Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyílt vizsgálat az uridin-triacetátról örökletes szájaciduriában szenvedő gyermekeknél

2017. június 29. frissítette: Wellstat Therapeutics
Ez a protokoll két részből áll: a fő vizsgálatból, amely 42 napos, és a kezelési kiterjesztésből, amely lehetővé teszi, hogy a fő vizsgálatot befejező betegek továbbra is uridin-triacetátos kezelésben részesüljenek. Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy az uridin orális adagolását uridin-triacetát orális adagolásával helyettesítse olyan örökletes orotikus aciduriában szenvedő betegeknél, akiknél klinikai előnyök származnak (vagy ésszerűen várhatóan részesülnek) az exogén uridinnel végzett kezelésből. Az is célja, hogy dokumentálja az exogén uridin folyamatos klinikai előnyeit, amikor a betegeket az uridin orális adagolásáról uridin-triacetát orális adagolására állítják át.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A fő vizsgálat során összegyűjtendő adatok magukban foglalják a demográfiai adatokat, a betegség kiindulási állapotát és a kórtörténetet, beleértve az összes korábbi, betegségre irányított terápiát. Ezenkívül az életjelekre, a laboratóriumi értékekre és a nemkívánatos eseményekre vonatkozó információkat gyűjtik és rögzítik. Vizeletmintákat vesznek, és megmérik az orotsav és az orotidin szintjét. Az uridin szisztémás szintjét meghatározott időpontokban gyűjtött plazmamintákból értékelik.

A fő vizsgálat sikeres befejezése és a kezelési kiterjesztésbe való belépés után hat (6) havonta fizikális vizsgálatra és életjelekre kerül sor. Ezenkívül hat havonta plazmamintákat gyűjtenek az uridin szisztémás szintjének, valamint vizeletmintákat az orotsav és az orotidin szintjének mérésére.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

4

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Children's Hospital of Michigan - Specialty Center Detroit
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

9 hónap (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Befogadási kritériumok (fő vizsgálat):

  • Diagnosztizált örökletes orotic aciduriában szenvedő betegek
  • A vizsgáló úgy ítélte meg, hogy van kezdeményezése és eszköze a protokollnak való megfeleléshez
  • Képes orális gyógyszerek szedésére
  • Képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni (beteg vagy törvényes képviselő)
  • A fogamzóképes korú nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűréskor
  • A fogamzóképes nőknek vagy a fogamzóképes partnerekkel rendelkező férfiaknak a következő elfogadható fogamzásgátlási módszerek egyikét kell alkalmazniuk:
  • Sebészetileg steril vagy a partner műtétileg steril
  • Megfelelő fogamzásgátlás alkalmazása (hormonális fogamzásgátlók, kettős gát módszerek vagy méhen belüli eszközök)
  • Azok a betegek, akik azt állítják, hogy szexuálisan inaktívak, beleegyeznek abba, hogy elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmazzanak abban az esetben, ha szexuálisan aktívvá válnak az első adagolást megelőző 14. napon, a vizsgálat teljes ideje alatt és az utolsó adag beadása után 14 napig.

Kizárási kritériumok (fő vizsgálat):

  • Ismert, hogy allergiás az uridin-triacetátra vagy bármely segédanyagára
  • Ismert, hogy ornitin-transzkarbamoiláz-hiányban szenved
  • Nem tudja kezdeményezni és nem tudja betartani a protokollt
  • Nem tudja betartani az orális gyógyszerek szedését
  • Nem tud írásos beleegyező nyilatkozatot adni (beteg vagy törvényes képviselő)
  • Terhes vagy szoptató nő

Bevonási kritériumok (kezelés kiterjesztése)

  • A beteg sikeresen befejezte a fő vizsgálatot

Kizárási kritériumok (kezelés kiterjesztése)

  • A beteg nem fejezte be sikeresen a fő vizsgálatot

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Az uridin-triacetát helyettesíti az uridint
Orális uridin helyettesítő terápia uridin-triacetát orális adagolásával olyan örökletes orotic aciduriában szenvedő betegeknél, akiknél az exogén uridinnel végzett kezelés klinikai előnyben részesült (vagy ésszerűen várható lenne, hogy részesülne). Az uridin-triacetát kezdő adagja 60 mg/kg/nap, amely 300 mg/kg/nap orális uridin-triacetátra emelhető. Az adag beadható naponta egyszer vagy egyenlően elosztva naponta kétszer.
Drog: uridin-triacetát
Más nevek:
  • PN401 (Vállalati kódnév)
  • 2',3',5'-tri-O-acetiluridin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Stabil előre meghatározott fő hematológiai paraméterekkel rendelkező betegek
Időkeret: 28. és 42. nap
Az örökletes orotikus aciduriában szenvedő betegek uridin-triacetátot kapnak az uridin helyettesítő terápiaként. Az elsődleges eredménymérő a páciens orális uridinre adott válasza(i) alapján előre meghatározott fő hematológiai paraméter(ek)en alapul, amikor az adagolást orális uridinről orális uridin-triacetátra váltják. A korábban uridinpótló terápiában nem részesülő betegek elsődleges kimeneti mutatója a fő vizsgálat 28. és 42. napján a fő érintett hematológiai paraméter(ek) javulása a fő vizsgálat kiindulási értékéhez (0. nap) képest.
28. és 42. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Stabil vagy javult szájsav- és orotidinszintű betegek
Időkeret: 28. és 42. nap
A szignifikánsan megemelkedett vizelet oroticsav szint a HOA-ban szenvedő betegekre jellemző. Ezért a vizelet orotidin- és orotidinszintjét a kiinduláskor (uridinnel vagy uridinnel nem kezelt) betegeknél, valamint az uridin-triacetátra való átállást követő 28. és 42. napon értékelték. Az alábbi táblázat azoknak a résztvevőknek a számát mutatja, akiknél a 28. és 42. napon stabil vagy javult az orotidin- és orotidinszint az alapvonalhoz képest.
28. és 42. nap
Betegek, akiknek a plazma uridinszintje megfelel a várt terápiás haszonnak
Időkeret: 1. és 28. nap
A HOA elsősorban krónikus uridinhiányos betegség. Az uridin-triacetát beadásának célja az uridin exogén forrásának biztosítása. Ezért a plazma uridinszintjét különböző időpontokban (az adagolás előtt, 30 perccel, 1 órával, 2 órával, 4 órával, 6 órával és 8 órával) értékelték az uridin-triacetát adagolását követően, hogy megbizonyosodjanak arról, hogy az uridin szintje összhangban van a korábban megfigyelt tüneti javulással uridin beadását sikerült elérni. Az alábbi táblázat azoknak a résztvevőknek a számát mutatja, akiknek uridinszintje megegyezik vagy meghaladja a korábban megfigyelt tüneti javulást.
1. és 28. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Wellstat Therapeutics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Michael K. Bamat, Ph.D., Wellstat Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. április 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2014. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. szeptember 8.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. április 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. április 7.

Első közzététel (Becslés)

2014. április 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. július 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. június 29.

Utolsó ellenőrzés

2017. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 401.13.001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Örökletes szájüregi aciduria

Klinikai vizsgálatok a uridin-triacetát

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Slovenia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel