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Studio in aperto di triacetato di uridina in pazienti pediatrici con aciduria orotica ereditaria

29 giugno 2017 aggiornato da: Wellstat Therapeutics
Questo protocollo è composto da due parti: lo studio principale della durata di 42 giorni e l'estensione del trattamento che consente ai pazienti che completano lo studio principale di continuare a ricevere il trattamento con triacetato di uridina. Lo scopo di questo studio è sostituire la somministrazione orale di uridina con la somministrazione orale di triacetato di uridina in pazienti con aciduria orotica ereditaria che hanno ricevuto (o si prevede ragionevolmente che ricevano) benefici clinici dal trattamento con uridina esogena. Serve anche a documentare il continuo beneficio clinico dell'uridina esogena quando i pazienti passano dalla somministrazione orale di uridina alla somministrazione orale di uridina triacetato.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I dati da raccogliere durante lo studio principale includono dati demografici, informazioni sulla malattia di base e anamnesi, comprese tutte le precedenti terapie mirate alla malattia. Inoltre, saranno raccolti e registrati i segni vitali, i valori di laboratorio e le informazioni sugli eventi avversi. I campioni di urina saranno ottenuti e misurati per i livelli di acido orotico e orotidina. I livelli sistemici di uridina saranno valutati da campioni di plasma raccolti a tempi prestabiliti.

Una volta completato con successo lo studio principale e l'accesso all'estensione del trattamento, verranno eseguiti esami fisici e segni vitali ogni sei (6) mesi. Inoltre, ogni (6) sei mesi verranno raccolti campioni di plasma per misurare i livelli sistemici di uridina e campioni di urina per misurare i livelli di acido orotico e orotidina.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan - Specialty Center Detroit
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 9 mesi a 17 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri di inclusione (studio principale):

  • Pazienti con aciduria orotica ereditaria diagnosticata
  • Giudicato dall'investigatore avere l'iniziativa e i mezzi per essere conforme al protocollo
  • In grado di assumere farmaci per via orale
  • In grado di fornire il consenso informato scritto (paziente o rappresentante legalmente autorizzato)
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo screening
  • Le femmine in età fertile o i maschi con partner in età fertile devono utilizzare uno dei seguenti metodi di controllo delle nascite accettabili:
  • Chirurgicamente sterile o il partner è chirurgicamente sterile
  • Utilizzo di contraccettivi adeguati (contraccettivi ormonali, metodi a doppia barriera o dispositivi intrauterini)
  • Le pazienti che affermano di essere sessualmente inattive accettano di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile qualora diventassero sessualmente attive da 14 giorni prima della prima somministrazione, durante lo studio e per 14 giorni dopo l'ultima somministrazione della dose

Criteri di esclusione (studio principale):

  • Ha un'allergia nota al triacetato di uridina o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti
  • Noto per avere carenza di ornitina transcarbamilasi
  • Incapace di avere l'iniziativa e i mezzi per essere conforme al protocollo
  • Incapace di essere conforme all'assunzione di farmaci per via orale
  • Impossibilità di fornire il consenso informato scritto (paziente o rappresentante legalmente autorizzato)
  • Femmina in gravidanza o in allattamento

Criteri di inclusione (estensione del trattamento)

  • Il paziente ha completato con successo lo studio principale

Criteri di esclusione (estensione del trattamento)

  • Il paziente non ha completato con successo lo studio principale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Triacetato di uridina per sostituire l'uridina
Terapia sostitutiva dell'uridina orale con somministrazione orale di triacetato di uridina in pazienti con aciduria orotica ereditaria che hanno ricevuto (o si prevede ragionevolmente che ricevano) benefici clinici dal trattamento con uridina esogena. La dose iniziale di triacetato di uridina sarà di 60 mg/kg/giorno, che può essere aumentata a 300 mg/kg/giorno di triacetato di uridina orale. La dose può essere somministrata una volta al giorno o in dosi equamente suddivise due volte al giorno.
Altri nomi:
  • PN401 (Nome codice azienda)
  • 2',3',5'-tri-O-acetiluridina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Pazienti con parametri ematologici principali predeterminati stabili
Lasso di tempo: Giorni 28 e 42
I pazienti con aciduria orotica ereditaria assumeranno triacetato di uridina come terapia sostitutiva per l'uridina. La misura dell'esito primario si baserà su parametri ematologici principali predeterminati in base alla/e risposta/e del paziente all'uridina orale quando il dosaggio passa dall'uridina orale al triacetato di uridina orale. L'outcome primario nei pazienti che non hanno ricevuto in precedenza terapia sostitutiva con uridina sarà il miglioramento dei principali parametri ematologici interessati del paziente nei giorni 28 e 42 rispetto al basale (giorno 0) dello studio principale.
Giorni 28 e 42

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Pazienti con livelli di acido orotico e orotidina stabili o migliorati
Lasso di tempo: Giorni 28 e 42
Livelli significativamente elevati di acido orotico nelle urine sono caratteristici dei pazienti con HOA. Pertanto, i livelli urinari di acido orotico e orotidina sono stati valutati nei pazienti al basale (in trattamento con uridina o naïve) e il giorno 28 e il giorno 42 dopo il passaggio al triacetato di uridina. La tabella seguente mostra il numero di partecipanti con livelli di acido orotico e orotidina stabili o migliorati al giorno 28 e al giorno 42 rispetto al basale.
Giorni 28 e 42
Pazienti con livelli di uridina nel plasma coerenti con il beneficio terapeutico atteso
Lasso di tempo: Giorni 1 e 28
HOA è principalmente un disturbo cronico da carenza di uridina. Lo scopo della somministrazione di triacetato di uridina è quello di fornire una fonte esogena di uridina. Pertanto, i livelli di uridina plasmatica sono stati valutati in vari punti temporali (prima della somministrazione, 30 min, 1 ora, 2 ore, 4 ore, 6 ore e 8 ore) dopo la somministrazione di triacetato di uridina per garantire livelli di uridina coerenti con il miglioramento sintomatico precedentemente osservato da somministrazione di uridina sono state raggiunte. La tabella seguente mostra il numero di partecipanti con livelli di uridina coerenti o superiori ai miglioramenti sintomatici osservati in precedenza.
Giorni 1 e 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Michael K. Bamat, Ph.D., Wellstat Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

8 settembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 aprile 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 aprile 2014

Primo Inserito (Stima)

10 aprile 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 luglio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 giugno 2017

Ultimo verificato

1 giugno 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 401.13.001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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