ADVATE/ADYNOVI Hæmofili A Outcome Database (AHEAD) (AHEAD)
24. januar 2024 opdateret af: Baxalta now part of Shire
ADVATE/ ADYNOVI Hæmofili A Outcome Database
Formålet med undersøgelsen er at dokumentere den naturlige historie af hæmofili A-sygdom og langsigtede resultater i form af effektivitet, sikkerhed og livskvalitet hos deltagere, der får Antihæmofil faktor (rekombinant) - Plasma/Albuminfri metode (rAHF-PFM) eller Antihæmofil faktor (rekombinant) - pegyleret (rAHF-PEG) i rutinemæssig klinisk praksis
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
ADVATE/ADYNOVI Hæmofili A Outcome Database (AHEAD)
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
955
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Australien, 6050
- South Metropolitan Health Service trading as Fiona Stanley Hospital
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgien, B-1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilien, 20211030
- Hemorio - Rj
-
São Paulo, Brasilien, 5403000
- Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brasilien, 60431086
- Hemoce - Ce
-
-
Espírito Santo
-
Vitória, Espírito Santo, Brasilien, 29040-090
- Hemocentro do Espírito Santo
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brasilien, 80045-145
- Hemepar - Pr
-
-
Parthenon
-
Porto Alegre, Parthenon, Brasilien, 90650-000
- Hemorgs - Rs
-
-
Pará
-
Belém, Pará, Brasilien, 66033-000
- Fundação HEMOPA
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-970
- Hemocentro Da UNICAMP
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14051140
- Hemocentro Ribeirão Preto - SP
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital, University of Alberta
-
-
New Brunswick
-
Moncton, New Brunswick, Canada, E1C 6Z8
- The Moncton City Hospital
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
- St-Michael's Hospital
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Sick Kids Hospital
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7N 0W8
- Royal University Hospital
-
-
-
-
-
Atlantico, Colombia
- IPS FUSA SAS Centro Integral de Coagulacion
-
Bogotá, Colombia
- Integral Solutions SD SAS
-
Floridablanca, Colombia, 681004
- Fundación Oftalmológica de Santander FOSCAL
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Chelyabinsk, Den Russiske Føderation
- SBHI Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
-
Moscow, Den Russiske Føderation, 125167
- Federal State Budget Institution "Hematology Research Center" of Ministry of Healthcare of Russian Federation
-
Petrozavodsk, Den Russiske Føderation
- SBHI of the Republic of Kareliya Republican Hospital n.a. V.A. Baranov
-
Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 191186
- State Budget Healthcare Institution of Saint-Petersburg "City polyclinic #37"
-
Samara, Den Russiske Føderation, 443079
- Clinics of FSBEI High Education Samara SMU of MoH of Russia
-
-
-
-
-
Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust, Addenbrooke's Hospital
-
Canterbury, Det Forenede Kongerige, CT1 3NG
- East Kent Hospitals University Foundation Trust, Kent & Canterbury Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
-
-
Hampshire
-
Basingstoke, Hampshire, Det Forenede Kongerige, RG24 9NA
- Hampshire Hospitals NHS Foundation Trust, Basingstoke and North Hampshire Hospital
-
-
-
-
-
Brest, Frankrig, 29200
- "Hôpital Morvan CHRU de Brest"
-
CAEN Cedex, Frankrig, 14033
- CHU Côte de Nacre - CRTH
-
Chambery Cedex, Frankrig, 73011
- Centre Hospitalier Générale - CTH
-
Dijon Cedex, Frankrig, 21079
- CTRH - CHU Bocage
-
LIMOGES cedex, Frankrig, 87043
- Hôpital de la Mère et de l'Enfant - CHU de LIMOGES
-
Le Chesnay Cedex, Frankrig, 78157
- Hôpital André Mignot
-
Nantes Cedex, Frankrig, 44093
- CHRU Hôtel Dieu - CRTH
-
Paris, Frankrig, 75014
- Hopital Cochin
-
RENNES Cedex 09, Frankrig, 35033
- Centre Régional de Traitement de l'Hémophilie et des Maladies hémorragiques. CHU de Rennes - Hôpital Pontchaillou
-
Reims Cedex, Frankrig, 51092
- CHU de Reims Hôpital Maison Blanche - CRTH
-
Rouen, Frankrig, 76031
- CHRU Charles Nicolle
-
Saint Priest en Jarez, Frankrig, 42270
- CIC
-
Toulouse Cedex 9, Frankrig, 31059
- CHRU Purpan CRTH - Pavillon Sénac
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Grækenland, 546 42
- General Hospital of Thessaloniki "Ippokratio"
-
-
Athens
-
Goudi, Athens, Grækenland, 11527
- Aghia Sofia Children's Hospital
-
Goudi, Athens, Grækenland, 11527
- Laikon General Hospital
-
-
-
-
-
Bari, Italien, 70124
- Azienda Ospedaliera Policlinico Consorziale Di Bari
-
Bologna, Italien, 40138
- Policlinico S Orsola Malpighi
-
Catania, Italien, 95120
- Azienda Ospedaliera Universitaria Vittorio Emanuele, Ferrarotto, S. Bambino
-
Catanzaro, Italien, 88100
- Ospedale Pugliese -Ciaccio
-
Firenze, Italien, 50134
- Az. Osp. Univ. Careggi
-
Macerata, Italien, 62100
- Ospedale di Macerata
-
Milano, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Napoli, Italien, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Padova, Italien, 35100
- Azienda Ospedaliera di Padova Clinica Medica II
-
Palermo, Italien, 90133
- AOUP P. Giaccone
-
Reggio Calabria, Italien, 89123
- Azienda Ospedaliera Bianchi Melacrino Morelli
-
Roma, Italien, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Roma, Italien, 00168
- Policlinico Universitario Gemelli
-
Roma, Italien, 00161
- Università degli studi di Roma "La Sapienza"
-
Scorrano, Italien, 73025
- Centro Emofilia e Coagulopatie Rare
-
Torino, Italien, 10126
- Ospedale Molinette
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100045
- Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
-
Nanjing, Kina
- Nanjing Drum Tower Hospital The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
-
Shenzhen, Kina, 518037
- Shenzhen Second People's Hospital
-
-
Futian
-
Shenzhen, Futian, Kina
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina
- Nanfang Hospital Affiliated to Nanfang Medical University
-
-
Heping
-
Tianjin, Heping, Kina
- Institute of Hematology, Blood Disease Hospital, PUMC&CAMS
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology
-
-
Jiangsu
-
Xuzhou, Jiangsu, Kina, 221006
- The Affiliated Hospital Of Xuzhou Medical University
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Kina
- The Blood Center of Shandong Province
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, N-0027
- Rikshospitalet
-
Oslo, Norge, N-0424
- Rikshospitalet, Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polen, 85-094
- Szpital Uniwersytecki nr 1 im. dr Andrzeja Jurasza
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1
-
Warszawa, Polen, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
-
Wroclaw, Polen, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-602
- Centro Hospitalar e Universitade de Coimbra
-
Lisboa, Portugal, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte Hospital de Sta. Maria
-
Porto, Portugal, 4200-319
- Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
-
-
Açores
-
Ponta Delgada, Açores, Portugal, 9500-370
- Hospital do Divino Espírito Santo
-
-
-
-
-
Basel, Schweiz, CH-4031
- Universitätsspital Basel
-
Bern, Schweiz, 3010
- Inselspital Bern
-
Lausanne, Schweiz, 1011
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
-
Luzern 17, Schweiz, CH-6000
- Luzerner Kantonsspital
-
St. Gallen, Schweiz, 9007
- Kantonsspital St. Gallen
-
Wabern, Schweiz, CH-3084
- FMH Kinder und Jugendmedizin, im Wabern-Zentrum
-
Zürich, Schweiz, CH-8032
- Kinderspital Zürich
-
Zürich, Schweiz, CH-8091
- UniversitätsSpital Zürich
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenien, SI-1000
- University Medical Centre Ljubljana
-
-
-
-
-
A Coruña, Spanien, 15006
- Hospital Teresa Herrera-Materno Infantil
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Hospital Sant Joan de Déu
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron (HUVH)
-
Palma de Mallorca, Spanien, 07120
- Hospital Universitario Son Espases
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, SE 41345
- Sahlgrenska University Hospital
-
Malmö, Sverige, SE-205 02
- Kliniska studier i Sverige - Forum Söder
-
Stockholm, Sverige, 171 76
- Karolinska Universitetssjukhuset Solna
-
-
-
-
-
Brno, Tjekkiet, 613 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
Ostrava, Tjekkiet, 70852
- Fakultni nemocnice Ostrava
-
Ostrava, Tjekkiet, 70852
- Fakultní nemocnice Ostrava, Oddělení dětské hematologie a hematoonkologie
-
Praha 5, Tjekkiet, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, H-1089
- Heim Pál Gyermekkórház
-
Debrecen, Ungarn, H-4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
-
Mohács, Ungarn, H-7700
- Mohács City Hospital
-
Nyíregyháza, Ungarn, H-4400
- Jósa András County Hospital
-
Szombathely, Ungarn, H-9700
- Markusovszky Hospital
-
-
-
-
-
Linz, Østrig, 4017
- Landes Frauen und Kinderklinik Linz (LFKK Linz)
-
Linz, Østrig, 4020
- Kepler Universitätsklinikum Klinik für Kinder-und Jugendheilkunde
-
Wien, Østrig, 1090
- Medizinische Universitaet Wien
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Undersøgelsespopulationen vil omfatte mandlige og kvindelige deltagere af enhver race og alder, som har en diagnose hæmofili A (Faktor VIII (FVIII) =5%).
Deltagerne skal have fået ordineret rAHF-PFM eller rAHF-PEG til behandling af hæmofili A af den behandlende læge før beslutningen om at tilmelde sig undersøgelsen.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltageren har hæmofili A {FVIII mindre end eller lig med (<=)5%}
- Deltageren får ordineret antihæmofil faktor (rekombinant) - plasma/albuminfri metode (rAHF-PFM) eller antihæmofil faktor (rekombinant) - pegyleret (rAHF-PEG) af den behandlende læge
- Deltager eller deltagers juridisk autoriserede repræsentant giver informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Deltageren har kendt overfølsomhed over for det aktive stof eller et eller flere af hjælpestofferne
- Deltageren har kendt allergisk reaktion på muse- eller hamsterproteiner
- Deltageren har deltaget i et andet klinisk studie, der involverer et forsøgsprodukt (IP) eller en enhed inden for 30 dage før tilmelding til studiet eller er planlagt til at deltage i et andet klinisk studie, der involverer et andet FVIII-koncentrat eller udstyr i løbet af denne undersøgelse
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
rAHF-PFM
Deltagere behandlet med rAHF-PFM alene
|
Antihæmofil faktor (rekombinant) - Plasma/albuminfri metode
Andre navne:
|
|
rAHF-PEG
Deltagere behandlet med rAHF-PEG alene
|
Antihæmofil faktor (rekombinant) pegyleret
Andre navne:
|
|
rAHF-PFM derefter rAHF-PEG
Deltagerne blev behandlet med rAHF-PFM og skiftede efterfølgende til rAHF-PEG
|
Antihæmofil faktor (rekombinant) - Plasma/albuminfri metode
Andre navne:
Antihæmofil faktor (rekombinant) pegyleret
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ledsundhedsresultater - vurderet ved fysisk undersøgelse ved kun at bruge parametrene for smerte, blødning og fysisk undersøgelse af Gilbert-skalaen
Tidsramme: Op til cirka 12 år
|
World Federation of Hemophilia udviklede et muskuloskeletalt evalueringssystem, almindeligvis omtalt som Gilbert-testen, til måling af hæmofili-ledsundhedsstatus. Gilbert-testen skal udføres i fravær af akut blødning, akut smerte og akut betændelse i det evaluerede led. .
Fire parametre bruges i hver Gilbert-test: smerte (score: 0-3), blødning (score: 0-3), fysisk undersøgelse (score: 0-12) og røntgenundersøgelse (score: 0-13) af 0, repræsenterer ingen smerte, ingen blødning, ingen fysiske undersøgelsesproblemer og/eller ingen røntgenproblemer.
Højere score for hver af disse kategorier repræsenterer forværrede forhold.
|
Op til cirka 12 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig blødningshastighed, alle led
Tidsramme: Årlige/Intervalbesøg:- Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene- Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år- Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg
|
Den årlige blødningshastighed for alle led vil blive beregnet pr. deltager og opsummeret over sættet af tilgængelige deltagere med en minimumsobservationsperiode på 90 dage pr. behandlingsregime.
|
Årlige/Intervalbesøg:- Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene- Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år- Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg
|
|
Annualiseret blødningsrate, alle blødninger
Tidsramme: Årlige/Intervalbesøg:- Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene- Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år- Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg
|
Den årlige blødningshastighed for alle blødninger vil blive beregnet pr. deltager og opsummeret over sættet af tilgængelige deltagere. Med en minimumsobservationsperiode på 90 dage pr. behandlingsregime.
|
Årlige/Intervalbesøg:- Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene- Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år- Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg
|
|
Årlig blødningshastighed, allerede eksisterende målled ved baseline
Tidsramme: Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg:- Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene- Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år- Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg
|
Den årlige blødningshastighed for allerede eksisterende målled ved baseline vil blive beregnet pr. deltager og opsummeret over sættet af tilgængelige deltagere med en minimumsobservationsperiode på 90 dage pr. behandlingsregime.
|
Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg:- Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene- Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år- Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg
|
|
Forekomst af nye målled
Tidsramme: Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg:- Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene- Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år- Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg
|
Forekomsten af nye målled vil blive beregnet som det samlede antal nye målled hos alle deltagere divideret med det samlede antal observationsdage.
|
Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg:- Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene- Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år- Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg
|
|
Status for ledsundhed ved røntgen af Pettersson-skala
Tidsramme: Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg:- Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene- Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år- Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg.
|
Status for ledsundhed ved røntgen af Pettersson score vil blive opsummeret for hvert observationsår.
|
Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg:- Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene- Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år- Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg.
|
|
Status for ledsundhed ved hjælp af magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)-scoring-system - Brug af Lund-scoring-systemet (LSS)
Tidsramme: Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg:- Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene- Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år- Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg
|
LSS score format= A(e:s:h). Summen af værdier for Subchondral Cyste (score: 1-6), uregelmæssighed/erosion af Subchondral Cortex (score: 1-4) og Chondral Destruction (score: 1-6) giver værdi for A-komponenten af score. e, s, h komponenter repræsenterer effusion/hemarthrose, hypertrofisk synovial og hæmosiderin aflejring (score: 0-4 for hver). Maks. score er 16(4:4:4). Subkondral cyste:
Subchondral cortex
Chondral ødelæggelse
Effusion/hæmartrose (e): Hypertrofiske synoviale (s): Hæmosiderin (h): (0-4 for hver):
|
Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg:- Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene- Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år- Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg
|
|
Status for ledsundhed ved hjælp af Hæmophilia Joint Health Score (HJHS)
Tidsramme: Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg:- Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene- Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år- Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg
|
International Prophylaxis Study Group (IPSG) udviklede et scoringssystem til muskuloskeletal evaluering, HJHS, optimeret til brug hos børn med ingen eller minimal ledsygdom. HJHS inkluderer følgende parametre: hævelse, varighed af hævelse, muskelatrofi, ledsmerter, crepitus ved bevægelse, fleksionstab, ekstensionstab, styrke og global gang. |
Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg:- Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene- Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år- Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg
|
|
Overordnet effektivitetsvurdering for profylaksebehandling
Tidsramme: Årlige/Intervalbesøg:- Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene;- Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år;- Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg
|
|
Årlige/Intervalbesøg:- Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene;- Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år;- Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg
|
|
Overholdelse af den foreskrevne dosering og dens sammenhæng med effektivitet
Tidsramme: Årlige/Intervalbesøg:- Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene;- Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år;- Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg
|
Evaluering af patienters overholdelse af ordineret profylaktisk behandling vil blive udført af den behandlende læge.
Overholdelse vil blive kategoriseret i henhold til en 4-punktstabel (Meget kompatibel, Temmelig kompatibel, Moderat kompatibel, Dårlig kompatibel)
|
Årlige/Intervalbesøg:- Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene;- Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år;- Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg
|
|
Overordnet effektivitetsvurdering for on-demand behandling
Tidsramme: Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg
|
|
Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg
|
|
Global effektivitetsvurdering for on-demand behandling
Tidsramme: Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg
|
|
Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg
|
|
Antal rAHF-PFM- eller rAHF-PEG-enheder, der kræves til ophør af blødning
Tidsramme: Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg
|
Antihæmofil faktor (rekombinant) - Plasma/albuminfri metode (rAHF-PFM) Antihæmofil faktor (rekombinant) - pegyleret (rAHF-PEG)
|
Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg
|
|
Antal rAHF-PFM- eller rAHF-PEG-infusioner, der kræves til blødningsophør
Tidsramme: Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg
|
Antihæmofil faktor (rekombinant) - Plasma/albuminfri metode (rAHF-PFM) Antihæmofil faktor (rekombinant) - pegyleret (rAHF-PEG)
|
Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg
|
|
Forekomst af målledsintervention, herunder kirurgi, radiosynovektomi og kemosynovektomi
Tidsramme: Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg
|
Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; og Opsigelsesbesøg
|
|
|
Forekomst af pseudo-tumorudvikling
Tidsramme: Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; Afslutningsbesøg
|
Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; Afslutningsbesøg
|
|
|
Livskvalitet: HAL spørgeskema - til voksne patienter
Tidsramme: Tilmeldingsbesøg; Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; Afslutningsbesøg
|
LHAL måler aktiviteter, der involverer overekstremiteterne, basale aktiviteter, der involverer underekstremiteter og komplekse aktiviteter, der involverer underekstremiteterne samt en samlet fysisk aktivitetsscore for voksne.
|
Tilmeldingsbesøg; Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; Afslutningsbesøg
|
|
Livskvalitet: SF-12v2 spørgeskema - til voksne patienter
Tidsramme: Tilmeldingsbesøg; Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; Afslutningsbesøg
|
SF-12v2 måler generisk sundhedsrelateret livskvalitet for voksne.
|
Tilmeldingsbesøg; Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; Afslutningsbesøg
|
|
Livskvalitet: EQ-5D spørgeskema - til voksne patienter
Tidsramme: Tilmeldingsbesøg;Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; Afslutningsbesøg
|
EQ-5D måler sundhedsnytte hos voksne deltagere.
|
Tilmeldingsbesøg;Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; Afslutningsbesøg
|
|
Livskvalitet: PedHAL spørgeskema - til pædiatriske patienter
Tidsramme: Tilmeldingsbesøg; Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; Afslutningsbesøg
|
PedHAL måler aktiviteter, der involverer overekstremiteterne, basale aktiviteter, der involverer underekstremiteterne og komplekse aktiviteter, der involverer underekstremiteterne samt en samlet fysisk aktivitetsscore for børn. For deltagere i alderen 4-13 år: - PedHAL (moderversion) For deltagere 14-17 år: - PedHAL (barneversion) |
Tilmeldingsbesøg; Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; Afslutningsbesøg
|
|
Livskvalitet: SF-10 spørgeskema - til pædiatriske patienter
Tidsramme: Tilmeldingsbesøg; Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; Afslutningsbesøg
|
SF-10 måler generisk sundhedsrelateret livskvalitet for børn og er fuldført som forældre.
|
Tilmeldingsbesøg; Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; Afslutningsbesøg
|
|
Livskvalitet: EQ-5D (14 og opefter) spørgeskema - til pædiatriske patienter
Tidsramme: Tilmeldingsbesøg; Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; Afslutningsbesøg
|
EQ-5D måler sundhedsnytte hos personer fra 14 år og opefter.
|
Tilmeldingsbesøg; Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; Afslutningsbesøg
|
|
Kroniske smerter forbundet med hæmofili, målt over en periode på 4 uger på årsbasis, ved hjælp af den visuelle analoge skala (VAS)
Tidsramme: Tilmeldingsbesøg; Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; Afslutningsbesøg
|
VAS vurderer smerten ved hjælp af en skala fra 0 (ingen smerte) til 10 (uudholdelig smerte). Under screeningsbesøg og på årsbasis skal efterforskerne bede deltagerne om at vurdere det gennemsnitlige niveau af kronisk smerte forbundet med hæmofili over perioden på 4 uger før besøgsdatoen ved hjælp af VAS. |
Tilmeldingsbesøg; Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; Afslutningsbesøg
|
|
Akut smerte forbundet med hæmofili, målt med individuelle blødningsepisoder, ved hjælp af den visuelle analoge skala (VAS)
Tidsramme: Tilmeldingsbesøg; Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; Afslutningsbesøg
|
VAS vurderer smerten ved hjælp af en skala fra 0 (ingen smerte) til 10 (uudholdelig smerte). Deltagerne vil blive bedt om at give vurderinger af niveauet af akut smerte forbundet med hver blødningsepisode ved hjælp af VAS. VAS-resultaterne vil blive noteret i deltagerens dagbog. |
Tilmeldingsbesøg; Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; Afslutningsbesøg
|
|
Antal dage tabt fra skole eller arbejde på grund af blødningsepisoder
Tidsramme: Tilmeldingsbesøg; Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; Afslutningsbesøg
|
Tilmeldingsbesøg; Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; Afslutningsbesøg
|
|
|
Modaliteter til at skifte fra et standard FVIII-produkt til rAHF-PEG - 1
Tidsramme: Tilmeldingsbesøg; Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; Afslutningsbesøg
|
Forskel i antal ugentlige profylaktiske infusioner mellem tidligere kur og rAHF-PEG
|
Tilmeldingsbesøg; Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; Afslutningsbesøg
|
|
Modaliteter til at skifte fra et standard FVIII-produkt til rAHF-PEG - 2
Tidsramme: Tilmeldingsbesøg; Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; Afslutningsbesøg
|
Forskel i antal ugentlige doser mellem tidligere kur og rAHFPEG
|
Tilmeldingsbesøg; Screeningsbesøg; Årlige/Intervalbesøg: - Op til 8 år hvis rAHF-PFM alene - Op til 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum opfølgning på 4 år - Op til ca. 12 år rAHF-PFM og skiftet til rAHF-PEG; Afslutningsbesøg
|
|
Forekomst af inhibitorer hos tidligere behandlede patienter (PTP'er) med faktor VIII (FVIII) niveauer mindre end (<)1 %, mindre end eller lig med (<=) 2 % og <= 5 % uden inhibitor i anamnesen
Tidsramme: Gennem hele undersøgelsesperioden på op til cirka: 8 år (rAHF-PFM alene) eller 12 år (rAHF-PEG alene eller efter at have modtaget rAHF-PFM)
|
Gennem hele undersøgelsesperioden på op til cirka: 8 år (rAHF-PFM alene) eller 12 år (rAHF-PEG alene eller efter at have modtaget rAHF-PFM)
|
|
|
Forekomst af inhibitorer hos tidligere behandlede patienter (PTP'er) med faktor VIII (FVIII) niveauer <1 %, <=2 % og <= 5 % med inhibitor i anamnesen
Tidsramme: Gennem hele undersøgelsesperioden på op til cirka: 8 år (rAHF-PFM alene) eller 12 år (rAHF-PEG alene eller efter at have modtaget rAHF-PFM)
|
Gennem hele undersøgelsesperioden på op til cirka: 8 år (rAHF-PFM alene) eller 12 år (rAHF-PEG alene eller efter at have modtaget rAHF-PFM)
|
|
|
Forekomst af inhibitorer hos tidligere ubehandlede patienter (PUP'er) og minimalt behandlede patienter (MTP'er) med faktor VIII (FVIII) niveauer <1 %, <=2 % og <= 5 %
Tidsramme: Gennem hele undersøgelsesperioden på op til cirka: 8 år (rAHF-PFM alene) eller 12 år (rAHF-PEG alene eller efter at have modtaget rAHF-PFM)
|
Gennem hele undersøgelsesperioden på op til cirka: 8 år (rAHF-PFM alene) eller 12 år (rAHF-PEG alene eller efter at have modtaget rAHF-PFM)
|
|
|
Forekomst af terapi-relaterede alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Gennem hele undersøgelsesperioden på op til cirka: 8 år (rAHF-PFM alene) eller 12 år (rAHF-PEG alene eller efter at have modtaget rAHF-PFM)
|
Gennem hele undersøgelsesperioden på op til cirka: 8 år (rAHF-PFM alene) eller 12 år (rAHF-PEG alene eller efter at have modtaget rAHF-PFM)
|
|
|
Forekomst af terapirelaterede ikke-alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Gennem hele undersøgelsesperioden på op til cirka: 8 år (rAHF-PFM alene) eller 12 år (rAHF-PEG alene eller efter at have modtaget rAHF-PFM)
|
Gennem hele undersøgelsesperioden på op til cirka: 8 år (rAHF-PFM alene) eller 12 år (rAHF-PEG alene eller efter at have modtaget rAHF-PFM)
|
|
|
Forekomst af inhibitorer efter skift til rAHF-PEG
Tidsramme: Gennem hele undersøgelsesperioden på op til cirka: 8 år (rAHF-PFM alene) eller 12 år (rAHF-PEG alene eller efter at have modtaget rAHF-PFM)
|
Forekomst af inhibitorer efter skift til rAHF-PEG i de samme undergrupper af patienter
|
Gennem hele undersøgelsesperioden på op til cirka: 8 år (rAHF-PFM alene) eller 12 år (rAHF-PEG alene eller efter at have modtaget rAHF-PFM)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Study Director, Takeda
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
28. juni 2011
Primær færdiggørelse (Faktiske)
16. januar 2024
Studieafslutning (Faktiske)
16. januar 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
3. marts 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
4. marts 2014
Først opslået (Anslået)
5. marts 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
25. januar 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
24. januar 2024
Sidst verificeret
1. januar 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 061001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.
IPD-delingsadgangskriterier
IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Hæmofili A
-
King Saud UniversityAfsluttet
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy AgencyIkke rekrutterer endnu
-
National Institute of Environmental Health Sciences...Trukket tilbageBisphenol A
-
Medical University of ViennaAfsluttet
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetForhøjet lipoprotein(a)Holland, Det Forenede Kongerige, Danmark, Tyskland, Canada
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsAfsluttet
-
University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University og andre samarbejdspartnereAfsluttetVitamin A-status og risiko for overdreven vitamin A-indtag blandt byer filippinske børn (GloVitAS-P)Vitamin A statusFilippinerne
-
Arab American University (Palestine)AfsluttetA-PRF | ALLOGRAFTPalæstinensisk territorium, besat
-
AmgenAfsluttet
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineAfsluttetBotulinumtoksin, type A