Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ADVATE/ ADYNOVI Hemofilia Baza danych wyników (AHEAD) (AHEAD)

24 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Baxalta now part of Shire

ADVATE/ ADYNOVI Hemofilia Baza danych wyników

Celem badania jest udokumentowanie historii naturalnej choroby hemofilii A oraz odległych wyników pod względem skuteczności, bezpieczeństwa i jakości życia u uczestników otrzymujących czynnik antyhemofilowy (rekombinowany) - metoda wolna od osocza/albuminy (rAHF-PFM) lub Czynnik antyhemofilowy (rekombinowany) – pegylowany (rAHF-PEG) w rutynowej praktyce klinicznej

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Hemofilia A

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

ADVATE/ ADYNOVI Hemofilia Baza danych wyników (AHEAD)

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

955

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Australia
- New South Wales
  - Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
    - Royal Prince Alfred Hospital
- Western Australia
  - Murdoch, Western Australia, Australia, 6050
    - South Metropolitan Health Service trading as Fiona Stanley Hospital
Austria
- - Linz, Austria, 4017
    - Landes Frauen und Kinderklinik Linz (LFKK Linz)
  - Linz, Austria, 4020
    - Kepler Universitätsklinikum Klinik für Kinder-und Jugendheilkunde
  - Wien, Austria, 1090
    - Medizinische Universitaet Wien
Belgia
- - Bruxelles, Belgia, B-1200
    - Cliniques Universitaires Saint-Luc
Brazylia
- - Rio de Janeiro, Brazylia, 20211030
    - Hemorio - Rj
  - São Paulo, Brazylia, 5403000
    - Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
- Ceará
  - Fortaleza, Ceará, Brazylia, 60431086
    - Hemoce - Ce
- Espírito Santo
  - Vitória, Espírito Santo, Brazylia, 29040-090
    - Hemocentro do Espírito Santo
- Paraná
  - Curitiba, Paraná, Brazylia, 80045-145
    - Hemepar - Pr
- Parthenon
  - Porto Alegre, Parthenon, Brazylia, 90650-000
    - Hemorgs - Rs
- Pará
  - Belém, Pará, Brazylia, 66033-000
    - Fundação HEMOPA
- São Paulo
  - Campinas, São Paulo, Brazylia, 13083-970
    - Hemocentro Da UNICAMP
  - Ribeirão Preto, São Paulo, Brazylia, 14051140
    - Hemocentro Ribeirão Preto - SP
Chiny
- - Beijing, Chiny, 100045
    - Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
  - Nanjing, Chiny
    - Nanjing Drum Tower Hospital The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
  - Shenzhen, Chiny, 518037
    - Shenzhen Second People's Hospital
- Futian
  - Shenzhen, Futian, Chiny
    - Shenzhen Children's Hospital
- Guangdong
  - Guangzhou, Guangdong, Chiny
    - Nanfang Hospital Affiliated to Nanfang Medical University
- Heping
  - Tianjin, Heping, Chiny
    - Institute of Hematology, Blood Disease Hospital, PUMC&CAMS
- Hubei
  - Wuhan, Hubei, Chiny
    - Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology
- Jiangsu
  - Xuzhou, Jiangsu, Chiny, 221006
    - The Affiliated Hospital Of XuZhou Medical University
- Shandong
  - Jinan, Shandong, Chiny
    - The Blood Center of Shandong Province
Czechy
- - Brno, Czechy, 613 00
    - Fakultni nemocnice Brno
  - Ostrava, Czechy, 70852
    - Fakultni nemocnice Ostrava
  - Ostrava, Czechy, 70852
    - Fakultní nemocnice Ostrava, Oddělení dětské hematologie a hematoonkologie
  - Praha 5, Czechy, 150 06
    - Fakultni nemocnice v Motole
Dania
- - Copenhagen, Dania, 2100
    - Rigshospitalet
Federacja Rosyjska
- - Chelyabinsk, Federacja Rosyjska
    - SBHI Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
  - Moscow, Federacja Rosyjska, 125167
    - Federal State Budget Institution "Hematology Research Center" of Ministry of Healthcare of Russian Federation
  - Petrozavodsk, Federacja Rosyjska
    - SBHI of the Republic of Kareliya Republican Hospital n.a. V.A. Baranov
  - Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 191186
    - State Budget Healthcare Institution of Saint-Petersburg "City polyclinic #37"
  - Samara, Federacja Rosyjska, 443079
    - Clinics of FSBEI High Education Samara SMU of MoH of Russia
Francja
- - Brest, Francja, 29200
    - "Hôpital Morvan CHRU de Brest"
  - CAEN Cedex, Francja, 14033
    - CHU Côte de Nacre - CRTH
  - Chambery Cedex, Francja, 73011
    - Centre Hospitalier Générale - CTH
  - Dijon Cedex, Francja, 21079
    - CTRH - CHU Bocage
  - LIMOGES cedex, Francja, 87043
    - Hôpital de la Mère et de l'Enfant - CHU de LIMOGES
  - Le Chesnay Cedex, Francja, 78157
    - Hôpital André Mignot
  - Nantes Cedex, Francja, 44093
    - CHRU Hôtel Dieu - CRTH
  - Paris, Francja, 75014
    - Hôpital Cochin
  - RENNES Cedex 09, Francja, 35033
    - Centre Régional de Traitement de l'Hémophilie et des Maladies hémorragiques. CHU de Rennes - Hôpital Pontchaillou
  - Reims Cedex, Francja, 51092
    - CHU de Reims Hôpital Maison Blanche - CRTH
  - Rouen, Francja, 76031
    - CHRU Charles Nicolle
  - Saint Priest en Jarez, Francja, 42270
    - CIC
  - Toulouse Cedex 9, Francja, 31059
    - CHRU Purpan CRTH - Pavillon Sénac
Grecja
- - Thessaloniki, Grecja, 546 42
    - General Hospital of Thessaloniki "Ippokratio"
- Athens
  - Goudi, Athens, Grecja, 11527
    - Aghia Sofia Children's Hospital
  - Goudi, Athens, Grecja, 11527
    - Laikon General Hospital
Hiszpania
- - A Coruña, Hiszpania, 15006
    - Hospital Teresa Herrera-Materno Infantil
  - Barcelona, Hiszpania, 08035
    - Hospital Hospital Sant Joan de Déu
  - Barcelona, Hiszpania, 08035
    - Hospital Universitari Vall d'Hebron (HUVH)
  - Palma de Mallorca, Hiszpania, 07120
    - Hospital Universitario Son Espases
Kanada
- Alberta
  - Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
    - Stollery Children's Hospital, University of Alberta
- New Brunswick
  - Moncton, New Brunswick, Kanada, E1C 6Z8
    - The Moncton City Hospital
- Ontario
  - Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
    - Children's Hospital of Eastern Ontario
  - Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
    - St-Michael's Hospital
  - Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
    - Sick Kids Hospital
- Saskatchewan
  - Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7N 0W8
    - Royal University Hospital
Kolumbia
- - Atlantico, Kolumbia
    - IPS FUSA SAS Centro Integral de Coagulacion
  - Bogotá, Kolumbia
    - Integral Solutions SD SAS
  - Floridablanca, Kolumbia, 681004
    - Fundación Oftalmológica de Santander FOSCAL
Norwegia
- - Oslo, Norwegia, N-0027
    - Rikshospitalet
  - Oslo, Norwegia, N-0424
    - Rikshospitalet, Oslo University Hospital
Polska
- - Bydgoszcz, Polska, 85-094
    - Szpital Uniwersytecki nr 1 im. dr Andrzeja Jurasza
  - Gdansk, Polska, 80-952
    - Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1
  - Warszawa, Polska, 02-091
    - Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  - Wroclaw, Polska, 50-556
    - Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu
Portugalia
- - Coimbra, Portugalia, 3000-602
    - Centro Hospitalar e Universitade de Coimbra
  - Lisboa, Portugalia, 1649-035
    - Centro Hospitalar Lisboa Norte Hospital de Sta. Maria
  - Porto, Portugalia, 4200-319
    - Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
- Açores
  - Ponta Delgada, Açores, Portugalia, 9500-370
    - Hospital do Divino Espírito Santo
Szwajcaria
- - Basel, Szwajcaria, CH-4031
    - Universitatsspital Basel
  - Bern, Szwajcaria, 3010
    - Inselspital Bern
  - Lausanne, Szwajcaria, 1011
    - Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
  - Luzern 17, Szwajcaria, CH-6000
    - Luzerner Kantonsspital
  - St. Gallen, Szwajcaria, 9007
    - Kantonsspital St. Gallen
  - Wabern, Szwajcaria, CH-3084
    - FMH Kinder und Jugendmedizin, im Wabern-Zentrum
  - Zürich, Szwajcaria, CH-8032
    - Kinderspital Zürich
  - Zürich, Szwajcaria, CH-8091
    - Universitatsspital Zurich
Szwecja
- - Gothenburg, Szwecja, SE 41345
    - Sahlgrenska University Hospital
  - Malmö, Szwecja, SE-205 02
    - Kliniska studier i Sverige - Forum Söder
  - Stockholm, Szwecja, 171 76
    - Karolinska Universitetssjukhuset Solna
Słowenia
- - Ljubljana, Słowenia, SI-1000
    - University Medical Centre Ljubljana
Węgry
- - Budapest, Węgry, H-1089
    - Heim Pál Gyermekkórház
  - Debrecen, Węgry, H-4032
    - Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
  - Mohács, Węgry, H-7700
    - Mohács City Hospital
  - Nyíregyháza, Węgry, H-4400
    - Jósa András County Hospital
  - Szombathely, Węgry, H-9700
    - Markusovszky Hospital
Włochy
- - Bari, Włochy, 70124
    - Azienda Ospedaliera Policlinico Consorziale Di Bari
  - Bologna, Włochy, 40138
    - Policlinico S Orsola Malpighi
  - Catania, Włochy, 95120
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Vittorio Emanuele, Ferrarotto, S. Bambino
  - Catanzaro, Włochy, 88100
    - Ospedale Pugliese -Ciaccio
  - Firenze, Włochy, 50134
    - Az. Osp. Univ. Careggi
  - Macerata, Włochy, 62100
    - Ospedale di Macerata
  - Milano, Włochy, 20122
    - Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  - Napoli, Włochy, 80131
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
  - Padova, Włochy, 35100
    - Azienda Ospedaliera di Padova Clinica Medica II
  - Palermo, Włochy, 90133
    - AOUP P. Giaccone
  - Reggio Calabria, Włochy, 89123
    - Azienda Ospedaliera Bianchi Melacrino Morelli
  - Roma, Włochy, 00165
    - Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  - Roma, Włochy, 00168
    - Policlinico Universitario Gemelli
  - Roma, Włochy, 00161
    - Università degli studi di Roma "La Sapienza"
  - Scorrano, Włochy, 73025
    - Centro Emofilia e Coagulopatie Rare
  - Torino, Włochy, 10126
    - Ospedale Molinette
Zjednoczone Królestwo
- - Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
    - Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust, Addenbrooke's Hospital
  - Canterbury, Zjednoczone Królestwo, CT1 3NG
    - East Kent Hospitals University Foundation Trust, Kent & Canterbury Hospital
  - London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
    - Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
- Hampshire
  - Basingstoke, Hampshire, Zjednoczone Królestwo, RG24 9NA
    - Hampshire Hospitals NHS Foundation Trust, Basingstoke and North Hampshire Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Dziecko
Dorosły
Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badana populacja będzie obejmowała uczestników płci męskiej i żeńskiej dowolnej rasy iw każdym wieku, u których rozpoznano hemofilię A (czynnik VIII (FVIII) = 5%). Uczestnicy muszą mieć przepisany rAHF-PFM lub rAHF-PEG do leczenia hemofilii A przez lekarza prowadzącego przed podjęciem decyzji o włączeniu do badania.

Opis

Kryteria przyjęcia:

Uczestnik ma hemofilię A {FVIII mniejszy lub równy (<=)5%}
Uczestnikowi przepisuje czynnik antyhemofilowy (rekombinowany) — metoda wolna od osocza/albuminy (rAHF-PFM) lub czynnik antyhemofilowy (rekombinowany) — pegylowany (rAHF-PEG) przez lekarza prowadzącego
Uczestnik lub prawnie upoważniony przedstawiciel uczestnika wyraża świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

Uczestnik ma znaną nadwrażliwość na substancję czynną lub którąkolwiek substancję pomocniczą
Uczestnik ma znaną reakcję alergiczną na białka myszy lub chomika
Uczestnik brał udział w innym badaniu klinicznym z udziałem badanego produktu (IP) lub wyrobu w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania lub ma wziąć udział w innym badaniu klinicznym z udziałem innego koncentratu czynnika VIII lub wyrobu w trakcie tego badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Modele obserwacyjne: Kohorta
Perspektywy czasowe: Spodziewany

Liczba grup / kohort

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta	Interwencja / Leczenie
rAHF-PFM Uczestnicy leczeni samym rAHF-PFM	Biologiczny: ADWAT Czynnik antyhemofilowy (rekombinowany) — metoda wolna od osocza/albuminy Inne nazwy: oktokog alfa rAHF-PFM
rAHF-PEG Uczestnicy leczeni samym rAHF-PEG	Biologiczny: ADYNOWI Czynnik antyhemofilowy (rekombinowany) pegylowany Inne nazwy: rurioktokog alfa pegol rAHF-PEG
rAHF-PFM, a następnie rAHF-PEG Uczestnicy leczeni rAHF-PFM, a następnie przestawieni na rAHF-PEG	Biologiczny: ADWAT Czynnik antyhemofilowy (rekombinowany) — metoda wolna od osocza/albuminy Inne nazwy: oktokog alfa rAHF-PFM Biologiczny: ADYNOWI Czynnik antyhemofilowy (rekombinowany) pegylowany Inne nazwy: rurioktokog alfa pegol rAHF-PEG

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Wyniki zdrowotne stawów — oceniane na podstawie badania fizykalnego przy użyciu wyłącznie parametrów bólu, krwawienia i badania fizykalnego w skali Gilberta Ramy czasowe: Do około 12 lat	Światowa Federacja Hemofilii opracowała system oceny układu mięśniowo-szkieletowego, powszechnie określany jako test Gilberta, służący do oceny stanu zdrowia stawów chorych na hemofilię. Test Gilberta należy wykonać w przypadku braku ostrego krwawienia, ostrego bólu i ostrego stanu zapalnego ocenianego stawu . W każdym teście Gilberta stosuje się cztery parametry: ból (ocena: 0-3), krwawienie (ocena: 0-3), badanie fizykalne (ocena: 0-12) i ocena rentgenowska (ocena: 0-13). 0 oznacza brak bólu, brak krwawienia, brak problemów z badaniem fizykalnym i/lub brak problemów z prześwietleniem. Wyższe wyniki w każdej z tych kategorii oznaczają pogorszenie warunków.	Do około 12 lat

Miary wyników drugorzędnych

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Współpracownicy

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Śledczy

Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

To obtain more information on the study, click here/on this link

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 czerwca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 stycznia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 stycznia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 marca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 marca 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

5 marca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

25 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

061001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

PROTOKÓŁ BADANIA
SOK ROŚLINNY
ICF
CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

King Saud University

Zakończony

Ekstrakcja i konserwacja zębodołu przed wszczepieniem implantu przy użyciu liofilizowanego suszonego alloprzeszczepu (FDBA) i fibryny bogatopłytkowej u palaczy

A-PRF

Arabia Saudyjska
Medical University of Vienna

Zakończony

Comparison of IgA Levels in the Bronchoalveolar Lavage Fluid of Patients With and Without Antibiotic Therapy

Immunoglobulina A

Austria
Cheikh Anta Diop University, Senegal
International Atomic Energy Agency

Jeszcze nie rekrutacja

Kinetyka retinolu i TBS wśród karmiących Senegalek żyjących w środowisku miejskim oraz związek między ich TBS a TBS ich niemowląt (TBS)

Witamina A

Senegal
National Institute of Environmental Health Sciences...

Wycofane

Badanie biomonitoringu BPA u kasjerów

Bisfenol A
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Zakończony

Bezpieczeństwo, tolerancja, farmakokinetyka i farmakodynamika ISIS-APO(a)Rx u uczestników z wysokim poziomem lipoproteiny(a)

Podwyższona lipoproteina(a)

Holandia, Zjednoczone Królestwo, Dania, Niemcy, Kanada
Arab American University (Palestine)

Zakończony

Lepka kość w porównaniu z wpływem A-PRF (fibryna bogatopłytkowa) na zachowanie wyrostka zębodołowego

A-PRF | ALLOGRAFT

Teretorium Paleństynskie, Okupowane
Institute of Nutrition of Central America and Panama
Bill and Melinda Gates Foundation; Newcastle University; International Atomic...

Zakończony

Oszacowanie zapasów witaminy A u dzieci i kobiet w Gwatemali oraz związek z potencjalnymi markerami toksyczności (GloVitAS-GU)

Stan witaminy A

Gwatemala
Prince of Songkla University

Nieznany

Skuteczność ryżu wzmocnionego witaminą A u karmiących kobiet z Tajlandii (EVAL)

Stan witaminy A

Tajlandia
University of California, Davis
Helen Keller International

Zakończony

Wpływ małych dziennych dawek B-karotenu na retinol w mleku matki

Stan witaminy A

Stany Zjednoczone
Xention Ltd

Zakończony

Badanie wpływu TA-8995 na Lp(a) u osób z podwyższonym poziomem Lp(a)

Podwyższone Lp(a)

Dania

Badania kliniczne na ADWAT

Bioverativ, a Sanofi company

Zakończony

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki pojedynczego wstrzyknięcia dożylnego rekombinowanego czynnika krzepnięcia VIII Fc – czynnika von Willebranda – białka fuzyjnego XTEN (rFVIIIFc-VWF-XTEN) (BIVV001) u wcześniej leczonych osób dorosłych z ciężką hemofilią typu A (EXTEN-A)

Hemofilia A

Stany Zjednoczone, Japonia
Craig Seaman

Zakończony

Dawkowanie w zależności od masy ciała w hemofilii A

Hemofilia

Stany Zjednoczone
Novo Nordisk A/S

Zakończony

Porównanie działania leków na organizm i bezpieczeństwa N8 i Advate® u pacjentów z hemofilią typu A

Wrodzona skaza krwotoczna | Hemofilia A

Hiszpania, Niemcy, Szwajcaria, Włochy, Izrael
St. James's Hospital, Ireland
Baxter BioScience

Nieznany

Subkliniczne krwawienie do stawów u dorosłych Irlandczyków z ciężką hemofilią A w ramach spersonalizowanych schematów profilaktycznych (PERSONAL)

Ciężka hemofilia A

Irlandia
The Hospital for Sick Children

Zakończony

Profilaktyka raz dziennie dla młodzieży i młodych dorosłych z ciężką postacią hemofilii A

Hemofilia A

Kanada
Baxalta now part of Shire

Zakończony

BAX 826 Badanie bezpieczeństwa zwiększania dawki

Hemofilia A

Hiszpania, Bułgaria, Niemcy, Zjednoczone Królestwo, Włochy, Polska, Federacja Rosyjska, Holandia, Węgry
Baxalta now part of Shire

Zakończony

Badanie profilaktyki, aktywności i skuteczności (SPACE) u pacjentów z hemofilią obecnie leczonych ADVATE lub RIXUBIS (SPACE)

Hemofilia A | Hemofilia B

Stany Zjednoczone
Baxalta now part of Shire

Zakończony

ADVATE 2 ml Nadzór bezpieczeństwa po wydaniu pozwolenia (PASS)

Hemofilia A | Wrodzony niedobór czynnika VIII (FVIII).

Zjednoczone Królestwo, Francja, Niemcy, Węgry
Spanish Society of Thrombosis and Haemostasis
Takeda; Instituto de Investigación Hospital Universitario La Paz

Zakończony

Charakterystyka farmakokinetyczna populacji chorych na hemofilię w Hiszpanii przy użyciu myPKFiT®

Hemofilia A | Hemofilia | Niedobór czynnika VIII

Hiszpania
Sanofi

Zakończony

Ocena farmakokinetyczna standardowego okresu półtrwania (SHL) FVIII, przedłużonego okresu półtrwania (EHL) FVIII i Efanesoctocog Alfa (BIVV001) w ciężkiej hemofilii A

Hemofilia A

Bułgaria

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Roczny wskaźnik krwawień, wszystkie stawy Ramy czasowe: Wizyty coroczne/interwałowe:- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata- Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa	Roczna częstość krwawień dla wszystkich stawów zostanie obliczona na uczestnika i podsumowana dla zestawu dostępnych uczestników z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 90 dni na schemat leczenia.	Wizyty coroczne/interwałowe:- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata- Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa
Roczny wskaźnik krwawień, wszystkie krwawienia Ramy czasowe: Wizyty coroczne/interwałowe:- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata- Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa	Roczna częstość krwawień dla wszystkich krwawień zostanie obliczona na uczestnika i podsumowana dla zbioru dostępnych uczestników z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 90 dni na schemat leczenia.	Wizyty coroczne/interwałowe:- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata- Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa
Wskaźnik krwawień w skali roku, wcześniej istniejące stawy docelowe na początku badania Ramy czasowe: Wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/interwałowe:- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata- Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa	Roczna częstość krwawień dla wcześniej istniejących stawów docelowych na początku badania zostanie obliczona na uczestnika i podsumowana dla zestawu dostępnych uczestników z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 90 dni na schemat leczenia.	Wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/interwałowe:- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata- Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa
Występowanie nowych stawów docelowych Ramy czasowe: Wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/interwałowe:- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata- Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa	Częstość występowania nowych stawów docelowych zostanie obliczona jako całkowita liczba nowych stawów docelowych u wszystkich uczestników podzielona przez całkowitą liczbę dni obserwacji.	Wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/interwałowe:- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata- Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa
Stan zdrowia stawów na zdjęciu rentgenowskim według skali Petterssona Ramy czasowe: Wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/interwałowe:- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata- Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa.	Stan zdrowia stawów na podstawie zdjęcia rentgenowskiego według skali Petterssona zostanie podsumowany dla każdego roku obserwacji.	Wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/interwałowe:- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata- Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa.
Stan zdrowia stawów za pomocą systemu oceny metodą rezonansu magnetycznego (MRI) — przy użyciu systemu punktacji Lund (LSS) Ramy czasowe: Wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/interwałowe:- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata- Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa	Format wyniku LSS = A(e:s:h). Suma wartości torbieli podchrzęstnej (ocena: 1-6), nieregularności/erozji kory podchrzęstnej (ocena: 1-4) i zniszczenia chrzęstnego (ocena: 1-6) daje wartość składnika A wyniku. Składniki e, s, h reprezentują wysięk/hemartrozę, przerost błony maziowej i odkładanie się hemosyderyny (wynik: 0-4 dla każdego). Maks. wynik to 16(4:4:4). Torbiel podchrzęstna: ≥1 kość ≥2 kości >3 torbiele w ≥1 kości >3 torbiele ≥2 kości Największy rozmiar >4 mm: ≥1 kość Największy rozmiar >4 mm: ≥2 kości Kora podchrzęstna ≥1 kość ≥2 kości Zajmują > połowę powierzchni stawu: ≥1 kość Zajmują > połowę powierzchni stawu: ≥2 kości Zniszczenie chondralne ≥1 kość ≥2 kości Ubytek pełnej grubości (FTD): ≥1 kość FTD: ≥2 kości FTD obejmuje >1/3 powierzchni stawu: ≥1 kość FTD obejmuje >1/3 powierzchni stawu: ≥2 kości Wysięk/hemarthrosis (e): Przerost błony maziowej (s): Hemosyderyna (h): (0-4 dla każdego): 0 nieobecny 1 niejednoznaczny 2 małe 3 umiarkowane 4 duże	Wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/interwałowe:- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata- Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa
Stan zdrowia stawów za pomocą Hemophilia Joint Health Score (HJHS) Ramy czasowe: Wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/interwałowe:- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata- Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa	International Prophylaxis Study Group (IPSG) opracowała system oceny układu mięśniowo-szkieletowego, HJHS, zoptymalizowany do stosowania u dzieci bez lub z minimalną chorobą stawów. HJHS obejmuje następujące parametry: obrzęk, czas trwania obrzęku, zanik mięśni, ból stawów, trzeszczenie podczas ruchu, utrata zgięcia, utrata wyprostu, siła i ogólny chód.	Wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/interwałowe:- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata- Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa
Ogólna ocena skuteczności terapii profilaktycznej Ramy czasowe: Wizyty coroczne/interwałowe:- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM;- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata;- Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa	Doskonały: taki sam lub niższy odsetek krwawień międzymiesiączkowych (BBR) w ciągu ostatnich 12 miesięcy (M) w porównaniu z wcześniejszą profilaktyką; jeśli uczestnik nie otrzymał wcześniejszej profilaktyki rAHF-PFM, rAHF-PEG lub innym czynnikiem VIII (FVIII), taki sam lub lepszy niż oczekiwany wynik zgodnie z oczekiwaniami badacza Dobrze: Niewielki wzrost BBR w ciągu ostatnich 12 miesięcy w porównaniu z wcześniejszą profilaktyką; jeśli uczestnik nie otrzymał profilaktycznie rAHF-PFM, rAHF-PEG lub innego FVIII, wynik nieco mniejszy niż oczekiwany zgodnie z oczekiwaniami badacza Dostateczny: Umiarkowany wzrost BBR w ciągu ostatnich 12 miesięcy w porównaniu z wcześniejszą profilaktyką; jeśli uczestnik nie otrzymał profilaktycznie rAHF-PFM, rAHF-PEG lub innego czynnika VIII, wynik nieco mniejszy niż oczekiwany zgodnie z oczekiwaniami badacza Słabe: Znaczący wzrost BBR w ciągu 12 miesięcy w porównaniu z wcześniejszą profilaktyką; jeśli uczestnik nie otrzymał profilaktycznie rAHF-PFM, rAHF-PEG lub innego czynnika VIII, niewielka lub żadna korzyść zgodnie z oczekiwaniami badacza	Wizyty coroczne/interwałowe:- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM;- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata;- Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa
Przestrzeganie przepisanego dawkowania i jego związek ze skutecznością Ramy czasowe: Wizyty coroczne/interwałowe:- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM;- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata;- Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa	Ocenę stosowania się pacjentów do zaleconego leczenia profilaktycznego przeprowadza lekarz prowadzący. Zgodność zostanie sklasyfikowana zgodnie z 4-punktową tabelą (Wysoce zgodna, Dość zgodna, Średnio zgodna, Słaba zgodna)	Wizyty coroczne/interwałowe:- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM;- Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata;- Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa
Ogólna ocena skuteczności leczenia na żądanie Ramy czasowe: Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa	Znakomity: Epizody krwawienia zwykle reagują na taką samą lub mniejszą liczbę infuzji i taką samą lub niższą dawkę w porównaniu z poprzednim leczeniem na żądanie lub oczekiwaniami badacza Dobrze: większość epizodów krwawień zwykle reaguje na tę samą liczbę infuzji i dawkę, ale niektóre wymagają większej liczby infuzji lub większej dawki w porównaniu z poprzednim leczeniem na żądanie lub oczekiwaniami badacza Dostateczny: epizody krwawienia zazwyczaj wymagają większej liczby infuzji i/lub większej dawki niż oczekiwano w porównaniu z wcześniejszym leczeniem na żądanie lub oczekiwaniami badacza Słabe: Epizody krwawień rutynowo nie reagują na taką samą liczbę infuzji i dawkę oraz wymagają dodatkowego lub innego koncentratu czynnika do kontroli hemostatycznej w porównaniu z wcześniejszym leczeniem na żądanie lub oczekiwaniami badacza	Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa
Globalna ocena skuteczności leczenia na żądanie Ramy czasowe: Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa	Doskonałe: Całkowite uśmierzenie bólu i ustanie krwawienia potwierdzone obiektywnymi objawami (np. obrzękiem, tkliwością, drażliwością, niepocieszeniem i zmniejszonym zakresem ruchu w przypadku krwotoku do układu mięśniowo-szkieletowego) w ciągu około 8 godzin od pojedynczego wlewu. Do zatamowania krwawienia nie jest wymagany dodatkowy wlew. Podawanie kolejnych wlewów w celu utrzymania hemostazy nie wpłynęłoby na tę punktację. Dobrze: Wyraźne złagodzenie bólu i/lub złagodzenie objawów krwawienia w ciągu około 8 godzin po infuzji. Prawdopodobnie wymaga więcej niż 1 infuzji do całkowitego ustąpienia. Dostateczny: Prawdopodobne lub nieznaczne złagodzenie bólu i nieznaczna poprawa objawów krwawienia w ciągu około 8 godzin po infuzji. Wymaga więcej niż 1 infuzji do całkowitego ustąpienia. Słaby: Brak poprawy lub pogorszenie stanu.	Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa
Liczba jednostek rAHF-PFM lub rAHF-PEG wymaganych do zatrzymania krwawienia Ramy czasowe: Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa	Czynnik antyhemofilowy (rekombinowany) — metoda wolna od osocza/albuminy (rAHF-PFM) Czynnik antyhemofilowy (rekombinowany) — pegylowany (rAHF-PEG)	Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa
Liczba infuzji rAHF-PFM lub rAHF-PEG wymaganych do ustania krwawienia Ramy czasowe: Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa	Czynnik antyhemofilowy (rekombinowany) — metoda wolna od osocza/albuminy (rAHF-PFM) Czynnik antyhemofilowy (rekombinowany) — pegylowany (rAHF-PEG)	Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa
Częstość docelowej interwencji stawowej, w tym operacji, radiosynowektomii i chemosynowektomii Ramy czasowe: Wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa		Wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; i Wizyta końcowa
Częstość występowania pseudoguza Ramy czasowe: Wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; Wizyta końcowa		Wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; Wizyta końcowa
Jakość życia: kwestionariusz HAL - dla pacjentów dorosłych Ramy czasowe: Wizyta rejestracyjna; wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; Wizyta końcowa	IHAL mierzy czynności obejmujące kończyny górne, podstawowe czynności obejmujące kończyny przednie i złożone czynności obejmujące kończyny dolne, a także ogólną ocenę aktywności fizycznej dorosłych.	Wizyta rejestracyjna; wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; Wizyta końcowa
Jakość życia: kwestionariusz SF-12v2 - dla pacjentów dorosłych Ramy czasowe: Wizyta rejestracyjna; wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; Wizyta końcowa	SF-12v2 mierzy ogólną jakość życia osób dorosłych związaną ze zdrowiem.	Wizyta rejestracyjna; wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; Wizyta końcowa
Jakość życia: kwestionariusz EQ-5D - dla pacjentów dorosłych Ramy czasowe: Wizyta rekrutacyjna; Wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; Wizyta końcowa	EQ-5D mierzy użyteczność zdrowotną u dorosłych uczestników.	Wizyta rekrutacyjna; Wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; Wizyta końcowa
Jakość życia: kwestionariusz PedHAL - dla pacjentów pediatrycznych Ramy czasowe: Wizyta rejestracyjna; wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; Wizyta końcowa	PedHAL mierzy czynności angażujące kończyny górne, podstawowe czynności angażujące kończyny dolne i złożone czynności angażujące kończyny dolne, a także ogólną ocenę aktywności fizycznej dzieci. Dla uczestników w wieku 4-13 lat: - PedHAL (wersja dla rodziców) Dla uczestników w wieku 14-17 lat: - PedHAL (wersja dla dzieci)	Wizyta rejestracyjna; wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; Wizyta końcowa
Jakość życia: kwestionariusz SF-10 - dla pacjentów pediatrycznych Ramy czasowe: Wizyta rejestracyjna; wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; Wizyta końcowa	SF-10 mierzy ogólną jakość życia dzieci związaną ze zdrowiem i jest wypełniany przez rodziców.	Wizyta rejestracyjna; wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; Wizyta końcowa
Jakość życia: Kwestionariusz EQ-5D (14 lat i więcej) - dla pacjentów pediatrycznych Ramy czasowe: Wizyta rejestracyjna; wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; Wizyta końcowa	EQ-5D mierzy użyteczność zdrowotną osób w wieku 14 lat i starszych.	Wizyta rejestracyjna; wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; Wizyta końcowa
Przewlekły ból związany z hemofilią, mierzony przez okres 4 tygodni w skali roku, za pomocą wizualnej skali analogowej (VAS) Ramy czasowe: Wizyta rejestracyjna; wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; Wizyta końcowa	VAS ocenia ból w skali od 0 (brak bólu) do 10 (ból nie do zniesienia). Podczas wizyty przesiewowej oraz co roku badacze proszą uczestników o ocenę średniego poziomu bólu przewlekłego związanego z hemofilią w okresie 4 tygodni przed datą wizyty za pomocą skali VAS.	Wizyta rejestracyjna; wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; Wizyta końcowa
Ostry ból związany z hemofilią, mierzony w poszczególnych epizodach krwawienia, przy użyciu wizualnej skali analogowej (VAS) Ramy czasowe: Wizyta rejestracyjna; wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; Wizyta końcowa	VAS ocenia ból w skali od 0 (brak bólu) do 10 (ból nie do zniesienia). Uczestnicy zostaną poproszeni o ocenę poziomu ostrego bólu związanego z każdym epizodem krwawienia za pomocą skali VAS. Wyniki VAS zostaną zapisane w dzienniku uczestnika.	Wizyta rejestracyjna; wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; Wizyta końcowa
Liczba dni utraconych ze szkoły lub pracy z powodu epizodów krwawienia Ramy czasowe: Wizyta rejestracyjna; wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; Wizyta końcowa		Wizyta rejestracyjna; wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; Wizyta końcowa
Sposoby przejścia ze standardowego produktu FVIII na rAHF-PEG - 1 Ramy czasowe: Wizyta rejestracyjna; wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; Wizyta końcowa	Różnica w liczbie cotygodniowych wlewów profilaktycznych między poprzednim schematem a rAHF-PEG	Wizyta rejestracyjna; wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; Wizyta końcowa
Sposoby przejścia ze standardowego produktu FVIII na rAHF-PEG - 2 Ramy czasowe: Wizyta rejestracyjna; wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; Wizyta końcowa	Różnica w liczbie tygodniowych dawek między poprzednim schematem a rAHFPEG	Wizyta rejestracyjna; wizyta przesiewowa; Wizyty coroczne/odstępowe: - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PFM - Do 8 lat w przypadku samego rAHF-PEG z minimalnym okresem obserwacji wynoszącym 4 lata - Do ok. 12 lat rAHF-PFM i przejście na rAHF-PEG; Wizyta końcowa
Częstość występowania inhibitorów u wcześniej leczonych pacjentów (PTP) z poziomem czynnika VIII (FVIII) mniejszym niż (<)1%, mniejszym niż lub równym (<=) 2% i <= 5% bez historii inhibitora Ramy czasowe: Przez cały okres badania do około: 8 lat (sam rAHF-PFM) lub 12 lat (rAHF-PEG sam lub po otrzymaniu rAHF-PFM)		Przez cały okres badania do około: 8 lat (sam rAHF-PFM) lub 12 lat (rAHF-PEG sam lub po otrzymaniu rAHF-PFM)
Częstość występowania inhibitorów u wcześniej leczonych pacjentów (PTP) z poziomem czynnika VIII (FVIII) <1%, <=2% i <= 5% z wywiadem dotyczącym inhibitora Ramy czasowe: Przez cały okres badania do około: 8 lat (sam rAHF-PFM) lub 12 lat (rAHF-PEG sam lub po otrzymaniu rAHF-PFM)		Przez cały okres badania do około: 8 lat (sam rAHF-PFM) lub 12 lat (rAHF-PEG sam lub po otrzymaniu rAHF-PFM)
Częstość występowania inhibitorów u pacjentów wcześniej nieleczonych (PUP) i pacjentów leczonych minimalnie (MTP) z poziomem czynnika VIII (FVIII) <1%, <=2% i <= 5% Ramy czasowe: Przez cały okres badania do około: 8 lat (sam rAHF-PFM) lub 12 lat (rAHF-PEG sam lub po otrzymaniu rAHF-PFM)		Przez cały okres badania do około: 8 lat (sam rAHF-PFM) lub 12 lat (rAHF-PEG sam lub po otrzymaniu rAHF-PFM)
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z terapią Ramy czasowe: Przez cały okres badania do około: 8 lat (sam rAHF-PFM) lub 12 lat (rAHF-PEG sam lub po otrzymaniu rAHF-PFM)		Przez cały okres badania do około: 8 lat (sam rAHF-PFM) lub 12 lat (rAHF-PEG sam lub po otrzymaniu rAHF-PFM)
Występowanie niepoważnych zdarzeń niepożądanych związanych z terapią Ramy czasowe: Przez cały okres badania do około: 8 lat (sam rAHF-PFM) lub 12 lat (rAHF-PEG sam lub po otrzymaniu rAHF-PFM)		Przez cały okres badania do około: 8 lat (sam rAHF-PFM) lub 12 lat (rAHF-PEG sam lub po otrzymaniu rAHF-PFM)
Częstość występowania inhibitorów po zmianie na rAHF-PEG Ramy czasowe: Przez cały okres badania do około: 8 lat (sam rAHF-PFM) lub 12 lat (rAHF-PEG sam lub po otrzymaniu rAHF-PFM)	Częstość występowania inhibitorów po zmianie na rAHF-PEG w tych samych podgrupach pacjentów	Przez cały okres badania do około: 8 lat (sam rAHF-PFM) lub 12 lat (rAHF-PEG sam lub po otrzymaniu rAHF-PFM)

ADVATE/ ADYNOVI Hemofilia Baza danych wyników (AHEAD) (AHEAD)