未熟児における甲状腺ホルモンの研究 (THOP2)

この研究は、未熟児における甲状腺ホルモン補充の第 III 相多施設、マスク、プラセボ対照無作為化臨床試験 (RCT) です。 在胎週数が非常に低い新生児 (ELGAN; 24 ～ 28 週) の生存率は、過去 40 年間で 80% 以上に上昇しましたが、生存者の 30% は依然として認知遅延また​​は脳性麻痺 (CP) に影響を受けています。 米国では毎年 25,000 人以上の ELGAN が生まれているため、新生児医療における最優先事項は、生存率の向上を、現在の高頻度の障害なしに健康な生存率の向上に変換することでなければなりません。 未熟児の一過性低サイロキシン血症 (THOP) は ELGAN の 50% で発生し、ELGAN の IQ スコアの低下、行動異常、および CP との独立した危険因子として強く関連しています。 以前の証拠は、補充療法の利点を示唆していましたが、研究はこれを証明する力がありませんでした. 現在のプロジェクトは、4 つの甲状腺ホルモン療法がテストされた第 1 相試験 (THOP1; R01-NS45109) の調査結果を拡張します。 4 μg/Kg/日のサイロキシン x 42d の持続注入は、TSH を著しく低下させることなく一過性低サイロキシン血症を安全に是正し、「生化学的甲状腺機能正常」状態を作り出すことを示しました。 THOP2 は、プラセボと比較して、出生時からの甲状腺ホルモン補充により、「CP または Bayley III 認知スコア < 85」の複合エンドポイントを持つ被験者の割合が 30% から 21% に減少するという主要な仮説をテストするように設計されています。 第 2 の仮説は、ホルモン治療は、以下によって評価されるように、認知および実行機能または注意の他の測定値を改善するというものです。幼児の自閉症の修正チェックリスト（M-CHAT）でスクリーニング陽性の頻度。 14 のセンターで 19.8 か月間にわたって 1,224 人の被験者を登録し、2 つの腕のそれぞれで 36 か月の補正年齢で 388 人の生存している幼児を獲得する予定です。 現在の申請は、提案された全体的な臨床試験の科学的根拠を説明しています。これは、ミシガン州立大学 (MSU) のデータ監視および分析調整センター (DCC) を作成するクラスター アプリケーションにリンクされています。 影響を受けた人の生涯におけるCPによる追加の社会的費用は、100万ドルと推定されています。精神遅滞のコストはさらに高くなります。 この試験で、安価な介入によって ELGAN の CP と精神遅滞のリスクを 30% 低減できることが示された場合、そのようなケースを 2,000 件以上 (25,000 件の 9%) 防止することによる全体的な節約額は、年間約 20 億ドルと推定されます。