgelenke
Zeitfenster: Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche:- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PFM allein- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PEG allein mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren- Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch
Die Inzidenz neuer Zielgelenke wird berechnet als die Gesamtzahl neuer Zielgelenke bei allen Teilnehmern dividiert durch die Gesamtzahl der Beobachtungstage.
Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche:- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PFM allein- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PEG allein mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren- Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch
Status der Gelenkgesundheit durch Röntgen nach Pettersson-Skala
Zeitfenster: Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche:- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PFM allein- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PEG allein mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren- Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch.
Der Status der Gelenkgesundheit nach Röntgen und Pettersson-Score wird für jedes Beobachtungsjahr zusammengefasst.
Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche:- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PFM allein- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PEG allein mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren- Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch.
Status der Gelenkgesundheit durch Magnetresonanztomographie (MRT)-Bewertungssystem – Verwendung des Lund-Bewertungssystems (LSS)
Zeitfenster: Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche:- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PFM allein- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PEG allein mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren- Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch

LSS-Ergebnisformat = A(e:s:h). Die Summe der Werte für subchondrale Zyste (Bewertung: 1–6), Unregelmäßigkeit/Erosion des subchondralen Kortex (Bewertung: 1–4) und chondrale Zerstörung (Bewertung: 1–6) ergibt den Wert für die A-Komponente der Bewertung. Die Komponenten e, s, h repräsentieren Erguss/Hämarthrose, hypertrophe Synovial- und Hämosiderin-Ablagerung (Punktzahl: jeweils 0-4). max. Punktzahl ist 16 (4:4:4).

Subchondrale Zyste:

  • ≥1 Knochen
  • ≥2 Knochen
  • >3 Zysten in ≥1 Knochen
  • >3 Zysten ≥2 Knochen
  • Größte Größe >4 mm: ≥1 Knochen
  • Größte Größe >4 mm: ≥2 Knochen

Subchondraler Kortex

  • ≥1 Knochen
  • ≥2 Knochen
  • > halbe Gelenkfläche einbeziehen: ≥1 Knochen
  • Beteiligen Sie > die Hälfte der Gelenkfläche: ≥2 Knochen

Chondrale Zerstörung

  • ≥1 Knochen
  • ≥2 Knochen
  • Vollständiger Defekt (FTD): ≥1 Knochen
  • FTD: ≥2 Knochen
  • FTD betrifft >1/3 der Gelenkoberfläche: ≥1 Knochen
  • FTD betrifft >1/3 der Gelenkoberfläche: ≥2 Knochen

Erguss/Hämarthrose (e): Hypertrophe Synovia (s): Hämosiderin (h): (jeweils 0–4):

  • 0 abwesend
  • 1 zweideutig
  • 2 klein
  • 3 moderat
  • 4 groß
Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche:- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PFM allein- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PEG allein mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren- Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch
Status der Gelenkgesundheit anhand des Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Zeitfenster: Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche:- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PFM allein- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PEG allein mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren- Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch

Die International Prophylaxis Study Group (IPSG) hat ein Bewertungssystem zur muskuloskelettalen Bewertung, das HJHS, entwickelt, das für die Verwendung bei Kindern ohne oder mit minimaler Gelenkerkrankung optimiert ist.

Das HJHS umfasst folgende Parameter: Schwellung, Dauer der Schwellung, Muskelatrophie, Gelenkschmerzen, Crepitation bei Bewegung, Flexionsverlust, Extensionsverlust, Kraft und globaler Gang.
Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche:- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PFM allein- Bis zu 8 Jahre bei rAHF-PEG allein mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren- Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch
Bewertung der Gesamtwirksamkeit der Prophylaxetherapie
Zeitfenster: Jährliche/Intervallbesuche:- Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM;- Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren;- Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch
  • Ausgezeichnet: Gleiche oder niedrigere Durchbruchblutungsrate (BBR) innerhalb der letzten 12 Monate (M) im Vergleich zur vorherigen Prophylaxe; wenn der Teilnehmer keine vorherige Prophylaxe mit rAHF-PFM, rAHF-PEG oder einem anderen Faktor VIII (FVIII) erhalten hat, gleiches oder besseres Ergebnis als erwartet gemäß der Erwartung des Prüfarztes
  • Gut: Geringfügiger Anstieg der BBR innerhalb der letzten 12 Monate im Vergleich zur vorherigen Prophylaxe; wenn der Teilnehmer keine Prophylaxe mit rAHF-PFM, rAHF-PEG oder anderen FVIII erhielt, etwas weniger als das erwartete Ergebnis gemäß der Erwartung des Prüfarztes
  • Ausreichend: Moderater Anstieg der BBR in den letzten 12 Monaten im Vergleich zur vorherigen Prophylaxe; wenn der Teilnehmer keine Prophylaxe mit rAHF-PFM, rAHF-PEG oder anderen FVIII erhielt, etwas weniger als erwartetes Ergebnis gemäß der Erwartung des Prüfarztes
  • Schlecht: Signifikanter Anstieg der BBR in den 12 Monaten im Vergleich zur vorherigen Prophylaxe; wenn der Teilnehmer keine Prophylaxe mit rAHF-PFM, rAHF-PEG oder anderen FVIII erhielt, wenig bis kein Nutzen gemäß der Erwartung des Prüfarztes
Jährliche/Intervallbesuche:- Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM;- Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren;- Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch
Einhaltung der vorgeschriebenen Dosierung und deren Zusammenhang mit der Wirksamkeit
Zeitfenster: Jährliche/Intervallbesuche:- Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM;- Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren;- Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch
Die Beurteilung der Compliance der Patienten mit der verschriebenen prophylaktischen Behandlung wird vom behandelnden Arzt durchgeführt. Die Konformität wird anhand einer 4-Punkte-Tabelle kategorisiert (sehr konform, ziemlich konform, mäßig konform, schlecht konform).
Jährliche/Intervallbesuche:- Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM;- Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren;- Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch
Bewertung der Gesamtwirksamkeit der Bedarfsbehandlung
Zeitfenster: Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch
  • Ausgezeichnet: Blutungsepisoden sprechen in der Regel auf die gleiche oder eine geringere Anzahl von Infusionen und die gleiche oder niedrigere Dosis im Vergleich zu früheren Bedarfsbehandlungen oder den Erwartungen des Prüfarztes an
  • Gut: Die meisten Blutungsepisoden sprechen in der Regel auf die gleiche Anzahl von Infusionen und Dosen an, einige erfordern jedoch mehr Infusionen oder eine höhere Dosis im Vergleich zur vorherigen Bedarfsbehandlung oder den Erwartungen des Prüfarztes
  • Angemessen: Blutungsepisoden erfordern typischerweise mehr Infusionen und/oder eine höhere Dosis als erwartet im Vergleich zu früheren Bedarfsbehandlungen oder den Erwartungen des Prüfarztes
  • Schlecht: Blutungsepisoden sprechen routinemäßig nicht auf die gleiche Anzahl von Infusionen und Dosen an und erfordern ein zusätzliches oder anderes Faktorkonzentrat zur hämostatischen Kontrolle im Vergleich zu früheren Bedarfsbehandlungen oder den Erwartungen des Prüfarztes
Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch
Globale Wirksamkeitsbewertung für die Bedarfsbehandlung
Zeitfenster: Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch
  • Ausgezeichnet: Vollständige Linderung der Schmerzen und Stoppen der Blutung, nachgewiesen durch objektive Anzeichen (z. B. Schwellung, Druckempfindlichkeit, Reizbarkeit, Untröstlichkeit und eingeschränkte Bewegungsfreiheit im Falle einer muskuloskelettalen Blutung) innerhalb von etwa 8 Stunden nach einer einzigen Infusion. Zur Blutstillung ist keine zusätzliche Infusion erforderlich. Die Verabreichung weiterer Infusionen zur Aufrechterhaltung der Hämostase würde diese Bewertung nicht beeinflussen.
  • Gut: Eindeutige Schmerzlinderung und/oder Besserung der Blutungszeichen innerhalb von ca. 8 Stunden nach der Infusion. Erfordert möglicherweise mehr als 1 Infusion für eine vollständige Auflösung.
  • Mittelmäßig: Wahrscheinliche oder leichte Schmerzlinderung und leichte Besserung der Blutungszeichen innerhalb von etwa 8 Stunden nach der Infusion. Erfordert mehr als 1 Infusion für eine vollständige Auflösung.
  • Schlecht: Keine Besserung oder Zustandsverschlechterung.
Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch
Anzahl der rAHF-PFM- oder rAHF-PEG-Einheiten, die zum Stoppen der Blutung erforderlich sind
Zeitfenster: Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch
Antihämophiliefaktor (rekombinant) – Plasma-/Albuminfreie Methode (rAHF-PFM) Antihämophiliefaktor (rekombinant) – pegyliert (rAHF-PEG)
Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch
Anzahl der rAHF-PFM- oder rAHF-PEG-Infusionen, die zum Stoppen der Blutung erforderlich sind
Zeitfenster: Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch
Antihämophiliefaktor (rekombinant) – Plasma-/Albuminfreie Methode (rAHF-PFM) Antihämophiliefaktor (rekombinant) – pegyliert (rAHF-PEG)
Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch
Inzidenz von Zielgelenkeingriffen, einschließlich Operationen, Radiosynovektomie und Chemosynovektomie
Zeitfenster: Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch
Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; und Abschlussbesuch
Auftreten einer Pseudotumorentwicklung
Zeitfenster: Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; Abschlussbesuch
Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; Abschlussbesuch
Lebensqualität: HAL-Fragebogen – für erwachsene Patienten
Zeitfenster: Einschreibungsbesuch; Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; Abschlussbesuch
Der lHAL misst Aktivitäten, die die oberen Extremitäten betreffen, grundlegende Aktivitäten, die die unteren Extremitäten betreffen, und komplexe Aktivitäten, die die unteren Extremitäten betreffen, sowie einen Gesamtwert für körperliche Aktivität für Erwachsene.
Einschreibungsbesuch; Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; Abschlussbesuch
Lebensqualität: SF-12v2-Fragebogen – für erwachsene Patienten
Zeitfenster: Einschreibungsbesuch; Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; Abschlussbesuch
Der SF-12v2 misst die allgemeine gesundheitsbezogene Lebensqualität für Erwachsene.
Einschreibungsbesuch; Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; Abschlussbesuch
Lebensqualität: EQ-5D-Fragebogen – für erwachsene Patienten
Zeitfenster: Immatrikulationsbesuch; Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; Abschlussbesuch
Der EQ-5D misst den Gesundheitsnutzen bei erwachsenen Teilnehmern.
Immatrikulationsbesuch; Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; Abschlussbesuch
Lebensqualität: PedHAL-Fragebogen – für pädiatrische Patienten
Zeitfenster: Einschreibungsbesuch; Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; Abschlussbesuch

Der PedHAL misst Aktivitäten, die die oberen Extremitäten betreffen, grundlegende Aktivitäten, die die unteren Extremitäten betreffen, und komplexe Aktivitäten, die die unteren Extremitäten betreffen, sowie einen Gesamtwert für körperliche Aktivität für Kinder.

Für Teilnehmer von 4-13 Jahren:

- PedHAL (Elternversion)

Für Teilnehmer zwischen 14 und 17 Jahren:

- PedHAL (Kinderversion)
Einschreibungsbesuch; Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; Abschlussbesuch
Lebensqualität: SF-10-Fragebogen – für pädiatrische Patienten
Zeitfenster: Einschreibungsbesuch; Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; Abschlussbesuch
Der SF-10 misst die allgemeine gesundheitsbezogene Lebensqualität von Kindern und wird von den Eltern ausgefüllt.
Einschreibungsbesuch; Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; Abschlussbesuch
Lebensqualität: Fragebogen EQ-5D (14 und älter) – für pädiatrische Patienten
Zeitfenster: Einschreibungsbesuch; Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; Abschlussbesuch
Der EQ-5D misst den gesundheitlichen Nutzen bei Personen ab 14 Jahren.
Einschreibungsbesuch; Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; Abschlussbesuch
Chronische Schmerzen im Zusammenhang mit Hämophilie, gemessen über einen Zeitraum von 4 Wochen auf jährlicher Basis unter Verwendung der visuellen Analogskala (VAS)
Zeitfenster: Einschreibungsbesuch; Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; Abschlussbesuch

Die VAS bewertet die Schmerzen anhand einer Skala von 0 (keine Schmerzen) bis 10 (unerträgliche Schmerzen).

Während des Screening-Besuchs und jährlich bitten die Ermittler die Teilnehmer, das durchschnittliche Ausmaß chronischer Schmerzen im Zusammenhang mit Hämophilie über den Zeitraum von 4 Wochen vor dem Besuchsdatum mithilfe der VAS zu bewerten.
Einschreibungsbesuch; Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; Abschlussbesuch
Akuter Schmerz im Zusammenhang mit Hämophilie, gemessen an einzelnen Blutungsepisoden unter Verwendung der visuellen Analogskala (VAS)
Zeitfenster: Einschreibungsbesuch; Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; Abschlussbesuch

Die VAS bewertet die Schmerzen anhand einer Skala von 0 (keine Schmerzen) bis 10 (unerträgliche Schmerzen).

Die Teilnehmer werden gebeten, mithilfe der VAS Bewertungen zum Grad der akuten Schmerzen im Zusammenhang mit jeder Blutungsepisode abzugeben. Die VAS-Werte werden im Teilnehmertagebuch festgehalten.
Einschreibungsbesuch; Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; Abschlussbesuch
Anzahl der Tage, die aufgrund von Blutungsepisoden von der Schule oder der Arbeit verloren gehen
Zeitfenster: Einschreibungsbesuch; Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; Abschlussbesuch
Einschreibungsbesuch; Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; Abschlussbesuch
Modalitäten der Umstellung von einem Standard-FVIII-Produkt auf rAHF-PEG - 1
Zeitfenster: Einschreibungsbesuch; Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; Abschlussbesuch
Unterschied in der Anzahl der wöchentlichen prophylaktischen Infusionen zwischen vorherigem Regime und rAHF-PEG
Einschreibungsbesuch; Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; Abschlussbesuch
Modalitäten der Umstellung von einem Standard-FVIII-Produkt auf rAHF-PEG - 2
Zeitfenster: Einschreibungsbesuch; Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; Abschlussbesuch
Unterschied in der Anzahl der wöchentlichen Dosen zwischen vorherigem Regime und rAHFPEG
Einschreibungsbesuch; Screening-Besuch; Jährliche/Intervallbesuche: - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PFM - Bis zu 8 Jahre bei alleiniger rAHF-PEG mit einer Mindestnachsorge von 4 Jahren - Bis zu ca. 12 Jahre rAHF-PFM und Umstellung auf rAHF-PEG; Abschlussbesuch
Inzidenz von Inhibitoren bei zuvor behandelten Patienten (PTPs) mit Faktor VIII (FVIII)-Spiegeln von weniger als (<) 1 %, weniger als oder gleich (<=) 2 % und <= 5 % ohne Inhibitor in der Vorgeschichte
Zeitfenster: Während des gesamten Studienzeitraums von bis zu ungefähr: 8 Jahren (rAHF-PFM allein) oder 12 Jahren (rAHF-PEG allein oder nach Erhalt von rAHF-PFM)
Während des gesamten Studienzeitraums von bis zu ungefähr: 8 Jahren (rAHF-PFM allein) oder 12 Jahren (rAHF-PEG allein oder nach Erhalt von rAHF-PFM)
Inzidenz von Inhibitoren bei zuvor behandelten Patienten (PTPs) mit Faktor VIII (FVIII)-Spiegeln < 1 %, <= 2 % und <= 5 % mit Inhibitoren in der Vorgeschichte
Zeitfenster: Während des gesamten Studienzeitraums von bis zu ungefähr: 8 Jahren (rAHF-PFM allein) oder 12 Jahren (rAHF-PEG allein oder nach Erhalt von rAHF-PFM)
Während des gesamten Studienzeitraums von bis zu ungefähr: 8 Jahren (rAHF-PFM allein) oder 12 Jahren (rAHF-PEG allein oder nach Erhalt von rAHF-PFM)
Inzidenz von Inhibitoren bei zuvor unbehandelten Patienten (PUPs) und minimal behandelten Patienten (MTPs) mit Faktor VIII (FVIII)-Spiegeln < 1 %, <= 2 % und <= 5 %
Zeitfenster: Während des gesamten Studienzeitraums von bis zu ungefähr: 8 Jahren (rAHF-PFM allein) oder 12 Jahren (rAHF-PEG allein oder nach Erhalt von rAHF-PFM)
Während des gesamten Studienzeitraums von bis zu ungefähr: 8 Jahren (rAHF-PFM allein) oder 12 Jahren (rAHF-PEG allein oder nach Erhalt von rAHF-PFM)
Auftreten von therapiebedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Während des gesamten Studienzeitraums von bis zu ungefähr: 8 Jahren (rAHF-PFM allein) oder 12 Jahren (rAHF-PEG allein oder nach Erhalt von rAHF-PFM)
Während des gesamten Studienzeitraums von bis zu ungefähr: 8 Jahren (rAHF-PFM allein) oder 12 Jahren (rAHF-PEG allein oder nach Erhalt von rAHF-PFM)
Häufigkeit therapiebedingter nicht schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Während des gesamten Studienzeitraums von bis zu ungefähr: 8 Jahren (rAHF-PFM allein) oder 12 Jahren (rAHF-PEG allein oder nach Erhalt von rAHF-PFM)
Während des gesamten Studienzeitraums von bis zu ungefähr: 8 Jahren (rAHF-PFM allein) oder 12 Jahren (rAHF-PEG allein oder nach Erhalt von rAHF-PFM)
Inzidenz von Inhibitoren nach Umstellung auf rAHF-PEG
Zeitfenster: Während des gesamten Studienzeitraums von bis zu ungefähr: 8 Jahren (rAHF-PFM allein) oder 12 Jahren (rAHF-PEG allein oder nach Erhalt von rAHF-PFM)
Inzidenz von Inhibitoren nach Umstellung auf rAHF-PEG in denselben Untergruppen von Patienten
Während des gesamten Studienzeitraums von bis zu ungefähr: 8 Jahren (rAHF-PFM allein) oder 12 Jahren (rAHF-PEG allein oder nach Erhalt von rAHF-PFM)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Mitarbeiter

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Juni 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. Januar 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. Januar 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. März 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. März 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

5. März 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Juni 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Juni 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 061001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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