退行症状と日常生活の障害のあるダウン症候群の被験者におけるE2020の有効性と安全性を確認するための、二重盲検プラセボ対照比較研究および非盲検延長研究。
2017年8月21日 更新者：Eisai Co., Ltd.
この二重盲検、プラセボ対照、比較試験および非盲検延長試験の目的は、退行症状および日常生活動作の障害を有するダウン症候群の被験者における E2020 の有効性および安全性を確認することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、多施設、無作為化、二重盲検、複数回投与（2回投与）、プラセボ対照、並行群間比較研究であり、その後、退行とADL障害のあるダウン症候群の被験者を対象としたE2020の非盲検延長研究です。
身体機能チェックリスト、性別の合計スコアに基づいて、合計 60 人の被験者が 3 つの投与群 (1:1:1) のいずれかに無作為に割り付けられ、3 mg の E2020、5 mg の E2020、またはプラセボが 24 週間投与されます。 、および割り当て要因としての研究サイト。
この研究は、無作為化前段階 (4 週間)、二重盲検段階 (28 週間)、および延長段階 (24 週間) で構成されます。
二重盲検期には、24 週間の治療期間と 4 週間の移行期間が含まれます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
36
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Fukuoka
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Fukuoka-shi、Fukuoka、日本
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Hokkaido
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Sapporo-shi、Hokkaido、日本
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Kanagawa
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Yokohama-shi、Kanagawa、日本
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Kyoto
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Takatsuki-shi、Kyoto、日本
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Nagano
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Matsumoto-shi、Nagano、日本
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Nagasaki
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Nagasaki-shi、Nagasaki、日本
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Osaka
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Izumi-shi、Osaka、日本
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Saitama
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Saitama-shi、Saitama、日本
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Tokyo
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Chiyoda-ku、Tokyo、日本
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Setagaya-ku、Tokyo、日本
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
11年～35年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準
Pre-randomization Phase への登録時
- ダウン症の確定診断で
- 平成22年度難病治療研究事業（難治性疾患治療研究事業に関する研究論文；急激な退行（21トリソミー）の調査とその準備診断基準） 運動遅滞、無言症、引きこもり（引きこもり）、睡眠障害
- 入学前8週間以上の環境調整やカウンセリングを含む心理療法で改善が不十分
- -登録前8週間以上の治療後でも疾患に十分な効果がない精神神経障害の疑いのある診断を受けている。
- 入学時の身体機能チェックリスト（51項目）の合計点が210点以下
- 15歳から39歳まで
- 男性と女性
- -書面によるインフォームドコンセントを提供し、被験者と週3日（少なくとも1日4時間）過ごすことができる家族または介護者が必要であり、必要な研究を提供することにより、研究中に被験者をサポートすることができます被験者への情報提供、治療コンプライアンスの支援、および予定されたすべての訪問への被験者の同行、研究期間全体の有効性および安全性評価のための研究関連試験のサポート
- 出産の可能性のある男性と女性は、非常に効果的な避妊を実践する必要があります
- -治験責任医師の指示に従って、予定された研究訪問を順守できる
- 定期的な評価のために訪問することができます（回帰の進行による歩行困難を除く）
- 研究参加のための書面によるインフォームドコンセントの提出（可能な限り被験者から得るため、法定後見人から必須）
除外基準
Pre-randomization Phase への登録時
- -ランダム化前段階の1年以内にMRIまたはCTによって証明された進行性神経精神疾患（例：神経変性疾患および進行性腫瘍）を有する疑いがある（ランダム化前段階の1年以内に検査されない場合、ランダム化前段階で再確認する）。
- 脳卒中、脳腫瘍、脳炎、髄膜炎、正常圧水頭症、意識不明を伴う脳外傷などの重大な神経疾患の既往歴がある、未解決の欠乏症を引き起こした脳手術の経験がある
- 以前に自閉症と診断された
- -環軸椎亜脱臼の証拠がある、または環軸椎亜脱臼の外科手術を2年以内に受けた
- -2年以内に発作症状があるか、1年以内に抗てんかん薬を使用しました 前無作為化フェーズの登録。
- 回帰に影響を与える可能性のある重度の聴覚障害または視覚障害のある方
- -心疾患（狭心症、うっ血性心不全、バンドルブランチブロック、不整脈）または末梢血管疾患の合併症があり、事前ランダム化フェーズの登録前の3か月で状態が不安定
- -胃腸、肝臓、腎臓、呼吸器、または心血管系に臨床的に重要な活動性および不安定な疾患の合併症がある
- -臨床的に重要な胃腸潰瘍、気管支喘息、または閉塞性肺疾患の病歴がある
- 治験薬の吸収、分布、代謝に影響を与える疾患を合併している（例：炎症性結腸疾患、胃潰瘍、十二指腸潰瘍、肝障害、重度の乳糖不耐症）
- -インフォームドコンセント前5年以内に悪性腫瘍の現在または過去の病歴がある（基底細胞癌、扁平上皮癌を除く）
- 最近10年以内に薬物またはアルコール依存症の合併症または病歴がある
- ドネペジル塩酸塩またはペペリジン誘導体の成分に対する既知の過敏症を持っている
- -禁止および制限された併用薬の基準を満たさない、または研究中に禁止および制限された併用薬/治療の上記の基準から逸脱すると予想される
- 妊娠中または授乳中の女性
- -別の臨床研究に参加し、この研究の登録前の12週間以内に治験薬を受け取った
- ドネペジル塩酸塩を使用したことがある、またはE2020の臨床試験に参加し、過去にE2020を受けたことがある
- アルツハイマー型認知症の治療歴がある方
重度の錐体外路障害を伴う
二重盲検フェーズへの登録時
- -プレランダム化フェーズ（訪問1）への登録時の検査パラメータから考慮して、重篤な疾患の合併症を有する疑いがあり、主任研究者または副研究者の意見で安全性が保護されていない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：E2020 3mg
E2020 3 mg (経口) 1 日 1 回、24 週間
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E2020 3 mg (経口) 1 日 1 回、24 週間
E2020 5 mg (経口) 1 日 1 回、24 週間
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実験的：E2020 5mg
E2020 5 mg (経口) 1 日 1 回、24 週間
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E2020 3 mg (経口) 1 日 1 回、24 週間
E2020 5 mg (経口) 1 日 1 回、24 週間
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ (経口) 1 日 1 回、24 週間
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プラセボ (経口) 1 日 1 回、24 週間
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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プラセボと比較した、退行症状および障害のある日常生活動作（ADL）を有するダウン症候群の被験者における身体機能チェックリスト（心身機能アンケート）を使用したベースラインからの合計スコアの変化。
時間枠：12週目と24週目のベースライン
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投与期間０週からの身体機能チェックリスト（５１項目）の合計スコアの変化について、３ｍｇ群、５ｍｇ群及びプラセボ群でクラスカル・ワリス検定を行い、統計的有意性を示す。
各評価時点における身体機能チェックリスト（51項目）の合計スコアと治療期間における治験薬投与前からの変化の要約統計量が投与群ごとに計算されます。
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12週目と24週目のベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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E2020 とプラセボの安全性は、退行と ADL の無効化を伴うダウン症候群の被験者におけるものです。
時間枠：28週目まで
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安全性は、治療期間中の治療に起因する有害事象（TEAE）の頻度、各評価時の検査パラメータ、血圧、および脈拍数の統計値と治験薬投与前からの変化、および12誘導心電図評価によって測定されます。 、各評価時間での度数分布（はい/いいえ）が収集され、パーセント（％）が投与群ごとに計算されます。
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28週目まで
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退行とADL障害のあるダウン症候群の被験者におけるE2020とプラセボの薬物動態（PK）
時間枠：28週目まで
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血漿ドネペジル塩酸塩濃度データを説明するための PK モデルを構築するために、集団 PK 分析が実行されます。
さらに、モデルを使用して、PK データと人口統計、有効性、および AE との関係を調べることができます。
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28週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2013年9月12日
一次修了 (実際)
2016年9月16日
研究の完了 (実際)
2017年4月21日
試験登録日
最初に提出
2014年3月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年3月19日
最初の投稿 (見積もり)
2014年3月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年8月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年8月21日
最終確認日
2017年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。