미숙아의 갑상선 호르몬 연구 (THOP2)

이 연구는 미숙아의 갑상선 호르몬 보충에 대한 3상 다기관, 차폐, 위약 대조 무작위 임상 시험(RCT)입니다. 극도로 낮은 재태 연령 신생아(ELGAN; 24 - 28주)의 생존율은 지난 40년 동안 >80%로 증가했지만 인지 지연 또는 뇌성마비(CP)는 여전히 생존자의 30%에 영향을 미칩니다. 미국에서 매년 25,000명 이상의 ELGAN이 태어나므로 신생아 의학의 주요 우선 순위는 생존율 향상을 현재 높은 장애 빈도 없이 건강한 생존율 향상으로 전환하는 것입니다. 미숙아의 일과성 저티록신혈증(THOP)은 ELGAN의 50%에서 발생하며 ELGAN에서 낮은 IQ 점수, 행동 이상 및 CP와 함께 독립적인 위험 요소로 강력하게 연관됩니다. 이전의 증거는 대체 요법의 이점을 제안했지만 이를 증명하기 위한 연구는 충분하지 않았습니다. 현재 프로젝트는 4가지 갑상선 호르몬 요법이 테스트된 1상 시험(THOP1; R01-NS45109)의 결과를 확장합니다. 우리는 4 µg/Kg/일 티록신 x 42d의 지속적인 주입이 TSH를 현저하게 낮추지 않고 일시적인 저티록신혈증을 안전하게 교정할 수 있음을 보여주었습니다. THOP2는 위약과 비교하여 출생 시 갑상선 호르몬 보충이 "CP 또는 Bayley III 인지 점수 < 85"라는 복합 종점이 있는 피험자의 비율을 30%에서 21%로 감소시킬 것이라는 1차 가설을 테스트하도록 설계되었습니다. 2차 가설은 호르몬 치료가 i) 적응 행동에 대한 Bayley III 부모 인터뷰 및 BRIEF-P(행정 기능-유치원 버전의 행동 평가 인벤토리) 및 ii)에 의해 평가된 인지 및 실행 기능 또는 주의력의 다른 측정을 향상시킬 것이라는 것입니다. 수정된 유아 자폐증 체크리스트(M-CHAT)에서 양성 선별 검사의 빈도. 우리는 14개 센터에서 19.8개월 동안 1,224명의 피험자를 등록하여 두 팔 각각에서 수정된 36개월에 388명의 생존 유아를 얻을 계획입니다. 현재 신청서는 제안된 전체 임상 시험의 과학적 근거를 설명합니다. MSU(Michigan State University)에서 DCC(Data Monitoring and Analysis Coordinating Center)를 생성하는 클러스터 애플리케이션에 연결됩니다. 영향을 받는 사람의 일생 동안 CP로 인한 추가 사회적 비용은 100만 달러로 추산됩니다. 정신 지체의 비용은 훨씬 더 높습니다. 이 시험에서 저렴한 개입이 ELGAN에서 CP 및 정신 지체의 위험을 30%까지 줄일 수 있다는 것을 보여주면 연간 약 20억 달러로 2,000건 이상의 사례(25,000건의 9%)를 예방함으로써 전체 절감액을 추정합니다.