En dubbelblind, placebokontrollerad jämförande studie och öppen förlängningsstudie för att bekräfta effektiviteten och säkerheten av E2020 hos personer med Downs syndrom som har regressionssymtom och funktionshindrade aktiviteter i det dagliga livet.

Inklusionskriterier

Vid inskrivning i pre-randomiseringsfasen

1. Med definitiv diagnos av Downs syndrom
2. Har mer än eller lika med 3 av följande 4 symtom bland 9 punkter enligt de diagnostiska kriterierna utfärdade av Intractable Diseases Treatment Research Program 2010 (Research paper on Intractable Diseases Treatment Research Program; Survey on Sudden Regression (21 trisomi) and Preparation of Diagnostiska kriterier.) Motorisk retardation, mutism, social tillbakadragande (homeboundness), sömnstörningar
3. Otillräckligt förbättrad med miljöanpassning och psykoterapier inklusive rådgivning i mer än eller lika med 8 veckor före inskrivning
4. Ha en misstänkt diagnos med neuropsykiatrisk störning utan tillräcklig effekt på en sjukdom även efter medicinsk behandling i mer än eller lika med 8 veckor före inskrivning.
5. En totalpoäng på kroppsfunktionschecklistan (51 artiklar) är mindre än eller lika med 210 vid registreringen
6. I åldern 15 till 39 år inklusive
7. Hanar och honor
8. Måste ha en familjemedlem eller en vårdgivare som kommer att ge skriftligt informerat samtycke och kommer att kunna tillbringa 3 dagar i veckan med försökspersonen (minst 4 timmar per dag) och kommer att kunna stödja försökspersonen under studien genom att tillhandahålla nödvändiga studier information till försökspersonen, assistera behandlingsefterlevnad och följa med patienten till alla schemalagda besök, stödja studierelaterade tester för effekt- och säkerhetsbedömningar under hela studieperioden
9. Fertila män och kvinnor måste använda mycket effektiva preventivmedel
10. Kunna följa schemalagda studiebesök enligt utredarens instruktion
11. Kunna besöka för schemalagda bedömningar (förutom gångsvårigheter på grund av utveckling av regression)
12. Inlämnat skriftligt informerat samtycke för studieinträde (att erhålla från försökspersoner så mycket som möjligt; obligatoriskt från deras vårdnadshavare)

Exklusions kriterier

Vid inskrivning i pre-randomiseringsfasen

1. Misstänks ha progressiv neuropsykiatrisk sjukdom (t.ex. neurodegenerativ störning och progressiv tumör) påvisad genom MRT eller CT inom 1 år före förrandomiseringsfasen (om den inte testats inom 1 år före förrandomiseringsfasen, bekräfta igen under förrandomiseringsfasen ).
2. Har en historia av betydande neurologiska störningar såsom stroke, hjärntumör, hjärninflammation, hjärnhinneinflammation, normaltryckshydrocefalus, hjärntrauma som åtföljer medvetslöshet och erfarenhet av hjärnkirurgi som orsakar olöst brist
3. Tidigare diagnostiserad med autism
4. Med tecken på atlantoaxial subluxation, eller genomgått kirurgisk operation för atlantoaxiell subluxation inom 2 år
5. Har anfallssymtom inom 2 år eller använt antiepileptika inom 1 år innan inskrivning av pre-randomiseringsfasen.
6. Med grav hörsel- eller synnedsättning som kan påverka regression
7. Har en komplikation av hjärtsjukdom (angina pectoris, kongestiv hjärtsvikt, grenblock, arytmi) eller perifer kärlsjukdom med instabilt tillstånd under 3 månader innan inskrivning av pre-randomiseringsfasen
8. Har en komplikation av kliniskt signifikanta aktiva och instabila sjukdomar i mag-tarm-, lever-, njur-, andnings- eller kardiovaskulära system
9. Har en historia av kliniskt signifikant gastrointestinalt sår, bronkialastma eller obstruktiv lungsjukdom
10. Har en komplikation av sjukdom som påverkar absorption, distribution och metabolism av studieläkemedlet (t.ex. inflammatorisk kolonsjukdom, magsår, duodenalsår, leverstörning, allvarlig laktosintolerans)
11. Med en nuvarande eller tidigare historia av maligna tumörer inom 5 år före informerat samtycke (förutom basalcellscancer, skivepitelcancer)
12. Med en komplikation eller historia av drog- eller alkoholberoende under de senaste 10 åren
13. Har en känd överkänslighet mot ingrediens(er) i donepezilhydroklorid eller peperidinderivat
14. Uppfyller inte kriterierna för förbjudna och begränsade samtidiga läkemedel, eller förväntas avvika från ovanstående kriterier för förbjudna och begränsade samtidiga mediciner/terapier under studien
15. Gravida eller ammande kvinnor
16. Har deltagit i en annan klinisk studie och fått studieläkemedlet inom 12 veckor före inskrivningen av denna studie
17. Har använt donepezilhydroklorid eller har deltagit i en klinisk studie av E2020 och fått E2020 tidigare
18. Med en historia av en behandling av Alzheimers typ demens

19. Med allvarlig extrapyramidal störning

    Vid inskrivning i dubbelblindfasen

20. Misstänks ha en komplikation av allvarlig sjukdom med hänsyn till laboratorieparametrarna vid inskrivning i pre-randomiseringsfasen (besök 1) och säkerheten är inte skyddad enligt huvudprövares eller underprövares uppfattning