Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

База данных исходов гемофилии А ADVATE/ADYNOVI (AHEAD) (AHEAD)

24 января 2024 г. обновлено: Baxalta now part of Shire

ADVATE/ADYNOVI База данных исходов гемофилии А

Целью исследования является документирование естественного течения болезни гемофилии А и долгосрочных результатов с точки зрения эффективности, безопасности и качества жизни у участников, получавших антигемофильный фактор (рекомбинантный) - метод без плазмы/альбумина (rAHF-PFM) или Антигемофильный фактор (рекомбинантный) - пегилированный (rAHF-PEG) в рутинной клинической практике

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

База данных исходов гемофилии А ADVATE/ADYNOVI (AHEAD)

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

955

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Австралия, 6050
        • South Metropolitan Health Service trading as Fiona Stanley Hospital
  • Австрия
      • Linz, Австрия, 4017
        • Landes Frauen und Kinderklinik Linz (LFKK Linz)
      • Linz, Австрия, 4020
        • Kepler Universitätsklinikum Klinik für Kinder-und Jugendheilkunde
      • Wien, Австрия, 1090
        • Medizinische Universitaet Wien
  • Бельгия
      • Bruxelles, Бельгия, B-1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Бразилия
      • Rio de Janeiro, Бразилия, 20211030
        • Hemorio - Rj
      • São Paulo, Бразилия, 5403000
        • Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Бразилия, 60431086
        • Hemoce - Ce
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Бразилия, 29040-090
        • Hemocentro do Espírito Santo
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Бразилия, 80045-145
        • Hemepar - Pr
    • Parthenon
      • Porto Alegre, Parthenon, Бразилия, 90650-000
        • Hemorgs - Rs
    • Pará
      • Belém, Pará, Бразилия, 66033-000
        • Fundação HEMOPA
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Бразилия, 13083-970
        • Hemocentro Da UNICAMP
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Бразилия, 14051140
        • Hemocentro Ribeirão Preto - SP
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, H-1089
        • Heim Pál Gyermekkórház
      • Debrecen, Венгрия, H-4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Központ
      • Mohács, Венгрия, H-7700
        • Mohács City Hospital
      • Nyíregyháza, Венгрия, H-4400
        • Jósa András County Hospital
      • Szombathely, Венгрия, H-9700
        • Markusovszky Hospital
  • Греция
      • Thessaloniki, Греция, 546 42
        • General Hospital of Thessaloniki "Ippokratio"
    • Athens
      • Goudi, Athens, Греция, 11527
        • Aghia Sofia Children's Hospital
      • Goudi, Athens, Греция, 11527
        • Laikon General Hospital
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Rigshospitalet
  • Испания
      • A Coruña, Испания, 15006
        • Hospital Teresa Herrera-Materno Infantil
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron (HUVH)
      • Palma de Mallorca, Испания, 07120
        • Hospital Universitario Son Espases
  • Италия
      • Bari, Италия, 70124
        • Azienda Ospedaliera Policlinico Consorziale Di Bari
      • Bologna, Италия, 40138
        • Policlinico S Orsola Malpighi
      • Catania, Италия, 95120
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Vittorio Emanuele, Ferrarotto, S. Bambino
      • Catanzaro, Италия, 88100
        • Ospedale Pugliese -Ciaccio
      • Firenze, Италия, 50134
        • Az. Osp. Univ. Careggi
      • Macerata, Италия, 62100
        • Ospedale di Macerata
      • Milano, Италия, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Италия, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Padova, Италия, 35100
        • Azienda Ospedaliera di Padova Clinica Medica II
      • Palermo, Италия, 90133
        • AOUP P. Giaccone
      • Reggio Calabria, Италия, 89123
        • Azienda Ospedaliera Bianchi Melacrino Morelli
      • Roma, Италия, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Италия, 00168
        • Policlinico Universitario Gemelli
      • Roma, Италия, 00161
        • Università degli studi di Roma "La Sapienza"
      • Scorrano, Италия, 73025
        • Centro Emofilia e Coagulopatie Rare
      • Torino, Италия, 10126
        • Ospedale Molinette
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital, University of Alberta
    • New Brunswick
      • Moncton, New Brunswick, Канада, E1C 6Z8
        • The Moncton City Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5B 1W8
        • St-Michael's Hospital
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • Sick Kids Hospital
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Канада, S7N 0W8
        • Royal University Hospital
  • Китай
      • Beijing, Китай, 100045
        • Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
      • Nanjing, Китай
        • Nanjing Drum Tower Hospital The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
      • Shenzhen, Китай, 518037
        • Shenzhen Second People's Hospital
    • Futian
      • Shenzhen, Futian, Китай
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Китай
        • Nanfang Hospital Affiliated to Nanfang Medical University
    • Heping
      • Tianjin, Heping, Китай
        • Institute of Hematology, Blood Disease Hospital, PUMC&CAMS
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Китай
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology
    • Jiangsu
      • Xuzhou, Jiangsu, Китай, 221006
        • The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Китай
        • The Blood Center of Shandong Province
  • Колумбия
      • Atlantico, Колумбия
        • IPS FUSA SAS Centro Integral de Coagulacion
      • Bogotá, Колумбия
        • Integral Solutions SD SAS
      • Floridablanca, Колумбия, 681004
        • Fundación Oftalmológica de Santander FOSCAL
  • Норвегия
      • Oslo, Норвегия, N-0027
        • Rikshospitalet
      • Oslo, Норвегия, N-0424
        • Rikshospitalet, Oslo University Hospital
  • Польша
      • Bydgoszcz, Польша, 85-094
        • Szpital Uniwersytecki nr 1 im. dr Andrzeja Jurasza
      • Gdansk, Польша, 80-952
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1
      • Warszawa, Польша, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
      • Wroclaw, Польша, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu
  • Португалия
      • Coimbra, Португалия, 3000-602
        • Centro Hospitalar e Universitade de Coimbra
      • Lisboa, Португалия, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte Hospital de Sta. Maria
      • Porto, Португалия, 4200-319
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, E.P.E.
    • Açores
      • Ponta Delgada, Açores, Португалия, 9500-370
        • Hospital do Divino Espírito Santo
  • Российская Федерация
      • Chelyabinsk, Российская Федерация
        • SBHI Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
      • Moscow, Российская Федерация, 125167
        • Federal State Budget Institution "Hematology Research Center" of Ministry of Healthcare of Russian Federation
      • Petrozavodsk, Российская Федерация
        • SBHI of the Republic of Kareliya Republican Hospital n.a. V.A. Baranov
      • Saint Petersburg, Российская Федерация, 191186
        • State Budget Healthcare Institution of Saint-Petersburg "City polyclinic #37"
      • Samara, Российская Федерация, 443079
        • Clinics of FSBEI High Education Samara SMU of MoH of Russia
  • Словения
      • Ljubljana, Словения, SI-1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Соединенное Королевство
      • Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust, Addenbrooke's Hospital
      • Canterbury, Соединенное Королевство, CT1 3NG
        • East Kent Hospitals University Foundation Trust, Kent & Canterbury Hospital
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Соединенное Королевство, RG24 9NA
        • Hampshire Hospitals NHS Foundation Trust, Basingstoke and North Hampshire Hospital
  • Франция
      • Brest, Франция, 29200
        • "Hôpital Morvan CHRU de Brest"
      • CAEN Cedex, Франция, 14033
        • CHU Côte de Nacre - CRTH
      • Chambery Cedex, Франция, 73011
        • Centre Hospitalier Générale - CTH
      • Dijon Cedex, Франция, 21079
        • CTRH - CHU Bocage
      • LIMOGES cedex, Франция, 87043
        • Hôpital de la Mère et de l'Enfant - CHU de LIMOGES
      • Le Chesnay Cedex, Франция, 78157
        • Hôpital André Mignot
      • Nantes Cedex, Франция, 44093
        • CHRU Hôtel Dieu - CRTH
      • Paris, Франция, 75014
        • Hopital Cochin
      • RENNES Cedex 09, Франция, 35033
        • Centre Régional de Traitement de l'Hémophilie et des Maladies hémorragiques. CHU de Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Reims Cedex, Франция, 51092
        • CHU de Reims Hôpital Maison Blanche - CRTH
      • Rouen, Франция, 76031
        • CHRU Charles Nicolle
      • Saint Priest en Jarez, Франция, 42270
        • CIC
      • Toulouse Cedex 9, Франция, 31059
        • CHRU Purpan CRTH - Pavillon Sénac
  • Чехия
      • Brno, Чехия, 613 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Ostrava, Чехия, 70852
        • Fakultni nemocnice Ostrava
      • Ostrava, Чехия, 70852
        • Fakultní nemocnice Ostrava, Oddělení dětské hematologie a hematoonkologie
      • Praha 5, Чехия, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Швейцария
      • Basel, Швейцария, CH-4031
        • Universitatsspital Basel
      • Bern, Швейцария, 3010
        • Inselspital Bern
      • Lausanne, Швейцария, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
      • Luzern 17, Швейцария, CH-6000
        • Luzerner Kantonsspital
      • St. Gallen, Швейцария, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen
      • Wabern, Швейцария, CH-3084
        • FMH Kinder und Jugendmedizin, im Wabern-Zentrum
      • Zürich, Швейцария, CH-8032
        • Kinderspital Zürich
      • Zürich, Швейцария, CH-8091
        • Universitatsspital Zurich
  • Швеция
      • Gothenburg, Швеция, SE 41345
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Malmö, Швеция, SE-205 02
        • Kliniska studier i Sverige - Forum Söder
      • Stockholm, Швеция, 171 76
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Исследуемая популяция будет включать участников мужского и женского пола любой расы и возраста с диагнозом гемофилия А (фактор VIII (FVIII) = 5%). Участникам должны быть назначены rAHF-PFM или rAHF-PEG для лечения гемофилии А лечащим врачом до принятия решения о включении в исследование.

Описание

Критерии включения:

  • У участника гемофилия А {FVIII меньше или равна (<=)5%}
  • Участнику назначен антигемофильный фактор (рекомбинантный) - метод без плазмы/альбумина (rAHF-PFM) или антигемофильный фактор (рекомбинантный) - пегилированный (rAHF-PEG) лечащим врачом.
  • Участник или его законный представитель дает информированное согласие

Критерий исключения:

  • Участник имеет известную гиперчувствительность к активному веществу или любому из вспомогательных веществ.
  • У участника была известная аллергическая реакция на белок мыши или хомяка.
  • Участник участвовал в другом клиническом исследовании с использованием исследуемого продукта (IP) или устройства в течение 30 дней до включения в исследование или должен участвовать в другом клиническом исследовании с использованием другого концентрата FVIII или устройства в ходе этого исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
рАХФ-ПФМ
Участники, получавшие только rAHF-PFM
Биологический: ПРЕИМУЩЕСТВА
Антигемофильный фактор (рекомбинантный) - метод без плазмы/альбумина
Другие имена:
  • октоког альфа
  • рАХФ-ПФМ
рАХФ-ПЭГ
Участники, получавшие только rAHF-PEG
Биологический: АДЫНОВИ
Антигемофильный фактор (рекомбинантный) Пегилированный
Другие имена:
  • руриоктоког альфа пегол
  • рАХФ-ПЭГ
rAHF-PFM, затем rAHF-PEG
Участники, получавшие rAHF-PFM и впоследствии переведенные на rAHF-PEG
Биологический: ПРЕИМУЩЕСТВА
Антигемофильный фактор (рекомбинантный) - метод без плазмы/альбумина
Другие имена:
  • октоког альфа
  • рАХФ-ПФМ
Биологический: АДЫНОВИ
Антигемофильный фактор (рекомбинантный) Пегилированный
Другие имена:
  • руриоктоког альфа пегол
  • рАХФ-ПЭГ

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Состояние здоровья суставов - оценивается при физикальном обследовании с использованием только параметров боли, кровотечения и физикального обследования по шкале Гилберта
Временное ограничение: Примерно до 12 лет
Всемирная федерация гемофилии разработала систему оценки состояния опорно-двигательного аппарата, обычно называемую тестом Гилберта, для измерения состояния здоровья суставов при гемофилии. Тест Гилберта необходимо проводить при отсутствии острого кровотечения, острой боли и острого воспаления в оцениваемом суставе. . В каждом тесте Гилберта используются четыре параметра: боль (оценка: 0–3), кровотечение (оценка: 0–3), физикальное обследование (оценка: 0–12) и рентгенологическая оценка (оценка: 0–13). из 0 означают отсутствие боли, кровотечения, отсутствие проблем при медицинском осмотре и/или отсутствие проблем с рентгеновским снимком. Более высокие баллы по каждой из этих категорий означают ухудшение состояния.
Примерно до 12 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая скорость кровотечения, все суставы
Временное ограничение: Ежегодные/интервальные визиты:- До 8 лет, если только rAHF-PFM- До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет- Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и завершающий визит
Годовая частота кровотечений для всех суставов будет рассчитана для каждого участника и суммирована по набору доступных участников с минимальным периодом наблюдения 90 дней для каждого режима лечения.
Ежегодные/интервальные визиты:- До 8 лет, если только rAHF-PFM- До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет- Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и завершающий визит
Годовой коэффициент кровотечения, все кровотечения
Временное ограничение: Ежегодные/интервальные визиты:- До 8 лет, если только rAHF-PFM- До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет- Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и завершающий визит
Годовая частота кровотечений для всех кровотечений будет рассчитываться для каждого участника и суммироваться по набору доступных участников с минимальным периодом наблюдения 90 дней для каждого режима лечения.
Ежегодные/интервальные визиты:- До 8 лет, если только rAHF-PFM- До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет- Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и завершающий визит
Годовая частота кровотечений, ранее существовавшие целевые суставы на исходном уровне
Временное ограничение: Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты:- До 8 лет, если только rAHF-PFM- До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет- Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и завершающий визит
Годовая частота кровотечений для ранее существовавших целевых суставов на исходном уровне будет рассчитываться для каждого участника и суммироваться по набору доступных участников с минимальным периодом наблюдения 90 дней для каждого режима лечения.
Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты:- До 8 лет, если только rAHF-PFM- До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет- Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и завершающий визит
Частота новых пораженных суставов
Временное ограничение: Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты:- До 8 лет, если только rAHF-PFM- До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет- Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и завершающий визит
Частота появления новых целевых суставов будет рассчитываться как общее количество новых целевых суставов у всех участников, деленное на общее количество дней наблюдения.
Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты:- До 8 лет, если только rAHF-PFM- До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет- Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и завершающий визит
Состояние здоровья суставов на рентгенограмме по шкале Петтерсона
Временное ограничение: Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты:- До 8 лет, если только rAHF-PFM- До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет- Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и заключительный визит.
Состояние здоровья суставов по рентгенограмме по шкале Петтерссона будет суммироваться за каждый год наблюдения.
Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты:- До 8 лет, если только rAHF-PFM- До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет- Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и заключительный визит.
Состояние здоровья суставов с помощью системы оценки магнитно-резонансной томографии (МРТ) с использованием системы оценки Лунда (LSS)
Временное ограничение: Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты:- До 8 лет, если только rAHF-PFM- До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет- Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и завершающий визит

Формат оценки LSS = A (e: s: h). Сумма значений для субхондральной кисты (оценка: 1-6), неправильности/эрозии субхондральной коры (оценка: 1-4) и хондральной деструкции (оценка: 1-6) дает значение для компонента А оценки. Компоненты e, s, h представляют выпот/гемартроз, гипертрофические синовиальные отложения и отложения гемосидерина (оценка: 0-4 для каждого). Макс. счет 16(4:4:4).

Субхондральная киста:

  • ≥1 кость
  • ≥2 кости
  • >3 кисты в ≥1 кости
  • >3 кисты ≥2 кости
  • Наибольший размер >4 мм: ≥1 кость
  • Наибольший размер >4 мм: ≥2 кости

Субхондральная кора

  • ≥1 кость
  • ≥2 кости
  • Поражает > половины суставной поверхности: ≥1 кость
  • Поражает > половины суставной поверхности: ≥ 2 костей

Хондральное разрушение

  • ≥1 кость
  • ≥2 кости
  • Дефект полной толщины (FTD): ≥1 кость
  • FTD: ≥2 кости
  • ЛВД поражает >1/3 поверхности сустава: ≥1 кость
  • ЛВД поражает >1/3 суставной поверхности: ≥2 костей

Выпот/гемартроз (e): Гипертрофический синовиальный (s): Гемосидерин (h): (0-4 для каждого):

  • 0 отсутствует
  • 1 двусмысленный
  • 2 маленьких
  • 3 умеренный
  • 4 больших
Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты:- До 8 лет, если только rAHF-PFM- До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет- Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и завершающий визит
Состояние здоровья суставов с использованием шкалы здоровья суставов при гемофилии (HJHS)
Временное ограничение: Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты:- До 8 лет, если только rAHF-PFM- До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет- Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и завершающий визит

Международная исследовательская группа по профилактике (IPSG) разработала балльную систему для оценки опорно-двигательного аппарата, HJHS, оптимизированную для использования у детей с минимальным заболеванием суставов или без него.

HJHS включает следующие параметры: отек, продолжительность отека, мышечная атрофия, боль в суставах, крепитация при движении, потеря сгибания, потеря разгибания, сила и общая походка.
Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты:- До 8 лет, если только rAHF-PFM- До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет- Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и завершающий визит
Общая оценка эффективности профилактической терапии
Временное ограничение: Ежегодные/интервальные визиты: - до 8 лет, если только rAHF-PFM; - до 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет; - до прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и завершающий визит
  • Отлично: такая же или более низкая частота прорывных кровотечений (BBR) в течение последних 12 месяцев (M) по сравнению с предшествующей профилактикой; если участник не получал предшествующую профилактику с помощью rAHF-PFM, rAHF-PEG или другого фактора VIII (FVIII), такой же или лучший результат, чем ожидалось, в соответствии с ожиданиями исследователя
  • Хорошо: незначительное увеличение BBR в течение последних 12 месяцев по сравнению с предшествующей профилактикой; если участник не получил профилактику с помощью rAHF-PFM, rAHF-PEG или другого FVIII, результат немного ниже ожидаемого в соответствии с ожиданиями исследователя
  • Удовлетворительно: умеренное увеличение BBR за последние 12 месяцев по сравнению с предшествующей профилактикой; если участник не получил профилактику с помощью rAHF-PFM, rAHF-PEG или другого FVIII, результат несколько ниже ожидаемого в соответствии с ожиданиями исследователя
  • Плохо: значительное увеличение BBR в 12M по сравнению с предшествующей профилактикой; если участник не получал профилактику с помощью rAHF-PFM, rAHF-PEG или другого FVIII, польза, по ожиданиям исследователя, была незначительной или отсутствовала
Ежегодные/интервальные визиты: - до 8 лет, если только rAHF-PFM; - до 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет; - до прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и завершающий визит
Соблюдение предписанной дозировки и ее взаимосвязь с эффективностью
Временное ограничение: Ежегодные/интервальные визиты: - до 8 лет, если только rAHF-PFM; - до 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет; - до прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и завершающий визит
Оценку приверженности пациентов назначенному профилактическому лечению проводит лечащий врач. Соответствие будет классифицироваться в соответствии с таблицей из 4 пунктов (высокое соответствие, удовлетворительное соответствие, умеренное соответствие, плохое соответствие)
Ежегодные/интервальные визиты: - до 8 лет, если только rAHF-PFM; - до 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет; - до прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и завершающий визит
Общая оценка эффективности лечения по требованию
Временное ограничение: Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и завершающий визит
  • Отлично: эпизоды кровотечения обычно реагируют на такое же или меньшее количество инфузий и ту же или меньшую дозу по сравнению с предыдущим лечением по требованию или ожиданиями исследователя.
  • Хорошо: большинство эпизодов кровотечения обычно реагируют на такое же количество инфузий и доз, но некоторые требуют большего количества инфузий или более высоких доз по сравнению с предыдущим лечением по требованию или ожиданиями исследователя.
  • Удовлетворительно: эпизоды кровотечения обычно требуют большего количества инфузий и/или более высоких доз, чем ожидалось, по сравнению с предыдущим лечением по требованию или ожиданиями исследователя.
  • Плохое: эпизоды кровотечения обычно не реагируют на такое же количество инфузий и доз и требуют дополнительного или другого концентрата фактора для гемостатического контроля по сравнению с предыдущим лечением по требованию или ожиданиями исследователя.
Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и завершающий визит
Глобальная оценка эффективности лечения по требованию
Временное ограничение: Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и завершающий визит
  • Отлично: полное облегчение боли и прекращение кровотечения, о чем свидетельствуют объективные признаки (например, отек, болезненность, раздражительность, безутешность и уменьшение объема движений в случае костно-мышечного кровотечения) в течение приблизительно 8 часов после однократного вливания. Для остановки кровотечения не требуется дополнительной инфузии. Введение дальнейших инфузий для поддержания гемостаза не повлияет на эту оценку.
  • Хорошее: значительное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения примерно через 8 часов после инфузии. Возможно, требуется более 1 инфузии для полного разрешения.
  • Удовлетворительно: вероятное или незначительное облегчение боли и незначительное уменьшение признаков кровотечения в течение примерно 8 часов после инфузии. Для полного разрешения требуется более 1 инфузии.
  • Плохое: нет улучшения или состояние ухудшается.
Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и завершающий визит
Количество единиц rAHF-PFM или rAHF-PEG, необходимое для остановки кровотечения
Временное ограничение: Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и завершающий визит
Антигемофильный фактор (рекомбинантный) - метод без плазмы/альбумина (rAHF-PFM) Антигемофильный фактор (рекомбинантный) - пегилированный (rAHF-PEG)
Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и завершающий визит
Количество инфузий rAHF-PFM или rAHF-PEG, необходимое для остановки кровотечения
Временное ограничение: Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и завершающий визит
Антигемофильный фактор (рекомбинантный) - метод без плазмы/альбумина (rAHF-PFM) Антигемофильный фактор (рекомбинантный) - пегилированный (rAHF-PEG)
Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и завершающий визит
Частота целевых вмешательств на суставах, включая хирургическое вмешательство, радиосиновэктомию и хемосиновэктомию
Временное ограничение: Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и завершающий визит
Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; и завершающий визит
Частота развития псевдоопухоли
Временное ограничение: Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; Завершающий визит
Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; Завершающий визит
Качество жизни: опросник HAL - для взрослых пациентов
Временное ограничение: Регистрационный визит; Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; Завершающий визит
IHAL измеряет активность верхних конечностей, базовую активность нижних конечностей и комплексную деятельность нижних конечностей, а также общую оценку физической активности взрослых.
Регистрационный визит; Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; Завершающий визит
Качество жизни: опросник SF-12v2 - для взрослых пациентов
Временное ограничение: Регистрационный визит; Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; Завершающий визит
SF-12v2 измеряет общее качество жизни взрослых, связанное со здоровьем.
Регистрационный визит; Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; Завершающий визит
Качество жизни: опросник EQ-5D - для взрослых пациентов
Временное ограничение: Визит для регистрации; Визит для скрининга; Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; Завершающий визит
EQ-5D измеряет полезность для здоровья взрослых участников.
Визит для регистрации; Визит для скрининга; Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; Завершающий визит
Качество жизни: опросник PedHAL - для детей
Временное ограничение: Регистрационный визит; Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; Завершающий визит

PedHAL измеряет активность верхних конечностей, базовую активность нижних конечностей и комплексную деятельность нижних конечностей, а также общую оценку физической активности детей.

Для участников 4-13 лет:

- PedHAL (родительская версия)

Для участников 14-17 лет:

- ПедХАЛ (детская версия)
Регистрационный визит; Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; Завершающий визит
Качество жизни: опросник SF-10 - для пациентов детского возраста
Временное ограничение: Регистрационный визит; Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; Завершающий визит
SF-10 измеряет общее качество жизни детей, связанное со здоровьем, и заполняется родителями.
Регистрационный визит; Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; Завершающий визит
Качество жизни: опросник EQ-5D (14 лет и старше) - для детей
Временное ограничение: Регистрационный визит; Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; Завершающий визит
EQ-5D измеряет полезность для здоровья у субъектов в возрасте 14 лет и старше.
Регистрационный визит; Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; Завершающий визит
Хроническая боль, связанная с гемофилией, измеряемая ежегодно в течение 4 недель с использованием визуальной аналоговой шкалы (ВАШ)
Временное ограничение: Регистрационный визит; Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; Завершающий визит

ВАШ оценивает боль по шкале от 0 (нет боли) до 10 (невыносимая боль).

Во время скринингового визита и ежегодно исследователи должны попросить участников оценить средний уровень хронической боли, связанной с гемофилией, за 4 недели до даты визита с использованием ВАШ.
Регистрационный визит; Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; Завершающий визит
Острая боль, связанная с гемофилией, оцениваемая по отдельным эпизодам кровотечения с использованием визуальной аналоговой шкалы (ВАШ)
Временное ограничение: Регистрационный визит; Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; Завершающий визит

ВАШ оценивает боль по шкале от 0 (нет боли) до 10 (невыносимая боль).

Участникам будет предложено оценить уровень острой боли, связанной с каждым эпизодом кровотечения, с использованием ВАШ. Баллы по ВАШ заносятся в дневник участника.
Регистрационный визит; Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; Завершающий визит
Количество дней, потерянных из школы или работы из-за эпизодов кровотечения
Временное ограничение: Регистрационный визит; Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; Завершающий визит
Регистрационный визит; Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; Завершающий визит
Способы перехода со стандартного препарата FVIII на рАВФ-ПЭГ-1
Временное ограничение: Регистрационный визит; Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; Завершающий визит
Разница в количестве еженедельных профилактических инфузий между предыдущей схемой и rAHF-PEG
Регистрационный визит; Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; Завершающий визит
Способы перехода со стандартного продукта FVIII на рАВФ-ПЭГ-2
Временное ограничение: Регистрационный визит; Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; Завершающий визит
Разница в количестве еженедельных доз между предыдущей схемой и rAHFPEG
Регистрационный визит; Скрининговый визит; Ежегодные/интервальные визиты: - До 8 лет, если только rAHF-PFM - До 8 лет, если только rAHF-PEG с минимальным последующим наблюдением в течение 4 лет - Прибл. 12 лет rAHF-PFM и перешли на rAHF-PEG; Завершающий визит
Частота ингибиторов у ранее леченных пациентов (PTP) с уровнем фактора VIII (FVIII) менее (<) 1%, менее или равным (<=) 2% и <= 5% без ингибиторов в анамнезе
Временное ограничение: На протяжении всего периода исследования примерно до: 8 лет (только rAHF-PFM) или 12 лет (только rAHF-PEG или после приема rAHF-PFM)
На протяжении всего периода исследования примерно до: 8 лет (только rAHF-PFM) или 12 лет (только rAHF-PEG или после приема rAHF-PFM)
Частота ингибиторов у ранее леченных пациентов (PTP) с уровнем фактора VIII (FVIII) <1%, <=2% и <= 5% с историей ингибитора
Временное ограничение: На протяжении всего периода исследования примерно до: 8 лет (только rAHF-PFM) или 12 лет (только rAHF-PEG или после приема rAHF-PFM)
На протяжении всего периода исследования примерно до: 8 лет (только rAHF-PFM) или 12 лет (только rAHF-PEG или после приема rAHF-PFM)
Заболеваемость ингибиторами у пациентов, ранее не получавших лечения (ПНП), и пациентов, получавших минимальное лечение (МТП) с уровнем фактора VIII (FVIII) <1%, <=2% и <= 5%
Временное ограничение: На протяжении всего периода исследования примерно до: 8 лет (только rAHF-PFM) или 12 лет (только rAHF-PEG или после приема rAHF-PFM)
На протяжении всего периода исследования примерно до: 8 лет (только rAHF-PFM) или 12 лет (только rAHF-PEG или после приема rAHF-PFM)
Частота серьезных нежелательных явлений, связанных с терапией
Временное ограничение: На протяжении всего периода исследования примерно до: 8 лет (только rAHF-PFM) или 12 лет (только rAHF-PEG или после приема rAHF-PFM)
На протяжении всего периода исследования примерно до: 8 лет (только rAHF-PFM) или 12 лет (только rAHF-PEG или после приема rAHF-PFM)
Частота несерьезных нежелательных явлений, связанных с терапией
Временное ограничение: На протяжении всего периода исследования примерно до: 8 лет (только rAHF-PFM) или 12 лет (только rAHF-PEG или после приема rAHF-PFM)
На протяжении всего периода исследования примерно до: 8 лет (только rAHF-PFM) или 12 лет (только rAHF-PEG или после приема rAHF-PFM)
Возникновение ингибиторов после перехода на rAHF-PEG
Временное ограничение: На протяжении всего периода исследования примерно до: 8 лет (только rAHF-PFM) или 12 лет (только rAHF-PEG или после приема rAHF-PFM)
Частота ингибиторов после перехода на rAHF-PEG в тех же подгруппах пациентов
На протяжении всего периода исследования примерно до: 8 лет (только rAHF-PFM) или 12 лет (только rAHF-PEG или после приема rAHF-PFM)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Baxalta now part of Shire

Соавторы

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Takeda

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 июня 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

16 января 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

16 января 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 марта 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 марта 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

5 марта 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

25 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 января 2024 г.

Последняя проверка

1 января 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 061001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия А

Клинические исследования ПРЕИМУЩЕСТВА

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Finland

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться