Kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vertaileva tutkimus ja avoin laajennustutkimus E2020:n tehokkuuden ja turvallisuuden vahvistamiseksi potilailla, joilla on Downin oireyhtymä, joilla on regressiooireita ja vammaista päivittäistä elämää.

Sisällyttämiskriteerit

Ilmoittautumisen yhteydessä esisatunnaistamisvaiheeseen

1. Downin oireyhtymän lopullinen diagnoosi
2. Sinulla on vähintään 3 seuraavista neljästä oireesta 9 kohteen joukossa Intractable Diseases Treatment Research Program 2010 -tutkimusohjelman (Intractable Diseases Treatment Research Program 2010:n julkaisemien diagnostisten kriteerien mukaan) (Research paper on Intractable Diseases Treatment Research Programme; Survey on Sudden Regression (21 trisomia) and Preparation of Intractable Diseases Treatment Research Programme) Diagnostiset kriteerit.) Motorinen hidastuminen, mutismi, sosiaalinen vetäytyminen (kotiin sitoutuminen), unihäiriö
3. Riittämättömästi parannettu ympäristösopeutuksilla ja psykoterapioilla, mukaan lukien neuvonta vähintään 8 viikkoa ennen ilmoittautumista
4. Sinulla on epäilty diagnoosi neuropsykiatrisesta häiriöstä ilman riittävää vaikutusta sairauteen jopa yli 8 viikkoa ennen ilmoittautumista lääkinnällisen hoidon jälkeen.
5. Kehon toiminnallisuuden tarkistuslistan kokonaispistemäärä (51 kohtaa) on pienempi tai yhtä suuri kuin 210 ilmoittautumisen yhteydessä
6. Ikäraja 15-39 vuotta mukaan lukien
7. Urokset ja naaraat
8. Hänellä tulee olla perheenjäsen tai hoitaja, joka antaa kirjallisen tietoisen suostumuksen ja pystyy viettämään tutkittavan kanssa 3 päivää viikossa (vähintään 4 tuntia päivässä) ja pystyy tukemaan tutkittavaa tutkimuksen aikana tarjoamalla tarvittavaa tutkimusta. tiedot koehenkilölle, avustaa hoidon noudattamista ja olla mukana kaikilla suunnitelluilla käynneillä, tukea tutkimukseen liittyviä testejä teho- ja turvallisuusarviointia varten koko tutkimusjakson ajan
9. Hedelmällisessä iässä olevien miesten ja naisten on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisyä
10. Pystyy noudattamaan sovittuja opintokäyntejä tutkijan ohjeiden mukaan
11. Pystyy käymään aikataulun mukaisissa arvioinneissa (paitsi regression kehittymisestä johtuvat kävelyvaikeudet)
12. Lähetetty kirjallinen tietoinen suostumus opiskelua varten (saada mahdollisimman paljon koehenkilöiltä; pakollinen heidän lailliselta huoltajaltaan)

Poissulkemiskriteerit

Ilmoittautumisen yhteydessä esisatunnaistamisvaiheeseen

1. Epäillään etenevää neuropsykiatrista sairautta (esim. hermostoa rappeuttava häiriö ja progressiivinen kasvain), joka on todistettu magneettikuvauksella tai TT:llä vuoden sisällä ennen satunnaistamista edeltävää vaihetta (jos sitä ei ole testattu vuoden sisällä ennen satunnaistamista edeltävää vaihetta, varmista uudelleen satunnaistamista edeltävän vaiheen aikana ).
2. sinulla on ollut merkittäviä neurologisia häiriöitä, kuten aivohalvaus, aivokasvain, enkefaliitti, aivokalvontulehdus, normaalipaineinen vesipää, aivovamma, johon liittyy tajuttomuutta, ja kokemusta aivoleikkauksesta, joka aiheuttaa ratkaisematonta puutetta
3. Aiemmin diagnosoitu autismi
4. Todiste atlantoaksiaalista subluksaatiota tai jolle on tehty leikkaus atlantoaksiaalisen subluksaation vuoksi 2 vuoden sisällä
5. Sinulla on kohtausoireita 2 vuoden sisällä tai olet käyttänyt epilepsialääkkeitä 1 vuoden sisällä ennen satunnaistamista edeltävään vaiheeseen ilmoittautumista.
6. Vaikea kuulo- tai näkövamma, joka voi vaikuttaa taantumiseen
7. sinulla on sydänsairauden komplikaatio (angina pectoris, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, haarakatkos, rytmihäiriö) tai perifeerinen verisuonisairaus, jonka tila on epävakaa 3 kuukauden aikana ennen satunnaistamista edeltävään vaiheeseen ilmoittautumista
8. sinulla on kliinisesti merkittävien aktiivisten ja epävakaiden maha-suolikanavan, maksan, munuaisten, hengitysteiden tai sydän- ja verisuonijärjestelmän sairauksien komplikaatio
9. sinulla on kliinisesti merkittävä maha-suolikanavan haavauma, keuhkoastma tai obstruktiivinen keuhkosairaus
10. sinulla on sairauden komplikaatio, joka vaikuttaa tutkimuslääkkeen imeytymiseen, jakautumiseen ja aineenvaihduntaan (esim. tulehduksellinen paksusuolen sairaus, mahahaava, pohjukaissuolihaava, maksahäiriö, vakava laktoosi-intoleranssi)
11. Jos sinulla on ollut tai on ollut pahanlaatuinen kasvain 5 vuoden sisällä ennen ilmoitettua suostumusta (paitsi tyvisolusyöpä, okasolusyöpä)
12. Jos sinulla on ollut komplikaatio tai aiemmin ollut huume- tai alkoholiriippuvuus viimeisten 10 vuoden aikana
13. Sinulla on tunnettu yliherkkyys donepetsiilihydrokloridin tai peperidiinijohdannaisten aineosille
14. Ei täytä kiellettyjen ja rajoitettujen samanaikaisten lääkkeiden kriteerejä tai sen odotetaan poikkeavan yllä olevista kiellettyjen ja rajoitettujen samanaikaisten lääkkeiden/hoitojen kriteereistä tutkimuksen aikana
15. Raskaana oleville tai imettäville naisille
16. ovat osallistuneet toiseen kliiniseen tutkimukseen ja saaneet tutkimuslääkkeen 12 viikon sisällä ennen tähän tutkimukseen ilmoittautumista
17. olet käyttänyt donepetsiilihydrokloridia tai osallistunut kliiniseen E2020-tutkimukseen ja saanut aiemmin E2020-valmistetta
18. Aiemmin hoidettu Alzheimerin tyyppistä dementiaa

19. Vaikea ekstrapyramidaalinen häiriö

    Ilmoittautumisen yhteydessä kaksoissokkovaiheeseen

20. Sillä epäillään olevan vakavan sairauden komplikaatio ottaen huomioon laboratorioparametrit ilmoittautumisen yhteydessä esisatunnaistamisvaiheeseen (käynti 1) ja turvallisuutta ei ole suojattu päätutkijan tai osatutkijan mielestä