Kettős-vak, placebo-kontrollált összehasonlító vizsgálat és nyílt elnevezésű kiterjesztett vizsgálat az E2020 hatékonyságának és biztonságosságának megerősítésére Down-szindrómás betegeknél, akiknek regressziós tünetei vannak és mozgáskorlátozottak a mindennapi életben.

Befogadási kritériumok

Az előrandomizálási fázisba való beiratkozáskor

1. A Down-szindróma végleges diagnózisával
2. A 2010. évi Intractable Diseases Treatment Research Programme (Research paper on Intractable Diseases Treatment Research Programme; Survey on Sudden Regression (21 triszómia) és Preparation of Sudden Regression) által kiadott diagnosztikai kritériumok szerint a következő 4 tünet közül több vagy egyenlő a 9 elem közül. Diagnosztikai kritériumok.) Motoros retardáció, mutizmus, szociális visszahúzódás (otthonhiány), alvászavar
3. Nem kellően javult a környezeti alkalmazkodás és a pszichoterápia, beleértve a tanácsadást legalább 8 héttel a beiratkozás előtt
4. Neuropszichiátriai rendellenesség gyanúja van, anélkül, hogy a betegségre kellő hatást gyakorolna, még a felvétel előtt legalább 8 hétig tartó orvosi kezelés után is.
5. A testfunkciós ellenőrzőlista összpontszáma (51 elem) kisebb vagy egyenlő, mint 210 a beiratkozáskor
6. 15-39 éves korig
7. Hímek és nőstények
8. Olyan családtaggal vagy gondozóval kell rendelkeznie, aki írásos beleegyezését adja, és heti 3 napot (legalább napi 4 órát) tud együtt tölteni az alanyal, és a szükséges tanulmányok biztosításával tudja támogatni az alanyt a vizsgálat során. az alany tájékoztatása, a kezelés betartásának segítése, és az alany elkísérése az összes tervezett látogatásra, a vizsgálattal kapcsolatos tesztek támogatása a hatékonysági és biztonságossági értékelésekhez a vizsgálati időszak során
9. A fogamzóképes korú férfiaknak és nőknek rendkívül hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk
10. Képes betartani a tervezett tanulmányi látogatásokat a vizsgáló utasítása szerint
11. Képes ellátogatni ütemezett felmérésekre (kivéve a regresszió kialakulása miatti járási nehézségeket)
12. Benyújtott írásos beleegyező nyilatkozat a tanulmányba való belépéshez (a lehető legtöbb alanytól; kötelező a törvényes gyámjától)

Kizárási kritériumok

Az előrandomizálási fázisba való beiratkozáskor

1. Progresszív neuropszichiátriai betegség (pl. neurodegeneratív rendellenesség és progresszív daganat) gyanúja, amelyet MRI vagy CT igazolt az előrandomizálási fázis előtt 1 éven belül (ha nem tesztelték a prerandomizálási fázist megelőző 1 éven belül, erősítse meg a prerandomizálási fázis során ).
2. Jelentős neurológiai rendellenességekkel rendelkezik, mint például szélütés, agydaganat, agyvelőgyulladás, agyhártyagyulladás, normál nyomású vízfejűség, eszméletlenséget kísérő agyi trauma, és megoldatlan hiányt okozó agyműtét
3. Korábban autizmussal diagnosztizáltak
4. atlantoaxialis subluxációra utaló jelekkel, vagy 2 éven belül műtéten esett át atlantoaxialis subluxatio miatt
5. 2 éven belül görcsroham tünetei vannak, vagy epilepszia elleni gyógyszert használt 1 éven belül a prerandomizálási fázisba való beiratkozás előtt.
6. Súlyos hallás- vagy látáskárosodással, amely befolyásolhatja a regressziót
7. Szívbetegség szövődménye (angina pectoris, pangásos szívelégtelenség, köteg elágazás, aritmia) vagy instabil állapotú perifériás érbetegség szövődménye van 3 hónappal a prerandomizálási fázisba való felvétel előtt
8. Klinikailag jelentős aktív és instabil gyomor-bélrendszeri, máj-, vese-, légzőszervi vagy szív- és érrendszeri betegségek szövődménye van
9. Klinikailag jelentős gyomor-bélrendszeri fekély, bronchiális asztma vagy obstruktív tüdőbetegség a kórelőzményében szerepel
10. Ha a vizsgált gyógyszer felszívódását, eloszlását és metabolizmusát befolyásoló betegség szövődménye van (pl. gyulladásos vastagbélbetegség, gyomorfekély, nyombélfekély, májbetegség, súlyos laktóz intolerancia)
11. Ha a beleegyezés előtt 5 éven belül rosszindulatú daganat volt jelen vagy múltjában (kivéve bazális sejtes karcinómát, laphámsejtes karcinómát)
12. Kábítószer- vagy alkoholfüggőség szövődménye vagy kórtörténete az elmúlt 10 évben
13. Ha ismert túlérzékenysége a donepezil-hidroklorid vagy peperidin-származékok összetevőivel szemben
14. Nem felel meg a tiltott és korlátozott egyidejű gyógyszerekre vonatkozó kritériumoknak, vagy várhatóan eltér a fenti, tiltott és korlátozott egyidejű gyógyszerek/terápiák kritériumaitól a vizsgálat során
15. Terhes vagy szoptató nők
16. Részt vettek egy másik klinikai vizsgálatban, és megkapták a vizsgált gyógyszert 12 héten belül a vizsgálatba való felvétel előtt
17. Használt donepezil-hidrokloridot, vagy részt vett az E2020 klinikai vizsgálatában, és korábban E2020-at kapott
18. Alzheimer-típusú demencia kezelésének kórtörténetében

19. Súlyos extrapiramidális rendellenességgel

    A duplavak fázisba való beiratkozáskor

20. A prerandomizálási fázisba (1. látogatás) a laboratóriumi paraméterek alapján súlyos betegség szövődménye gyanítható, és a biztonság a vezető vagy az alvizsgáló véleménye szerint nem védett