- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02110147
Studio in aperto di triacetato di uridina in pazienti pediatrici con aciduria orotica ereditaria
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I dati da raccogliere durante lo studio principale includono dati demografici, informazioni sulla malattia di base e anamnesi, comprese tutte le precedenti terapie mirate alla malattia. Inoltre, saranno raccolti e registrati i segni vitali, i valori di laboratorio e le informazioni sugli eventi avversi. I campioni di urina saranno ottenuti e misurati per i livelli di acido orotico e orotidina. I livelli sistemici di uridina saranno valutati da campioni di plasma raccolti a tempi prestabiliti.
Una volta completato con successo lo studio principale e l'accesso all'estensione del trattamento, verranno eseguiti esami fisici e segni vitali ogni sei (6) mesi. Inoltre, ogni (6) sei mesi verranno raccolti campioni di plasma per misurare i livelli sistemici di uridina e campioni di urina per misurare i livelli di acido orotico e orotidina.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Children's Hospital of Michigan - Specialty Center Detroit
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criteri di inclusione (studio principale):
- Pazienti con aciduria orotica ereditaria diagnosticata
- Giudicato dall'investigatore avere l'iniziativa e i mezzi per essere conforme al protocollo
- In grado di assumere farmaci per via orale
- In grado di fornire il consenso informato scritto (paziente o rappresentante legalmente autorizzato)
- Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo screening
- Le femmine in età fertile o i maschi con partner in età fertile devono utilizzare uno dei seguenti metodi di controllo delle nascite accettabili:
- Chirurgicamente sterile o il partner è chirurgicamente sterile
- Utilizzo di contraccettivi adeguati (contraccettivi ormonali, metodi a doppia barriera o dispositivi intrauterini)
- Le pazienti che affermano di essere sessualmente inattive accettano di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile qualora diventassero sessualmente attive da 14 giorni prima della prima somministrazione, durante lo studio e per 14 giorni dopo l'ultima somministrazione della dose
Criteri di esclusione (studio principale):
- Ha un'allergia nota al triacetato di uridina o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti
- Noto per avere carenza di ornitina transcarbamilasi
- Incapace di avere l'iniziativa e i mezzi per essere conforme al protocollo
- Incapace di essere conforme all'assunzione di farmaci per via orale
- Impossibilità di fornire il consenso informato scritto (paziente o rappresentante legalmente autorizzato)
- Femmina in gravidanza o in allattamento
Criteri di inclusione (estensione del trattamento)
- Il paziente ha completato con successo lo studio principale
Criteri di esclusione (estensione del trattamento)
- Il paziente non ha completato con successo lo studio principale
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Triacetato di uridina per sostituire l'uridina
Terapia sostitutiva dell'uridina orale con somministrazione orale di triacetato di uridina in pazienti con aciduria orotica ereditaria che hanno ricevuto (o si prevede ragionevolmente che ricevano) benefici clinici dal trattamento con uridina esogena.
La dose iniziale di triacetato di uridina sarà di 60 mg/kg/giorno, che può essere aumentata a 300 mg/kg/giorno di triacetato di uridina orale.
La dose può essere somministrata una volta al giorno o in dosi equamente suddivise due volte al giorno.
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Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Pazienti con parametri ematologici principali predeterminati stabili
Lasso di tempo: Giorni 28 e 42
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I pazienti con aciduria orotica ereditaria assumeranno triacetato di uridina come terapia sostitutiva per l'uridina.
La misura dell'esito primario si baserà su parametri ematologici principali predeterminati in base alla/e risposta/e del paziente all'uridina orale quando il dosaggio passa dall'uridina orale al triacetato di uridina orale.
L'outcome primario nei pazienti che non hanno ricevuto in precedenza terapia sostitutiva con uridina sarà il miglioramento dei principali parametri ematologici interessati del paziente nei giorni 28 e 42 rispetto al basale (giorno 0) dello studio principale.
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Giorni 28 e 42
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Pazienti con livelli di acido orotico e orotidina stabili o migliorati
Lasso di tempo: Giorni 28 e 42
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Livelli significativamente elevati di acido orotico nelle urine sono caratteristici dei pazienti con HOA.
Pertanto, i livelli urinari di acido orotico e orotidina sono stati valutati nei pazienti al basale (in trattamento con uridina o naïve) e il giorno 28 e il giorno 42 dopo il passaggio al triacetato di uridina.
La tabella seguente mostra il numero di partecipanti con livelli di acido orotico e orotidina stabili o migliorati al giorno 28 e al giorno 42 rispetto al basale.
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Giorni 28 e 42
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Pazienti con livelli di uridina nel plasma coerenti con il beneficio terapeutico atteso
Lasso di tempo: Giorni 1 e 28
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HOA è principalmente un disturbo cronico da carenza di uridina.
Lo scopo della somministrazione di triacetato di uridina è quello di fornire una fonte esogena di uridina.
Pertanto, i livelli di uridina plasmatica sono stati valutati in vari punti temporali (prima della somministrazione, 30 min, 1 ora, 2 ore, 4 ore, 6 ore e 8 ore) dopo la somministrazione di triacetato di uridina per garantire livelli di uridina coerenti con il miglioramento sintomatico precedentemente osservato da somministrazione di uridina sono state raggiunte.
La tabella seguente mostra il numero di partecipanti con livelli di uridina coerenti o superiori ai miglioramenti sintomatici osservati in precedenza.
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Giorni 1 e 28
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Michael K. Bamat, Ph.D., Wellstat Therapeutics
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 401.13.001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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