ADVATE/ ADYNOVI Hemophilia A Outcome Database (AHEAD) (AHEAD)
14. juni 2024 oppdatert av: Baxalta now part of Shire
ADVATE/ ADYNOVI Hemophilia A Outcome Database
Hensikten med studien er å dokumentere den naturlige historien til hemofili A-sykdom og langsiktige utfall når det gjelder effektivitet, sikkerhet og livskvalitet hos deltakere som får Antihemophilic Factor (Recombinant) - Plasma/Albumin Free Method (rAHF-PFM) eller Antihemofil faktor (rekombinant) - pegylert (rAHF-PEG) i rutinemessig klinisk praksis
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
ADVATE/ ADYNOVI Hemophilia A Outcome Database (AHEAD)
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
951
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Australia, 6050
- South Metropolitan Health Service trading as Fiona Stanley Hospital
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgia, B-1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasil, 20211030
- Hemorio - Rj
-
São Paulo, Brasil, 5403000
- Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brasil, 60431086
- Hemoce - Ce
-
-
Espírito Santo
-
Vitória, Espírito Santo, Brasil, 29040-090
- Hemocentro do Espírito Santo
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brasil, 80045-145
- Hemepar - Pr
-
-
Parthenon
-
Porto Alegre, Parthenon, Brasil, 90650-000
- Hemorgs - Rs
-
-
Pará
-
Belém, Pará, Brasil, 66033-000
- Fundação HEMOPA
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-970
- Hemocentro Da UNICAMP
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051140
- Hemocentro Ribeirão Preto - SP
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital, University of Alberta
-
-
New Brunswick
-
Moncton, New Brunswick, Canada, E1C 6Z8
- The Moncton City Hospital
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
- St-Michael's Hospital
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Sick Kids Hospital
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7N 0W8
- Royal University Hospital
-
-
-
-
-
Atlantico, Colombia
- IPS FUSA SAS Centro Integral de Coagulacion
-
Bogotá, Colombia
- Integral Solutions SD SAS
-
Floridablanca, Colombia, 681004
- Fundación Oftalmológica de Santander FOSCAL
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Chelyabinsk, Den russiske føderasjonen
- SBHI Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
-
Moscow, Den russiske føderasjonen, 125167
- Federal State Budget Institution "Hematology Research Center" of Ministry of Healthcare of Russian Federation
-
Petrozavodsk, Den russiske føderasjonen
- SBHI of the Republic of Kareliya Republican Hospital n.a. V.A. Baranov
-
Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 191186
- State Budget Healthcare Institution of Saint-Petersburg "City polyclinic #37"
-
Samara, Den russiske føderasjonen, 443079
- Clinics of FSBEI High Education Samara SMU of MoH of Russia
-
-
-
-
-
Brest, Frankrike, 29200
- "Hôpital Morvan CHRU de Brest"
-
CAEN Cedex, Frankrike, 14033
- CHU Côte de Nacre - CRTH
-
Chambery Cedex, Frankrike, 73011
- Centre Hospitalier Générale - CTH
-
Dijon Cedex, Frankrike, 21079
- CTRH - CHU Bocage
-
LIMOGES cedex, Frankrike, 87043
- Hôpital de la mère et de l'enfant - CHU de Limoges
-
Le Chesnay Cedex, Frankrike, 78157
- Hopital Andre Mignot
-
Nantes Cedex, Frankrike, 44093
- CHRU Hôtel Dieu - CRTH
-
Paris, Frankrike, 75014
- Hôpital Cochin
-
RENNES Cedex 09, Frankrike, 35033
- Centre Régional de Traitement de l'Hémophilie et des Maladies hémorragiques. CHU de Rennes - Hôpital Pontchaillou
-
Reims Cedex, Frankrike, 51092
- CHU de Reims Hôpital Maison Blanche - CRTH
-
Rouen, Frankrike, 76031
- CHRU Charles Nicolle
-
Saint Priest en Jarez, Frankrike, 42270
- CIC
-
Toulouse Cedex 9, Frankrike, 31059
- CHRU Purpan CRTH - Pavillon Sénac
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Hellas, 546 42
- General Hospital of Thessaloniki "Ippokratio"
-
-
Athens
-
Goudi, Athens, Hellas, 11527
- Aghia Sofia Children's Hospital
-
Goudi, Athens, Hellas, 11527
- Laikon General Hospital
-
-
-
-
-
Bari, Italia, 70124
- Azienda Ospedaliera Policlinico Consorziale Di Bari
-
Bologna, Italia, 40138
- Policlinico S Orsola Malpighi
-
Catania, Italia, 95120
- Azienda Ospedaliera Universitaria Vittorio Emanuele, Ferrarotto, S. Bambino
-
Catanzaro, Italia, 88100
- Ospedale Pugliese -Ciaccio
-
Firenze, Italia, 50134
- Az. Osp. Univ. Careggi
-
Macerata, Italia, 62100
- Ospedale Di Macerata
-
Milano, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Napoli, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Padova, Italia, 35100
- Azienda Ospedaliera di Padova Clinica Medica II
-
Palermo, Italia, 90133
- AOUP P. Giaccone
-
Reggio Calabria, Italia, 89123
- Azienda Ospedaliera Bianchi Melacrino Morelli
-
Roma, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Roma, Italia, 00168
- Policlinico Universitario Gemelli
-
Roma, Italia, 00161
- Università degli studi di Roma "La Sapienza"
-
Scorrano, Italia, 73025
- Centro Emofilia e Coagulopatie Rare
-
Torino, Italia, 10126
- Ospedale Molinette
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100045
- Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
-
Nanjing, Kina
- Nanjing Drum Tower Hospital The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
-
Shenzhen, Kina, 518037
- Shenzhen Second People's Hospital
-
-
Futian
-
Shenzhen, Futian, Kina
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina
- Nanfang Hospital Affiliated to Nanfang Medical University
-
-
Heping
-
Tianjin, Heping, Kina
- Institute of Hematology, Blood Disease Hospital, PUMC&CAMS
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology
-
-
Jiangsu
-
Xuzhou, Jiangsu, Kina, 221006
- The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Kina
- The Blood Center of Shandong Province
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, N-0027
- Rikshospitalet
-
Oslo, Norge, N-0424
- Rikshospitalet, Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polen, 85-094
- Szpital Uniwersytecki nr 1 im. dr Andrzeja Jurasza
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1
-
Warszawa, Polen, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
-
Wroclaw, Polen, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-602
- Centro Hospitalar e Universitade de Coimbra
-
Lisboa, Portugal, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte Hospital de Sta. Maria
-
Porto, Portugal, 4200-319
- Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
-
-
Açores
-
Ponta Delgada, Açores, Portugal, 9500-370
- Hospital Do Divino Espirito Santo
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenia, SI-1000
- University Medical Centre Ljubljana
-
-
-
-
-
A Coruña, Spania, 15006
- Hospital Teresa Herrera-Materno Infantil
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Hospital Sant Joan de Déu
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron (HUVH)
-
Palma de Mallorca, Spania, 07120
- Hospital Universitario Son Espases
-
-
-
-
-
Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust, Addenbrooke's Hospital
-
Canterbury, Storbritannia, CT1 3NG
- East Kent Hospitals University Foundation Trust, Kent & Canterbury Hospital
-
London, Storbritannia, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
-
-
Hampshire
-
Basingstoke, Hampshire, Storbritannia, RG24 9NA
- Hampshire Hospitals NHS Foundation Trust, Basingstoke and North Hampshire Hospital
-
-
-
-
-
Basel, Sveits, CH-4031
- Universitätsspital Basel
-
Bern, Sveits, 3010
- Inselspital Bern
-
Lausanne, Sveits, 1011
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
-
Luzern 17, Sveits, CH-6000
- Luzerner Kantonsspital
-
St. Gallen, Sveits, 9007
- Kantonsspital St. Gallen
-
Wabern, Sveits, CH-3084
- FMH Kinder und Jugendmedizin, im Wabern-Zentrum
-
Zürich, Sveits, CH-8032
- Kinderspital Zürich
-
Zürich, Sveits, CH-8091
- Universitätsspital Zürich
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, SE 41345
- Sahlgrenska University Hospital
-
Malmö, Sverige, SE-205 02
- Kliniska studier i Sverige - Forum Söder
-
Stockholm, Sverige, 171 76
- Karolinska Universitetssjukhuset Solna
-
-
-
-
-
Brno, Tsjekkia, 613 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
Ostrava, Tsjekkia, 70852
- Fakultni nemocnice Ostrava
-
Ostrava, Tsjekkia, 70852
- Fakultní nemocnice Ostrava, Oddělení dětské hematologie a hematoonkologie
-
Praha 5, Tsjekkia, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, H-1089
- Heim Pál Gyermekkórház
-
Debrecen, Ungarn, H-4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
-
Mohács, Ungarn, H-7700
- Mohács City Hospital
-
Nyíregyháza, Ungarn, H-4400
- Jósa András County Hospital
-
Szombathely, Ungarn, H-9700
- Markusovszky Hospital
-
-
-
-
-
Linz, Østerrike, 4017
- Landes Frauen und Kinderklinik Linz (LFKK Linz)
-
Linz, Østerrike, 4020
- Kepler Universitätsklinikum Klinik für Kinder-und Jugendheilkunde
-
Wien, Østerrike, 1090
- Medizinische Universitaet Wien
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Studiepopulasjonen vil inkludere mannlige og kvinnelige deltakere uansett rase og alder som har en diagnose hemofili A (faktor VIII (FVIII) =5%).
Deltakerne må ha blitt foreskrevet rAHF-PFM eller rAHF-PEG for behandling av hemofili A av den behandlende legen før beslutningen om å delta i studien.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltaker har hemofili A {FVIII mindre enn eller lik (<=)5 %}
- Deltakeren får foreskrevet antihemofil faktor (rekombinant) - plasma/albuminfri metode (rAHF-PFM) eller antihemofil faktor (rekombinant) - pegylert (rAHF-PEG) av behandlende lege
- Deltakeren eller deltakerens lovlig autoriserte representant gir informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren har kjent overfølsomhet overfor virkestoffet eller noen av hjelpestoffene
- Deltakeren har kjent allergisk reaksjon på mus- eller hamsterproteiner
- Deltakeren har deltatt i en annen klinisk studie som involverer et undersøkelsesprodukt (IP) eller enhet innen 30 dager før studieregistrering eller er planlagt å delta i en annen klinisk studie som involverer et annet FVIII-konsentrat eller utstyr i løpet av denne studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
rAHF-PFM
Deltakere behandlet med rAHF-PFM alene
|
Antihemofil faktor (rekombinant) - Plasma/albuminfri metode
Andre navn:
|
|
rAHF-PEG
Deltakere behandlet med rAHF-PEG alene
|
Antihemofil faktor (rekombinant) pegylert
Andre navn:
|
|
rAHF-PFM deretter rAHF-PEG
Deltakere behandlet med rAHF-PFM og deretter byttet til rAHF-PEG
|
Antihemofil faktor (rekombinant) - Plasma/albuminfri metode
Andre navn:
Antihemofil faktor (rekombinant) pegylert
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Leddhelseresultater - Vurdert ved fysisk undersøkelse ved kun å bruke smerte-, blødnings- og fysiske undersøkelsesparametrene på Gilbert-skalaen
Tidsramme: Opptil ca 12 år
|
World Federation of Hemophilia utviklet et muskuloskeletalt evalueringssystem, ofte referert til som Gilbert-testen, for å måle hemofilileddets helsestatus. Gilbert-testen må utføres i fravær av akutt blødning, akutt smerte og akutt betennelse i det evaluerte leddet. .
Fire parametere brukes i hver Gilbert-test: smerte (score: 0-3), blødning (score: 0-3), fysisk undersøkelse (score: 0-12) og røntgenundersøkelse (score: 0-13) Poeng av 0, representerer ingen smerte, ingen blødning, ingen fysiske eksamensproblemer og/eller ingen røntgenproblemer.
Høyere score for hver av disse kategoriene representerer forverrede forhold.
|
Opptil ca 12 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig blødningsfrekvens, alle ledd
Tidsramme: Årlige/Intervallbesøk:- Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene- Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år- Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk
|
Den årlige blødningsraten for alle ledd vil bli beregnet per deltaker og oppsummert over settet av tilgjengelige deltakere med en minimumsobservasjonsperiode på 90 dager per behandlingsregime.
|
Årlige/Intervallbesøk:- Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene- Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år- Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk
|
|
Årlig blødningsfrekvens, alle blødninger
Tidsramme: Årlige/Intervallbesøk:- Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene- Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år- Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk
|
Den årlige blødningsraten for alle blødninger vil bli beregnet per deltaker og oppsummert over settet med tilgjengelige deltakere. med en minimumsobservasjonsperiode på 90 dager per behandlingsregime.
|
Årlige/Intervallbesøk:- Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene- Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år- Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk
|
|
Årlig blødningsfrekvens, eksisterende målledd ved baseline
Tidsramme: Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk:- Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene- Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år- Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk
|
Den årlige blødningsfrekvensen for eksisterende målledd ved baseline vil bli beregnet per deltaker og oppsummert over settet med tilgjengelige deltakere med en minimumsobservasjonsperiode på 90 dager per behandlingsregime.
|
Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk:- Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene- Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år- Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk
|
|
Forekomst av nye målledd
Tidsramme: Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk:- Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene- Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år- Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk
|
Forekomsten av nye målledd vil bli beregnet som totalt antall nye målledd hos alle deltakere delt på totalt antall observasjonsdager.
|
Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk:- Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene- Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år- Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk
|
|
Status for leddhelse ved røntgen etter Pettersson-skala
Tidsramme: Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk:- Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene- Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år- Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk.
|
Status for leddhelse ved røntgen av Pettersson score vil bli oppsummert for hvert observasjonsår.
|
Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk:- Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene- Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år- Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk.
|
|
Status for leddhelse ved Magnetic Resonance Imaging (MRI) poengsystem - ved bruk av Lunds poengsystem (LSS)
Tidsramme: Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk:- Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene- Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år- Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk
|
LSS-poengformat= A(e:s:h). Summen av verdier for Subchondral Cyste (score: 1-6), uregelmessighet/erosjon av Subchondral Cortex (score: 1-4), og Chondral Destruction (score: 1-6) gir verdi for A-komponenten av poengsum. e, s, h komponenter representerer effusjon/hemartrose, hypertrofisk synovial og hemosiderin avsetning (score: 0-4 for hver). Maks. poengsummen er 16 (4:4:4). Subkondral cyste:
Subkondral cortex
Kondral ødeleggelse
Effusjon/hemartrose (e): Hypertrofisk synovial (s): Hemosiderin (h): (0-4 for hver):
|
Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk:- Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene- Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år- Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk
|
|
Status for leddhelse ved å bruke Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Tidsramme: Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk:- Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene- Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år- Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk
|
International Prophylaxis Study Group (IPSG) utviklet et skåringssystem for muskel- og skjelettevaluering, HJHS, optimalisert for bruk hos barn med ingen eller minimal leddsykdom. HJHS inkluderer følgende parametere: hevelse, varighet av hevelse, muskelatrofi, leddsmerter, crepitus ved bevegelse, fleksjonstap, ekstensjonstap, styrke og global gangart. |
Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk:- Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene- Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år- Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk
|
|
Samlet effektivitetsvurdering for profylaksebehandling
Tidsramme: Årlige/Intervallbesøk:- Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene;- Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år;- Opptil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk
|
|
Årlige/Intervallbesøk:- Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene;- Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år;- Opptil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk
|
|
Overholdelse av den foreskrevne doseringen og dens forhold til effektivitet
Tidsramme: Årlige/Intervallbesøk:- Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene;- Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år;- Opptil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk
|
Evaluering av pasientens etterlevelse av foreskrevet profylaktisk behandling vil bli utført av behandlende lege.
Samsvar vil bli kategorisert i henhold til en 4-punktstabell (Svært kompatibel, Ganske kompatibel, Moderat kompatibel, Dårlig kompatibel)
|
Årlige/Intervallbesøk:- Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene;- Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år;- Opptil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk
|
|
Samlet effektivitetsvurdering for behandling etter behov
Tidsramme: Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk
|
|
Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk
|
|
Global effektivitetsvurdering for behandling etter behov
Tidsramme: Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk
|
|
Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk
|
|
Antall rAHF-PFM- eller rAHF-PEG-enheter som kreves for blødningsstopp
Tidsramme: Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk
|
Antihemofil faktor (rekombinant) - Plasma/albuminfri metode (rAHF-PFM) Antihemofil faktor (rekombinant) - pegylert (rAHF-PEG)
|
Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk
|
|
Antall rAHF-PFM- eller rAHF-PEG-infusjoner som kreves for å stoppe blødninger
Tidsramme: Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk
|
Antihemofil faktor (rekombinant) - Plasma/albuminfri metode (rAHF-PFM) Antihemofil faktor (rekombinant) - pegylert (rAHF-PEG)
|
Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk
|
|
Forekomst av målleddintervensjon, inkludert kirurgi, radiosynovektomi og kjemosynovektomi
Tidsramme: Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk
|
Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; og Avslutningsbesøk
|
|
|
Forekomst av pseudo-tumorutvikling
Tidsramme: Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; Avslutningsbesøk
|
Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; Avslutningsbesøk
|
|
|
Livskvalitet: HAL spørreskjema - for voksne pasienter
Tidsramme: Påmelding besøk; Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; Avslutningsbesøk
|
LHAL måler aktiviteter som involverer overekstremiteter, grunnleggende aktiviteter som involverer underekstremiteter og komplekse aktiviteter som involverer underekstremiteter, samt en samlet fysisk aktivitetsscore for voksne.
|
Påmelding besøk; Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; Avslutningsbesøk
|
|
Livskvalitet: SF-12v2 spørreskjema - for voksne pasienter
Tidsramme: Påmelding besøk; Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; Avslutningsbesøk
|
SF-12v2 måler generisk helserelatert livskvalitet for voksne.
|
Påmelding besøk; Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; Avslutningsbesøk
|
|
Livskvalitet: EQ-5D spørreskjema - for voksne pasienter
Tidsramme: Påmeldingsbesøk;Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; Avslutningsbesøk
|
EQ-5D måler helsenytte hos voksne deltakere.
|
Påmeldingsbesøk;Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; Avslutningsbesøk
|
|
Livskvalitet: PedHAL spørreskjema - for pediatriske pasienter
Tidsramme: Påmelding besøk; Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; Avslutningsbesøk
|
PedHAL måler aktiviteter som involverer overekstremitetene, grunnleggende aktiviteter som involverer underekstremitetene og komplekse aktiviteter som involverer underekstremitetene, samt en samlet fysisk aktivitetsscore for barn. For deltakere 4-13 år: - PedHAL (overordnet versjon) For deltakere 14-17 år: - PedHAL (barneversjon) |
Påmelding besøk; Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; Avslutningsbesøk
|
|
Livskvalitet: SF-10 spørreskjema - for pediatriske pasienter
Tidsramme: Påmelding besøk; Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; Avslutningsbesøk
|
SF-10 måler generisk helserelatert livskvalitet for barn og er fullført med foreldre.
|
Påmelding besøk; Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; Avslutningsbesøk
|
|
Livskvalitet: EQ-5D (14 og oppover) spørreskjema - for pediatriske pasienter
Tidsramme: Påmelding besøk; Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; Avslutningsbesøk
|
EQ-5D måler helsenytte hos personer fra 14 år og oppover.
|
Påmelding besøk; Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; Avslutningsbesøk
|
|
Kroniske smerter assosiert med hemofili, målt over en periode på 4 uker på årsbasis, ved bruk av visuell analog skala (VAS)
Tidsramme: Påmelding besøk; Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; Avslutningsbesøk
|
VAS vurderer smerten ved å bruke en skala fra 0 (ingen smerte) til 10 (uutholdelig smerte). Under screeningbesøk og på årsbasis skal etterforskerne be deltakerne vurdere det gjennomsnittlige nivået av kronisk smerte assosiert med hemofili i løpet av 4 uker før besøksdatoen ved å bruke VAS. |
Påmelding besøk; Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; Avslutningsbesøk
|
|
Akutt smerte assosiert med hemofili, målt med individuelle blødningsepisoder, ved bruk av visuell analog skala (VAS)
Tidsramme: Påmelding besøk; Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; Avslutningsbesøk
|
VAS vurderer smerten ved å bruke en skala fra 0 (ingen smerte) til 10 (uutholdelig smerte). Deltakerne vil bli bedt om å gi vurderinger på nivået av akutt smerte forbundet med hver blødningsepisode ved bruk av VAS. VAS-resultatene vil bli registrert i deltakerdagboken. |
Påmelding besøk; Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; Avslutningsbesøk
|
|
Antall dager tapt fra skole eller jobb på grunn av blødningsepisoder
Tidsramme: Påmelding besøk; Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; Avslutningsbesøk
|
Påmelding besøk; Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; Avslutningsbesøk
|
|
|
Modaliteter for å bytte fra et standard FVIII-produkt til rAHF-PEG - 1
Tidsramme: Påmelding besøk; Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; Avslutningsbesøk
|
Forskjell i antall ukentlige profylaktiske infusjoner mellom tidligere kur og rAHF-PEG
|
Påmelding besøk; Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; Avslutningsbesøk
|
|
Modaliteter for å bytte fra et standard FVIII-produkt til rAHF-PEG - 2
Tidsramme: Påmelding besøk; Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; Avslutningsbesøk
|
Forskjell i antall ukentlige doser mellom tidligere kur og rAHFPEG
|
Påmelding besøk; Screening besøk; Årlige/Intervallbesøk: - Inntil 8 år hvis rAHF-PFM alene - Opptil 8 år hvis rAHF-PEG alene med minimum oppfølging på 4 år - Inntil ca. 12 år rAHF-PFM og byttet til rAHF-PEG; Avslutningsbesøk
|
|
Forekomst av inhibitorer hos tidligere behandlede pasienter (PTP) med faktor VIII (FVIII) nivåer mindre enn (<)1 %, mindre enn eller lik (<=) 2 % og <= 5 % uten inhibitor i anamnesen
Tidsramme: Gjennom studieperioden på opptil omtrent: 8 år (rAHF-PFM alene), eller 12 år (rAHF-PEG alene eller etter å ha mottatt rAHF-PFM)
|
Gjennom studieperioden på opptil omtrent: 8 år (rAHF-PFM alene), eller 12 år (rAHF-PEG alene eller etter å ha mottatt rAHF-PFM)
|
|
|
Forekomst av inhibitorer hos tidligere behandlede pasienter (PTP) med faktor VIII (FVIII) nivåer <1 %, <=2 % og <= 5 % med inhibitor i anamnesen
Tidsramme: Gjennom studieperioden på opptil omtrent: 8 år (rAHF-PFM alene), eller 12 år (rAHF-PEG alene eller etter å ha mottatt rAHF-PFM)
|
Gjennom studieperioden på opptil omtrent: 8 år (rAHF-PFM alene), eller 12 år (rAHF-PEG alene eller etter å ha mottatt rAHF-PFM)
|
|
|
Forekomst av inhibitorer hos tidligere ubehandlede pasienter (PUPs) og minimalt behandlede pasienter (MTPs) med faktor VIII (FVIII) nivåer <1 %, <=2 % og <= 5 %
Tidsramme: Gjennom studieperioden på opptil omtrent: 8 år (rAHF-PFM alene), eller 12 år (rAHF-PEG alene eller etter å ha mottatt rAHF-PFM)
|
Gjennom studieperioden på opptil omtrent: 8 år (rAHF-PFM alene), eller 12 år (rAHF-PEG alene eller etter å ha mottatt rAHF-PFM)
|
|
|
Forekomst av terapirelaterte alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Gjennom studieperioden på opptil omtrent: 8 år (rAHF-PFM alene), eller 12 år (rAHF-PEG alene eller etter å ha mottatt rAHF-PFM)
|
Gjennom studieperioden på opptil omtrent: 8 år (rAHF-PFM alene), eller 12 år (rAHF-PEG alene eller etter å ha mottatt rAHF-PFM)
|
|
|
Forekomst av terapirelaterte ikke-alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Gjennom studieperioden på opptil omtrent: 8 år (rAHF-PFM alene), eller 12 år (rAHF-PEG alene eller etter å ha mottatt rAHF-PFM)
|
Gjennom studieperioden på opptil omtrent: 8 år (rAHF-PFM alene), eller 12 år (rAHF-PEG alene eller etter å ha mottatt rAHF-PFM)
|
|
|
Forekomst av inhibitorer etter overgang til rAHF-PEG
Tidsramme: Gjennom studieperioden på opptil omtrent: 8 år (rAHF-PFM alene), eller 12 år (rAHF-PEG alene eller etter å ha mottatt rAHF-PFM)
|
Forekomst av inhibitorer etter bytte til rAHF-PEG i de samme undergruppene av pasienter
|
Gjennom studieperioden på opptil omtrent: 8 år (rAHF-PFM alene), eller 12 år (rAHF-PEG alene eller etter å ha mottatt rAHF-PFM)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Study Director, Takeda
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
28. juni 2011
Primær fullføring (Faktiske)
16. januar 2024
Studiet fullført (Faktiske)
16. januar 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. mars 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. mars 2014
Først lagt ut (Antatt)
5. mars 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. juni 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. juni 2024
Sist bekreftet
1. juni 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 061001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse om datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .