Открытое исследование триацетата уридина у детей с наследственной оротовой ацидурией
29 июня 2017 г. обновлено: Wellstat Therapeutics
Этот протокол состоит из двух частей: основного исследования, которое длится 42 дня, и дополнительного лечения, которое позволяет пациентам, завершившим основное исследование, продолжать лечение триацетатом уридина.
Целью данного исследования является замена перорального введения уридина пероральным введением триацетата уридина у пациентов с наследственной оротовой ацидурией, которые получили (или разумно ожидать, что получат) клиническую пользу от лечения экзогенным уридином.
Это также должно документировать сохраняющуюся клиническую пользу экзогенного уридина, когда пациенты переходят с перорального введения уридина на пероральное введение триацетата уридина.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Данные, которые должны быть собраны в ходе основного исследования, включают демографические данные, информацию об исходном заболевании и истории болезни, включая всю предыдущую терапию, направленную против заболевания. Кроме того, будут собираться и регистрироваться данные о жизненно важных показателях, лабораторных показателях и нежелательных явлениях. Образцы мочи будут получены и измерены на уровни оротовой кислоты и оротидина. Системные уровни уридина будут оцениваться по образцам плазмы, собранным в установленные моменты времени.
После успешного завершения основного исследования и включения в дополнительный курс лечения физические осмотры и определение основных показателей жизнедеятельности будут проводиться каждые шесть (6) месяцев. Кроме того, образцы плазмы для измерения системных уровней уридина и образцы мочи для измерения уровней оротовой кислоты и оротидина будут собираться каждые (6) шесть месяцев.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
4
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
- Children's Hospital of Michigan - Specialty Center Detroit
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 9 месяцев до 17 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения (основное исследование):
- Пациенты с диагностированной наследственной оротовой ацидурией
- По мнению следователя, инициатива и средства для соблюдения протокола
- Возможность принимать пероральные препараты
- Способен дать письменное информированное согласие (пациент или законный представитель)
- Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность при скрининге.
- Женщины детородного возраста или мужчины с партнершами детородного возраста должны использовать один из следующих допустимых методов контроля рождаемости:
- Хирургически стерилен или партнер хирургически стерилен
- Использование адекватной контрацепции (гормональные контрацептивы, методы двойного барьера или внутриматочные спирали)
- Пациенты, которые утверждают, что не ведут половую жизнь, соглашаются использовать приемлемый метод контрацепции, если она или он начинают половую жизнь за 14 дней до первого приема, на протяжении всего исследования и в течение 14 дней после приема последней дозы.
Критерии исключения (основное исследование):
- Имеет известную аллергию на триацетат уридина или любой из его вспомогательных веществ.
- Известно, что у него дефицит орнитинтранскарбамоилазы.
- Неспособность проявить инициативу и средства для соблюдения протокола
- Невозможно соблюдать режим приема пероральных препаратов
- Невозможно предоставить письменное информированное согласие (пациент или законный представитель)
- Женщина, которая беременна или кормит грудью
Критерии включения (расширение лечения)
- Пациент успешно завершил основное исследование
Критерии исключения (расширение лечения)
- Пациент не успешно завершил основное исследование
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Триацетат уридина для замены уридина
Заместительная терапия перорального уридина пероральным введением триацетата уридина у пациентов с наследственной оротовой ацидурией, которые получили (или разумно ожидать, что получат) клиническую пользу от лечения экзогенным уридином.
Начальная доза триацетата уридина будет составлять 60 мг/кг/день, которая может быть увеличена до 300 мг/кг/день перорального триацетата уридина.
Дозу можно вводить один раз в день или в виде равных доз два раза в день.
|
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Пациенты со стабильными заранее определенными основными гематологическими параметрами
Временное ограничение: Дни 28 и 42
|
Пациенты с наследственной оротовой ацидурией будут принимать триацетат уридина в качестве заместительной терапии для уридина.
Мера первичного результата будет основываться на заранее определенном основном гематологическом параметре (параметрах), основанном на ответе (реакциях) пациента на пероральный прием уридина, когда дозировка переключается с перорального уридина на пероральный триацетат уридина.
Первичным показателем результата у пациентов, ранее не получавших заместительную уридиновую терапию, будет улучшение основного затронутого гематологического параметра (параметров) пациента на 28 и 42 дни по сравнению с исходным уровнем (день 0) основного исследования.
|
Дни 28 и 42
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Пациенты со стабильным или улучшенным уровнем оротовой кислоты и оротидина
Временное ограничение: Дни 28 и 42
|
Значительно повышенный уровень оротовой кислоты в моче характерен для больных ГОА.
Таким образом, уровни оротовой кислоты и оротидина в моче оценивали у пациентов исходно (принимавших уридин или ранее не получавших уридин) и на 28-й и 42-й день после перехода на триацетат уридина.
В таблице ниже показано количество участников со стабильным или улучшенным уровнем оротовой кислоты и оротидина на 28-й и 42-й день по сравнению с исходным уровнем.
|
Дни 28 и 42
|
|
Пациенты с уровнями уридина в плазме, соответствующими ожидаемой терапевтической пользе
Временное ограничение: Дни 1 и 28
|
HOA в основном представляет собой хроническое расстройство дефицита уридина.
Целью введения триацетата уридина является обеспечение экзогенного источника уридина.
Таким образом, уровни уридина в плазме оценивали в различные моменты времени (до введения дозы, за 30 минут, 1 час, 2 часа, 4 часа, 6 часов и 8 часов) после введения триацетата уридина, чтобы убедиться, что уровни уридина соответствуют ранее наблюдаемому симптоматическому улучшению от введения уридина.
В таблице ниже показано количество участников с уровнями уридина, соответствующими или превышающими ранее наблюдаемые симптоматические улучшения.
|
Дни 1 и 28
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Michael K. Bamat, Ph.D., Wellstat Therapeutics
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 апреля 2014 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 декабря 2014 г.
Завершение исследования (Действительный)
8 сентября 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 апреля 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
7 апреля 2014 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
10 апреля 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
31 июля 2017 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
29 июня 2017 г.
Последняя проверка
1 июня 2017 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 401.13.001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .