Um estudo comparativo duplo-cego, controlado por placebo e um estudo de extensão aberto para confirmar a eficácia e a segurança do E2020 em indivíduos com síndrome de Down com sintomas de regressão e atividades incapacitadas da vida diária.

Critério de inclusão

Na inscrição na Fase de Pré-randomização

1. Com diagnóstico definitivo de síndrome de Down
2. Ter maior ou igual a 3 dos 4 sintomas a seguir entre 9 itens de acordo com os critérios diagnósticos emitidos pelo Programa de Pesquisa de Tratamento de Doenças Intratáveis ​​2010 (Papel de pesquisa sobre Programa de Pesquisa de Tratamento de Doenças Intratáveis; Pesquisa sobre Regressão Súbita (trissomia 21) e Preparação de Critério de diagnóstico.) Retardo motor, mutismo, retraimento social (sem sair de casa), distúrbio do sono
3. Melhorou insuficientemente com ajuste ambiental e psicoterapias, incluindo aconselhamento por mais de 8 semanas antes da inscrição
4. Ter um diagnóstico suspeito de transtorno neuropsiquiátrico sem efeito suficiente sobre uma doença, mesmo após tratamento médico por mais de 8 semanas antes da inscrição.
5. Uma pontuação total da Lista de Verificação de Funcionalidade Corporal (51 itens) é menor ou igual a 210 no momento da inscrição
6. Dos 15 aos 39 anos inclusive
7. machos e fêmeas
8. Deve ter um membro da família ou cuidador que fornecerá consentimento informado por escrito e poderá passar 3 dias por semana com o sujeito (pelo menos 4 horas por dia) e será capaz de apoiar o sujeito durante o estudo, fornecendo o estudo necessário informações ao sujeito, auxiliando na adesão ao tratamento e acompanhando o sujeito em todas as visitas agendadas, apoiando os testes relacionados ao estudo para as avaliações de eficácia e segurança durante todo o período do estudo
9. Homens e mulheres com potencial para engravidar devem praticar métodos contraceptivos altamente eficazes
10. Capaz de cumprir as visitas de estudo agendadas de acordo com as instruções do investigador
11. Capaz de visitar para avaliações agendadas (exceto para dificuldade de locomoção devido ao desenvolvimento de regressão)
12. Consentimento informado por escrito enviado para entrada no estudo (para obter dos participantes o máximo possível; obrigatório de seu responsável legal)

Critério de exclusão

Na inscrição na Fase de Pré-randomização

1. Suspeito de doença neuropsiquiátrica progressiva (por exemplo, distúrbio neurodegenerativo e tumor progressivo) evidenciado por ressonância magnética ou tomografia computadorizada dentro de 1 ano antes da fase de pré-randomização (se não testado dentro de 1 ano antes da fase de pré-randomização, reconfirme durante a fase de pré-randomização ).
2. Tem histórico de distúrbios neurológicos significativos, como acidente vascular cerebral, tumor cerebral, encefalite, meningite, hidrocefalia de pressão normal, trauma cerebral acompanhado de inconsciência e experiência de cirurgia cerebral causando deficiência não resolvida
3. Anteriormente diagnosticado com autismo
4. Com evidência de subluxação atlantoaxial, ou submetido a operação cirúrgica para subluxação atlantoaxial dentro de 2 anos
5. Tiver sintomas de convulsão dentro de 2 anos ou usar drogas antiepilépticas dentro de 1 ano antes da inscrição na Fase de pré-randomização.
6. Com deficiência auditiva ou visual grave que pode afetar a regressão
7. Tiver uma complicação de doença cardíaca (angina pectoris, insuficiência cardíaca congestiva, bloqueio de ramo, arritmia) ou doença vascular periférica com condição instável em 3 meses antes da inscrição na Fase de pré-randomização
8. Tem uma complicação de doenças ativas e instáveis ​​clinicamente significativas no sistema gastrointestinal, hepático, renal, respiratório ou cardiovascular
9. Tem história de úlcera gastrointestinal clinicamente significativa, asma brônquica ou doença pulmonar obstrutiva
10. Tiver uma complicação de doença que afete a absorção, distribuição e metabolismo do medicamento em estudo (por exemplo, doença inflamatória do cólon, úlcera gástrica, úlcera duodenal, distúrbio hepático, intolerância grave à lactose)
11. Com história atual ou passada de tumor maligno dentro de 5 anos antes do consentimento informado (exceto para carcinoma basocelular, carcinoma espinocelular)
12. Com uma complicação ou história de dependência de drogas ou álcool nos últimos 10 anos
13. Têm hipersensibilidade conhecida ao(s) ingrediente(s) do cloridrato de donepezila ou derivados da peperidina
14. Não atender aos critérios de medicações concomitantes proibidas e restritas ou antecipar desvio dos critérios acima de medicações/terapias concomitantes proibidas e restritas durante o estudo
15. Mulheres grávidas ou lactantes
16. Ter participado de outro estudo clínico e recebido o medicamento do estudo dentro de 12 semanas antes da inscrição neste estudo
17. Já usou cloridrato de donepezila ou participou de um estudo clínico de E2020 e recebeu E2020 no passado
18. Com histórico de tratamento para demência do tipo Alzheimer

19. Com distúrbio extrapiramidal grave

    Na inscrição na Fase Duplo-cega

20. Suspeito de ter uma complicação de doença grave considerando os parâmetros laboratoriais no momento da inscrição na Fase de pré-randomização (visita 1) e a segurança não está protegida na opinião do investigador principal ou subinvestigador