Een dubbelblinde, placebogecontroleerde vergelijkende studie en open-label extensiestudie om de werkzaamheid en veiligheid van E2020 te bevestigen bij proefpersonen met het syndroom van Down met regressiesymptomen en gehandicapte dagelijkse activiteiten.

Inclusiecriteria

Bij inschrijving in de prerandomisatiefase

1. Met definitieve diagnose van het syndroom van Down
2. Meer dan of gelijk zijn aan 3 van de volgende 4 symptomen van 9 items volgens de diagnostische criteria van het Intractable Diseases Treatment Research Program 2010 (Research paper on Intractable Diseases Treatment Research Program; Survey on Sudden Regression (21 trisomy) and Preparation of Diagnostische criteria.) Motorische achterstand, mutisme, sociale terugtrekking (thuisgebondenheid), slaapstoornis
3. Onvoldoende verbeterd met omgevingsaanpassing en psychotherapie inclusief counseling gedurende meer dan of gelijk aan 8 weken vóór inschrijving
4. Een vermoedelijke diagnose hebben van een neuropsychiatrische stoornis zonder voldoende effect op een ziekte, zelfs na medische behandeling gedurende meer dan of gelijk aan 8 weken vóór inschrijving.
5. Een totale score van Body Functionality Checklist (51 items) is kleiner dan of gelijk aan 210 bij inschrijving
6. Van 15 tot en met 39 jaar
7. Mannen en vrouwen
8. Moet een familielid of een verzorger hebben die schriftelijke geïnformeerde toestemming zal geven en die 3 dagen per week met de proefpersoon kan doorbrengen (ten minste 4 uur per dag) en die de proefpersoon tijdens het onderzoek kan ondersteunen door de nodige studie te verstrekken informatie aan de proefpersoon, ondersteuning van therapietrouw, en begeleiding van de proefpersoon bij alle geplande bezoeken, ter ondersteuning van studiegerelateerde tests voor de werkzaamheids- en veiligheidsbeoordelingen gedurende de onderzoeksperiode
9. Mannen en vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten zeer effectieve anticonceptie toepassen
10. In staat om te voldoen aan geplande studiebezoeken volgens de instructies van de onderzoeker
11. In staat om te bezoeken voor geplande beoordelingen (behalve voor loopproblemen als gevolg van de ontwikkeling van regressie)
12. Ingediende schriftelijke geïnformeerde toestemming voor deelname aan de studie (om zoveel mogelijk van proefpersonen te verkrijgen; verplicht van hun wettelijke voogd)

Uitsluitingscriteria

Bij inschrijving in de prerandomisatiefase

1. Vermoedelijk progressieve neuropsychiatrische ziekte (bijv. neurodegeneratieve stoornis en progressieve tumor) aangetoond door MRI of CT binnen 1 jaar vóór de prerandomisatiefase (indien niet getest binnen 1 jaar vóór de prerandomisatiefase, herbevestig tijdens de prerandomisatiefase ).
2. Een voorgeschiedenis hebben van significante neurologische aandoeningen zoals beroerte, hersentumor, encefalitis, meningitis, normale druk hydrocephalus, hersentrauma dat gepaard gaat met bewusteloosheid, en ervaring met hersenoperaties die een onopgeloste tekortkoming veroorzaken
3. Eerder gediagnosticeerd met autisme
4. Met bewijs van atlantoaxiale subluxatie, of chirurgische ingreep ondergaan voor atlantoaxiale subluxatie binnen 2 jaar
5. Binnen 2 jaar epilepsiesymptomen hebben of anti-epileptica hebben gebruikt binnen 1 jaar vóór opname in de prerandomisatiefase.
6. Met een ernstige gehoor- of visuele beperking die van invloed kan zijn op regressie
7. Een complicatie hebben van een hartaandoening (angina pectoris, congestief hartfalen, bundeltakblok, aritmie) of perifere vasculaire aandoening met onstabiele toestand in de 3 maanden vóór opname in de prerandomisatiefase
8. Een complicatie hebben van klinisch significante actieve en onstabiele ziekten in het gastro-intestinale, lever-, nier-, ademhalings- of cardiovasculaire systeem
9. Een voorgeschiedenis hebben van klinisch significante gastro-intestinale ulcera, bronchiale astma of obstructieve longziekte
10. Een complicatie van een ziekte hebben die de absorptie, distributie en het metabolisme van het onderzoeksgeneesmiddel beïnvloedt (bijv. inflammatoire darmziekte, maagzweer, zweer in de twaalfvingerige darm, leveraandoening, ernstige lactose-intolerantie)
11. Met een huidige of vroegere geschiedenis van kwaadaardige tumor binnen 5 jaar vóór geïnformeerde toestemming (behalve basaalcelcarcinoom, plaveiselcelcarcinoom)
12. Met een complicatie of voorgeschiedenis van drugs- of alcoholafhankelijkheid in de afgelopen 10 jaar
13. Een bekende overgevoeligheid hebben voor één of meer ingrediënten van donepezilhydrochloride of peperidinederivaten
14. Niet voldoen aan de criteria van verboden en beperkte gelijktijdige medicatie, of naar verwachting afwijken van de bovenstaande criteria van verboden en beperkte gelijktijdige medicatie/therapieën tijdens het onderzoek
15. Zwangere of zogende vrouwen
16. Hebben deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek en het onderzoeksgeneesmiddel ontvangen binnen 12 weken vóór inschrijving voor dit onderzoek
17. Donepezilhydrochloride hebben gebruikt of hebben deelgenomen aan een klinische studie van E2020 en in het verleden E2020 hebben gekregen
18. Met een voorgeschiedenis van een behandeling voor dementie van het Alzheimer-type

19. Met ernstige extrapiramidale stoornis

    Bij inschrijving in de dubbelblinde fase

20. Vermoedelijk een complicatie van een ernstige ziekte te hebben gezien de laboratoriumparameters bij inschrijving in de prerandomisatiefase (bezoek 1) en de veiligheid is niet beschermd naar de mening van de hoofdonderzoeker of subonderzoeker