遗传性乳清酸尿症儿科患者尿苷三乙酸酯的开放标签研究
2017年6月29日 更新者：Wellstat Therapeutics
该方案分为两部分——为期 42 天的主要研究和允许完成主要研究的患者继续接受尿苷三乙酸盐治疗的延长治疗。
本研究的目的是在已经接受（或合理预期接受）外源性尿苷治疗的临床获益的遗传性乳清酸尿症患者中，用口服尿苷三乙酸酯代替口服尿苷。
当患者从口服尿苷转换为口服三乙酸尿苷时，还记录了外源性尿苷的持续临床益处。
研究概览
详细说明
主要研究期间要收集的数据包括人口统计学、基线疾病信息和病史，包括所有先前针对疾病的治疗。 此外，将收集和记录生命体征、实验室值和不良事件信息。 将获取尿样并测量乳清酸和乳清碱水平。 尿苷的全身水平将从在设定时间点收集的血浆样品进行评估。
在成功完成主要研究并进入治疗扩展后，将每六 (6) 个月进行一次身体检查和生命体征检查。 此外，将每 (6) 个月收集一次用于测量全身尿苷水平的血浆样本和用于测量乳清酸和乳清苷水平的尿液样本。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48201
- Children's Hospital of Michigan - Specialty Center Detroit
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
9个月 至 17年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准（主要研究）：
- 诊断为遗传性乳清酸尿症的患者
- 经研究者判断具有依从方案的主动性和手段
- 可以口服药物
- 能够提供书面知情同意书（患者或法定授权代表）
- 有生育能力的女性在筛选时必须进行阴性妊娠试验
- 有生育能力的女性或有生育能力伴侣的男性应使用以下可接受的节育方法之一：
- 手术绝育或伴侣手术绝育
- 使用适当的避孕措施（激素避孕药、双重屏障方法或宫内节育器）
- 声称性生活不活跃的患者同意使用可接受的避孕方法，如果她或他在第一次给药前 14 天、整个研究期间和最后一次给药后 14 天内变得性活跃
排除标准（主要研究）：
- 已知对尿苷三乙酸酯或其任何赋形剂过敏
- 已知患有鸟氨酸氨基甲酰转氨酶缺乏症
- 无法主动和手段遵守协议
- 无法依从口服药物
- 无法提供书面知情同意书（患者或合法授权代表）
- 怀孕或哺乳期的女性
纳入标准（治疗扩展）
- 患者成功完成了主要研究
排除标准（治疗扩展）
- 患者未成功完成主要研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：尿苷三乙酸酯替代尿苷
在已经接受（或合理预期接受）外源性尿苷治疗的临床获益的遗传性乳清酸尿症患者中，口服尿苷三乙酸酯的口服尿苷替代疗法。
三乙酸尿苷的起始剂量为 60 mg/kg/天，口服三乙酸尿苷可增加至 300 mg/kg/天。
该剂量可以每天一次或每天两次等分剂量给予。
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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具有稳定的预定主要血液学参数的患者
大体时间：第 28 和 42 天
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遗传性乳清酸尿症患者将服用尿苷三乙酸酯作为尿苷的替代疗法。
当剂量从口服尿苷转换为口服尿苷三乙酸酯时，主要结果测量将基于基于患者对口服尿苷的反应的预定主要血液学参数。
与主要研究的基线（第 0 天）相比，先前未接受尿苷替代疗法的患者的主要结果测量将是第 28 天和第 42 天患者主要受影响的血液学参数的改善。
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第 28 和 42 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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乳清酸和乳清苷水平稳定或改善的患者
大体时间：第 28 和 42 天
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显着升高的尿液乳清酸水平是 HOA 患者的特征。
因此，在基线（尿苷或尿苷幼稚）以及转换为三乙酸尿苷后的第 28 天和第 42 天评估了患者的尿液乳清酸和乳清苷水平。
下表显示了与基线相比，第 28 天和第 42 天乳清酸和乳清碱水平稳定或改善的参与者人数。
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第 28 和 42 天
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血浆中尿苷水平与预期治疗效果一致的患者
大体时间：第 1 天和第 28 天
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HOA主要是一种慢性尿苷缺乏症。
施用尿苷三乙酸酯的目的是提供尿苷的外源来源。
因此，在尿苷三乙酸酯给药后的不同时间点（给药前、30 分钟、1 小时、2 小时、4 小时、6 小时和 8 小时）评估血浆尿苷水平，以确保尿苷水平与先前观察到的症状改善一致实现了尿苷的给药。
下表显示了尿苷水平与之前观察到的症状改善一致或超过的参与者人数。
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第 1 天和第 28 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Michael K. Bamat, Ph.D.、Wellstat Therapeutics
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年4月1日
初级完成 (实际的)
2014年12月1日
研究完成 (实际的)
2016年9月8日
研究注册日期
首次提交
2014年4月1日
首先提交符合 QC 标准的
2014年4月7日
首次发布 (估计)
2014年4月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年7月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年6月29日
最后验证
2017年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 401.13.001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
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