Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná srovnávací studie a otevřená rozšiřující studie k potvrzení účinnosti a bezpečnosti E2020 u subjektů s Downovým syndromem s regresními příznaky a invalidními aktivitami každodenního života.

Kritéria pro zařazení

Při zápisu do Pre-randomizační fáze

1. S definitivní diagnózou Downův syndrom
2. Mít větší nebo rovné 3 z následujících 4 symptomů mezi 9 položkami podle diagnostických kritérií vydaných Výzkumným programem léčby neovlivnitelných nemocí 2010 (Výzkumný dokument o programu léčby nezvládnutelných nemocí; Průzkum o náhlé regresi (21 trizomie) a Příprava Diagnostická kritéria.) Motorická retardace, mutismus, sociální stažení (homeboundness), poruchy spánku
3. Nedostatečně zlepšené úpravou prostředí a psychoterapií včetně poradenství po dobu delší nebo rovnou 8 týdnů před zařazením
4. Mít podezření na diagnózu neuropsychiatrické poruchy bez dostatečného účinku na onemocnění i po lékařské léčbě po dobu delší nebo rovnou 8 týdnů před zařazením.
5. Celkové skóre kontrolního seznamu tělesné funkčnosti (51 položek) je menší nebo rovno 210 při registraci
6. Ve věku od 15 do 39 let včetně
7. Samci a samice
8. Musí mít rodinného příslušníka nebo pečovatele, který poskytne písemný informovaný souhlas a bude schopen strávit se subjektem 3 dny v týdnu (alespoň 4 hodiny denně) a bude schopen podporovat subjekt během studie poskytnutím nezbytné studie informace pro subjekt, pomoc při dodržování léčby a doprovázení subjektu na všechny plánované návštěvy, podpora testů souvisejících se studií pro hodnocení účinnosti a bezpečnosti během období studie
9. Muži a ženy ve fertilním věku musí používat vysoce účinnou antikoncepci
10. Schopnost dodržovat plánované studijní návštěvy podle pokynů zkoušejícího
11. Schopnost navštěvovat plánovaná hodnocení (s výjimkou obtíží s chůzí v důsledku rozvoje regrese)
12. Předložený písemný informovaný souhlas se vstupem do studie (získat co nejvíce od subjektů; povinné od jejich zákonného zástupce)

Kritéria vyloučení

Při zápisu do Pre-randomizační fáze

1. Podezření na progresivní neuropsychiatrické onemocnění (např. neurodegenerativní poruchu a progresivní nádor) prokázané pomocí MRI nebo CT během 1 roku před předrandomizační fází (pokud nebylo testováno během 1 roku před předrandomizační fází, znovu potvrdit během předrandomizační fáze ).
2. Máte v anamnéze závažné neurologické poruchy, jako je mozková mrtvice, nádor na mozku, encefalitida, meningitida, hydrocefalus normálního tlaku, trauma mozku doprovázející bezvědomí a zkušenost s operací mozku způsobující nevyřešený nedostatek
3. Dříve diagnostikovaný autismus
4. S prokázanou atlantoaxiální subluxací nebo podstoupil chirurgickou operaci pro atlantoaxiální subluxaci do 2 let
5. Mít příznaky záchvatu během 2 let nebo užívat antiepileptikum během 1 roku před zařazením do Prerandomizační fáze.
6. S těžkým sluchovým nebo zrakovým postižením, které může ovlivnit regresi
7. Máte komplikace srdečního onemocnění (angina pectoris, městnavé srdeční selhání, blokáda raménka, arytmie) nebo onemocnění periferních cév s nestabilním stavem 3 měsíce před zařazením do prerandomizační fáze
8. Mít komplikaci klinicky významných aktivních a nestabilních onemocnění v gastrointestinálním, jaterním, ledvinovém, respiračním nebo kardiovaskulárním systému
9. Máte v anamnéze klinicky významný gastrointestinální vřed, bronchiální astma nebo obstrukční plicní nemoc
10. Máte komplikaci onemocnění ovlivňující absorpci, distribuci a metabolismus studovaného léku (např. zánětlivé onemocnění tlustého střeva, žaludeční vřed, dvanáctníkový vřed, jaterní porucha, závažná intolerance laktózy)
11. Se současnou nebo minulou anamnézou maligního nádoru během 5 let před informovaným souhlasem (s výjimkou bazaliomu, spinocelulárního karcinomu)
12. S komplikací nebo anamnézou závislosti na drogách nebo alkoholu v posledních 10 letech
13. Máte známou přecitlivělost na složku(y) donepezil hydrochloridu nebo deriváty peperidinu
14. Nesplňuje kritéria zakázaných a omezených souběžných léků nebo se očekává, že se během studie odchýlí od výše uvedených kritérií zakázaných a omezených souběžných léků/terapií
15. Těhotné nebo kojící ženy
16. Účastnili jste se jiné klinické studie a dostali studovaný lék během 12 týdnů před zařazením do této studie
17. Užívali donepezil hydrochlorid nebo se účastnili klinické studie E2020 a v minulosti dostávali E2020
18. S anamnézou léčby demence Alzheimerova typu

19. S těžkou extrapyramidovou poruchou

    Při zápisu do dvojitě slepé fáze

20. Podezření na komplikaci závažného onemocnění s ohledem na laboratorní parametry při zařazení do Prerandomizační fáze (návštěva 1) a podle názoru hlavního zkoušejícího nebo dílčího zkoušejícího není bezpečnost chráněna