Database degli esiti dell'emofilia A ADVATE/ ADYNOVI (AHEAD) (AHEAD)
14 giugno 2024 aggiornato da: Baxalta now part of Shire
ADVATE/ ADYNOVI Hemophilia A Outcome Database
Lo scopo dello studio è documentare la storia naturale della malattia da emofilia A e gli esiti a lungo termine in termini di efficacia, sicurezza e qualità della vita nei partecipanti che hanno ricevuto il fattore antiemofilico (ricombinante) - metodo plasma/albumina libera (rAHF-PFM) o Fattore antiemofilico (ricombinante) - pegilato (rAHF-PEG) nella pratica clinica di routine
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Database degli esiti dell'emofilia A ADVATE/ ADYNOVI (AHEAD)
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
951
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Western Australia
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Murdoch, Western Australia, Australia, 6050
- South Metropolitan Health Service trading as Fiona Stanley Hospital
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Linz, Austria, 4017
- Landes Frauen und Kinderklinik Linz (LFKK Linz)
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Linz, Austria, 4020
- Kepler Universitätsklinikum Klinik für Kinder-und Jugendheilkunde
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Wien, Austria, 1090
- Medizinische Universitaet Wien
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Bruxelles, Belgio, B-1200
- Cliniques Universitaires Saint-luc
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Rio de Janeiro, Brasile, 20211030
- Hemorio - Rj
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São Paulo, Brasile, 5403000
- Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
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Ceará
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Fortaleza, Ceará, Brasile, 60431086
- Hemoce - Ce
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Espírito Santo
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Vitória, Espírito Santo, Brasile, 29040-090
- Hemocentro do Espírito Santo
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Paraná
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Curitiba, Paraná, Brasile, 80045-145
- Hemepar - Pr
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Parthenon
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Porto Alegre, Parthenon, Brasile, 90650-000
- Hemorgs - Rs
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Pará
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Belém, Pará, Brasile, 66033-000
- Fundação HEMOPA
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São Paulo
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Campinas, São Paulo, Brasile, 13083-970
- Hemocentro Da UNICAMP
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Ribeirão Preto, São Paulo, Brasile, 14051140
- Hemocentro Ribeirão Preto - SP
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital, University of Alberta
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New Brunswick
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Moncton, New Brunswick, Canada, E1C 6Z8
- The Moncton City Hospital
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
- St-Michael's Hospital
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Sick Kids Hospital
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Saskatchewan
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Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7N 0W8
- Royal University Hospital
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Brno, Cechia, 613 00
- Fakultni nemocnice Brno
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Ostrava, Cechia, 70852
- Fakultni Nemocnice Ostrava
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Ostrava, Cechia, 70852
- Fakultní nemocnice Ostrava, Oddělení dětské hematologie a hematoonkologie
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Praha 5, Cechia, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
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Beijing, Cina, 100045
- Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
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Nanjing, Cina
- Nanjing Drum Tower Hospital The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
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Shenzhen, Cina, 518037
- Shenzhen Second People's Hospital
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Futian
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Shenzhen, Futian, Cina
- Shenzhen Children's Hospital
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Cina
- Nanfang Hospital Affiliated to Nanfang Medical University
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Heping
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Tianjin, Heping, Cina
- Institute of Hematology, Blood Disease Hospital, PUMC&CAMS
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Cina
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology
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Jiangsu
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Xuzhou, Jiangsu, Cina, 221006
- The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
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Shandong
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Jinan, Shandong, Cina
- The Blood Center of Shandong Province
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Atlantico, Colombia
- IPS FUSA SAS Centro Integral de Coagulacion
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Bogotá, Colombia
- Integral Solutions SD SAS
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Floridablanca, Colombia, 681004
- Fundación Oftalmológica de Santander FOSCAL
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Copenhagen, Danimarca, 2100
- Rigshospitalet
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Chelyabinsk, Federazione Russa
- SBHI Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
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Moscow, Federazione Russa, 125167
- Federal State Budget Institution "Hematology Research Center" of Ministry of Healthcare of Russian Federation
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Petrozavodsk, Federazione Russa
- SBHI of the Republic of Kareliya Republican Hospital n.a. V.A. Baranov
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Saint Petersburg, Federazione Russa, 191186
- State Budget Healthcare Institution of Saint-Petersburg "City polyclinic #37"
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Samara, Federazione Russa, 443079
- Clinics of FSBEI High Education Samara SMU of MoH of Russia
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Brest, Francia, 29200
- "Hôpital Morvan CHRU de Brest"
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CAEN Cedex, Francia, 14033
- CHU Côte de Nacre - CRTH
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Chambery Cedex, Francia, 73011
- Centre Hospitalier Générale - CTH
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Dijon Cedex, Francia, 21079
- CTRH - CHU Bocage
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LIMOGES cedex, Francia, 87043
- Hôpital de la mère et de l'enfant - CHU de Limoges
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Le Chesnay Cedex, Francia, 78157
- Hopital Andre Mignot
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Nantes Cedex, Francia, 44093
- CHRU Hôtel Dieu - CRTH
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Paris, Francia, 75014
- Hopital Cochin
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RENNES Cedex 09, Francia, 35033
- Centre Régional de Traitement de l'Hémophilie et des Maladies hémorragiques. CHU de Rennes - Hôpital Pontchaillou
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Reims Cedex, Francia, 51092
- CHU de Reims Hôpital Maison Blanche - CRTH
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Rouen, Francia, 76031
- CHRU Charles Nicolle
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Saint Priest en Jarez, Francia, 42270
- CIC
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Toulouse Cedex 9, Francia, 31059
- CHRU Purpan CRTH - Pavillon Sénac
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Thessaloniki, Grecia, 546 42
- General Hospital of Thessaloniki "Ippokratio"
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Athens
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Goudi, Athens, Grecia, 11527
- Aghia Sofia Children's Hospital
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Goudi, Athens, Grecia, 11527
- Laikon General Hospital
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Bari, Italia, 70124
- Azienda Ospedaliera Policlinico Consorziale Di Bari
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Bologna, Italia, 40138
- Policlinico S Orsola Malpighi
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Catania, Italia, 95120
- Azienda Ospedaliera Universitaria Vittorio Emanuele, Ferrarotto, S. Bambino
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Catanzaro, Italia, 88100
- Ospedale Pugliese -Ciaccio
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Firenze, Italia, 50134
- Az. Osp. Univ. Careggi
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Macerata, Italia, 62100
- Ospedale Di Macerata
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Milano, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Napoli, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Padova, Italia, 35100
- Azienda Ospedaliera di Padova Clinica Medica II
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Palermo, Italia, 90133
- AOUP P. Giaccone
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Reggio Calabria, Italia, 89123
- Azienda Ospedaliera Bianchi Melacrino Morelli
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Roma, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Roma, Italia, 00168
- Policlinico Universitario Gemelli
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Roma, Italia, 00161
- Università degli studi di Roma "La Sapienza"
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Scorrano, Italia, 73025
- Centro Emofilia e Coagulopatie Rare
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Torino, Italia, 10126
- Ospedale Molinette
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Oslo, Norvegia, N-0027
- Rikshospitalet
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Oslo, Norvegia, N-0424
- Rikshospitalet, Oslo University Hospital
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Bydgoszcz, Polonia, 85-094
- Szpital Uniwersytecki nr 1 im. dr Andrzeja Jurasza
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Gdansk, Polonia, 80-952
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 1
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Warszawa, Polonia, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
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Wroclaw, Polonia, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu
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Coimbra, Portogallo, 3000-602
- Centro Hospitalar e Universitade de Coimbra
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Lisboa, Portogallo, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte Hospital de Sta. Maria
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Porto, Portogallo, 4200-319
- Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
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Açores
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Ponta Delgada, Açores, Portogallo, 9500-370
- Hospital Do Divino Espirito Santo
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Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust, Addenbrooke's Hospital
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Canterbury, Regno Unito, CT1 3NG
- East Kent Hospitals University Foundation Trust, Kent & Canterbury Hospital
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London, Regno Unito, WC1N 3JH
- Great Ormond street Hospital for Children NHS Trust
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Hampshire
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Basingstoke, Hampshire, Regno Unito, RG24 9NA
- Hampshire Hospitals NHS Foundation Trust, Basingstoke and North Hampshire Hospital
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Ljubljana, Slovenia, SI-1000
- University Medical Centre Ljubljana
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A Coruña, Spagna, 15006
- Hospital Teresa Herrera-Materno Infantil
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Barcelona, Spagna, 08035
- Hospital Hospital Sant Joan de Déu
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Barcelona, Spagna, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron (HUVH)
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Palma de Mallorca, Spagna, 07120
- Hospital Universitario Son Espases
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Gothenburg, Svezia, SE 41345
- Sahlgrenska University Hospital
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Malmö, Svezia, SE-205 02
- Kliniska studier i Sverige - Forum Söder
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Stockholm, Svezia, 171 76
- Karolinska Universitetssjukhuset Solna
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Basel, Svizzera, CH-4031
- Universitatsspital Basel
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Bern, Svizzera, 3010
- Inselspital Bern
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Lausanne, Svizzera, 1011
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
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Luzern 17, Svizzera, CH-6000
- Luzerner Kantonsspital
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St. Gallen, Svizzera, 9007
- Kantonsspital St. Gallen
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Wabern, Svizzera, CH-3084
- FMH Kinder und Jugendmedizin, im Wabern-Zentrum
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Zürich, Svizzera, CH-8032
- Kinderspital Zürich
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Zürich, Svizzera, CH-8091
- Universitatsspital Zurich
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Budapest, Ungheria, H-1089
- Heim Pál Gyermekkórház
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Debrecen, Ungheria, H-4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
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Mohács, Ungheria, H-7700
- Mohács City Hospital
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Nyíregyháza, Ungheria, H-4400
- Jósa András County Hospital
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Szombathely, Ungheria, H-9700
- Markusovszky Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
La popolazione in studio includerà partecipanti di sesso maschile e femminile di qualsiasi razza ed età con diagnosi di emofilia A (Fattore VIII (FVIII) = 5%).
Ai partecipanti deve essere stato prescritto rAHF-PFM o rAHF-PEG per la gestione dell'emofilia A dal medico curante prima della decisione di iscriversi allo studio.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il partecipante ha l'emofilia A {FVIII inferiore o uguale a (<=) 5%}
- Al partecipante viene prescritto il fattore antiemofilico (ricombinante) - metodo privo di plasma/albumina (rAHF-PFM) o il fattore antiemofilico (ricombinante) - pegilato (rAHF-PEG) dal medico curante
- Il partecipante o il rappresentante legalmente autorizzato del partecipante fornisce il consenso informato
Criteri di esclusione:
- Il partecipante ha nota ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti
- Il partecipante ha una reazione allergica nota alle proteine del topo o del criceto
- - Il partecipante ha partecipato a un altro studio clinico che coinvolge un prodotto sperimentale (IP) o dispositivo entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio o è programmato per partecipare a un altro studio clinico che coinvolge un altro concentrato o dispositivo di FVIII durante il corso di questo studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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rAHF-PFM
Partecipanti trattati solo con rAHF-PFM
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Fattore antiemofilico (ricombinante) - Metodo senza plasma/albumina
Altri nomi:
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rAHF-PEG
Partecipanti trattati solo con rAHF-PEG
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Fattore antiemofilico (ricombinante) pegilato
Altri nomi:
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rAHF-PFM poi rAHF-PEG
I partecipanti sono stati trattati con rAHF-PFM e successivamente sono passati a rAHF-PEG
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Fattore antiemofilico (ricombinante) - Metodo senza plasma/albumina
Altri nomi:
Fattore antiemofilico (ricombinante) pegilato
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Risultati sulla salute delle articolazioni - Valutati dall'esame fisico utilizzando solo i parametri del dolore, del sanguinamento e dell'esame fisico della scala di Gilbert
Lasso di tempo: Fino a circa 12 anni
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La World Federation of Hemophilia ha sviluppato un sistema di valutazione muscoloscheletrico, comunemente indicato come test di Gilbert, per misurare lo stato di salute delle articolazioni dell'emofilia. Il test di Gilbert deve essere eseguito in assenza di sanguinamento acuto, dolore acuto e infiammazione acuta nell'articolazione valutata .
In ogni test di Gilbert vengono utilizzati quattro parametri: dolore (punteggio: 0-3), sanguinamento (punteggio: 0-3), esame fisico (punteggio: 0-12) e valutazione radiografica (punteggio: 0-13) di 0, non rappresentano nessun dolore, nessun sanguinamento, nessun problema di esame fisico e/o nessun problema di radiografia.
Punteggi più alti per ciascuna di queste categorie rappresentano condizioni di peggioramento.
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Fino a circa 12 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di sanguinamento annualizzato, tutte le articolazioni
Lasso di tempo: Visite annuali/intervalli:- Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM- Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni- Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione
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Il tasso di sanguinamento annualizzato per tutte le articolazioni sarà calcolato per partecipante e riassunto sul set di partecipanti disponibili con un periodo di osservazione minimo di 90 giorni per regime di trattamento.
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Visite annuali/intervalli:- Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM- Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni- Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione
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Tasso di sanguinamento annualizzato, tutti i sanguinamenti
Lasso di tempo: Visite annuali/intervalli:- Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM- Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni- Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione
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Il tasso di sanguinamento annualizzato per tutti i sanguinamenti sarà calcolato per partecipante e riassunto sul set di partecipanti disponibili. con un periodo minimo di osservazione di 90 giorni per regime di trattamento.
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Visite annuali/intervalli:- Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM- Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni- Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione
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Tasso di sanguinamento annualizzato, articolazioni target preesistenti al basale
Lasso di tempo: Visita di screening; Visite annuali/intervalli:- Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM- Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni- Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione
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Il tasso di sanguinamento annualizzato per le articolazioni target preesistenti al basale sarà calcolato per partecipante e riassunto sul set di partecipanti disponibili con un periodo minimo di osservazione di 90 giorni per regime di trattamento.
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Visita di screening; Visite annuali/intervalli:- Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM- Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni- Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione
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Incidenza di nuove articolazioni bersaglio
Lasso di tempo: Visita di screening; Visite annuali/intervalli:- Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM- Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni- Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione
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L'incidenza di nuove articolazioni bersaglio sarà calcolata come il numero totale di nuove articolazioni bersaglio in tutti i partecipanti diviso per il numero totale di giorni di osservazione.
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Visita di screening; Visite annuali/intervalli:- Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM- Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni- Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione
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Stato di salute articolare ai raggi X secondo la scala di Pettersson
Lasso di tempo: Visita di screening; Visite annuali/intervalli:- Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM- Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni- Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione.
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Lo stato di salute articolare mediante raggi X in base al punteggio di Pettersson sarà riassunto per ciascun anno di osservazione.
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Visita di screening; Visite annuali/intervalli:- Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM- Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni- Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione.
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Stato di salute delle articolazioni mediante sistema di punteggio per risonanza magnetica (MRI) - Utilizzo del sistema di punteggio Lund (LSS)
Lasso di tempo: Visita di screening; Visite annuali/intervalli:- Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM- Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni- Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione
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Formato punteggio LSS= A(e:s:h). La somma dei valori per la cisti subcondrale (punteggio: 1-6), l'irregolarità/erosione della corteccia subcondrale (punteggio: 1-4) e la distruzione condrale (punteggio: 1-6) fornisce il valore per la componente A del punteggio. I componenti e, s, h rappresentano versamento/emartro, sinoviale ipertrofica e deposizione di emosiderina (punteggio: 0-4 per ciascuno). Massimo. il punteggio è 16 (4:4:4). Cisti subcondrale:
Corteccia subcondrale
Distruzione condrale
Versamento/emartro (e): sinoviali ipertrofiche: emosiderina (h): (0-4 per ciascuno):
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Visita di screening; Visite annuali/intervalli:- Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM- Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni- Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione
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Stato di salute delle articolazioni utilizzando l'Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Lasso di tempo: Visita di screening; Visite annuali/intervalli:- Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM- Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni- Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione
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L'International Prophylaxis Study Group (IPSG) ha sviluppato un sistema di punteggio per la valutazione muscoloscheletrica, l'HJHS, ottimizzato per l'uso nei bambini con malattia articolare assente o minima. L'HJHS include i seguenti parametri: gonfiore, durata del gonfiore, atrofia muscolare, dolore articolare, crepitio durante il movimento, perdita di flessione, perdita di estensione, forza e andatura globale. |
Visita di screening; Visite annuali/intervalli:- Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM- Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni- Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione
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Valutazione generale dell'efficacia per la terapia di profilassi
Lasso di tempo: Visite annuali/intervalli:- Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM;- Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni;- Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione
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Visite annuali/intervalli:- Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM;- Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni;- Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione
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Rispetto del dosaggio prescritto e sua relazione con l'efficacia
Lasso di tempo: Visite annuali/intervalli:- Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM;- Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni;- Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione
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La valutazione della compliance del paziente al trattamento profilattico prescritto sarà effettuata dal medico curante.
La conformità sarà classificata in base a una tabella a 4 punti (molto conforme, abbastanza conforme, moderatamente conforme, scarsamente conforme)
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Visite annuali/intervalli:- Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM;- Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni;- Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione
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Valutazione generale dell'efficacia per il trattamento su richiesta
Lasso di tempo: Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione
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Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione
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Valutazione dell'efficacia globale per il trattamento su richiesta
Lasso di tempo: Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione
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Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione
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Numero di unità rAHF-PFM o rAHF-PEG necessarie per la cessazione dell'emorragia
Lasso di tempo: Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione
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Fattore antiemofilico (ricombinante) - Metodo privo di plasma/albumina (rAHF-PFM) Fattore antiemofilico (ricombinante) - Pegilato (rAHF-PEG)
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Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione
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Numero di infusioni di rAHF-PFM o rAHF-PEG necessarie per la cessazione dell'emorragia
Lasso di tempo: Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione
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Fattore antiemofilico (ricombinante) - Metodo privo di plasma/albumina (rAHF-PFM) Fattore antiemofilico (ricombinante) - Pegilato (rAHF-PEG)
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Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione
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Incidenza dell'intervento articolare bersaglio, inclusi interventi chirurgici, radiosinovectomia e chemiosinovectomia
Lasso di tempo: Visita di screening; Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione
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Visita di screening; Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; e visita di conclusione
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Incidenza dello sviluppo di pseudotumori
Lasso di tempo: Visita di screening; Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; Visita di conclusione
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Visita di screening; Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; Visita di conclusione
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Qualità della vita: questionario HAL - per pazienti adulti
Lasso di tempo: Visita di iscrizione; Visita di screening; Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; Visita di conclusione
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L'lHAL misura le attività che coinvolgono gli arti superiori, le attività di base che coinvolgono gli arti inferiori e le attività complesse che coinvolgono gli arti inferiori, nonché un punteggio complessivo di attività fisica per gli adulti.
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Visita di iscrizione; Visita di screening; Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; Visita di conclusione
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Qualità della vita: questionario SF-12v2 - per pazienti adulti
Lasso di tempo: Visita di iscrizione; Visita di screening; Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; Visita di conclusione
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L'SF-12v2 misura la qualità della vita correlata alla salute generica per gli adulti.
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Visita di iscrizione; Visita di screening; Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; Visita di conclusione
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Qualità della vita: questionario EQ-5D - per pazienti adulti
Lasso di tempo: Visita di iscrizione;Visita di screening; Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; Visita di conclusione
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L'EQ-5D misura l'utilità per la salute nei partecipanti adulti.
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Visita di iscrizione;Visita di screening; Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; Visita di conclusione
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Qualità della vita: questionario PedHAL - per pazienti pediatrici
Lasso di tempo: Visita di iscrizione; Visita di screening; Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; Visita di conclusione
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Il PedHAL misura le attività che coinvolgono gli arti superiori, le attività di base che coinvolgono gli arti inferiori e le attività complesse che coinvolgono gli arti inferiori, nonché un punteggio complessivo di attività fisica per i bambini. Per i partecipanti dai 4 ai 13 anni: - PedHAL (versione genitore) Per i partecipanti di età compresa tra 14 e 17 anni: - PedHAL (versione per bambini) |
Visita di iscrizione; Visita di screening; Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; Visita di conclusione
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Qualità della vita: questionario SF-10 - per pazienti pediatrici
Lasso di tempo: Visita di iscrizione; Visita di screening; Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; Visita di conclusione
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L'SF-10 misura la qualità della vita correlata alla salute generica per i bambini ed è compilato dai genitori.
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Visita di iscrizione; Visita di screening; Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; Visita di conclusione
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Qualità della vita: questionario EQ-5D (dai 14 anni in su) - per pazienti pediatrici
Lasso di tempo: Visita di iscrizione; Visita di screening; Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; Visita di conclusione
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L'EQ-5D misura l'utilità sanitaria nei soggetti dai 14 anni in su.
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Visita di iscrizione; Visita di screening; Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; Visita di conclusione
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Dolore cronico associato all'emofilia, misurato su un periodo di 4 settimane su base annuale, utilizzando la scala analogica visiva (VAS)
Lasso di tempo: Visita di iscrizione; Visita di screening; Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; Visita di conclusione
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Il VAS valuta il dolore utilizzando una scala da 0 (nessun dolore) a 10 (dolore insopportabile). Durante la visita di screening e su base annuale, gli investigatori chiederanno ai partecipanti di valutare il livello medio di dolore cronico associato all'emofilia nel periodo di 4 settimane prima della data della visita utilizzando il VAS. |
Visita di iscrizione; Visita di screening; Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; Visita di conclusione
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Dolore acuto associato all'emofilia, misurato con singoli episodi di sanguinamento, utilizzando la scala analogica visiva (VAS)
Lasso di tempo: Visita di iscrizione; Visita di screening; Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; Visita di conclusione
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Il VAS valuta il dolore utilizzando una scala da 0 (nessun dolore) a 10 (dolore insopportabile). Ai partecipanti verrà chiesto di fornire valutazioni sul livello di dolore acuto associato a ciascun episodio di sanguinamento utilizzando il VAS. I punteggi VAS saranno registrati nel diario del partecipante. |
Visita di iscrizione; Visita di screening; Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; Visita di conclusione
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Numero di giorni persi da scuola o dal lavoro a causa di episodi di sanguinamento
Lasso di tempo: Visita di iscrizione; Visita di screening; Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; Visita di conclusione
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Visita di iscrizione; Visita di screening; Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; Visita di conclusione
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Modalità di passaggio da un prodotto FVIII standard a rAHF-PEG - 1
Lasso di tempo: Visita di iscrizione; Visita di screening; Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; Visita di conclusione
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Differenza nel numero di infusioni profilattiche settimanali tra regime precedente e rAHF-PEG
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Visita di iscrizione; Visita di screening; Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; Visita di conclusione
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Modalità di passaggio da un prodotto FVIII standard a rAHF-PEG - 2
Lasso di tempo: Visita di iscrizione; Visita di screening; Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; Visita di conclusione
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Differenza nel numero di dosi settimanali tra il regime precedente e rAHFPEG
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Visita di iscrizione; Visita di screening; Visite annuali/intervalli: - Fino a 8 anni se solo rAHF-PFM - Fino a 8 anni se solo rAHF-PEG con follow-up minimo di 4 anni - Fino a ca. 12 anni rAHF-PFM e passato a rAHF-PEG; Visita di conclusione
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Incidenza di inibitori in pazienti precedentemente trattati (PTP) con livelli di fattore VIII (FVIII) inferiori a (<)1%, inferiori o uguali a (<=) 2% e <= 5% senza anamnesi di inibitore
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio fino a circa: 8 anni (rAHF-PFM da solo) o 12 anni (rAHF-PEG da solo o dopo aver ricevuto rAHF-PFM)
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Durante il periodo di studio fino a circa: 8 anni (rAHF-PFM da solo) o 12 anni (rAHF-PEG da solo o dopo aver ricevuto rAHF-PFM)
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Incidenza di inibitori in pazienti trattati in precedenza (PTP) con livelli di fattore VIII (FVIII) <1%, <=2% e <= 5% con anamnesi di inibitore
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio fino a circa: 8 anni (rAHF-PFM da solo) o 12 anni (rAHF-PEG da solo o dopo aver ricevuto rAHF-PFM)
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Durante il periodo di studio fino a circa: 8 anni (rAHF-PFM da solo) o 12 anni (rAHF-PEG da solo o dopo aver ricevuto rAHF-PFM)
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Incidenza degli inibitori nei pazienti precedentemente non trattati (PUP) e nei pazienti minimamente trattati (MTP) con livelli di fattore VIII (FVIII) <1%, <=2% e <= 5%
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio fino a circa: 8 anni (rAHF-PFM da solo) o 12 anni (rAHF-PEG da solo o dopo aver ricevuto rAHF-PFM)
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Durante il periodo di studio fino a circa: 8 anni (rAHF-PFM da solo) o 12 anni (rAHF-PEG da solo o dopo aver ricevuto rAHF-PFM)
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Incidenza di eventi avversi gravi correlati alla terapia
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio fino a circa: 8 anni (rAHF-PFM da solo) o 12 anni (rAHF-PEG da solo o dopo aver ricevuto rAHF-PFM)
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Durante il periodo di studio fino a circa: 8 anni (rAHF-PFM da solo) o 12 anni (rAHF-PEG da solo o dopo aver ricevuto rAHF-PFM)
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Incidenza di eventi avversi non gravi correlati alla terapia
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio fino a circa: 8 anni (rAHF-PFM da solo) o 12 anni (rAHF-PEG da solo o dopo aver ricevuto rAHF-PFM)
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Durante il periodo di studio fino a circa: 8 anni (rAHF-PFM da solo) o 12 anni (rAHF-PEG da solo o dopo aver ricevuto rAHF-PFM)
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Incidenza di inibitori dopo il passaggio a rAHF-PEG
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio fino a circa: 8 anni (rAHF-PFM da solo) o 12 anni (rAHF-PEG da solo o dopo aver ricevuto rAHF-PFM)
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Incidenza di inibitori dopo il passaggio a rAHF-PEG negli stessi sottogruppi di pazienti
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Durante il periodo di studio fino a circa: 8 anni (rAHF-PFM da solo) o 12 anni (rAHF-PEG da solo o dopo aver ricevuto rAHF-PFM)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Study Director, Takeda
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
28 giugno 2011
Completamento primario (Effettivo)
16 gennaio 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
16 gennaio 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 marzo 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 marzo 2014
Primo Inserito (Stimato)
5 marzo 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 giugno 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 giugno 2024
Ultimo verificato
1 giugno 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 061001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .