퇴행성 증상 및 일상 생활의 장애가 있는 다운 증후군 대상자에서 E2020의 효능 및 안전성을 확인하기 위한 이중 맹검, 위약 대조 비교 연구 및 공개 확장 연구.
2017년 8월 21일 업데이트: Eisai Co., Ltd.
이번 이중맹검, 위약대조, 비교연구 및 공개확장 연구의 목적은 퇴행 증상과 일상생활의 장애가 있는 다운증후군 대상자를 대상으로 E2020의 효능과 안전성을 확인하는 것이다.
연구 개요
상세 설명
이것은 다기관, 무작위, 이중 맹검, 다중 용량(2회 용량), 위약 대조, 병렬 그룹 비교 연구에 이어 퇴행 및 ADL 장애가 있는 다운 증후군 대상자를 대상으로 한 E2020의 공개 확장 연구입니다.
총 60명의 피험자가 신체 기능 체크리스트의 총 점수, 성별에 따라 24주 동안 3mg의 E2020, 5mg의 E2020 또는 위약을 투여하기 위해 3개의 투여 그룹(1:1:1) 중 하나로 무작위 배정됩니다. , 연구 사이트를 할당 요인으로 사용합니다.
이 연구는 사전 무작위화 단계(4주), 이중 맹검 단계(28주) 및 확장 단계(24주)로 구성됩니다.
이중 맹검 단계에는 24주 치료 기간과 4주 전환 기간이 포함됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
36
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Fukuoka
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Fukuoka-shi, Fukuoka, 일본
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Hokkaido
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Sapporo-shi, Hokkaido, 일본
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Kanagawa
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Yokohama-shi, Kanagawa, 일본
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Kyoto
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Takatsuki-shi, Kyoto, 일본
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Nagano
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Matsumoto-shi, Nagano, 일본
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Nagasaki
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Nagasaki-shi, Nagasaki, 일본
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Osaka
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Izumi-shi, Osaka, 일본
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Saitama
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Saitama-shi, Saitama, 일본
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Tokyo
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Chiyoda-ku, Tokyo, 일본
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Setagaya-ku, Tokyo, 일본
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
11년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준
사전 무작위배정 단계 등록 시
- 다운 증후군의 확정 진단으로
- 2010년 난치병 치료 연구 프로그램에서 발표한 진단 기준(난치병 치료 연구 프로그램에 관한 연구 논문; 돌발퇴행(21 삼염색체증)에 대한 조사 및 진단 기준.) 운동 지체, 함구증, 사회적 위축(집에만 틀어박힘), 수면 장애
- 등록 전 8주 이상 동안 상담을 포함한 환경 적응 및 심리 치료로 불충분하게 개선됨
- 등록 전 8주 이상의 의학적 치료에도 불구하고 질병에 대한 충분한 효과가 없는 신경정신병적 장애로 의심되는 진단을 받은 자.
- 등록 시 신체 기능 체크리스트(51개 항목)의 총점이 210점 이하인 경우
- 만 15세 ~ 만 39세
- 남성과 여성
- 서면 동의서를 제공하고 피험자와 주 3일(하루 최소 4시간)을 보낼 수 있고 필요한 연구를 제공하여 연구 기간 동안 피험자를 지원할 수 있는 가족 또는 간병인이 있어야 합니다. 피험자에게 정보 제공, 치료 순응 지원, 모든 예정된 방문에 피험자와 동행, 연구 기간 동안 효능 및 안전성 평가를 위한 연구 관련 테스트 지원
- 가임기 남성과 여성은 매우 효과적인 피임법을 시행해야 합니다.
- 연구자의 지시에 따라 예정된 연구 방문을 따를 수 있음
- 예정된 평가를 위해 방문 가능(회귀 발달로 인한 보행 장애 제외)
- 연구 참여를 위한 서면 동의서 제출(가능한 한 피험자로부터 얻기 위해, 법적 보호자로부터 필수)
제외 기준
사전 무작위배정 단계 등록 시
- 사전 무작위배정 단계 전 1년 이내에 MRI 또는 CT에 의해 입증된 진행성 신경정신질환(예: 신경퇴행성 장애 및 진행성 종양)이 있는 것으로 의심되는 경우 ).
- 뇌졸중, 뇌종양, 뇌염, 뇌수막염, 정상압수두증, 무의식을 동반한 뇌외상 등의 중대한 신경계 질환의 병력이 있고, 결핍이 해결되지 않는 뇌수술 경험이 있는 자
- 이전에 자폐증 진단을 받은 적이 있음
- 환축 아탈구의 증거가 있거나 2년 이내에 환축 탈구로 수술을 받은 경우
- 2년 이내에 발작 증상이 있거나 사전 무작위배정 단계 등록 전 1년 이내에 항간질제를 사용했습니다.
- 퇴행에 영향을 줄 수 있는 심각한 청각 또는 시각 장애가 있는 경우
- 사전 무작위배정 단계 등록 전 3개월 이내에 불안정한 상태의 심장 질환(협심증, 울혈성 심부전, 번들 분지 차단, 부정맥)의 합병증 또는 말초 혈관 질환이 있음
- 위장관, 간장, 신장, 호흡기 또는 심혈관계에 임상적으로 유의한 활동성 및 불안정성 질환의 합병증이 있는 자
- 임상적으로 의미 있는 위장 궤양, 기관지 천식 또는 폐쇄성 폐질환의 병력이 있는 자
- 연구 약물의 흡수, 분포 및 대사에 영향을 미치는 질환의 합병증(예: 염증성 결장 질환, 위궤양, 십이지장 궤양, 간 장애, 심각한 유당 불내성)이 있는 경우
- 정보에 입각한 동의 전 5년 이내에 악성 종양의 현재 또는 과거력이 있는 경우(기저 세포 암종, 편평 세포 암종 제외)
- 최근 10년 이내에 약물 또는 알코올 의존의 합병증 또는 병력이 있는 경우
- 염산 도네페질 또는 페페리딘 유도체의 성분에 대해 알려진 과민증이 있는 경우
- 금지 및 제한된 병용 약물의 기준을 충족하지 않거나 연구 동안 위의 금지 및 제한된 병용 약물/요법의 기준에서 벗어날 것으로 예상됨
- 임산부 또는 수유부
- 다른 임상 연구에 참여했으며 이 연구 등록 전 12주 이내에 연구 약물을 투여받았습니다.
- 도네페질 염산염을 사용했거나 E2020의 임상 연구에 참여했으며 과거에 E2020을 받았습니다.
- 알츠하이머형 치매 치료 이력이 있는 경우
심한 추체외로 장애
이중 맹검 단계 등록 시
- 사전 무작위배정 단계(방문 1)에 등록 시 실험실 매개변수로부터 고려할 때 중증 질환의 합병증이 의심되고 주임 시험자 또는 하위 시험자의 의견에 안전성이 보호되지 않음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: E2020 3mg
24주 동안 1일 1회 E2020(경구) 3mg
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24주 동안 1일 1회 E2020(경구) 3mg
E2020(경구) 5mg 1일 1회, 24주 동안
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실험적: E2020 5mg
E2020(경구) 5mg 1일 1회, 24주 동안
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24주 동안 1일 1회 E2020(경구) 3mg
E2020(경구) 5mg 1일 1회, 24주 동안
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위약 비교기: 위약
위약(경구) 1일 1회, 24주 동안
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위약(경구) 1일 1회, 24주 동안
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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위약과 비교하여 퇴행 증상 및 일상 생활의 장애 활동(ADL)이 있는 다운 증후군 대상자에서 신체 기능 체크리스트(심리신체적 기능 설문지)를 사용한 기준선으로부터 총점의 변화.
기간: 12주차 및 24주차 기준선
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치료기간 0주차부터 Body Functionality Checklist(51항목) 총점의 변화에 대하여 3mg군, 5mg군, 위약군에 대해 Kruskal-Wallis test를 시행하여 통계적 유의성을 나타내도록 한다.
각 평가 시점의 신체 기능 체크리스트(51개 항목) 총점과 치료 기간에 연구 약물 투여 전과의 변화에 대한 요약 통계를 용량군별로 계산합니다.
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12주차 및 24주차 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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퇴행 및 ADL 장애가 있는 다운 증후군 대상자에서 E2020 및 위약의 안전성.
기간: 28주까지
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안전성은 치료 기간 중 치료 관련 부작용(TEAE)의 빈도, 각 평가 시간에서의 검사실 매개변수, 혈압 및 맥박의 통계 및 연구 약물 투여 전과의 변화 및 12-리드 ECG 평가에 의해 측정될 것입니다. , 각 평가 시점의 빈도 분포(예/아니오)를 수집하고 용량 그룹별로 백분율(%)을 계산합니다.
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28주까지
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퇴행 및 ADL 장애가 있는 다운 증후군 대상자에서 E2020 및 위약의 약동학(PK)
기간: 28주까지
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혈장 도네페질 히드로클로라이드 농도 데이터를 설명하기 위한 PK 모델을 구축하기 위해 집단 PK 분석을 수행할 것이다.
또한, 모델을 사용하여 PK 데이터와 인구 통계, 효능 및 AE의 관계를 탐색할 수 있습니다.
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28주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2013년 9월 12일
기본 완료 (실제)
2016년 9월 16일
연구 완료 (실제)
2017년 4월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 3월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 3월 19일
처음 게시됨 (추정)
2014년 3월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 8월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 8월 21일
마지막으로 확인됨
2017년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .