Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label undersøgelse af uridintriacetat hos pædiatriske patienter med arvelig orotisk aciduri

29. juni 2017 opdateret af: Wellstat Therapeutics
Denne protokol består af to dele - hovedundersøgelsen, som er 42 dage lang, og behandlingsforlængelsen, som gør det muligt for patienter, der fuldfører hovedundersøgelsen, at fortsætte med at modtage behandling med uridintriacetat. Formålet med denne undersøgelse er at erstatte oral administration af uridin med oral administration af uridintriacetat til patienter med arvelig orotic aciduri, som har modtaget (eller med rimelighed ville forventes at få) klinisk fordel ved behandling med exogent uridin. Det er også for at dokumentere den fortsatte kliniske fordel ved eksogent uridin, når patienter skifter fra oral administration af uridin til oral administration af uridintriacetat.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Data, der skal indsamles i løbet af hovedundersøgelsen, omfatter demografiske oplysninger, baseline sygdomsoplysninger og sygehistorie, herunder al tidligere sygdomsrettet behandling. Derudover vil oplysninger om vitale tegn, laboratorieværdier og uønskede hændelser blive indsamlet og registreret. Urinprøver vil blive taget og målt for orotinsyre og orotidin niveauer. Systemiske niveauer af uridin vil blive evalueret fra plasmaprøver indsamlet på fastsatte tidspunkter.

Efter vellykket gennemførelse af hovedundersøgelsen og indtræden i behandlingsforlængelsen, vil fysiske undersøgelser og vitale tegn blive udført hver sjette (6) måned. Derudover vil plasmaprøver til måling af systemiske niveauer af uridin og urinprøver til måling af niveauer af orotinsyre og orotidin blive indsamlet hver (6) seks måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan - Specialty Center Detroit
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 15 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier (hovedundersøgelse):

  • Patienter med diagnosticeret arvelig orotic aciduri
  • Bedømt af efterforskeren at have initiativ og midler til at overholde protokollen
  • Kan tage oral medicin
  • Kunne give skriftligt informeret samtykke (patient eller juridisk autoriseret repræsentant)
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening
  • Kvinder i den fødedygtige alder eller mænd med partnere i den fødedygtige alder skal bruge en af ​​følgende acceptable præventionsmetoder:
  • Kirurgisk steril eller partner er kirurgisk steril
  • Brug af passende prævention (hormonelle præventionsmidler, dobbeltbarrieremetoder eller intra-uterine anordninger)
  • Patienter, der hævder at være seksuelt inaktive, accepterer at bruge en acceptabel præventionsmetode, hvis hun eller han bliver seksuelt aktiv fra 14 dage før første dosis, gennem hele undersøgelsen og i 14 dage efter den sidste dosisindgivelse

Eksklusionskriterier (hovedundersøgelse):

  • Har en kendt allergi over for uridintriacetat eller et eller flere af dets hjælpestoffer
  • Kendt for at have ornithin transcarbamoylase-mangel
  • Ude af stand til at have initiativ og midler til at overholde protokollen
  • Ude af stand til at være kompatibel med at tage oral medicin
  • Ude af stand til at give skriftligt informeret samtykke (patient eller juridisk autoriseret repræsentant)
  • Kvinde, der er gravid eller ammer

Inklusionskriterier (behandlingsudvidelse)

  • Patienten gennemførte hovedundersøgelsen med succes

Eksklusionskriterier (behandlingsudvidelse)

  • Patienten gennemførte ikke hovedundersøgelsen med succes

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Uridintriacetat til erstatning for uridin
Erstatningsterapi for oral uridin med oral administration af uridintriacetat til patienter med arvelig orotic aciduri, som har modtaget (eller med rimelighed kan forventes at få) klinisk fordel ved behandling med exogent uridin. Startdosis af uridintriacetat vil være 60 mg/kg/dag, som kan eskaleres til 300 mg/kg/dag oral uridintriacetat. Dosis kan gives én gang dagligt eller som ligeligt opdelte doser to gange dagligt.
Medicin: uridintriacetat
Andre navne:
  • PN401 (firmakodenavn)
  • 2',3',5'-tri-O-acetyluridin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patienter med stabile forudbestemte primære hæmatologiske parametre
Tidsramme: Dag 28 og 42
Patienter med arvelig orotic aciduri vil tage uridintriacetat som erstatningsterapi for uridin. Det primære resultatmål vil være baseret på forudbestemte primære hæmatologiske parametre baseret på patientens respons(er) på oral uridin, når doseringen skiftes fra oral uridin til oral uridintriacetat. Det primære resultatmål hos patienter, der ikke tidligere har modtaget uridinerstatningsterapi, vil være forbedring af patientens primært påvirkede hæmatologiske parameter(r) på dag 28 og 42 sammenlignet med baseline (dag 0) i hovedundersøgelsen.
Dag 28 og 42

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patienter med stabile eller forbedrede orotiske syre- og orotidinniveauer
Tidsramme: Dag 28 og 42
Signifikant forhøjede urin-orotinsyreniveauer er karakteristiske for patienter med HOA. Derfor blev niveauer af orotinsyre og orotidin i urinen vurderet hos patienter ved baseline (på uridin eller uridinnaive) og på dag 28 og dag 42 efter skiftet til uridintriacetat. Tabellen nedenfor viser antallet af deltagere med stabile eller forbedrede orotinsyre- og orotidinniveauer på dag 28 og dag 42 sammenlignet med baseline.
Dag 28 og 42
Patienter med niveauer af uridin i plasmaet i overensstemmelse med forventet terapeutisk fordel
Tidsramme: Dag 1 og 28
HOA er primært en kronisk uridinmangelsygdom. Formålet med administration af uridintriacetat er at tilvejebringe en eksogen kilde til uridin. Derfor blev plasmauridinniveauer vurderet på forskellige tidspunkter (før dosering, 30 min, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer og 8 timer) efter uridintriacetatdosering for at sikre niveauer af uridin i overensstemmelse med tidligere observeret symptomatisk forbedring fra administration af uridin blev opnået. Tabellen nedenfor viser antallet af deltagere med uridinniveauer, der stemmer overens med eller overstiger tidligere observerede symptomatiske forbedringer.
Dag 1 og 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Wellstat Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Michael K. Bamat, Ph.D., Wellstat Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2014

Studieafslutning (Faktiske)

8. september 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. april 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. april 2014

Først opslået (Skøn)

10. april 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. juli 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. juni 2017

Sidst verificeret

1. juni 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 401.13.001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig orotisk aciduri

Kliniske forsøg med uridintriacetat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner