En dobbeltblind, placebo-kontrolleret sammenlignende undersøgelse og åben udvidelsesundersøgelse for at bekræfte effektiviteten og sikkerheden af ​​E2020 hos forsøgspersoner med Downs syndrom, der har regressionssymptomer og handicappede daglige aktiviteter.

Inklusionskriterier

Ved indskrivning i præ-randomiseringsfasen

1. Med endelig diagnose af Downs syndrom
2. Har mere end eller lig med 3 af de følgende 4 symptomer blandt 9 punkter i henhold til de diagnostiske kriterier udstedt af Intractable Diseases Treatment Research Program 2010 (Research paper on Intractable Diseases Treatment Research Program; Survey on Sudden Regression (21 trisomi) and Preparation of Diagnostiske kriterier.) Motorisk retardering, mutisme, social tilbagetrækning (hjemmegående), søvnforstyrrelser
3. Utilstrækkeligt forbedret med miljøtilpasning og psykoterapier inklusive rådgivning i mere end eller lig med 8 uger før indskrivning
4. Har en mistænkt diagnose med neuropsykiatrisk lidelse uden tilstrækkelig effekt på en sygdom selv efter medicinsk behandling i mere end eller lig med 8 uger før indskrivning.
5. En samlet score på kropsfunktionstjeklisten (51 elementer) er mindre end eller lig med 210 ved tilmelding
6. I alderen 15 til 39 år inklusive
7. Hanner og hunner
8. Skal have et familiemedlem eller en omsorgsperson, der vil give skriftligt informeret samtykke og vil være i stand til at tilbringe 3 dage om ugen med forsøgspersonen (mindst 4 timer om dagen) og vil være i stand til at støtte forsøgspersonen under undersøgelsen ved at give nødvendig undersøgelse information til forsøgspersonen, hjælper med behandlingsoverholdelse og ledsager forsøgspersonen til alle planlagte besøg, understøtter undersøgelsesrelaterede tests for effektivitets- og sikkerhedsvurderinger i hele undersøgelsesperioden
9. Mænd og kvinder i den fødedygtige alder skal anvende yderst effektiv prævention
10. I stand til at overholde planlagte studiebesøg i henhold til investigatorens anvisning
11. I stand til at besøge for planlagte vurderinger (bortset fra gangbesvær på grund af udvikling af regression)
12. Indsendt skriftligt informeret samtykke til studieadgang (for at opnå fra forsøgspersoner så meget som muligt; obligatorisk fra deres juridiske værge)

Eksklusionskriterier

Ved indskrivning i præ-randomiseringsfasen

1. Mistænkt for at have progressiv neuropsykiatrisk sygdom (f.eks. neurodegenerativ lidelse og progressiv tumor) påvist ved MR eller CT inden for 1 år før præ-randomiseringsfasen (hvis ikke testet inden for 1 år før præ-randomiseringsfasen, genbekræft under præ-randomiseringsfasen ).
2. Har en historie med betydelige neurologiske lidelser såsom slagtilfælde, hjernetumor, hjernebetændelse, meningitis, hydrocephalus ved normalt tryk, hjernetraume, der ledsager bevidstløshed, og erfaring med hjernekirurgi, der forårsager uløste mangel
3. Tidligere diagnosticeret med autisme
4. Med tegn på atlantoaksial subluksation eller gennemgik kirurgisk operation for atlantoaksial subluksation inden for 2 år
5. Har anfaldssymptomer inden for 2 år eller brugt antiepileptika inden for 1 år før indskrivning af præ-randomiseringsfasen.
6. Med alvorlig høre- eller synsnedsættelse, som kan påvirke regression
7. Har en komplikation af hjertesygdom (angina pectoris, kongestiv hjertesvigt, bundtgrenblok, arytmi) eller perifer vaskulær sygdom med ustabil tilstand i 3 måneder før indskrivning af præ-randomiseringsfasen
8. Har en komplikation til klinisk signifikante aktive og ustabile sygdomme i mave-tarm-, lever-, nyre-, luftvejs- eller kardiovaskulære system
9. Har en historie med klinisk signifikant mave-tarmsår, bronkial astma eller obstruktiv lungesygdom
10. Har en sygdomskomplikation, der påvirker absorption, distribution og metabolisme af undersøgelseslægemidlet (f.eks. inflammatorisk tyktarmssygdom, mavesår, duodenalsår, leversygdom, alvorlig laktoseintolerance)
11. Med en nuværende eller tidligere historie med ondartet tumor inden for 5 år før informeret samtykke (undtagen basalcellekarcinom, pladecellekarcinom)
12. Med en komplikation eller historie med stof- eller alkoholafhængighed inden for de seneste 10 år
13. Har en kendt overfølsomhed over for ingrediens(er) i donepezilhydrochlorid eller peperidinderivater
14. Ikke opfylder kriterierne for forbudt og begrænset samtidig medicin, eller forventes at afvige fra ovenstående kriterier for forbudte og begrænsede samtidige medicin/terapier under undersøgelsen
15. Gravide eller ammende kvinder
16. Har deltaget i et andet klinisk studie og modtaget studielægemidlet inden for 12 uger før tilmeldingen til denne undersøgelse
17. Har brugt donepezilhydrochlorid eller har deltaget i et klinisk studie af E2020 og tidligere modtaget E2020
18. Med en historie om behandling af Alzheimers type demens

19. Med svær ekstrapyramidal lidelse

    Ved tilmelding til Double-blind-fasen

20. Mistænkt for at have en komplikation til alvorlig sygdom ud fra laboratorieparametrene ved indskrivning i præ-randomiseringsfasen (besøg 1), og sikkerheden er ikke beskyttet efter den primære investigator eller subinvestigator