Uridiinitriasetaatin avoin tutkimus lapsipotilailla, joilla on perinnöllinen suuhasiduria
torstai 29. kesäkuuta 2017 päivittänyt: Wellstat Therapeutics
Tämä protokolla koostuu kahdesta osasta - päätutkimuksesta, joka on 42 päivää pitkä, ja hoitojakson, jonka avulla päätutkimuksen suorittaneet potilaat voivat jatkaa uridiinitriasetaattihoitoa.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on korvata uridiinin oraalinen anto uridiinitriasetaatin oraalisella antamisella potilailla, joilla on perinnöllinen oroottinen aciduria ja jotka ovat saaneet (tai kohtuudella oletettavasti saavan) kliinistä hyötyä eksogeenisellä uridiinilla tehdystä hoidosta.
Sen tarkoituksena on myös dokumentoida eksogeenisen uridiinin jatkuva kliininen hyöty, kun potilaat siirretään oraalisesta uridiinin antamisesta uridiinitriasetaatin oraaliseen antoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Päätutkimuksen aikana kerättävät tiedot sisältävät demografiset tiedot, perussairaustiedot ja sairaushistorian, mukaan lukien kaikki aikaisempi sairauteen kohdistettu hoito. Lisäksi elintoimintoja, laboratorioarvoja ja haittavaikutuksia koskevat tiedot kerätään ja kirjataan. Virtsanäytteitä otetaan ja niistä mitataan oroottihappo- ja orotidiinitasot. Uridiinin systeemiset tasot arvioidaan plasmanäytteistä, jotka on kerätty tiettyinä ajankohtina.
Päätutkimuksen onnistuneen päätökseen päätyttyä ja hoitolaajennukseen siirtymisen jälkeen suoritetaan fyysiset tutkimukset ja elintoiminnot kuuden (6) kuukauden välein. Lisäksi plasmanäytteitä uridiinin systeemisten tasojen mittaamiseksi ja virtsanäytteitä oroottihappo- ja orotidiinitasojen mittaamiseksi kerätään kuuden kuukauden välein.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
4
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Children's Hospital of Michigan - Specialty Center Detroit
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 15 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Osallistumiskriteerit (päätutkimus):
- Potilaat, joilla on diagnosoitu perinnöllinen oroottinen aciduria
- Tutkija arvioi, että hänellä on aloite ja keinot noudattaa pöytäkirjaa
- Pystyy ottamaan suun kautta otettavia lääkkeitä
- Pystyy antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen (potilas tai laillisesti valtuutettu edustaja)
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen raskaustesti seulonnassa
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten tai miesten, joiden kumppani on hedelmällisessä iässä, tulee käyttää jotakin seuraavista hyväksyttävistä ehkäisymenetelmistä:
- Kirurgisesti steriili tai kumppani on kirurgisesti steriili
- Riittävän ehkäisyn käyttäminen (hormonaaliset ehkäisyvälineet, kaksoisestemenetelmät tai kohdunsisäiset laitteet)
- Potilaat, jotka väittävät olevansa seksuaalisesti inaktiivisia, suostuvat käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää, jos hän tulee seksuaalisesti aktiiviseksi 14 päivää ennen ensimmäistä annosta, koko tutkimuksen ajan ja 14 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit (päätutkimus):
- Hänellä on tunnettu allergia uridiinitriasetaatille tai jollekin sen apuaineelle
- Tiedetään ornitiinin transkarbamoylaasin puutos
- Hänellä ei ole aloitetta eikä keinoja noudattaa protokollaa
- Ei pysty noudattamaan suun kautta otettavia lääkkeitä
- Ei voida antaa kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta (potilas tai laillisesti valtuutettu edustaja)
- Raskaana oleva tai imettävä nainen
Sisällyttämiskriteerit (hoidon laajennus)
- Potilas suoritti onnistuneesti päätutkimuksen
Poissulkemiskriteerit (hoidon laajennus)
- Potilas ei suorittanut päätutkimusta onnistuneesti loppuun
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Uridiinitriasetaatti korvaa uridiinin
Oraalisen uridiinin korvaava hoito oraalisen uridiinitriasetaatin antamisella potilailla, joilla on perinnöllinen oraattinen aciduria ja jotka ovat saaneet (tai kohtuudella oletetaan saavan) kliinistä hyötyä eksogeenisella uridiinilla.
Uridiinitriasetaatin aloitusannos on 60 mg/kg/vrk, joka voidaan nostaa 300 mg/kg/vrk suun kautta otettavaksi uridiinitriasetaatiksi.
Annos voidaan antaa kerran vuorokaudessa tai jaettuna yhtä suuriin annoksiin kahdesti päivässä.
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaat, joilla on vakaat ennalta määrätyt tärkeimmät hematologiset parametrit
Aikaikkuna: Päivät 28 ja 42
|
Perinnöllinen oroottinen aciduriapotilaat käyttävät uridiinitriasetaattia uridiinin korvaushoitona.
Ensisijainen tulosmitta perustuu ennalta määrättyihin tärkeimpiin hematologisiin parametreihin, jotka perustuvat potilaan vasteeseen oraaliseen uridiiniin, kun annos vaihdetaan oraalisesta uridiinista oraaliseen uridiinitriasetaattiin.
Ensisijainen tulosmittari potilailla, jotka eivät ole aiemmin saaneet uridiinikorvaushoitoa, on potilaan tärkeimpien hematologisten parametrien paraneminen päivinä 28 ja 42 verrattuna päätutkimuksen lähtötasoon (päivä 0).
|
Päivät 28 ja 42
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaat, joilla on vakaa tai parantunut suuhappo- ja orotidiinitaso
Aikaikkuna: Päivät 28 ja 42
|
Merkittävästi kohonneet virtsan oroottihappotasot ovat tyypillisiä HOA-potilaille.
Siksi virtsan oroottihappo- ja orotidiinipitoisuudet arvioitiin potilailla lähtötilanteessa (uridiinia tai uridiinia aiemmin käyttämättä jättäneillä) sekä 28. ja 42. päivänä uridiinitriasetaattiin siirtymisen jälkeen.
Alla oleva taulukko näyttää niiden osallistujien määrän, joilla on vakaa tai parantunut oroottihappo- ja orotidiinitaso päivinä 28 ja 42 verrattuna lähtötasoon.
|
Päivät 28 ja 42
|
|
Potilaat, joiden plasman uridiinitaso vastaa odotettua terapeuttista hyötyä
Aikaikkuna: Päivät 1 ja 28
|
HOA on pääasiassa krooninen uridiinin puutosairaus.
Uridiinitriasetaatin antamisen tarkoitus on tarjota eksogeeninen uridiinin lähde.
Siksi plasman uridiinipitoisuudet arvioitiin eri ajankohtina (ennen annostelua, 30 minuuttia, 1 tunti, 2 tuntia, 4 tuntia, 6 tuntia ja 8 tuntia) uridiinitriasetaatin annon jälkeen, jotta varmistettiin uridiinitasot, jotka ovat yhdenmukaisia aiemmin havaitun oireenmukaisen paranemisen kanssa. uridiinin annostelu saavutettiin.
Alla oleva taulukko näyttää niiden osallistujien lukumäärän, joiden uridiinitasot vastaavat tai ylittävät aiemmin havaittujen oireiden parantumisen.
|
Päivät 1 ja 28
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Michael K. Bamat, Ph.D., Wellstat Therapeutics
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. huhtikuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. joulukuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 8. syyskuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 1. huhtikuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 7. huhtikuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 10. huhtikuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 31. heinäkuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 29. kesäkuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. kesäkuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 401.13.001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .